امریکی ایف ڈی اے نے ٹائیوسو (ٹریپروسٹنیل) کو منظوری دے دی: بیچوالا پھیپھڑوں کی بیماری سے متعلق پلمونری ہائی بلڈ پریشر (پی ایچ - آئیلڈی) کا علاج کرنے والی پہلی دوا!

یونائیٹڈ تھراپیوٹک نے حال ہی میں اعلان کیا کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے پھیپھڑوں کی بیماریوں سے متعلق پلمونری ہائی بلڈ پریشر (پی ایچ - آئی ایل ڈی WH ڈبلیو ایچ او گروپ 3) کے مریضوں کے علاج کے لئے ٹائیوسو (ٹریپروسٹنیل) سانس کے حل کی منظوری دے دی ہے ، تاکہ اتھلیٹک صلاحیت میں بہتری آسکے۔ تیواسو کے لئے یہ دوسرا اشارہ ہے جو ایف ڈی اے نے منظور کیا ہے۔ اس سے پہلے ، ایف ڈی اے نے پیلیونری ہائی بلڈ پریشر (پی اے ایچ ، ڈبلیو ایچ او گروپ 1) کے مریضوں کے علاج اور ورزش کی کارکردگی کو بہتر بنانے کے ل July پہلی بار جولائی 2009 میں ٹیوسکو کو منظوری دی تھی۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ ٹیوسو ریاستہائے متحدہ میں پی ایچ - آئیلڈی کا پہلا اور واحد منظور شدہ علاج ہے۔ مارکیٹ کے لئے ٹیوسو کی منظوری پی ایچ ایل ایل ڈی کے علاج میں ایک سنگ میل کی حیثیت رکھتی ہے۔ پی ایچ آئی ایل ڈی ایک سنگین جان لیوا بیماری ہے ، جس میں امریکہ میں تقریبا 30 30،000 مریض ہیں ، اور اس شعبے میں نمایاں غیر ضروری طبی ضروریات ہیں۔ اہم اضافے کے مطالعے میں ، ٹائیوسو علاج نے مریض جی جی # 39 exercise کی ورزش کی صلاحیت میں نمایاں اضافہ کیا۔

ڈاکٹر ایرون ویکسمین ، INCREASE ریسرچ اسٹیئرنگ کمیٹی کے چیئرمین اور برگیہم اور ویمنز ہسپتال میں پلمونری ویسکولر ڈیزی پروگرام کے ڈائریکٹر ، نے کہا: "ایک ساتھ بیک وقت پھیپھڑوں کی بیماری اور پلمونری ہائی بلڈ پریشر والے بالغ مریض سانس کی قلت ، ناقص ورزش کا شکار ہیں۔ رواداری ، اور اموات میں اضافہ۔ معیار عام طور پر ناقص ہوتا ہے۔ ابھی تک ، ان مریضوں کا علاج کرنے والے معالجین کے پاس علاج معالجے کے منظور شدہ کوئی آپشن نہیں ہیں۔ پی ایچ آئی ایل ڈی کے مریضوں اور اس سنگین جان لیوا مرض کا علاج کرنے والے ڈاکٹروں کے ل T ، ٹیوسو (ایک سانس کی تھراپی) ریگولیٹری منظوری تمام دلچسپ خبریں ہیں۔ اس سے ہم ان مریضوں کا انتظام کرنے کا طریقہ بدل جائیں گے۔"؛

یونائیٹڈ تھراپیٹککس کے چیئرمین اور سی ای او ڈاکٹر مارٹین روتھ بلوٹ نے کہا: جی جی کے حوالے سے PH ایف ڈی اے جی جی # 39 PH پی ایچ - آئیلڈی مریضوں کے علاج کے لئے ٹیوسو کی منظوری مریضوں کے اس کمزور گروہ کے ل treatment ایک نمایاں علاج کی پیشرفت ہے۔ یہ پلمونری ہائی بلڈ پریشر کے شعبے کو فروغ دینے کے عزم پر بھی زور دیتا ہے۔ تیوواس سے فائدہ اٹھانے والے مریضوں کی تعداد کو ایجادات اور وسعت دیں۔ ہم ریاست ہائے متحدہ امریکہ میں پی ایچ۔ ILD کے بہت سارے مریضوں کے لئے یہ محفوظ اور موثر سانس تھراپی لانے کے ل our اپنے تجربے اور توسیع شدہ انفراسٹرکچر کو استعمال کرنے کا ارادہ رکھتے ہیں۔"؛

انٹراسٹلی لپسی بیماری ILD میں فبروٹک ٹشو میں اضافہ پلمونری کیپلیریوں اور الیوولر تھیلے کے مابین آکسیجن اور مفت گیس کے تبادلے میں رکاوٹ بن سکتا ہے۔ اس معاملے میں ، مریض متعدد علامات کا تجربہ کریں گے ، جن میں سانس کی قلت ، ڈیسپنیہ اور تھکاوٹ شامل ہیں۔

ڈبلیو ایچ او گروپ 3 پلمونری ہائی بلڈ پریشر (پی ایچ) اکثر بیچوالا پھیپھڑوں کی بیماری والے مریضوں کے کورس کو پیچیدہ کرتا ہے اور ورزش کی ناقص صلاحیت ، آکسیجن کی زیادہ مانگ ، معیار زندگی میں کمی اور بدتر تشخیص سے وابستہ ہوتا ہے۔ یہ اندازہ لگایا گیا ہے کہ پی ایچ کم سے کم 15 affects مریضوں کو متاثر کرتا ہے جو ابتدائی آئی ایل ڈی (ریاستہائے متحدہ میں 30،000 پی ایچ - آئیلڈی مریضوں) کے ساتھ ہوتے ہیں ، اور زیادہ شدید آئی ایل ڈی والے مریضوں میں} {5} affect متاثر کرسکتے ہیں۔

ایف ڈی اے نے اضافے کے مطالعے کے اعداد و شمار کی بنیاد پر پی ایچ ایل ایل ڈی کے علاج کے لئے ٹائیوسو جی جی # 39 s کی ضمنی نئی دوائی درخواست (ایس این ڈی اے) کی منظوری دے دی۔ یہ مطالعہ PH-ILD والے بالغ مریضوں میں کیا جانے والا سب سے بڑا اور سب سے وسیع مطالعہ ہے۔ یہ ایک ملٹی سینٹر ، بے ترتیب ، ڈبل بلائنڈ ، پلیسبو کنٹرولڈ ، 16 ہفتہ متوازی گروپ اسٹڈی ہے ، جس میں کل 326 مریض داخل ہورہے ہیں۔

نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعہ اپنے ابتدائی اختتامی نقطہ پر پہنچا ہے: ٹیوسو کے ساتھ زیر علاج مریضوں میں 6 منٹ کی پیدل فاصلہ (6MWD) میں نمایاں بہتری آئی تھی۔ اس تحقیق کے نتائج بین الاقوامی میڈیکل جریدے جی جی کے حوالے سے شائع کیے گئے ہیں England نیو انگلینڈ جرنل آف میڈیسن جی جی کی قیمت؛ (NEJM) اور امتزاج تھراپی کے حالیہ سرمایہ کاروں کے اجلاس میں تبادلہ خیال کیا گیا۔ مطالعے کے نتائج میں بھی تمام اہم ذیلی گروپوں میں ٹیوسو کے علاج معالجے سے فائدہ اٹھایا گیا ، بشمول پی ایچ-آئی ایل ڈی کی وجہ ، بیماری کی شدت ، عمر ، صنف ، بیس لائن ہیموڈینامکس اور خوراک۔ دوسرے ثانوی نقطوں میں بھی نمایاں بہتری دیکھنے میں آئی ، بشمول کارڈیک بائیومرکر پروبی این پی میں کمی ، پہلی طبی خراب ہونے والے واقعہ کا وقت ، ہفتے میں 12MWD چوٹی کی تبدیلی ، اور ہفتہ 15 میں 6MWD گرت میں تبدیلی بھی شامل ہے۔ مشاہدات میں پلیسبو ایڈجسٹ جبری اہم صلاحیت (ایف وی سی) میں بہتری اور ٹائیوسو کے ساتھ مریضوں میں پھیپھڑوں کی بیماری میں نمایاں کمی شامل ہے۔ اس مطالعے میں ، ایک دن میں 4 مرتبہ زیادہ سے زیادہ 12 سانس لینے کے ساتھ ٹیووسو کا علاج اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا ، اور اس کی حفاظت پچھلے ٹیوسو مطالعات اور پروسٹیسیکلن سے متعلق معلوم معروف واقعات کے مطابق تھی۔

ٹائیوسو کا فعال دواسازی کا جزو ٹراپروسٹنیل (ٹریپروسٹینل) ہے ، جو مصنوعی پروسٹیسیکلن کی نقل ہے ، جو پلمونری اور سیسٹیمیٹک آرٹیریل ویسکولر بستروں کو براہ راست پھیلانے اور پلیٹلیٹ جمع کو روکنے کے ذریعے کام کرتا ہے۔

یونائیٹڈ تھراپیٹکس نے ٹریپروسٹنیل کے لئے مختلف قسم کے خوراک کے فارم تیار کیے ہیں ، ان میں شامل ہیں: ٹائیوسو (سانس کا حل) ، اورینیٹرم (مستقل طور پر جاری ہونے والی گولیاں) ، اور ریموڈولن (انجکشن)۔ اس وقت ، یونائیٹڈ تھراپیٹککس ایک خشک پاؤڈر ، ٹیوسوو ڈی پی آئی بھی تیار کررہے ہیں ، جو ٹیوسو جی جی # 39 next کا اگلی نسل کا خشک پاؤڈر فارمولا ہے ، جس سے توقع کی جاتی ہے کہ وہ روایتی ایٹمائزڈ ٹیوسو تھراپی کے مقابلے میں انتظامیہ کا زیادہ آسان طریقہ فراہم کریں گے۔

اس سال کے جنوری میں ، پلمونری ہائی بلڈ پریشر (پی اے ایچ) کے علاج کے ل T ٹائیوسو ڈی پی آئی کا جائزہ لینے والا بریز مطالعہ اپنے ابتدائی نقطہ پر پہنچا: اس نے ٹیوسوا (ٹریپروسٹینل) سے ٹائیوسو ڈی پی آئی میں سانس لینے والے حل کی پی اے ایچ کے مریضوں کی حفاظت اور رواداری کو ثابت کیا۔ اس کے علاوہ ، صحتمند رضاکاروں میں کرائے جانے والے فارماکوکنیٹک (پی کے) مطالعات سے پتہ چلتا ہے کہ ٹائیوسو ڈی پی آئی اور ٹائیوسو سانس کے حل کے مابین ٹریپروسٹنیل کی نمائش موازنہ ہے۔

یونائیٹڈ تھراپیٹک ماہ اپریل 2021 میں ٹیوسو ڈی پی آئی کے لئے ایک نیا ڈرگ ایپلی کیشن (این ڈی اے) ایف ڈی اے کو جمع کروانے کا ارادہ رکھتا ہے ، جس میں پلمونری ہائی بلڈ پریشر (پی اے ایچ) اور بیچوالا پھیپھڑوں کی بیماری سے متعلق (پی ایچ - آئیلڈی) اشارے شامل ہیں۔ کمپنی ایف ڈی اے جی جی # 39 review جائزہ سائیکل کو تیز کرنے کے لئے ٹیوسو ڈی پی آئی این ڈی اے کے خلاف ترجیحی جائزہ واؤچر (پی آر وی) پیش کرنے کا ارادہ رکھتی ہے۔ اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، ٹیوسو DPI سے توقع کی جاتی ہے کہ وہ سانسے ہوئے ٹریپروسٹنیل کے علاج میں اہم پیشرفت کریں گے ، جو موجودہ ٹیوسو سانس کے ساتھ حل کے مقابلے میں آسان انتظامیہ کا فائدہ فراہم کرتا ہے۔