امریکی ایف ڈی اے نے روچے/ایب وے وینکلیکسٹا (وینیٹوکلایکس) کو چھٹی بریک تھرو تھراپی کا عہدہ دیا!

AbbVie اور Roche نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) نے Venclexta (venetoclax) بریک تھرو تھراپی عہدہ (بی ٹی ڈی) ، ایزاسٹیڈائن کے ساتھ مل کر ، پہلے نہ ملنے والے درمیانی خطرے ، زیادہ خطرہ ، اور بہت زیادہ خطرے کے علاج کے لیے میلوڈیسپلاسٹک سنڈروم (ایم ڈی ایس) والے بالغ مریضوں کے لیے علاج کیا جاتا ہے۔ IPSS-R کے مطابق ، درمیانی خطرہ ، زیادہ خطرہ ، اور بہت زیادہ خطرہ کو زیادہ خطرہ کے طور پر بیان کیا گیا ہے۔

یہ قابل ذکر ہے کہ یہ چھٹی بی ٹی ڈی ہے۔venetoclaxامریکی ریگولیٹری فیلڈ میں حاصل کیا ہے۔ بی ٹی ڈی ایف ڈی اے کا ایک نیا منشیات کا جائزہ لینے والا چینل ہے ، جس کا مقصد سنگین یا جان لیوا بیماریوں کے علاج کے لیے نئی ادویات کی نشوونما اور جائزہ کو تیز کرنا ہے ، اور ابتدائی طبی شواہد موجود ہیں جو موجودہ علاج کی دوائیوں کے مقابلے میں ، نئی دوائیں جو بیماری کی حالت میں کافی حد تک بہتری. بی ٹی ڈی سے حاصل ہونے والی ادویات تحقیق اور ترقی کے دوران ایف ڈی اے کے اعلیٰ عہدیداروں سمیت قریبی رہنمائی حاصل کر سکتی ہیں ، اور جائزے کے دوران رولنگ ریویو اور ممکنہ ترجیحی جائزے کے اہل ہیں تاکہ اس بات کو یقینی بنایا جا سکے کہ مریضوں کو کم سے کم وقت میں علاج کے نئے آپشن فراہم کیے جائیں۔

MDS نایاب بون میرو سے متعلقہ خون کے کینسر کا ایک گروپ ہے جو آہستہ آہستہ بون میرو' کے عام خون کے خلیوں کو پیدا کرنے کی صلاحیت کو متاثر کرتا ہے۔ یہ کمزوری ، بار بار انفیکشن ، خون کی کمی اور کمزور تھکاوٹ کا باعث بن سکتا ہے۔ کچھ معاملات میں ، MDS شدید مائیلائڈ لیوکیمیا (AML) میں بھی ترقی کر سکتا ہے۔ ریاستہائے متحدہ میں ، ہر سال تقریبا 10،000 افراد کو MDS کی تشخیص ہوتی ہے ، اور ان میں سے تقریبا 30 AM AML تیار کریں گے۔ اگرچہ MDS کسی بھی عمر میں ہوسکتا ہے ، یہ 60 سال اور اس سے زیادہ عمر کے لوگوں میں سب سے زیادہ عام ہے۔

ایم ڈی ایس کی کئی درجہ بندی ہے-بہت کم خطرہ ، کم خطرہ ، درمیانی خطرہ ، زیادہ خطرہ ، اور بہت زیادہ خطرہ (بہت زیادہ خطرہ) ، جو بون میرو کمپوزیشن ، بلڈ سیل گنتی ، اور کروموسومل تبدیلیوں کی بنیاد پر طے کیے جاتے ہیں۔ . نظر ثانی شدہ بین الاقوامی پروگنوسٹک سکورنگ سسٹم (ipsS-R) کے مطابق ، زیادہ خطرے والی بیماریوں کو انٹرمیڈیٹ خطرے ، زیادہ خطرہ اور بہت زیادہ خطرے سے تعبیر کیا جاتا ہے۔ یہ ایک خطرے کی تشخیص کا پیمانہ ہے جو مریض کی بیماری کے کورس کی پیش گوئی کرنے کے لیے 5 تشخیصی اشارے استعمال کرتا ہے۔ تقریبا half آدھے (45)) مریضوں کو ہائی رسک ایم ڈی ایس ہوتا ہے ، جن میں خراب تشخیص اور مختصر بقا کا وقت ہوتا ہے ، تقریبا survival 18 ماہ کے درمیانی بقا کے وقت کے ساتھ۔

venetoclax BTD کی FDA گرانٹ فیز 1b M15-531 سٹڈی کے عبوری ڈیٹا پر مبنی ہے۔ یہ مطالعہ زیادہ خطرے والے ایم ڈی ایس والے مریضوں کے علاج میں وینیٹوکلیکس اور ایزاسٹیڈائن کے امتزاج کی تحقیقات کر رہا ہے جن کا پہلے علاج نہیں کیا گیا تھا۔ مرحلہ Ib M15-531 مطالعہ کے علاوہ ، venetoclax + azacitidine کے مجموعہ کا بھی مرحلہ 1b M15-522 مطالعہ میں جائزہ لیا جا رہا ہے جو کہ دوبارہ یا ریفریکٹری MDS والے مریضوں کے علاج کے لیے ہے ، اور علاج کے زیادہ خطرے نئی تشخیص کا اندازہ بے ترتیب مرحلے 3 ویرونا اسٹڈی ایم ڈی ایس مریضوں میں کیا جاتا ہے۔

venetoclax کیمیائی ساخت

venetoclaxایک فرسٹ ان کلاس ، زبانی ، سلیکٹیو بی سیل لیمفوما فیکٹر -2 (BCL-2) روکنے والا ہے ، جسے AbbVie اور Roche نے تیار کیا ہے ، اور دونوں جماعتیں امریکی مارکیٹ کے تجارتی کاری کے لیے مشترکہ طور پر ذمہ دار ہیں (تجارتی نام): Venclyxta) ، اور AbbVie ریاستہائے متحدہ سے باہر کی مارکیٹوں کے کمرشلائزیشن کے لیے ذمہ دار ہے (تجارتی نام: Venclyxto)۔ بی سی ایل -2 پروٹین اپوپٹوسس (پروگرامڈ سیل ڈیتھ) میں اہم کردار ادا کرتا ہے ، کچھ خلیوں (بشمول لیمفوسائٹس) کے اپوپٹوسس کو روک سکتا ہے ، اور بعض قسم کے کینسر میں زیادہ متاثر ہوتا ہے ، جو منشیات کے خلاف مزاحمت سے متعلق ہے۔ Venetoclax کا مقصد منتخب طور پر BCL-2 کے کام کو روکنا ، سیل مواصلاتی نظام کو بحال کرنا ، اور کینسر کے خلیوں کو خود کو تباہ کرنے کی اجازت دینا ، ٹیومر کے علاج کے مقصد کو حاصل کرنا ہے۔

venetoclaxدنیا کے 80 سے زائد ممالک میں دائمی لیمفوسائٹک لیوکیمیا (سی ایل ایل) ، چھوٹے سیل لیمفوما (ایس ایل ایل) ، اور ایکیوٹ مائیلائڈ لیوکیمیا (اے ایم ایل) کے علاج کے لیے منظوری دی گئی ہے۔ ریاستہائے متحدہ میں ، وینیٹوکلیکس کو پہلے ایف ڈی اے کی طرف سے 5 بریک تھرو تھراپی نامزد (بی ٹی ڈی) دیا گیا ہے ، ایک سی ایل ایل کے فرسٹ لائن ٹریٹمنٹ کے لیے ، دو ریلپسڈ یا ریفریکٹری سی ایل ایل کے لیے ، اور دو ایکٹ مائیلائڈ لیوکیمیا (اے ایم ایل) کے فرسٹ لائن ٹریٹمنٹ کے لیے۔ ).

چین میں،venetoclaxدسمبر 2020 میں نئے تشخیص شدہ بالغ ایکیوٹ مائیلائڈ لیوکیمیا (اے ایم ایل) مریضوں کے علاج کے لیے ایزاسٹیڈائن کے ساتھ مل کر استعمال کرنے کی منظوری دی گئی تھی جو کہ کوموربیڈیٹیز کی وجہ سے مضبوط انڈکشن کیموتھراپی کے لیے موزوں نہیں ہیں یا 75 سال یا اس سے زیادہ عمر کے ہیں۔ وینیٹوکلایکس چین ہے