ویکس کی دواسازی میں اس کے ناٹریوریٹاک پیپٹائڈ مرحلے II چین کلینکل ٹرائل درخواست کی منظوری کا اعلان

جنوری 7, 2021, شنگھائی, چین/ویجس کی دواسازی, صمّاوی سے متعلقہ بیماریوں کے علاج پر توجہ مرکوز, آج اعلان کیا ہے کہ اس نے اس کو پیش کیا ہے جس میں نیشنل میڈیکل مصنوعات ایڈمنسٹریشن (NMPA) کے لئے انجیکشن کے لئے ہے. ناٹریوریٹاک پیپٹائڈ) مرحلے II کے لئے نئے منشیات کلینکل ٹرائل درخواست اچونڈروپلاسیا کے لئے (ACH) مریضوں کی منظوری دے دی گئی ہے. The چین کلینکل مقدمے کی سماعت جلد ہی چین میں شروع ہو جائے گا, اور یہ مکمل کے ساتھ ایک شراکت داری حاصل کریں گے (ایک اسکانداس فارما کی طرف سے تیار کیا جا رہا ہے کے ساتھ ایک نقل Con سی کی قسم). (مرحلے II عالمی طبی مقدمات ناٹریوریٹاک پیپٹاڈیس کے) عالمی سطح پر ہم آہنگ ہیں. ٹرانس Con CNP مسلسل چالو فبروبلاسٹ ترقی فیکٹر حاصلہ 3 (FGFR3) سیگنلگ راستہ کو روکنا کرنے کے لئے فعال CNP فراہم کرتا ہے. یہ ایک ہفتے میں ایک بار انتظام کیا جاتا ہے اور آہستہ سے جاری کیا جاتا ہے. یہ بنانے کے ساتھ بچوں کی مدد کرنے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے کہ ایک ہڈی کی ترقی کے توازن کی تعمیر نو, بہتری اور اس کی روک تھام. الcon CNP نے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن اور یورپی کمیشن سے یتیم منشیات کا عہدہ حاصل کیا ہے.

اچونڈروپلاسیا کے ساتھ مریضوں کو متعدد مسائل کا سامنا کرنا پڑتا ہے اور حل کرنے کی ضرورت ہے

چونڈروپلاسیا سب سے زیادہ عام ہے. یہ فبروبلاسٹ ترقی فیکٹر حاصلہ 3 (FGFR3) جین ، جو FGFR3 اور CNP سیگنلگ راستے کے اثرات کی طرف جاتا ہے کی طرف جاتا ہے جس میں اتپریورتن کو چالو کرنے کے لئے ایک خود مختار غالب کی وجہ سے ہے. عدم توازن ایک آٹوسوال غالب جینیاتی بیماری ہے. کے بارے میں 80% مریضوں کو معمول کے والدین ہیں, اور بیماری نوزائیدہ میں ایک پججیکرن جین اتپریورتن کی وجہ سے ہے [1]. فی الحال جانا جاتا اعداد و شمار کے مطابق, لائیو پیدائش میں ACH کے واقعات ہے 1:25,000 [2], تقریبا دنیا بھر میں 250,000 لوگوں کو متاثر [3]. مریضوں کو عام طور پر مختصر اعضاء ، بڑے سروں اور نمایاں پیشانی اور وسط چہرہ کھنچاوٹ کے ساتھ خصوصیت چہرے کی خصوصیات ہیں. بچپن میں ہیپوٹنیا ایک عام اظہار ہے. بلوغت کی طرف سے, اونچائی صرف کے بارے میں ہے 1.3 میٹر [4]. اس کے علاوہ, ACH بھی سنگین پیچیدگیوں کی ایک قسم کا سبب بن سکتا ہے, foramen میگنم کمی سمیت, نیند اپنی, اور دائمی کان کے انفیکشن, جو زندگی کی موت اور غریب معیار کے خطرے میں اضافہ.

سب سے زیادہ ACH مریضوں کے لئے, تشخیص مخصوص کلینکل اور امیجنگ کے نتائج کے ذریعے بنایا جا سکتا ہے. غیر واضح تشخیص یا اٹیپاکال مظاہر کے ساتھ کچھ مریضوں کے لئے ، تشخیص FGFR3 ہیٹروزیگووس جین اتپریورتنوں کا پتہ لگانے کی طرف سے تصدیق کی جا سکتی ہے. علاج کے لحاظ سے ، فی الحال عالمی مارکیٹ میں ACH2 کے علاج کے لئے منظور شدہ کوئی بہت مؤثر منشیات نہیں ہے. بنیادی علاج کے طریقوں کی کمی کی وجہ سے ، مختلف قسم کے کومورباداٹیس کو روکنے اور کنٹرول کرنے کے لۓ ، مریضوں کو اعلی طبی اخراجات کو برداشت کرنا پڑتا ہے ، جو افراد ، خاندانوں اور سوشل سیکورٹی کے نظام میں بھاری بوجھ لاتا ہے. کیونکہ مریضوں کو خود ، تعلیم اور روزگار کی مشکلات ، کم آمدنی اور دیگر عوامل کی طرف سے رہنے میں مشکل ہے ، ان کے لئے معاشرے میں ضم کرنے کے لئے مشکل ہے ، جو اس کے نتیجے میں خاندان کے لیبر کی کمی اور سماجی سیکورٹی کے اخراجات میں اضافہ کی طرف جاتا ہے. لہذا ، مریضوں ، خاندانوں اور معاشرے پر بوجھ کو کم کرنے کے لئے بیماری کی وجہ سے نئی منشیات کی تحقیق اور ترقی کو تیز کرنے کی ایک فوری ضرورت ہے.

نقل شدہ CNP مرحلے II کلینکل ریسرچ عالمی سطح پر ہم وقت سازی کی ہے, ترقی کے عمل کو تیز کرنے

Preclinical اور طبی اعداد و شمار کے مطابق ، CNP راستہ ترقی کو فروغ دے سکتا ہے. اضافہ CNP FGFR3 اتپریورتنوں کے اثرات آفسیٹ کر سکتے ہیں, اس طرح ہڈی کی ترقی کو فروغ دینے. تاہم ، انسانوں میں قدرتی CNP کی نصف زندگی مختصر ہے ، صرف 2-3 منٹ [5] ، جس میں مسلسل نس ادخال کی ضرورت ہوتی ہے ، جو طبی طور پر لاگو ہوتا ہے.

فی الحال, ٹرانس Con CNP دنیا میں صرف طویل اداکاری CNP ہے کہ "عارضی گردان" کے پیٹنٹ ٹیکنالوجی کا استعمال کرتے ہوئے کلینکل یا ویاوساییکرن مرحلے میں ہے, اور اس کی نصف زندگی تک پہنچ سکتے ہیں 120 گھنٹے [6]. جانوروں کے تجربے کے نتائج دکھائیں کہ الcon CNP اچونڈروپلاسیا ماڈل چوہوں کی ہڈی کی ترقی کو بہتر بنا سکتا ہے اور foramen میگنم اپاستی [7] کی قبل از وقت بندش کو روکنے کے کر سکتے ہیں. مرحلے میں اسکانداس فارما کی طرف سے کئے جانے والے عالمی طبی مطالعہ کے اعداد و شمار نے preclinical مقدمات میں فارماسکینوٹکس اور قلبی حفاظت ثابت کیا ، اور یہ اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا. کوئی سنگین منفی واقعات یا مخالف CNP اَینٹی باڈیز کے ظہور [8] کی اطلاع دی گئی.

"ہمارے مکمل چین مطالعہ چین میں منظور اس وقت عالمی طبی ترقی کی منصوبہ بندی کا ایک اہم حصہ ہے. مکمل طور پر اظہار اور اس ناطقہ اور حفاظت کے بارے میں بات چیت کے بعد ، ہم نے نئے منشیات کلینکل مقدمے کی منظوری حاصل کی ہے. یہ اپاستی کی ترقی کا ایک اہم حصہ ہو گا. ایک بار کے ساتھ مریضوں میں ایک ہفتے میں ایک ہفتہ کے طور پر نقل و اثر کی حفاظت اور افادیت کا اندازہ کرنے کے لئے ، ایک کثیر مرکز ، راندوماید ، کنٹرول ، مرحلے II کلینکل مقدمے کی سماعت. " ویسن دواسازی کے چیف میڈیکل آفیسر ڈاکٹر جون یانگ نے کہا: "تحقیق کا بنیادی مقصد علاج کا اندازہ کرنا ہے. حفاظت اور اس کے اثرات 12 ماہ کی سالانہ ترقی کی شرح پر. ہم مریض کی حفاظت اور مقدمات کے معیار کو یقینی بنانے کے دوران عالمی تحقیق اور ترقی کی ترقی کو تیز کرے گا.

ویکس کی دواسازی "سب سے پہلے مریض" کے لئے پرعزم ہے اور چینی طبی ڈیٹا کے ساتھ عالمی R&D عمل کو فروغ دیتا ہے

حالیہ برسوں میں ، میرے ملک نے نادر بیماریوں کے انتظام کے لئے بہت اہمیت سے منسلک کیا ہے اور غیر معمولی بیماریوں کی روک تھام اور علاج کی ترقی کو فروغ دینے کے لئے اقدامات کا ایک سلسلہ اپنایا. آرٹیکل 60 بنیادی طبی حفظان صحت اور صحت کے فروغ کے قانون دیکھ میں 2020 واضح طور پر سٹاپولاٹیس ہے کہ ملک کو قائم کرنے اور ایک طبی مطالبہ پر مبنی منشیات کا جائزہ لینے اور منظوری کے نظام کو بہتر بنانے گا, اور طبی عمل میں فوری طور پر کی ضرورت ہوتی ہے اور شاذ و نادر بیماریوں اور بڑی بیماریوں کی روک تھام اور علاج. بیماریوں اور دیگر ادویات کے لیے ادویات کی تحقیق اور پیداوار بیماری کی روک تھام اور علاج کی ضروریات کو پورا کرتی ہے ۔

"حکومت کی حمایت اور بہت سے شراکت داروں کی مسلسل کوششوں کے لئے شکریہ, اس ایcon CNP دنیا کے ساتھ چین سینچرونوسلی میں ایک مرحلے II طبی مقدمے کی سماعت حاصل کی ہے. اس سے زیادہ چینی ACH مریضوں کو پہلی بار روگجنن کے لئے صلاحیت حاصل کرنے میں مدد ملے گی. مؤثر علاج. اس کے علاوہ ، چین کے کلینکل ڈیٹا اس جدید منشیات کی عالمی R&D عمل کو تیز کرنے کے لئے ایک اہم حمایت کے طور پر کام کرے گا, اس طرح دنیا بھر کے مریضوں ACH مدد. " ویان دواسازی سی ای او Lu Anbang نے نشاندہی کی: "ویکس سب سے پہلے مقصد پر عمل کرتا ہے. مستقبل میں, ہم کے ساتھ فعال طور پر شراکت داروں کے ساتھ کام کرنے کے لئے جاری رکھیں گے معاشرے کی توجہ کے ساتھ ساتھ چین میں کرنے والے مریضوں کو, چین میں اس کی تشخیص اور علاج کے جمود کی بہتری کو تیز, اور ابتدائی وصولی کی مدد کریں ' صحت مند چین 2030 '! "

کے بارے میں ویکس دوا

ویٹو دواسازی صمّاوی سے متعلقہ علاج کے میدان میں ایک ماہر بننے کے لئے پرعزم ہے ، چین میں دنیا کے معروف علاج کے طریقوں اور منشیات متعارف کرانے ، اس سے پہلے کہ زیادہ چینی مریضوں کو دنیا کے اعلی درجے کی اور قابل اعتماد علاج کے منصوبوں سے فائدہ اٹھانے کی اجازت دی جائے.

ویاسکانداس فارما A/S (Nasdaq: ASND) اور ویو کیپیٹل کی طرف سے کی قیادت میں ایک مشترکہ سرمایہ کار کی طرف سے 2018 میں دوا کی دواسازی قائم کی گئی. Sofinnova منصوبوں سرمایہ کاری کے پہلے دور میں حصہ لیا. ویبر دواسازی اسکانداس اس سے زیادہ چین میں اپنے صمّاوی تھراپی کے حل کی ترقی اور فروغ دینے کے لئے خاص طور پر مجاز ہے ، اور مین لینڈ چین ، ہانگ کانگ ، مکاؤ اور تائیوان کو کور کرنے کی اجازت ہے.

ٹیکنالوجی کے بارے میں

ٹرانس Con "عارضی کنکشن" (عارضی گردان) سے مراد ہے. The الcon ٹیکنالوجی پلیٹ فارم جدید ٹیکنالوجی کے ذریعے نئے علاج کے منصوبوں کو ممکنہ طور پر تاثیر ، حفاظت اور دوسانگ فریکوئنسی سمیت علاج کے اثرات کو بہتر بنانے کے لئے تیار کرتا ہے.

The ٹرانس Con انو تین حصوں پر مشتمل ہوتا ہے: تغیر پروٹوٹائپ منشیات, پروٹوٹائپ کیریئر انو ہے کہ کی کی حفاظت کرتا ہے ہے کہ, اور کنکشن کی ساخت عارضی طور پر دو سے منسلک ہے کہ. تین حصوں کو مشترکہ کر رہے ہیں جب ، کیریئر انو پروٹوٹائپ منشیات سکے کر سکتے ہیں اور جسم کی طرف سے صاف نہیں کیا جا سکتا. انسانی جسم میں انجکشن کرتے وقت ، pH اور جسم کے درجہ حرارت کے جسمانی حالات کے تحت ، فعال ، تغیر پروٹوٹائپ منشیات کو کنٹرول انداز میں جاری کیا جائے گا. چونکہ پروٹوٹائپ منشیات تغیر ہے ، اس کے اصل دواؤں میکانزم کو برقرار رکھا جا سکتا ہے. ٹرانس Con ٹیکنالوجی وسیع پیمانے پر مختلف علاج کے شعبوں میں پروٹین ، پیپٹاڈیس یا چھوٹے انو پر لاگو کیا جا سکتا ہے ، اور سیسٹیماکالل یا مقامی طور پر لاگو کیا جا سکتا ہے.

فارورڈ-تلاش اسٹیٹمنٹ

یہ پریس ریلیز ، خطرات اور ابہام کے ساتھ متوقع نتائج شامل ، ٹرانس Con CNP کی کلینکل تحقیق کی مستقبل کی ترقی کے حوالے سے آگے دیکھ بیانات پر مشتمل ہے. یہ بیان ویبر دواسازی ' مفروضات اور تخمینے پر مبنی ہے ، اور خطرات اور ابہام کے ساتھ مشروط ہے. اس پریس ریلیز میں تمام معلومات صرف اس پریس ریلیز کی تاریخ کے طور پر ہے. ویکی دواسازی اس طرح یہ اعلان کرتا ہے کہ جب نئی معلومات ، مستقبل کے واقعات یا دیگر حالات پیدا ہوتے ہیں ، تو کمپنی کو اس پریس ریلیز میں کسی بھی فارورڈ نظر آنے والے بیانات کو تازہ ترین اپ ڈیٹ یا نظر ثانی کرنے کی کوئی ذمہ داری نہیں ہے.