النیلم کی ایک اور آر این اے تھراپی ایف ڈی اے فاسٹ ٹریک کی اہلیت حاصل کرتی ہے

النیلام نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی ایف ڈی اے نے بالغوں میں موروثی ٹرانسٹائریٹین پروٹین (ایچ اے ٹی ٹی آر) امیلوائڈوسس کی وجہ سے ہونے والی پولی نیوروپتی کے علاج کے لئے وٹریسرین فاسٹ ٹریک قابلیت (ایف ٹی ڈی) کو ایک تحقیق آر این اے تھراپی دی ہے۔

ایف ٹی ڈی کا مقصد اہم علاقوں میں سنگین بیمار طبی ضروریات کو حل کرنے کے لئے سنگین بیماریوں کے لئے دوائیوں کی نشوونما اور تیز جائزہ کو تیز کرنا ہے۔ تحقیقاتی ادویات کے لئے ایف ٹی ڈی حاصل کرنے کا مطلب یہ ہے کہ دواسازی کی کمپنیاں ایف DA {0}} AMP کے دوران زیادہ دفعہ ایف ڈی اے کے ساتھ بات چیت کرسکتی ہیں۔ D مرحلہ۔ مارکیٹنگ کی درخواست جمع کروانے کے بعد ، اگر وہ متعلقہ معیارات پر پورا اترتے ہیں تو وہ تیز رفتار منظوری اور ترجیحی جائزہ لینے کے اہل ہیں۔ اس کے علاوہ ، وہ رولنگ جائزہ لینے کے اہل بھی ہیں۔

ایف ٹی ڈی دیئے جانے کے علاوہ ، وٹیسرین کو ریاستہائے متحدہ اور یوروپی یونین میں اے ٹی ٹی آر امائیلوڈوسس کے علاج کے ل or یتیم منشیات کا درجہ (او ڈی ڈی) بھی دیا گیا ہے۔ فی الحال ، النیل vم وٹراسیرین کی حفاظت اور تاثیر کا اندازہ کرنے کے لئے دو مرحلے III کلینیکل ٹرائلز (ہیلیوس-اے ، ہیلیوس-بی) کر رہے ہیں۔ یہ مطالعات ایک ساتھ مل کر ، ایک جامع طبی ترقیاتی منصوبے کا قیام کرتے ہیں جس کا مقصد یہ ظاہر کرنا ہے کہ اس بیماری کے کثیر نظام کے اظہار اور اے ٹی ٹی آر امائیلوڈوسس کے مریضوں کے مکمل سپیکٹرم پر وٹروسیرین کا وسیع پیمانے پر اثر پڑتا ہے۔

ہیلیوس-اے کے مطالعے میں ،} {1}} مریضوں کو تصادفی طور پر وٹریسران یا اونپٹرو وصول کرنے کے لئے تفویض کیا گیا تھا ، جس کا مقصد یہ ہے کہ آیا اعصابی نقصان کے علاج میں وٹراسیرین اونپٹرو سے افضل ہے یا نہیں۔ ہیلیوس بی مطالعہ میں ، i {3} card قلبی مرض سے وابستہ اموات اور اسپتال میں داخلے کی شرحوں پر وٹراسیرین کے اثرات کا جائزہ لینے کے لئے قلبی امراض سے متعلق ایچ ٹی ٹی آر امیلائیڈوسس کے مریضوں کو تصادفی طور پر وٹریسیرین یا پلیسبو حاصل کیا گیا تھا۔ توقع ہے کہ ان دونوں مطالعات کے اعداد و شمار ابتدائی {{5} in میں حاصل کیے جائیں گے۔

وٹیرسیرن ایک تحقیق پر مبنی ، اے ٹی ٹی آر امیلائیڈوسس کے علاج کے لئے آر این اے آئ تھراپی کا ذیلی تغیراتی انجیکشن ہے ، جس میں موروثی اور جنگلی نوعیت کے امیلائڈوسس بھی شامل ہیں۔ منشیات کو مخصوص میسینجر آر این اے کو نشانہ بنانے اور خاموش کرنے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے اور جنگلی قسم اور اتپریورتی ٹرانسٹیرائٹن (ٹی ٹی آر) پروٹین تیار ہونے سے پہلے اسے روکتا ہے۔ وٹیرسیران کو ہر سہ ماہی میں ضمنی طور پر ٹیکہ لگایا جاتا ہے ، جو ٹشووں میں ٹی ٹی آر امیلائیڈ کی جمع کو کم کرنے ، ان کے خاتمے کو فروغ دینے اور ان ؤتکوں کی افادیت کو بحال کرنے میں مدد فراہم کرتا ہے۔ وٹیرسیرن نے النیلم کا استعمال کیا اگلی نسل کی ترسیل کے پلیٹ فارم میں بہتر استحکام کیمسٹری (ای ایس سی) -گال این اے سی اجتماعی ترسیل پلیٹ فارم کی ترقی۔ اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، اس سے ایلنلام further {3}} # 39 the ایچ اے ٹی ٹی آر امائیلوڈوسس ٹریٹمنٹ مارکیٹ میں نمایاں پوزیشن کو مزید تقویت ملے گی۔

النیلم RNAi کے علاج کی ترقی میں ایک رہنما ہے۔ اس کی پہلی مصنوع ، اونپٹرو (پیٹیسیرین) ، کو ایف ڈی اے نے اگست {{0} in میں منظور کیا تھا ، اور آر این اے کے رجحان کو دریافت ہونے کے بعد 20 سالوں میں مارکیٹنگ کے لئے منظور شدہ پہلی آر این اے آئ دوا بن گئی تھی۔ نومبر {{2} In میں ، کمپنی other {3}} # 39؛ ایف سی ڈی کی جانب سے شدید ہیپاٹک پورفیریا (اے ایچ پی) والے بالغ مریضوں میں استعمال کرنے کے لئے ایف ڈی اے نے منظوری دے دی اور وہ بن گئی دنیا میں دوسری RNAi دوا ہے۔

فی الحال ، النیلم کے پاس دو دیگر آر این اے تھراپی ہیں جو ریگولیٹری ایجنسیوں کے زیر جائزہ ہیں ، اور امید ہے کہ دونوں کو اس سال لسٹنگ کے لئے منظور کرلیا جائے گا۔ ان میں سے ایک لوماسیران ہے ، جو بنیادی ہائپرکسالوریا ٹائپ treat {0}} (PH PH {1}}) کے علاج کے لئے استعمال ہوتا ہے۔ دوسرا انسیلیسیرین ہے ، جو ہائپرکولیسٹرولیمیا کے علاج کے لئے استعمال ہوتا ہے۔ اس کے علاوہ ، کمپنی میں NA {2}} RNAi علاج موجود ہیں 00 1 00 1 0 # 39؛ پائپ لائن جو دیر سے کلینیکل نشوونما میں ہے۔

اس سے قبل ، ٹی ایم سی اور النیلم نے انسلاکین کے عالمی ترقی اور کاروباری بنانے کے حقوق حاصل کرنے کے لئے لائسنس اور تعاون کے معاہدے پر دستخط کیے۔ نومبر {{0} In میں ، نووارٹیس نے TM 2}} بلین امریکی ڈالر کے لئے ٹی ایم سی حاصل کیا اور اس میں شرکت شامل تھی۔ معاہدے کی بنیاد پر ، النیلام نووارٹس سے عالمی فروخت میں 20 تک کی ٹائرڈ رائلٹی حاصل کرنے کے اہل ہیں۔

فی الحال ، مارکیٹ میں پی سی ایس کے ch {1} target کو نشانہ بنانے والی دو کولیسٹرول کو کم کرنے والی دوائیں ہیں ، لیکن انہیں ہر 2 ہفتوں یا ماہانہ کی ادائیگی کی ضرورت ہے۔ انکلیسیرین ہر {} 3}} ماہ میں ایک بار اور سال میں صرف دو بار زیر انتظام ہے ، جو علاج کی سہولت کے لحاظ سے بہت فائدہ مند ہے۔ دواسازی کی ایک مارکیٹ ریسرچ ایجنسی ایولیوٹ پھرم نے پیش گوئی کی ہے کہ فہرست سازی کے بعد سالانہ فروخت کی چوٹی peak 4}} 5}} بلین امریکی تک پہنچ جائے گی۔ انکلیسیرین 0010010 # 39}؛ پیٹنٹ کی میعاد {{4} 35 035 میں ختم ہونے سے پہلے ، النیلام نووارٹس سے رائلٹی حاصل کرنے میں کامیاب تھی ، جس میں مجموعی طور پر $ 2. 2 ارب تھا۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ صرف دو روز قبل ہی بلیک اسٹون گروپ اور النیلم نے اسٹریٹجک شراکت داری کی۔ اس تعاون میں ، بلیک اسٹون ایلنیلام کو تکنیکی جدت طرازی کو آگے بڑھانے اور کاروباری بنانے کے عمل کو تیز کرنے میں مدد کے لئے $ 2 بلین کی فنڈ فراہم کرے گا۔ النیلام نے بتایا کہ اس تعاون سے النیلم کو in {1}} کے حوالے سے مدد ملے گی ref بغیر مالی اعانت کے مالی استحکام حاصل کرنے میں مدد ملے گی۔ 0010010 quot؛