ورٹیکس کی جدید ٹرپل تھراپی کافٹریو یورپی یونین کی منظوری حاصل ہونے والی ہے ، اور قابل علاج مریضوں کی تعداد 90! تک بڑھا دی جائے گی!

ورٹیکس دواسازی سسٹک فائبروسس (سی ایف) کے علاج میں عالمی رہنما ہے۔ حال ہی میں کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ یورپی میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) کمیٹی برائے ہیومن فارماسیوٹیکل پروڈکٹس (سی ایچ ایم پی) نے ایک مثبت جائزے کی رائے جاری کی ہے جس میں کافٹریو (آئوکافٹر / ٹیزاکافٹر / ایلیکسافٹر) اور کلیڈیکو (ایواکاافٹر) 150 ملیگرام مشترکہ ادویہ پروگرام کی منظوری کی سفارش کی گئی ہے۔ سی ایف مریضوں ≥12 سال کی عمر کے مریضوں کے علاج کے ل specifically ، خاص طور پر: سسٹک فبروسس ٹرانسمیبرن کنڈکانس ریگولیٹر (CFTR) جین میں F508del اتپریورتن اور کم سے کم فنکشنل اتپریورتن (F / MF) کے مریض ، یا 2 F508del مریضوں میں تغیرات (F / F)

اب ، CHMP&# 39 s کے تبصرے یورپی کمیشن (EC) کو جائزہ لینے کے لئے پیش کیے جائیں گے ، جو عام طور پر 2 ماہ کے اندر جائزہ لینے کا حتمی فیصلہ کرے گا۔ اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، یورپ میں ، C12 سال کی عمر میں 10،000 تک CF مریض ، جس میں F508del اتپریورتنشن اور کم سے کم فنکشنل اتپریورتن ہوتا ہے ، اس بیماری کی داخلی وجہ کا علاج حاصل کرنے کے لئے پہلی بار اہل ہوگا۔ اس کے علاوہ ، دو F508 اتپریورتنوں کے ساتھ عمر میں-12 سالہ CF مریض بھی ایک نئے ٹرپل تھراپی طرز عمل کے اہل ہوں گے۔ فی الحال ، یہ مریض یورپی یونین کے ذریعہ منظور شدہ ایک اور سی ایف دوا کے اہل ہیں۔

ریاستہائے متحدہ میں ، اس ٹرپل تھراپی کو ایف ڈی اے نے اکتوبر 2019 میں منظور کرلیا ہے۔ اس کا برانڈ نام ٹریکافاٹا (ایلیکسافٹر / ٹیزاکافٹر / آئوکاافٹر {{1} ivacaftor) ہے۔ منشیات کے لئے موزوں ہے: سی ایف ٹی آر جین میں کم از کم ایک F508 ڈیل اتپریورتن اور عمر کے 12 سال قدیم سی ایف مریضوں ، خاص طور پر: ایک F508del اتپریورتن اور ایک کم سے کم فعال اتپریورتن ، یا 2 F508del اتپریورتنن لے جانے والے مریضوں کو۔ اس سے قبل ، ایف ڈی اے نے ٹریکافاٹا کو ترجیحی جائزہ لینے کی قابلیت ، فاسٹ ٹریک قابلیت ، اور منشیات کی پیشرفت کی پیشرفت (بی ٹی ڈی) کی منظوری دی ہے۔

F508del اتپریورتن سب سے زیادہ عام اتپریورتن ہے جو CF کا سبب بنتا ہے۔ ریاستہائے متحدہ میں ، ٹریکافت&# 39 market کی پہلی بار ، مارکیٹ کے لئے منظوری سے ، تقریبا 12،000 سال کی عمر کے 6،000 مریضوں کو F508del اتپریورتنشن اور کم سے کم فنکشنل اتپریورتنشن (F / MF) لے جانے کی اجازت دی گئی ، بیماری کی اندرونی وجہ اس کے علاوہ ، ایک یا دو F508 ڈیل اتپریورتنوں کے ساتھ لگ بھگ 12،000 CF مریض جو ورٹیکس&# 39 for کی تین دیگر ایف ڈی اے سے منظور شدہ سی ایف منشیات بھی ٹریکافاٹا علاج معالجے کے اہل ہیں۔

CHMP کے بارے میں مثبت جائزے کی رائے دو عالمی مرحلے III کے مطالعے کے نتائج پر مبنی ہے: ایک CF مریضوں میں 12 ہفتوں کے پلیسبو کنٹرول شدہ مطالعہ ہے - 12 سال کی عمر میں ، F508del اتپریورتن اور ایک کم سے کم فعال اتپریورتنتا ہے۔ دوسرا یہ 4 ہفتوں کا سربراہی سے مطالعہ ہے جو CF مریضوں ≥12 سال کی عمر میں ہوتا ہے اور 2 F508del اتپریورتنوں کو لے کر ، ڈبل تھراپی (tezacaftor / ivacaftor) کے ساتھ ٹرپل تھراپی (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) کا موازنہ کرتے ہوئے ، 2 F508del اتپریورتن لے کر جاتا ہے۔ دونوں مطالعات میں اعدادوشمار اور طبی لحاظ سے نمایاں بہتری دکھائی گئ۔ ان دو مطالعات میں ، آئوکاافٹر / ٹیزاکافٹر / ایلیکسافیٹر اور ایواکاافٹر کا امتزاج اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا۔

برلن میں چیریٹ یونیورسٹی یونیورسٹی میڈیکل سینٹر میں شعبہ پیڈیاٹک پلمونولوجی ، امونولوجی اور کریٹیکل کیئر میڈیسن کے ڈائریکٹر ، ایم ڈی ، ایم ڈی پروفیسر مارکس اے مال نے کہا: جی جی کے حوالے سے C سیف کے مریضوں میں 12 سال اور اس سے زیادہ عمر کے ایف / ایف یا ایف کے ساتھ / ایم ایف جینٹو ٹائپس ، ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor The {1}} ivacaftor مجموعہ طرز عمل کا طبی اعداد و شمار بے مثال ہے۔ پھیپھڑوں کے فنکشن میں بہتری کے علاوہ ، اعداد و شمار کئی اہم تشخیصی اشارے کی بہتری کو بھی ظاہر کرتا ہے ، جس میں سی ایف کیو-آر سانس لینے والے ڈومین اسکور کے ذریعہ ماپا جانے والا معیار زندگی بھی شامل ہے۔ کلینشین اور مریض برادری پرجوش ہیں کیونکہ سییف ٹی آر کے زیادہ تر مریض مریضوں سے فائدہ اٹھا سکیں گے۔"؛

کرٹیکس کے چیف میڈیکل آفیسر اور عالمی منشیات کی ترقی اور طبی امور کے ایگزیکٹو نائب صدر ، کارمین بوزک نے کہا: جی جی حوالہ G ہمیں CHMP کی مثبت رائے ملنے پر بہت خوشی ہے۔ اگر منظوری مل جاتی ہے ، تو یہ پہلا پہلا نشانہ بنائے گا جس میں ایف 508 ڈیل اتپریورتن اور کم سے کم فنکشن سی ایف ٹی آر ریگولیٹرز کو تبدیل شدہ سی ایف مریضوں کے لئے نشانہ بنایا جائے گا اور 2 ایف 508 ڈیل اتپریورتنم لے جانے والے سی ایف مریضوں کو اضافی فوائد حاصل ہوں گے۔ یہ سنگ میل ہمیں علاج کے منتظر مریضوں کو یہ جدید سی ایف دوائی مہیا کرنے کے قریب لے آیا ہے ہمارا حتمی مقصد ایک قدم اور آگے ہے: اس نایاب اور تباہ کن بیماری کے ہر مریض کے علاج معالجے کی سہولیات فراہم کرنا۔"؛

سسٹک فائبروسس (سی ایف) ایک غیر معمولی ، زندگی کم کرنے والی جینیاتی بیماری ہے جو دنیا بھر میں لگ بھگ 75،000 افراد کو متاثر کرتی ہے۔ سی ایف ایک ترقی پسند ملٹی سسٹم کی بیماری ہے جو پھیپھڑوں ، جگر ، معدے کی نالی ، سینوس ، پسینے کی غدود ، لبلبے اور تولیدی راستے کو متاثر کرتی ہے۔ سی ایف ٹی آر جین میں کچھ تغیرات کی وجہ سے سی ایف ہوتا ہے جس کی وجہ سے سی ایف ٹی آر پروٹین کی عملی نقائص یا حذف ہوجاتے ہیں۔ CF کی نشوونما کے ل Children بچوں کو دو عیب دار CFTR جین (ہر والدین کے لئے ایک) کا حص inheritہ کرنا ہوگا۔

اگرچہ سیف ٹی آر اتپریورتنوں کی بہت سی مختلف قسمیں ہیں جو بیماری کا سبب بن سکتی ہیں ، زیادہ تر سی ایف مریضوں میں کم از کم ایک F508 ڈیل اتپریورتن ہوتا ہے۔ ان تغیرات کا تعین جینیاتی جانچ یا جینی ٹائپنگ سے کیا جاسکتا ہے۔ سی ایف ٹی آر پروٹین عام طور پر سیل جھلیوں میں آئن ٹرانسپورٹ کو منظم کرتا ہے ، اور جین تغیر پزیر پروٹین کی مصنوعات کی افعال کو تباہ یا نقصان کا باعث بن سکتا ہے۔ جب سیل جھلی آئن کی نقل و حمل میں خلل پڑتا ہے تو ، کچھ اعضاء کے بلغم کی کوٹنگ کی چپکنے والی گاڑھی ہو جاتی ہے۔ اس بیماری کی ایک بڑی خصوصیت سانس کی نالی میں موٹی بلغم کا جمع ہونا ہے ، جو ڈسپوئنیا ، پھیپھڑوں میں دائمی بار بار ہونے والی انفیکشن ، اور پھیپھڑوں کی ترقی میں اضافے کا باعث بنتا ہے ، جو بالآخر موت کی طرف جاتا ہے۔ سی ایف مریضوں کی موت کی اوسط عمر 30 کی دہائی کی شروعات میں تھی۔

فی الحال ، ویرٹیکس نے سی ایف کی متعدد دوائیں درج کی ہیں: کلیڈیکو (آئواکافٹر) ، اورکبی (لوماکافٹر / آئواکافٹر) اور سیمکیوی / سمڈیکو (ٹیزاکافر / آئواکافٹر)۔ یہ تینوں دوائیاں پوری دنیا میں 40،000 مریضوں کا علاج کرسکتی ہیں ، جس میں سی ایف کے تمام مریضوں کا تقریبا 50٪ حصہ ہوتا ہے۔ ٪ نئی ٹرپل تھراپی ٹریکافا دنیا بھر میں 90 F CF مریضوں میں علاج کو بڑھا سکتی ہے۔