ریاستہائے متحدہ میں فہرست سازی کے لئے البمومن پابند ریپامائسن (نب-سیرولیمس) کا اطلاق ہوتا ہے!

آڈی بایو سائنس سائنس کلینیکل مرحلے کی بائیوفرماسٹیکل کمپنی ہے ، جس کی بنیاد ڈاکٹر نیل دیسائی ، ایبراکسین (انجیکشن ، البمومین بائنڈنگ کے لئے پیلیٹیکسیل) اور البمومین ٹکنالوجی کے پلیٹ فارم کی ہے ، اور اس وقت نب-سیرولیمس (ABI-009 ، مغرب) کی ترقی پر کام کررہی ہے۔ (انجکشن کے لئے روموسلمین پابند نانو پارٹیکل معطلی) ایم ٹی او آر ایکٹیویشن کے ذریعہ چلنے والی بیماریوں کے لئے استعمال کیا جاتا ہے۔

حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ اس نے ناب سیرولیمس کے لئے ایک نئی دوا کی درخواست (این ڈی اے) کو ریاستہائے متحدہ کے فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کو ایڈوانس (میٹاسٹک یا مقامی طور پر ایڈوانسڈ) مہلک پیری واسکولر ایپیٹیلیئڈ سیل ٹیومر کے علاج کے لئے پیش کرنے کا آغاز کیا ہے۔ (پیکوما) ، یہ ایم ٹی او آر ایکٹیویشن کے ذریعہ چلنے والا ایک نادر سرکوما ہے ، فی الحال کوئی منظور شدہ علاج موجود نہیں ہے۔ کمپنی کو توقع ہے کہ 2020 کی چوتھی سہ ماہی میں این ڈی اے جمع کرانے کو مکمل کرے گا۔

پیریفرل ویسکولر اپیٹیلیئڈ سیل ٹیومر (پی ای سی او) نرم ٹشو سارکووما کا ایک غیر معمولی ذیلی قسم ہے۔ سیل کی اصلیت غیر واضح ہے اور جسم کے تقریبا کسی حصے (عام طور پر بچہ دانی ، retroperitoneum ، پھیپھڑوں ، گردے ، جگر ، urogenital نظام ، اور معدے کی نالی) میں پایا جا سکتا ہے۔ روڈ) ، میں ناگوار طبی عمل ہوسکتا ہے ، جس میں دور میتصتصاس اور حتمی موت شامل ہے۔ عام طور پر سارکوما کے لئے استعمال ہونے والی سائٹوٹوکسک کیموتھریپی Pecoma کے لئے بہت کم علاج معالجہ سے پتہ چلتی ہے ، اور فی الحال اس بیماری کے ل no کسی بھی دوائی کو منظور نہیں کیا گیا ہے۔

مہلک PEComas اکثر TSC1 اور / یا TSC2 جینوں میں تغیرات کے ساتھ ہوتے ہیں ، جس کی وجہ سے MTORC1 راستہ چالو ہوجاتا ہے۔ لہذا ، ایم ٹی او آر سی 1 سگنل کی منتقلی مہلک پییکوماس کے علاج کے لئے ایک موثر ہدف ہے۔

سیرولیمس (سیرولیمس) ، جسے ریپامائسن (ریپامائسن) بھی کہا جاتا ہے ، عام طور پر استعمال ہونے والا مخصوص ایم ٹی او آر روکنے والا ہے۔ نیب-سیرولیمس ایک قسم کی سیرولیمس ہیومن البمومن بائنڈنگ نینو پارٹیکلز ہے ، جس نے واضح طور پر ماڈل میں سرولیمس کے مقابلے میں ٹیومر جمع ، ایم ٹی او آر ٹارگٹ ممنوع اور افادیت کو نمایاں طور پر دکھایا ہے۔ ریاستہائے متحدہ میں ، نب-سیرولیمس کو بریک تھرو ڈرگ کوالیفیکیشن (بی ٹی ڈی) ، فاسٹ ٹریک کوالیفیکیشن (ایف ٹی ڈی) ، اور یتیم ڈرگ کوالیفیکیشن (او ڈی ڈی) دیا گیا ہے۔

حالیہ ASCO اجلاس میں شائع شدہ AMPECT مطالعہ (NCT02494570) کے طویل المیعاد پیروی والے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ نب-سیرولیمس حاصل کرنے والے 31 RECist مریض جدید PEComa مریضوں کا اندازہ کرسکتے ہیں ، اور آزادانہ جائزہ جائزہ نے اس بات کی تصدیق کی کہ مجموعی طور پر رسپانس ریٹ (ORR) 39٪ (95٪ CI: 22٪ -58٪) تھا، بشمول 1 مکمل جواب (CR) اور 11 جزوی جواب (PR)۔ معافی کی اوسط مدت ابھی تک نہیں پہنچی (حد: 5.6-42.4 ماہ یا اس سے زیادہ)۔ جواب دہندگان میں سے 50٪ کی معافی کی مدت 25.8 ماہ تھی ، اور زیادہ تر جواب دہندگان ابھی بھی علاج کروا رہے تھے۔

میٹاسیٹک بیماری کے مریضوں میں ، ORR 46٪ (12/26، 95٪ CI: 27٪ -67٪) تھا۔ مقامی طور پر ترقی یافتہ اور ناقابل علاج مریضوں میں ، 2/5 (40٪) ٹیومر سکڑ جانے کے بعد سرجری کرواسکتے تھے ، اور فی الحال 3 سال سے زیادہ عرصے تک بیماری سے پاک ہیں۔ میڈینین پروگریس فری بقا (پی ایف ایس) 8.9 ماہ (95٪ سی آئی: 5.5- حاصل نہیں ہوئی) تھی ، اور 1 سالہ مجموعی طور پر بقا کی شرح 89٪ تھی۔

ٹی ایس سی 2 اتپریورتنوں کے شکار مریضوں کے سب میٹ کے ایک ریسرچ تجزیے میں ، آزاد جائزہ لینے کا ORR 89٪ (95٪ CI: 57٪ -99٪) تھا۔ اس آبادی میں نیب-سیرولیمس کی حفاظت کو قابل قبول سمجھا جاتا ہے ، اور اس کی حفاظت ایم ٹی او آر روکنے والوں کی حفاظت کے مطابق ہے۔

آڈی کے چیف ایگزیکٹو آفیسر ، ڈاکٹر نیل دیسائی نے کہا: جی جی حوالہ B بی ٹی ڈی ، ایف ٹی ڈی ، اور او ڈی ڈی سرٹیفیکیشن حاصل کرنے کے بعد ، این ڈی اے نب-سیرولیمس جمع کروانا آڈی کے لئے ایک اہم سنگ میل ہے اور انتہائی غیر منظم علاج معالجہ کی طرف بھی ہے ایم ٹی او آر کے راستے سے ہونے والی بیماریوں کی ضرورت ہے۔ مقصد ایک قدم آگے ہے۔ ہمیں ایم پی ای سی ٹی کے مطالعے کو مکمل کرنے پر فخر ہے ، جو ایڈوانس پیکوما کے لئے پہلا ممکنہ کلینیکل ٹرائل ہے ، اور ہم مریضوں تک اس ممکنہ نئے علاج کو لانے کے لئے این ڈی اے سبمیشن کو تیزی سے مکمل کرنا جاری رکھیں گے۔"؛