النیلام کی تیسری-Nai تھراپی کا ایران یورپی یونین کی طرف سے منظور شدہ ہے: بنیادی ہیپرواالوریا قسم کا علاج 1 (PH1)

النیلام دواسازی میں RNAi تھراپی کی ترقی میں ایک عالمی رہنما ہے. اس کا منشیات اونپیٹٹرو (پاٹاساران ، نس تیاری) اگست 2018 میں منظور کیا گیا تھا ، جس میں RNAi رجحان کو 20 سال پہلے دریافت کیا گیا تھا اس کے بعد سے پہلے RNAi منشیات کی مارکیٹنگ کے لئے منظور کیا گیا تھا. نومبر 2019 میں ، اس کے منشیات گاولارا (گاووساران ، جزواتی کی تیاری) کی منظوری دے دی گئی تھی ، دنیا میں دوسری RNAi منشیات کی منظوری دے دی گئی ہے ، اور GalNAc-سے مل کر آر ایس ایس تھراپی کے لئے پہلی عالمی منظوری بھی ہے ، صحت سے متعلق جین منشیات کی ترقی میں ایک اہم سنگ میل کو نشان زد کرتا ہے.

حال ہی میں ، النیلام نے اعلان کیا کہ یورپی ادویات کے لئے دواؤں کی مصنوعات (EMA) کمیٹی برائے انسانی استعمال کے لئے (CHMP) بنیادی ہیپرواالوریا قسم 1 (PH1) کے علاج کے لئے RNAi منشیات لواس کی منظوری کے لئے ایک مثبت جائزہ لینے کے جاری کیا ہے. یورپی کمیشن (EC) 2020 کی چوتھی سہ ماہی میں حتمی جائزہ لینے کا فیصلہ کرنے کی توقع ہے. اگر منظور کیا گیا ، تو ایران یورپ میں تجارتی نام کے تحت فروخت کیا جائے گا ۔

فی الحال ، لوکا ایران امریکی ایف ڈی اے کی طرف سے ترجیحی جائزہ لینے سے گزر رہا ہے ، اور نسخہ منشیات کے صارف فیس ایکٹ (PDUFA) کی ہدف کی تاریخ 3 دسمبر ، 2020 ہے. ریاست ہائے متحدہ امریکہ میں PH1 کے علاج کے لئے ایف ڈی اے کی طرف سے پیڈیاٹرک نادر بیماری کی حیثیت ، یتیم منشیات کی حیثیت (عجیب) ، اور پیش رفت منشیات کی حیثیت (بی ٹی ٹی) کی جاچکی ہے. یورپی یونین میں ، لوکو ایران کو یتیم منشیات کا عہدہ (عجیب) اور ترجیحی منشیات کا عہدہ (وزیر اعظم) عطا کیا گیا ہے ۔

پرائمری ہیپروگزیلاک ایسڈ کی قسم 1 (PH1) ایک ترقی پسند اور تباہ کن بیماری ہے ، اور جگر ٹرانسپلانٹیشن فی الحال بیماری کی جڑ وجہ کو حل کرنے کے لئے صرف علاج ہے. بیماری ایک بہت ہی کم اور زندگی کی دھمکی دینے والی بیماری ہے جو گردوں اور دیگر اہم اعضاء پر اثر انداز کرتی ہے. یہ بیماری بچوں ، بچوں اور بڑوں پر اثر انداز ہوتی ہے ۔ مریضوں کو دہرایا اور دردناک پتھر کے واقعات کے ساتھ ساتھ گردے کی تقریب میں ترقی پسند اور غیر متوقع کمی کا سامنا کرنا پڑتا ہے. ، جو آخر مرحلے میں گردوں کی بیماری کی طرف جاتا ہے ، ڈبل جگر/گردے ٹرانسپلانٹیشن کے لئے ایک پل کے طور پر انتہائی ڈایالسز کی ضرورت ہوتی ہے.

لوکا میں ایک اہم کمی کو ظاہر کرنے کے لئے سب سے پہلے ممکنہ تھراپی ہے پیشاب کے ہگنا alate. مرحلے III روشن سے نتائج-ایک مطالعہ (NCT03681184) ظاہر کرتا ہے کہ "ایران نے جگر میں لوکھایا کی پیداوار کو کم کر دیتا ہے ، جو PH1 کے موروثی پاٹھوپہیساولوگاکال مسئلہ کو حل کرسکتا ہے. اگر مارکیٹنگ کے لئے منظور شدہ ، لوPH1 مریضوں پر ایک بامعنی طبی اثر پڑے گا.

CHMP کی مثبت رائے منور-A کے نتائج پر مبنی ہے. یہ ایک راندوماید ، ڈبل بلائنڈ ، جگہبو کنٹرول ٹرائل ہے جس میں 30 PH1 کے مریضوں کی عمر کے 6 سال کے سالوں میں 7 سالہ مراکز میں شامل ہیں جو دنیا بھر میں آٹھ ممالک میں ہیں. یہ PH1 آبادی میں منعقد ہونے والے سب سے بڑے انترواہی مطالعہ ہے. مطالعے میں ، مریضوں کو 2:1 کے تناسب میں بے ترتیب طور پر تفویض کیا گیا تھا تاکہ وہ جگہبو کے علاج کو حاصل کریں. لوکا کا انتظام کیا گیا تھا 3 مگرا/کلو, ایک ماہ کے لئے ایک بار 3 ماہ, اور پھر ایک سہ ماہی کی بحالی کی خوراک. بنیادی نقطئہ اختتام جگہبو گروپ کے مقابلے میں 3 سے 6 ماہ کے عرصے کے دوران اوگزیلاک ایسڈ کے علاج کے گروپ میں ہگنا کی طرف سے پیشاب میں فی صد تبدیلی تھی.

نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ یہ مطالعہ بنیادی نقطئہ اختتام تک پہنچ گیا (پی<0.0001). in="" addition,="" the="" study="" also="" achieved="" statistically="" significant="" results="" in="" the="" secondary="" endpoints="" of="" all="" six="" stratified="" tests="" (p="">

PH1 ایک انتہائی نایاب بیماری ہے. یہ ضرورت سے زیادہ اوگزیلاک ایسڈ کی پیداوار کی وجہ سے ہے اور گردوں کی ناکامی کا سبب بنتا ہے. یہ بہت اہم افسردگی اور شرح اموات ہے. اس وقت کوئی منظور شدہ علاج نہیں ہے. PH1 عام طور پر بچپن میں تیار ہوتا ہے اور فوری طور پر اور مؤثر مداخلت کی ضرورت ہوتی ہے. اعلی درجے کے مراحل کے ساتھ مریضوں کو کوئی چارہ نہیں ہے لیکن ڈایالسز ہے.

لوکا ایران ایک جزواتی RNAi منشیات ہے ہائیڈروک ایسڈ آکسیڈیسس 1 (HAO1) ، بنیادی ہیپرواالوریا قسم 1 (PH1) کے علاج کے لئے تیار. HAO1 encodes گلیکولاٹی آکسیڈیسس (جاؤ). لہذا ، سکوتی HAO1 اور دیپلیٹانگ GO خامروں کی طرف سے ، لوکو ایران نے اوگزیلاک ایسڈ (میتبولاٹی کی پیتھوفیساولوجی میں براہ راست PH1 میں ملوث) کی پیداوار کو روکنے اور معمول کر سکتے ہیں ، اس طرح ممکنہ طور پر PH1 بیماری کے بڑھنے کی روک تھام.

لوکو ایران نے النیلام کی تازہ ترین ترقی اور مستحکم کیمیائی ESC-GalNAc گرداننا ٹیکنالوجی کی ترقی کو اپنایا ، جو جزواتی انتظامیہ کو مضبوط افادیت اور استحکام حاصل کرنے کے قابل بناتا ہے ، اور وسیع علاج انڈیکس ہے. فی الحال ، النیلام دو دیگر عالمی مرحلے III اسٹڈیز کا انعقاد کر رہا ہے: (1) منور بی ، جو 6 سال سے کم عمر کے PH1 مریضوں کے علاج کے لئے اس کا اندازہ کرتا ہے. مطالعہ کے اہم نتائج اس سال ستمبر میں اعلان کیا گیا. (2) روشن PH1 کے ساتھ ساتھ تمام عمر کے مریضوں کو اعلی درجے کے گردوں کی بیماری کے ساتھ علاج ، اور نتائج 2021 میں حاصل کرنے کی توقع کی جاتی ہے.