یو ایس ایف ڈی اے نے ڈریویٹ سنڈروم کے علاج کے ل Fin فنٹائپل (فینفلوورامین زبانی حل) کی منظوری دے دی!

زوجینکس ایک دوا ساز کمپنی ہے جو نادر بیماریوں کے علاج کے لئے منشیات کی ترقی کے لئے وقف ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے فرینٹائپلا (فینفلورامین) زبانی حل سی آئی وی کو منظوری دے دی ہے جو مرگی کے علاج کے لve دراو syٹ سنڈروم سے وابستہ 2-2 سال کی عمر کے مریضوں کے لئے ہیں۔ اس دوا کو ترجیحی جائزے کے عمل کے ذریعے منظور کیا گیا تھا۔ اس سے پہلے ، ایف ڈی اے نے ڈریوٹ سنڈروم سے متعلق مرگی کے علاج کے لte فینٹائپلا یتیم منشیات کی اہلیت (او ڈی ڈی) اور پیشرفت منشیات کی قابلیت (بی ٹی ڈی) عطا کی تھی۔

ڈرویٹ سنڈروم ایک نایاب بچپن کا مرگی ہے جس کی خصوصیات بار بار اور شدید منشیات سے بچاؤ کے دوروں ، متعلقہ اسپتالوں میں داخل ہونے اور طبی ہنگامی صورتحال ، شدید ترقیاتی اور تحریک کی خرابی اور اچانک غیر متوقع موت (SUDEP) کے بڑھ جانے کا خطرہ ہے۔

فائنٹپلا کم مقدار میں موجود فینفلورامین کی مائع تشکیل ہے ، جو سیرٹونن رسیپٹرز اور سگما 1 رسیپٹرس کی سرگرمیوں میں ترمیم کرکے دوروں کی تعدد کو کم کرسکتی ہے (حوالہ دیکھیں: فینفلوورامین نے سیرٹونن 5 ایچ ٹی 2 اے اور ٹائپ پر مخلوط سرگرمی کے ذریعہ این ایم ڈی اے ریسیپٹر ثالثی دوروں کو کم کردیا ہے۔ 1 سگما رسیپٹر)۔ دو پلیسبو کنٹرول والے مرحلے III کے کلینیکل ٹرائلز کے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ مریضوں میں جو دیگر دوائیوں کے ساتھ دوروں پر مناسب طور پر قابو پانے میں قاصر تھے ، فنٹپل نے پلیسبو کے مقابلے میں آکشیپی دوروں کی تعدد کو نمایاں طور پر کم کیا۔

سان فرانسسکو ، یونیورسٹی آف کیلیفورنیا کے بینیوف چلڈرن اسپتال میں فنٹائپلا کے کلینیکل ریسرچ کے چیف تحقیقاتی اور سینٹر برائے ایکسلینس میں پیڈیاٹرک مرگی کے ڈائریکٹر ، ایم ڈی جوزف سلیوان نے کہا: “ڈراوٹ سنڈروم کے بہت سارے مریضوں کے لئے ابھی بھی بہت بڑی تعداد موجود ہے۔ انضمام کی ضرورت نہیں ، یہاں تک کہ اگر وہ ایک یا ایک سے زیادہ فی الحال دستیاب اینٹی پییلیپٹک ادویات لینے کے بعد بھی شدید دوروں کی کثرت سے ہوتی ہے۔ یہ دیکھتے ہوئے کہ Fintepla نے کلینیکل ٹرائلز میں تعلقی دوروں کی تعدد کو نمایاں طور پر کم کردیا ہے ، اس کے ساتھ ساتھ مستقل اور مضبوط حفاظت کی نگرانی بھی کی گئی ہے ، میرے خیال میں Fintepla یہ ڈریوٹ سنڈروم کے مریضوں کے لئے علاج کا ایک انتہائی اہم آپشن فراہم کرے گا۔"؛

Fenfluramine - سالماتی ساخت کا فارمولا (تصویری ماخذ: Wikipedia.org)

ایف ڈی اے نے دو بے ترتیب ، ڈبل بلائنڈ ، پلیسبو کنٹرول والے مرحلے III کے کلینیکل ٹرائلز کے اعداد و شمار کی بنیاد پر ڈریوٹ سنڈروم سے متعلق مرگی کے علاج کے لئے فنٹائپلا کی منظوری دی (2-18 سال کی عمر کے مریضوں میں ، نتائج بالترتیب لانسیٹ اور جامع نیورولوجی میں شائع ہوئے تھے) ) ، اور کھلی لیبل میں توسیع شدہ آزمائش کے حفاظتی اعداد و شمار (بہت سارے مریضوں نے 3 سال تک فنٹپیلا حاصل کیا)۔ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعے کے مریضوں میں جنہوں نے ایک یا ایک سے زیادہ مرگی مخالف دوائیں لیں جن پر قبضوں کو مناسب طور پر قابو نہیں کیا گیا تھا ، Fintepla نے موجودہ علاج کے آپشنز کی بنا پر پلیسبو کے مقابلے میں ماہانہ تعاقب ضبط کو نمایاں طور پر کم کیا۔ دوروں ، CS) تعدد مزید برآں ، مطالعہ کے زیادہ تر مریضوں نے فائنٹپلا علاج شروع کرنے کے 3-4 ہفتوں کے اندر جواب دیا اور علاج کے پورے عرصے میں مستقل نتائج کو برقرار رکھا۔

یہ بات قابل غور ہے کہ Fintepla&# 39؛ منشیات کے لیبل میں بلیک باکس کی وارننگ شامل ہے کہ اس دوا کا تعلق دل کی والو کی بیماری (VHD) اور پلمونری ہائی بلڈ پریشر (پی اے ایچ) سے ہے۔ ان خطرات کی وجہ سے ، مریضوں کو علاج سے پہلے اور اس کے دوران ہر چھ ماہ بعد ایکوکارڈیوگرافک مانیٹرنگ کرنی ہوگی ، اور علاج کے بعد تین سے چھ ماہ بعد ایکوکارڈیوگرافک مانیٹرنگ کرنی ہوگی۔ اگر ایکوکارڈیوگرام نے والولر دل کی بیماری ، پی اے ایچ ، یا دیگر قلبی اسامانیتاوں کی علامت ظاہر کردی ہے تو ، صحت کی دیکھ بھال کرنے والے پیشہ ور افراد کو مریضوں کے علاج کے ل Fin Fintepla کا استعمال جاری رکھنے کے فوائد اور خطرات پر غور کرنا چاہئے۔

وی ایچ ڈی اور پی اے ایچ کے خطرات کی وجہ سے ، Fintepla صرف منشیات کی تقسیم کی ایک محدود منصوبہ بندی کے ذریعے رسک تشخیص اور تخفیف کی حکمت عملی (REMS) کے تحت استعمال کیا جاسکتا ہے۔ Fintepla REMS کا تقاضا ہے کہ Fintepla اور فارمیسیوں کو پیش کرنے والے صحت کی دیکھ بھال کرنے والے پیشہ ور افراد کو Fintepla REMS میں خصوصی طور پر سند دی جاتی ہے اور انھیں مریضوں کو REMS میں اندراج کرنے کی ضرورت ہوتی ہے۔ REMS کی ضروریات کے حصے کے طور پر ، ڈاکٹروں اور مریضوں کو تجویز کرتے ہوئے Fintepla علاج حاصل کرنے کے لئے ضروری ایکوکارڈیوگرافک دل کی نگرانی کی تعمیل کرنی ہوگی۔

کلینیکل اسٹڈیز میں ، فائنٹائپلا کے انتہائی عام منفی رد عمل (واقعات idence10٪ اور پلیسبو سے زیادہ) میں شامل ہیں: بھوک میں کمی ، غنودگی ، سیڈیشن اور غنودگی ، اسہال ، قبض ، غیر معمولی ایکو کارڈیوگرافی ، تھکاوٹ یا تھکاوٹ ، کل ایٹیکسیا ، توازن کی خرابی ، چال کی خرابی کی شکایت ، بلڈ پریشر میں اضافہ ، drooling ، ضرورت سے زیادہ تھوک ، بخار ، اوپری سانس کی نالی میں انفیکشن ، قے ​​، وزن میں کمی ، فالس ، حیثیت مرگی.

ڈرویٹ سنڈروم کے علاوہ ، زوجینکس لیننوکس-گسٹاٹ سنڈروم (ایل جی ایس) سے وابستہ دوروں کے علاج کے ل Fin فنٹپل بھی تیار کررہا ہے۔ ڈراوےٹ سنڈروم اور ایل جی ایس بچپن کے دوروں کے دو نایاب اور اکثر تباہ کن دورے ہیں ، جن میں ابتدائی عمر کی شروعات ، مختلف قسم کے دوروں ، دوروں کی زیادہ تعدد ، ذہانت کو شدید نقصان ، اور علاج میں دشواری کی خصوصیات ہیں۔ ریاستہائے متحدہ میں ، فینٹائپلا کو درویٹ سنڈروم کے علاج کے لئے بریک تھرو ڈرگ کوالیفیکیشن (بی ٹی ڈی) ، ڈریوٹ سنڈروم اور ایل جی ایس کے علاج کے ل for یتیم ڈرگ کوالیفیکیشن (او ڈی ڈی) سے نوازا گیا۔