الیکسیون کی الٹومیرس تخلصی تیاری کا مرحلہ III کلینیکل کامیابی!

غیر معمولی بیماری دواسازی کی دیو الیکسیئن دواسازی نے حال ہی میں بالغ مریضوں میں پیراکسسمل رات کے ہیموگلوبینوریا (پی اے ایچ) کے علاج کے ل self خود سبکیٹینیوس انجیکشن (ایس سی) کی خوراک فارم الٹومیرس (راولیوزوماب-سی ڈبلیوز) کے ہفتہ وار فیز III کے کلینیکل ٹرائل کا اعلان کیا ہے۔

الٹومیرس پہلا اور واحد طویل اداکاری کرنے والا سی 5 تکمیل روکتا ہے ، جو اس وقت نس ناستی (IV) فارمولیشنوں میں دستیاب ہے۔ ریاستہائے متحدہ ، یوروپی یونین ، اور جاپان میں الٹومیرس کو PNH والے بالغ مریضوں کے علاج معالجے کی منظوری دی گئی ہے۔ ریاستہائے متحدہ میں ، الٹومیرس کو بالغوں اور اطفال کے مریضوں (عمر ≥ 1 ماہ) میں atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) کے علاج کے لئے بھی منظوری دی گئی ہے تاکہ تکلیف میں ثالثی تھرومبوٹک مائکرو چینجیوپی (ٹی ایم اے) کو دبایا جاسکے۔ بالغ مریضوں میں ، یہ ہر 8 ہفتوں میں نس کے ذریعے چلایا جاتا ہے۔ بچوں کے مریضوں میں جس کا جسمانی وزن جی جی لیفٹیننٹ ہوتا ہے 20 20 کلو ، ہر 4 ہفتوں میں اسے نس کے ذریعہ دیا جاتا ہے۔ الٹومیرس کی خوراک جسم کے وزن کے مطابق ایڈجسٹ کی جاتی ہے ، اور ہر نس نس کے ل inf مجموعی انفیوژن کا وقت 1.3-3.8 گھنٹے ہے۔

ہفتے میں ایک بار ، الٹومیرس ایس سی تشکیل دو خاص طور پر تیار کردہ ، مریضوں سے دوستانہ آلات کے ذریعے چلائی جاتی ہے۔ یہ آلات جسم کے ساتھ منسلک ہوتے ہیں اور ایک بٹن دبانے سے اسے subcutomot میں انجیکشن لگایا جاسکتا ہے۔ یہ آلات ایک ہی وقت میں یا تسلسل میں استعمال ہوسکتے ہیں۔ جب بیک وقت استعمال ہوجائے تو ، وہ بغیر کسی ہاتھ کو تھامے تقریبا 10 منٹ میں الٹومیرس ایس سی کی کافی مقدار فراہم کرسکتے ہیں۔ ان میں سے ، اسمارٹ ڈوز ® ڈیوائس کو پہلے امریکی ایف ڈی اے نے کسی اور تھراپی کے لئے منظور کیا تھا۔ یہ آلہ ایک استعمال شدہ ڈیوائس ہے جو پہلے سے بھرا ہوا کارتوس پر مشتمل ہے اور مغربی دواسازی کی خدمات کے تعاون سے تیار کیا گیا ہے تاکہ مریضوں کو زیادہ لچکدار الٹومیرس علاج معالجے کی منصوبہ بندی فراہم کی جاسکے۔

یہ اعلان جاری عالمی ، بے ترتیب ، اوپن لیبل ، متوازی گروپ ، ملٹی سنٹر مرحلے III کا مطالعہ ہے۔ مجموعی طور پر 136 مریض طبی اعتبار سے مستحکم تھے اور انھوں نے مطالعے کے آغاز سے پہلے ہی C5 تکمیل انابابیٹر سولیرس (ایکولوزومب) حاصل کیا تھا۔ ، ہر 2 ہفتوں میں تکلیف دہ انفیوژن) کم سے کم 3 مہینوں تک PNH والے بالغ مریضوں کے علاج کے ل purpose ، بنیادی مقصد یہ ہے کہ دن میں الٹیمیرس سیرم گرت کا استعمال کرتے ہوئے ، الٹومیرس ایس سی اور الٹومیرس IV کے فارماکوکینیٹک (PK) کی عدم استحکام کا اندازہ کیا جائے۔ 71 حراستی کا جائزہ لیا جاتا ہے۔ ثانوی نکات میں شامل ہیں: حفاظت ، امیونوجنسیٹی ، پی کے / PD ، معیار زندگی ، سازوسامان کی کارکردگی ، اور افادیت کا اندازہ کرنے کے اقدامات۔

مطالعہ میں ، مریضوں کو جسمانی وزن (جی جی جی ٹی؛ 40 کلو گرام جی جی ایل؛ 60 کلو گرام ، ≥60 کلو سے جی جی ایل؛ 100 کلو) کے حساب سے گروپ کیا گیا تھا ، اور پھر الٹومیرس ایس سی یا الٹومیرس کو حاصل کرنے کے لئے تصادفی طور پر 2: 1 تناسب میں تفویض کیا گیا تھا۔ چہارم۔ تمام مریضوں کو روزانہ 1 پر IV لوڈنگ کی ابتدائی خوراک موصول ہوئی۔ یوم 15 پر ، الٹومیرس ایس سی گروپ کے مریضوں نے ہفتے میں ایک بار الٹومیرس ایس سی کی ایک مقررہ خوراک کی خود نظم و نسق حاصل کرنا شروع کیا ، اور الٹومیرس IV گروپ کے مریضوں کو ایک ہی ادخال ملا۔ جسم کے وزن پر مبنی IV کی ایک منظور شدہ خوراک۔

نتائج سے ظاہر ہوا کہ مطالعہ بنیادی اختتامی نقطہ پر پہنچا: علاج کے 71 ویں دن ، الٹومیرس ایس سی تشکیل فارماسکوینیٹکس (پی کے) کے لحاظ سے الٹومیرس چہارم تشکیل سے کمتر نہیں تھا (سیرم الٹومیرس ویلی حراستی - کروٹ پی جی جی کی غیر کمیت نہیں لیٹ؛ 0.0001)۔ تمام مریضوں کے سیرم فری سی 5 حراستی ہدف کی دہلیز سے نیچے ہی رہا ، اور اوسط لییکٹائٹ ڈہائڈروجنیز (ایل ڈی ایچ) سطح عام کی اوپری حد سے نیچے مستحکم رہا۔ 71 دن کے بے ترتیب علاج معالجے کے ابتدائی حفاظتی اعدادوشمار الٹومیرس کے ذریعہ جانے والے حفاظتی اعداد و شمار سے مطابقت رکھتا تھا ، اور حفاظت کی کوئی غیر متوقع تلاش نہیں کی گئی تھی۔ کسی بھی گروپ کے منفی واقعات نہیں ہوئے جس کی وجہ سے منشیات کی واپسی ہوئی۔ سنگین منفی رد عمل یا میننگوکوکل کے معاملات کی اطلاع نہیں ملی ، اور کوئی انسداد منشیات کے اینٹی باڈیز نہیں ملے۔

135 مریضوں میں سے جنھوں نے مطالعے کے 71 دن کے بے ترتیب کنٹرول شدہ علاج معالجے کو مکمل کیا ، ایک مریض کے سوا باقی افراد نے الٹومیرس ایس سی کے توسیعی مرحلے میں داخل ہونے کا انتخاب کیا اور 182 ہفتوں تک الٹومیرس ایس سی کے ساتھ ہفتہ وار علاج کیا۔ توسیع کی مدت ریگولیٹری ایجنسیوں کو ریگولیٹری دستاویزات پیش کرنے کے لئے 12 ماہ کی حفاظت کا ڈیٹا فراہم کرے گی۔ یہ فی الحال توقع کی جارہی ہے کہ مشترکہ سامان داخل کرنے کے لئے تمام ضوابط کی ضروریات کو پورا کرنے کے لئے 2021 کی تیسری سہ ماہی میں پیش کیا جائے۔

فی الحال ، تحقیق جاری ہے۔ اس مطالعے کو مکمل کرنے کے بعد ، جس میں امریکی ایف ڈی اے کے ساتھ معاہدے کے مطابق 12 ماہ کے حفاظتی اعداد و شمار جمع کرنا شامل ہے ، ایلیکسن نے توقع کی ہے کہ وہ الٹومیرس ایس سی کی تیاریوں اور آلے کے امتزاج کی مصنوعات کو 2021 کی تیسری سہ ماہی میں پی این ایچ کے علاج کے ل submit امریکہ اور یورپی یونین میں جمع کرے گا۔ ایٹیکل ہیمولٹک یوریمک سنڈروم (اے ایچ یو ایس) کی فہرست سازی کی درخواست۔

الیکسن میں ایگزیکٹو نائب صدر اور ڈائریکٹر ریسرچ اینڈ ڈویلپمنٹ کے ایم ڈی ، جان اورلوف نے کہا: جی جی کے حوالہ سے These یہ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ subcutaneous تشکیل الٹومیرس نس ناستی کی تشکیل کے طور پر ایک ہی فوری ، مکمل اور پائیدار اضافی دباؤ کے فوائد فراہم کرسکتا ہے ، لیکن اس کے لئے بھی وہ جو خود اس کا انتظام کریں گے۔ مریض علاج کا ایک اضافی آپشن پیش کرتے ہیں۔ الٹومیرس کا ضمنی انجکشن انجیکشن تیز ، مریض دوست دوائیوں کی فراہمی کے آلے کے ذریعہ منشیات فراہم کرتا ہے ، جو مریض کی جدت طرازی کے لئے الیکسیئن کی مسلسل وابستگی کی ایک مثال ہے۔ مریضوں کی زندگی کے معیار کو بہتر بنانے کی صلاحیت کے ساتھ ، منشیات کے آلے کا یہ مرکب مصنوعہ پی این ایچ اور اے اے یو کے لc سب سے پہلے تشنجاتی علاج کا آپشن بننے کی صلاحیت رکھتا ہے۔"؛

الٹومیرس ایک طویل اداکاری کرنے والا C5 تکمیل روکنا ہے جو انسانی مدافعتی نظام کے تکمیل جھرن میں C5 پروٹین کو دبا سکتا ہے۔ اس دوا کو الیکسین جی جی # 39 block کے اپ گریڈڈ ورژن کے طور پر رکھا گیا ہے ، جسے 2007 میں پہلی بار مارکیٹنگ کے لئے منظور کیا گیا تھا اور اسے 4 انتہائی نادر بیماریوں کے علاج کے لئے منظور کیا گیا ہے ، یعنی: PNH ، atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) ، اینٹی ایسٹیلکولین رسیپٹر اینٹی باڈی مثبت سیسٹیمیٹک ماائستھیانیا گروس (جی ایم جی) ، اینٹی AQP4 اینٹی باڈی مثبت آپٹک نیورومیلائٹس سپیکٹرم ڈس آرڈر (NMOSD)۔

فی الحال ، الیکسیئن سولیریس پر بہت زیادہ انحصار کرتا ہے ، اور کمپنی جی جی # 39 of کی 80 فیصد سے زیادہ فروخت اس پروڈکٹ سے ہوتی ہے۔ سولیریس دنیا کی سب سے مہنگی دوائیں ہے جن کی قیمت year 500،000 / سال تک ہے۔ اس کے آغاز کے بعد سے ، سولیرس نے مجموعی طور پر الیکسین کے لئے 15 بلین ڈالر سے زیادہ کی فروخت کی ہے ، جو کہ دنیا میں ایک جی جی # 39؛ سب سے زیادہ فروخت ہونے والی یتیم منشیات ہے۔ 2019 میں ، عالمی سطح پر فروخت 3.946 بلین امریکی ڈالر تک پہنچ گئی۔ صنعت کی پیش گوئی ہے کہ اگست 2019 میں منظور شدہ این ایم او ایس ڈی اشارے سے سولیرس کو فروخت میں تقریبا$ 700 million ملین امریکی ڈالر کا اضافہ ہوگا۔

سولیرس اشارے کو بڑھانے کے علاوہ ، الیکسیون الٹومیرس کا ایک اپ گریڈ ورژن بھی تیار کررہا ہے ، جس کو ریاستہائے متحدہ ، جاپان ، یورپ اور امریکہ ، اور ریاستہائے متحدہ میں AHUS میں PNH اشارے کے علاج کے لئے منظور کیا گیا ہے۔ 2019 میں ، الٹومیرس کی فروخت 9 339 ملین تک پہنچ گئی۔

الٹومیرس ہر 8 ہفتوں میں ایک بار زیر انتظام پہلا اور واحد طویل اداکاری کرنے والا سی 5 تکمیل روکتا ہے۔ پی این ایچ کے ایک مرحلے III کے کلینیکل مطالعہ میں ، الٹومیرس ہر 2 ماہ (8 ہفتوں) میں سولیرس کے ساتھ ہر 2 میں داخل ہوتا تھا ایک ہفتہ وار انفیوژن نے تمام 11 مقامات پر عدم استحکام پایا۔

صنعت کی پیش گوئی ہے کہ الٹومیرس PNH کلینیکل علاج کے لئے ایک نیا معیار بن جائے گا۔ مضبوط طبی اعداد و شمار اور امتیازی خصوصیات کی بنیاد پر ، الٹومیرس PNH مارکیٹ کی اکثریت پر قبضہ کرے گا ، جس میں نئے PNH مریض اور علاج شدہ PNH مریض شامل ہیں جنہوں نے سولیرس سے الٹومیرس کا رخ کیا۔ 2022 میں ان دو منشیات کی کل فروخت 5 بلین امریکی ڈالر تک پہنچنے کی توقع ہے۔

ایک دوا ساز منڈی ریسرچ آرگنائزیشن ایوویلیٹ فارما نے پیش گوئی کی ہے کہ الٹومیرس جی جی # 39؛ 2024 میں فروخت 3.3 بلین امریکی ڈالر تک پہنچ جائے گی۔ فی الحال ، الیکسیون سرگرمی سے الٹومیرس مارکیٹ میں دخل کو فروغ دے رہا ہے ، اور الٹومیرس (جی ایم جی سمیت) کے ل active فعال طور پر دوسرے اشارے بھی تیار کررہا ہے اور تخفیف انجکشن الٹومیرس تیار کررہا ہے۔

فی الحال ، الیکسیون نئے کورونویرس نمونیہ (COVID-19) کے مریضوں میں الٹومیرس اور سولیئرس علاج سے زیادہ چالو شدہ سوزش ردعمل کے علاج کا بھی جائزہ لے رہا ہے۔