ستمبر میں ، ایپریٹینیب کو یورپی یونین میں منظور کیا جائے گا ، سیسٹون دواسازی نے چین کی فہرست سازی کی درخواست پیش کی ہے!

بلیو پرنٹ میڈیسن ، سی ایس ٹون کا شراکت دار ، صحت سے متعلق دوائی کمپنی ہے جو جینیاتی طور پر بیان کردہ کینسر ، نایاب بیماریوں اور کینسر امیونو تھراپی پر توجہ مرکوز کرتی ہے۔ حال ہی میں ، بلیو پرنٹ میڈیسن نے اعلان کیا ہے کہ یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA) کمیٹی برائے میڈیکل میڈیکل پروڈکٹس برائے ہیومن یوز (CHMP) نے ایک مثبت جائزہ جاری کیا ہے جس میں نشاندہی کی جانے والی اینٹینسسر منشیات avapritinib کی مشروط منظوری کی تجویز پیش کی گئی ہے تاکہ وہ ایسے مریضوں کے علاج معالجے کے لئے غیر علاج شدہ یا میٹاسٹیٹک معدے کے علاج کے ل as پلیٹلیٹ سے حاصل شدہ نمو عنصر رسیپٹر الفا (PDGFRA) جین D842V اتپریورتن لے جانے والے اسٹروومل ٹیومر (GIS)۔

اب ، CHMP کی مثبت رائے کا جائزہ یورپی کمیشن (EC) کے ذریعہ لیا جائے گا ، جس سے توقع ہے کہ ستمبر کے آخر میں اس کا حتمی جائزہ لینے کا فیصلہ کیا جائے گا۔ اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، PDGFRA D842V اتپریورتن کے ساتھ GIS مریضوں کے لئے EU میں avapritinib پہلی ٹارگٹ تھراپی بن جائے گی ، اور اسے آیواککیت نام کے تحت تجارتی بنایا جائے گا۔

ایوپریٹینیب ایک کناز روکنے والا ہے جسے امریکی ایف ڈی اے نے رواں سال جنوری میں ایوکیت کے نام سے پی ڈی جی ایف آر اے جین ایکون 18 تغیرات (PDGFRA D842V اتپریورتن سمیت) کے ناقابل تلافی یا میٹاسٹیٹک جی آئی ایس ٹی بالغ بالغ مریضوں کے علاج کے لئے منظور کیا ہے۔ یہ بات قابل ذکر ہے کہ جی پی آئی ایس ایف آر جین کے خارج ہونے والے 18 میں تغیر پذیر جی آئی ایس ٹی کے خلاف اعلی سرگرمی والی پہلی صحت سے متعلق تھراپی ایوپریٹینیب ہے۔ اس سال کے وسط مئی میں ، avapritinib&# 39؛ GIS کے لئے چوتھی لائن کے علاج کو ایف ڈی اے نے مسترد کردیا تھا۔

جون 2018 میں ، سیسٹون دواسازی نے بلیو پرنٹ میڈیسن کے ساتھ خصوصی تعاون اور لائسنس سازی کا معاہدہ کیا ، اور گریٹر چین (مینلینڈ ، ہانگ کانگ ، مکاؤ ، تائیوان) میں ایوپریٹینیب سمیت منشیات کے تین امیدواروں کے ترقی اور تجارتی حقوق حاصل کیے۔ اس سال کے مارچ میں ، CStone دواسازی نے تائیوان ، چین میں avapritinib کے لئے ایک نئی دوا کی فہرست کی درخواست جمع کروانے کا اعلان کیا۔ اس سال کے اپریل میں ، CStone فارماسیوٹیکلز نے اعلان کیا کہ نیشنل میڈیکل پروڈکٹ ایڈمنسٹریشن (NMPA) دوائی اشارے پر مشتمل نئی دوائی avapritinib کے لئے درخواستیں قبول کرے گی ، یعنی: PDGFRA) ناقابل تلافی یا میٹاسٹیٹک جی آئی ایس ٹی والے بالغ مریض 18 جنوری (PDGFRA D842V اتپریورتن سمیت) میں تغیر پزیر ہوتے ہیں۔ (2) بالغ مریض جو چوتھی لائن کے ناقابل تلافی یا میٹاسٹیٹک جی آئی ایس ٹی کے ساتھ ہیں۔ یہ سی ایس ٹون جی جی # 39 N ہے ، این ایم پی اے کے ذریعہ منشیات کی فہرست میں داخل ہونے والی پہلی نئی درخواست ، جس نے کمپنی جی جی # 39 commercial کی تجارتی تبدیلی میں ایک اہم قدم کی نشاندہی کی۔

CHMP کی مثبت رائے فیز I NAVIGATOR کلینیکل ٹرائل کے افادیت کے اعداد و شمار ، اور NAVIGATOR اور فیز III واوایگر ٹرائلز سے حفاظت کے نتائج پر مبنی ہے۔ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ PDGFRA D842V اتپریورتی GIS مریضوں کے avapritinib علاج نے گہری ، دیرپا طبی جواب ظاہر کیا ، جس میں مجموعی طور پر ردعمل کی شرح (ORR) 88٪ (95CI: 76-95) تھی ، جواب کی اوسط مدت (DOR) نہیں رہی ہے تک پہنچ گئی ، اور اچھی جنسی تعلقات کو برداشت کیا۔ یہ اعداد و شمار 29 جون 2020 کو دی لانسیٹ اونکولوجی میں شائع ہوئے تھے۔

بلیو پرنٹ میڈیسن کے چیف میڈیکل آفیسر ، ڈاکٹر اینڈی بورال نے کہا: "اواپرٹینیب نے PDGFRA D842V اتپریورتی جی آئی ایس ٹی مریضوں میں غیر معمولی طبی سرگرمی کا مظاہرہ کیا ہے۔ ایسے مریضوں کا روایتی طور پر خراب تشخیص ہوتا ہے۔ آج CHMP کی مثبت آراء اس کارکردگی کو بہتر بنانے کی ہماری کوششوں کی عکاسی کرتی ہیں۔ پروگرام کی یوروپی یونین کے اہداف کی طرف پیشرفت میں ایک اہم پیشرفت۔ PDGFRA D842V اتپریورتی GIS مریضوں کے لئے ، avapritinib کا مقصد بنیادی طور پر موجودہ GIS معالجوں کے خلاف مزاحمت کے oncogenic ڈرائیوروں کو روکنے کے ذریعے علاج کے ماڈل کو بنیادی طور پر تبدیل کرنا ہے۔"؛

اوپریٹینیب انتخابی اور مضبوطی سے کے آئی ٹی اور پی ڈی جی ایف آر اے کے اتپریورتی نسبتوں کو روک سکتا ہے۔ منشیات ایک قسم کا I inhibitor ہے جس کو فعال kinase کی تشکیل کو نشانہ بنانے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ اس طرح کی تبدیلی کے ذریعہ تمام آنکوجینک کنایس سگنل دیتے ہیں۔ جی پی آئی ایس سے وابستہ کے آئی ٹی اور پی ڈی جی ایف آر اے اتپریورتنوں پر ایواپریٹینیب کا وسیع روک تھام کا اثر دکھایا گیا ہے ، جس میں فی الحال منظور شدہ علاج معالجے کی مزاحمت سے متعلق لوپ اتپریورتنوں کو چالو کرنے کے خلاف مضبوط سرگرمی بھی شامل ہے۔

منظور شدہ ملٹی کناز انحیبیٹرز کے مقابلے میں ، ایوپریٹینیب دیگر کنیزوں کے مقابلے میں کے آئی ٹی اور پی ڈی جی ایف آر اے کے لئے نمایاں طور پر زیادہ منتخب ہے۔ اس کے علاوہ ، اوپریٹینیب D816 اتپریورتن KIT کو منتخب طور پر پابند کرنے اور روکنے کے لئے منفرد طور پر ڈیزائن کیا گیا ہے ، جو سیسٹیمیٹک ماسٹوسائٹس (ایس ایم) کے تقریبا 95٪ مریضوں میں عام بیماری کا ڈرائیور ہے۔ پریلنکل مطالعات سے پتہ چلتا ہے کہ اوپریٹینیب KIT D816V کو ذیلی نانومولر قوت کے ساتھ سختی سے روک سکتا ہے اور اس میں کم سے کم ہدف سرگرمی ہے۔

جی آئی ایس ٹی کے علاوہ ، بلیو پرنٹ میڈیسن ایڈوانسڈ ایس ایم ، ناقص اور تمباکو نوشی ایس ایم کے علاج کے لئے بھی ایوپریٹینیب تیار کررہی ہے۔ اس سے قبل ، امریکی ایف ڈی اے نے 2 اشارے کے علاج کے ل av ایوپریٹینب کو منشیات کی ایک اہم پیشرفت کی منظوری دی ہے: (1) PDGFRα D842V اتپریورتنک غیر محل وقوع اور میٹاسٹیٹک جی آئی ایس ٹی کا علاج؛ (2) ایڈوانسڈ ایس ایم کا علاج ، جس میں جارحانہ ایس ایم (اے ایس ایم) ، سب ٹائپس جیسے ایس ایم (ایس ایم-اے ایچ این) اور مستول خلیج لیوکیمیا (ایم سی ایل) متعلقہ ہیماتولوجیکل ٹیومر ہیں۔