امریکی ایف ڈی اے نے بریکسفیمی کی منظوری دے دی: وولوویجنل کینڈیاسس (وی وی سی) کا علاج، صرف ایک دن کی دوا!

سینیکسس ایک بائیو ٹیکنالوجی کمپنی ہے جو ریفریکٹری اور منشیات کے خلاف مزاحمت کرنے والے انفیکشن پر قابو پانے اور اس کی روک تھام کے لئے اختراعی علاج تیار کرنے پر مرکوز ہے۔ حال ہی میں کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے ایک نئی وسیع سپیکٹرم اینٹی فنگل دوا بریکسفیمی () کی منظوری دے دی ہے ۔ابریکسفنگرپ، 150 ملی گرام، گولیاں)، جو ایک زبانی دوا ہے جسے صرف ایک دن کے لئے لینے کی ضرورت ہے تاکہ وولوا خواتین مریضوں کے علاج کے لئے جن کی اندام نہانی کی نکیڈیاسس (وی وی سی، جسے "وی جنین خمیر کا انفیکشن" بھی کہا جاتا ہے)۔

بریکسفیمی گزشتہ 20 سالوں میں منظور شدہ اینٹی فنگل ادویات کی ایک نئی کلاس کی نمائندگی کرتا ہے اور یہ دنیا کا پہلا براڈ اسپیکٹرم ٹرائیٹرپین اینٹی فنگل ایجنٹ ہے۔ 11 فروری 2021 ء کو ہینسن فارما اور سکینیکسس نے گریٹر چین میں ایبرکسافنگرپ کے لیے خصوصی لائسنس معاہدے پر دستخط کیے۔ معاہدے کے مطابق ہینسن فارماسیوٹیکلز گریٹر چین میں ایبرکسافنگرپ کی ترقی، ریگولیٹری منظوری اور کمرشلائزیشن کے ذمہ دار ہوں گے۔ سینیکسس کو ایک کروڑ امریکی ڈالر کی پیشگی ادائیگی ملے گی اور اسے ترقیاتی اور کمرشلائزیشن سنگ میل کی ادائیگیوں کے ساتھ ساتھ مصنوعات کی فروخت کے کمیشن بھی ملیں گے۔

وی وی سی ایک ایسی بیماری ہے جو اپنی زندگی میں تین چوتھائی خواتین کو متاثر کر سکتی ہے، لیکن علاج کے اختیارات محدود ہیں، صرف ایک قسم کی مصنوعات (ایزولز) اور ایک زبانی مصنوعات (فلوکونازول) کے ساتھ، اور 20 سال سے زیادہ کی مصنوعات کے لئے کسی بھی نئی کو منظوری نہیں دی گئی ہے۔

بریکسفیمی وی وی سی کے علاج کے لئے پہلی اور واحد زبانی غیر ازول دوا ہے۔ اس میں صرف ایک دن لگتا ہے اور بیماری کی شدت کی ایک وسیع رینج کے اندام نہانی خمیر کے انفیکشن کو حل کر سکتا ہے۔ بریکسفیمی وی وی سی کے علاج میں ایک مثالی ادویات کا انتخاب ہوگا، خاص طور پر ان مریضوں کے لئے جو اس وقت موجودہ علاج سے مطمئن نہیں ہیں۔ این آئی وی ایس پروجیکٹ کے دو مرحلہ 3 کے طبی مطالعات کے نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ بریکسفیمی ایک دن کے لئے وی وی سی کے علاج میں موثر، محفوظ اور اچھی طرح برداشت کیا جاتا ہے۔

ادویات کے لحاظ سے، مینارچے کے بعد بالغوں اور خواتین نوعمروں کے لئے تجویز کردہ خوراک 300 ملی گرام (150 ملی گرام کی 2 گولیاں) ہے، دن میں دو بار، تقریبا 12 گھنٹے کے وقفے کے ساتھ، کل 1 دن کے لئے، اور کل علاج کی خوراک 600 ملی گرام (150 ملی گرام کی 4 گولیاں) ہے۔ بریکسفیمی کو کھانے کے ساتھ یا اس کے بغیر لیا جاسکتا ہے۔ علاج شروع کرنے سے پہلے، تولیدی صلاحیت والی خواتین کے لئے، حمل کی حیثیت کی تصدیق کرنے کی ضرورت ہے۔ بریکسفیمی حمل کے دوران استعمال کے لئے متضاد ہے، اور یہ ان خواتین میں استعمال کے لئے بھی متضاد ہے جو ایبرکسافنگرپ سے الرجی کا شکار ہیں۔

ابریکسفنگرپکیمیائی ساخت

وولوویجنل کینڈیڈیاس (وی وی سی) جسے عام طور پر کینڈیڈا کی وجہ سے اندام نہانی خمیر کا انفیکشن کہا جاتا ہے، ویگینائٹس کی دوسری سب سے عام وجہ ہے۔ اگرچہ یہ انفیکشن عام طور پر کینڈیڈا البیکنز کی وجہ سے ہوتے ہیں، لیکن فلوکونازول کے خلاف مزاحمت کرنے والی کینڈیڈا اسٹرینز، جیسے کینڈیڈا گلبرٹا، زیادہ سے زیادہ عام ہونے کی اطلاع ملی ہے۔ وی وی سی شدید بیماری کا سبب بن سکتا ہے، جس میں شدید جنین کی تکلیف، جنسی لطف میں کمی، نفسیاتی پریشانی اور پیداواری صلاحیت میں کمی شامل ہیں۔ وی وی سی کی مخصوص علامات میں خارش، اندام نہانی میں تکلیف، جلن، اندام نہانی کے مکوسا کا بہانا اور غیر معمولی اندام نہانی کا اخراج شامل ہیں۔ ایک اندازے کے مطابق دنیا بھر میں 70 سے 75 فیصد خواتین کو اپنی زندگی میں کم از کم ایک وی وی سی حملہ ہوگا اور 40 سے 50 فیصد خواتین کو دو یا اس سے زیادہ وی وی سی حملوں کا سامنا کرنا پڑے گا۔ وی وی سی کے تقریبا 6 سے 8 فیصد مریضوں کو بار بار بیماری ہوتی ہے جس کی تعریف 12 ماہ کے اندر کم از کم تین اقساط کا سامنا کرنے کے طور پر کی جاتی ہے۔

اس وقت وی وی سی کے علاج میں کئی ٹوپیکل ایزول اینٹی فنگلز (کلوٹریمازولے، مائیکونازول وغیرہ) اور فلوکونازول شامل ہیں۔ موخر الذکر اس وقت امریکہ میں وی وی سی کے علاج کے لئے منظور شدہ واحد زبانی اینٹی فنگل دوا ہے۔ فلوکونازول اپنے لیبل پر علاج کے علاج کی شرح 55 فیصد رپورٹ کرتا ہے، اور اب اس میں جنین کو ممکنہ نقصان کی وارننگ بھی شامل ہے، جو ایک نئے زبانی متبادل کی ضرورت کی نشاندہی کرتا ہے۔ زبانی فلوکونازول یا موضوعاتی دوائیں اعتدال پسند سے شدید وی وی سی، بار بار وی وی سی، فلوکونازول کینڈیڈا کی وجہ سے وی وی سی کے خلاف مزاحمت اور بچے پیدا کرنے کی عمر کے وی وی سی والی خواتین مریضوں کی ضروریات کو مکمل طور پر پورا نہیں کر سکتیں۔ اس کے علاوہ، وی وی سی مریضوں کے لئے جو فلوکونازول علاج کے لئے غیر جوابدہ یا عدم برداشت کا شکار ہیں، کوئی زبانی متبادل نہیں ہے، اور بار بار وی وی سی کو روکنے کے لئے ایف ڈی اے سے منظور شدہ کوئی مصنوعات نہیں ہیں۔

بریکسفیمی کا فعال دوا سازی جزو ہےابریکسفنگرپ، جو ایک نئی، وسیع سپیکٹرم اینٹی فنگل دوا ہے اور گلوکین سنتھس انہیبیٹرز، ٹرائیٹرپینوئڈز کے منفرد ڈھانچے کا پہلا نمائندہ ہے۔ ایبرکسافنگرپ گلوکن سنتھاس انہیبیٹرز کی اچھی سرگرمی کو زبانی اور نسوں کی انتظامیہ کی ممکنہ لچک کے ساتھ جوڑتا ہے۔ فی الحال یہ دوا کینڈیڈا (بشمول کینڈیڈا اوریس، سی اوریس) اور اسپرگلس کی وجہ سے ہونے والے فنگل انفیکشن کے علاج کے لیے تیار کی جا رہی ہے۔ ان ویٹرو اور ان ویوو مطالعات میں، دوا نے مختلف قسم کے ڈرگ مزاحم پیتھوجینز (بشمول اسٹرینز ایزول اور ایکنوسنڈین کے خلاف مزاحمت کرنے والے تناؤ) کے خلاف وسیع سپیکٹرم اینٹی فنگل سرگرمی کا مظاہرہ کیا ہے۔ اس سے قبل امریکی ایف ڈی اے نے وولوویجنل کینڈیڈیاسیس (وی وی سی)، انویسیو کینڈیڈیاسیس (آئی سی، بشمول کینڈیڈیاسس) اور انویسیو ایسپرگیلوسس (آئی اے) کو اہل متعدی بیماری کی مصنوعات (کیو آئی ڈی پی) اور فاسٹ ٹریک کوالیفکیشن (ایف ٹی ڈی) کے علاج کے لئے ایبرکسافنگرپ زبانی اور نسوں میں تیاریاں کی ہیں اور آئی سی اور آئی اے کے اشاروں کے علاج کے لئے آرفن ڈرگ کوالیفکیشن (او ڈی) دی ہے۔

این آئی ایس پی کلینیکل پروجیکٹ کی افادیت کا ڈیٹا

ایف ڈی اے نے این آئی وی ایس فیز ٣ کلینیکل پروجیکٹ کے اعداد و شمار کی بنیاد پر بریکسفیمی کی منظوری دی۔ اس پروجیکٹ میں 2 بے ترتیب، پلیسیبو کنٹرول مرحلہ 3 کلینیکل مطالعات شامل ہیں، یعنی این ایس آئی پی 303 (این سی ٹی03734991) اور این ایس آئی جی 306 (این سی ٹی03987620)۔ دونوں مطالعات نے ولوویجنل کینڈیاسس (وی وی سی) کے علاج میں بریکسفیمی 600 ملی گرام سنگل ڈے ڈوز ریجیمن (2 خوراکیں، 300 ملی گرام ہر [2 گولیاں 150 ملی گرام]، 12 گھنٹے کے فاصلے پر) کی افادیت اور حفاظت کا جائزہ لینے کے لئے ایک ایسا ہی ڈیزائن اپنایا۔ مطالعاتی دورے میں ایک علاج (ٹی او سی، دن 8-14) کا دورہ اور ایک فالو اپ (ایف یو، دن 21-29) کا دورہ شامل تھا۔ ترمیم شدہ ارادے سے علاج کرنے والی آبادی (ایم آئی ٹی) میں ایسے مریض شامل ہیں جن کی بیس لائن پر مثبت کینڈیڈا کلچر ہے اور انہوں نے مطالعاتی دوا کی کم از کم ایک خوراک لی ہے۔

بنیادی اختتامی نقطہ ١٠ دن ٹی او سی کے دورے پر طبی علاج ہے۔ طبی علاج کی تعریف تمام اندام نہانی کی علامات اور علامات کے مکمل غائب ہونے کے طور پر کی جاتی ہے (کل ایس ایس اسکور 0 ہے)؛ اہم ثانوی اختتامی نکات میں ٹی او سی کے دورے (منفی ثقافت) میں فنگل کے خاتمے کا حصول شامل ہے)، ٹی او سی کے دورے میں طبی بہتری حاصل کی گئی (ایس ایس کا کل اسکور 0 یا 1 تھا) اور 25 ویں دن ایف یو کے دورے میں علامات مکمل طور پر غائب ہو گئیں۔ علامات اور علامات (ایس ایس) اسکور کو موضوع کی طرف سے رپورٹ کردہ علامات (جلن، خارش، جلن) اور تفتیش کار کی طرف سے تشخیص کردہ علامات (سوجن، لالی، خراش) کے مرکب اختتامی نقطہ کے طور پر تعریف کیا جاتا ہے۔ ہر علامت اور علامت کو نہیں، ہلکا، اعتدال پسند اور شدید میں تقسیم کیا جاسکتا ہے۔ اسی اسکور میں 0 سے 3 پوائنٹس ہیں اور مجموعی کمپوزٹ اسکور 0 سے 18 پوائنٹس ہے۔

دونوں مطالعات کے نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ: پلیسیبو کے مقابلے میں، بریکسفیمی کو بنیادی اختتامی نکات اور اہم ثانوی اختتامی نکات کے لحاظ سے شماریاتی فوائد کی ایک اعلی ڈگری حاصل ہے، اور یہ محفوظ اور اچھی طرح برداشت کیا جاتا ہے۔

———این آئی ایس پی-306 مطالعے کی افادیت کے نتائج: ٹی او سی کے دورے کے 10 ویں دن، بریکسفیمی علاج گروپ کے 63.3 فیصد نے کلینیکل علاج حاصل کیا (پلیسیبو گروپ میں 44.0 فیصد، پی<0.01), and="" 58.5%="" of="" the="" patients="" achieved="" fungal="" eradication="" (="" 29.8%="" in="" the="" placebo="" group,=""><0.001), and="" 72.3%="" of="" the="" patients="" achieved="" clinical="" improvement="" (54.8%="" in="" the="" placebo="" group,="" p="0.01);" at="" the="" 25th="" day="" fu="" visit,="" 73.9%="" of="" the="" patients="" in="" the="" brexafemme="" treatment="" group="" achieved="" the="" symptoms="" disappeared="" completely="" (52.4%="" in="" the="" placebo="" group,="" p="">

———ڈبلیو آئی این ایس-303 مطالعے کی افادیت کے نتائج: 10 ویں دن ٹی او سی کے دورے پر، بریکسفیمی علاج گروپ کے 50.5 فیصد نے کلینیکل علاج حاصل کیا (پلیسیبو گروپ میں 28.6 فیصد، پی=0.001) اور 49.5 فیصد مریضوں نے فنگل کا خاتمہ حاصل کیا (پلیسیبو گروپ 19.4 فیصد تھا، پی<0.001), and="" 64.4%="" of="" the="" patients="" achieved="" clinical="" improvement="" (the="" placebo="" group="" was="" 36.7%,=""><0.001); at="" the="" 25th="" day="" fu="" visit,="" 59.6%="" of="" the="" brexafemme="" treatment="" group="" achieved="" clinical="" improvement="" the="" symptoms="" disappeared="" completely="" (44.9%="" in="" the="" placebo="" group,=""><>