امریکی ایف ڈی اے نے نووارٹیس کو طاقتور اور انتخابی عنصر بی روک تھام کرنے والے ایپٹیکوپین کے لئے منشیات کا ایک اہم عہد نامہ دیا!

نوارٹیس نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے پیپکوسمل نوکٹریل ہیموگلوبینوریا (پی این ایچ) کے علاج کے ل for آئپٹیکوپن (ایل این پی023) کو ایک پیش رفت منشیات کی اہلیت عطا کی ہے ، اور سی 3 گلووملوپیٹی (سی 3 جی) بیماری کی اہلیت (آر پی ڈی) کے لئے ایک غیر معمولی پیڈیاٹرک علاج مہیا کیا ہے۔ . اس سال اکتوبر میں ، یوروپی میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) نے آئی ٹی ٹیکن کو سی تھری جی کے علاج کے ل drug ترجیحی دوا کی اہلیت (PRIME) عطا کی۔

iptacopan ایک فرسٹ اِن کلاس ، زبانی ، قوی ، انتخابی ، چھوٹا انو ، اور الٹ عنصر بی روکنا ہے۔ فیکٹر بی تکمیلی نظام کے متبادل راستہ کا ایک اہم سرین پروٹیس ہے۔ پی این ایچ اور سی 3 جی کے علاوہ ، فی الحال دوسرے گردے کی بیماریوں کے علاج کے لئے بھی iptacopan تیار کیا جارہا ہے جہاں تکمیلی نظام متاثر ہوتا ہے اور اس کی اہم ضرورت نہیں ہوتی ہے ، جن میں IgA nephropathy (IgAN) اور atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) ، میمبرنئس نیفروپتی (MN) شامل ہیں۔ ).

نووارٹس کو توقع ہے کہ 2023 میں امریکی ایف ڈی اے کے پاس اشارے کی درخواستوں کا پہلا بیچ جمع کروائے گا۔ بہت ساری تکمیل سے چلنے والی بیماریوں میں ، ایپٹیکوپین بیماری کے بڑھنے میں تاخیر کرنے کے لئے پہلا تکمیل راستہ روکنے والا بننے کی صلاحیت رکھتا ہے۔ اس بیماری کے پھیلاؤ اور فیز 2 کے مطالعے کے مثبت عبوری اعداد و شمار کی بنیاد پر ، آئی پی اے کوپن کو امریکی ایف ڈی اے اور سی 3 جی اور پی این ایچ کے علاج کے ل I IGAN کے علاج کے ل Or ، یتیم ڈرگ عہدہ (ODD) سے بھی نوازا گیا۔

iptacopan کی کیمیائی ساخت (تصویر کا ماخذ: medchemexpress.cn)

بی ٹی ڈی ایک نیا منشیات جائزہ چینل ہے جس کو ایف ڈی اے نے 2012 میں تشکیل دیا تھا۔ اس کا مقصد سنگین یا جان لیوا بیماریوں کے علاج کی ترقی اور جائزہ لینے میں تیزی لانا ہے ، اور اس کے ابتدائی طبی ثبوت موجود ہیں کہ دوائی ایک یا زیادہ نئی دوائیوں میں ہے۔ طبی لحاظ سے اہم حدود میں نمایاں بہتری آئی ہے۔ بی ٹی ڈی سے حاصل شدہ دوائیں تحقیق اور ترقی کے دوران ایف ڈی اے کے اعلی عہدیداروں سمیت قریبی رہنمائی حاصل کرسکتی ہیں تاکہ یہ یقینی بنایا جاسکے کہ مریضوں کو کم سے کم وقت میں علاج کے نئے اختیارات مہیا کیے جائیں۔

ایف ڈی اے نے پروجیکٹ 2 کے جاری مرحلہ II کے مطالعے کے مثبت عبوری نتائج کی بنیاد پر پی این ایچ کے علاج کے لئے آئی ٹی ٹیکن کو بی ٹی ڈی کی منظوری دی اینٹی تکمیل تھراپی کی دیکھ بھال کریں ، اور پی این ایچ مریضوں کو جو علاج سے متعلق فوائد کی توحید کے طور پر اینٹی سی 5 بولی تھراپی (اینٹی سی 5 بولی) نہیں ملا ہے۔

پی این ایچ ایک غیر معمولی جان لیوا خون کی بیماری ہے جس کی خصوصیت تکمیل سے چلنے والے ہیمولوسیز ، تھرومبوسس ، اور بون میرو کی خرابی سے ہوتی ہے جس سے خون کی کمی ، تھکاوٹ اور دیگر کمزور علامات پیدا ہوتے ہیں ، جو مریضوں کے معیار زندگی کو متاثر کرسکتے ہیں۔ اگرچہ علاج کا موجودہ معیار اینٹی سی 5 تھراپی سولیریز (ایکولوزوماب) یا الٹومیرس (راولیزومب) ہے ، لیکن پی این ایچ مریضوں کا ایک بہت بڑا تناسب اب بھی خون کی کمی کا شکار ہے اور خون کی منتقلی پر انحصار کرتا ہے۔

ایف ڈی اے جی جی # 39 s کی نایاب پیڈیاٹرک بیماریوں کی حیثیت (آر پی ڈی) سنگین یا جان لیوا بیماریوں کے ل is ہے جو بنیادی طور پر 18 سال سے کم عمر 200،000 سے کم لوگوں کو متاثر کرتی ہے۔ سی 3 جی پرائمری گلومیرولوفرافیٹریس کی ایک انتہائی غیر معمولی اور شدید شکل ہے ، جس کی تکمیل ریگولیشن میں خلل پڑتی ہے۔

عام طور پر نوعمروں اور نوجوانوں میں سی 3 جی کی تشخیص کی جاتی ہے۔ بیماری کی تشخیص ناقص ہے۔ تقریبا 50 of مریض 10 سال کے اندر اندر اختتامی مرحلے کی گردوں کی بیماری (ESRD) تیار کرتے ہیں ، اور گردوں کی پیوند کاری کے بعد مریضوں میں سے 50-70٪ دوبارہ گر جاتے ہیں۔ دنیا بھر میں ، C3G کے سالانہ واقعات 1-2 حصے فی ملین ہیں۔ ریاستہائے متحدہ میں تقریبا 10،000 ، یورپ میں 10،500 کے قریب ، جاپان میں 3،200 کے قریب کیس ، اور چین میں 32،000 کے قریب کیس ہیں۔

اس سال اگست میں یورپی ایسوسی ایشن بلڈ اینڈ بون میرو ٹرانسپلانٹیشن (ای بی ایم ٹی) کانفرنس میں پی این ایچ کے علاج کے ل آئی پی ٹی کوپن کے فیز II کے مثبت اعداد و شمار کا اعلان کیا گیا تھا۔ سی 3 جی کے علاج کے لئے مرحلہ II کے عبوری تجزیہ کے نتائج رواں سال اکتوبر میں امریکی سوسائٹی آف نیفروولوجی (ASN) میں پیش کیے گئے تھے۔ سالانہ اجلاس میں اعلان کیا۔ نووارٹیس نے مرحلہ III کے کلینیکل ٹرائلز متعدد اشارے سے شروع کرنے کا منصوبہ بنایا ہے۔