بیئر کا ایلیاپیکسینٹ فیز 2 کلینیکل اثر اختتامی مقام پر پہنچ گیا: کھانسی کی فریکوئنسی کو نمایاں طور پر کم کریں!

بائیر نے حال ہی میں 2021 یورپی ریسپریٹری سوسائٹی (ERS) بین الاقوامی کانفرنس میں فیز 2 بی PAGANINI مطالعہ (NCT04562155) کے مثبت نتائج کا اعلان کیا۔ یہ ایک خوراک کی دریافت کا مطالعہ ہے جو ریفریکٹری دائمی کھانسی (RCC) کے علاج میں طاقتور اور منتخب P2X3 رسیپٹر مخالف ایلیاپکسینٹ (BAY1817080) کی افادیت ، حفاظت اور رواداری کا جائزہ لے رہا ہے۔

ریفریکٹری دائمی کھانسی (آر سی سی) دنیا بھر میں 1 to سے 5 people لوگوں کو متاثر کرتی ہے ، اور اکثر مریضوں کے معیار زندگی کو کمزور کرتی ہے۔ فی الحال ، آر سی سی کے علاج کے لیے کسی تھراپی کی منظوری نہیں دی گئی ہے ، اور نئے موثر علاج کے لیے بہت زیادہ میڈیکل مانگ ہے۔

مطالعہ میں ، 310 مریضوں کو تصادفی طور پر ایلیاپکسینٹ گولیاں یا پلیسبو گولیاں 25 ملی گرام ، 75 ملی گرام اور 150 ملی گرام کی خوراک میں ، زبانی طور پر دن میں دو بار 12 ہفتوں کے لیے تفویض کی گئیں۔ ہر مریض کا مشاہدہ کل تقریبا about 18 ہفتوں تک جاری رہا۔ مطالعہ کی مدت کے دوران ، مریضوں کو کھانسی ریکارڈ کرنے کے لیے ڈیجیٹل ڈیوائسز پہننے کی ضرورت تھی ، علامات کو شخصی طور پر ریکارڈ کرنے کے لیے ایک سوالنامہ بھریں ، حفاظتی نگرانی کے لیے خون کے نمونے جمع کریں اور مطالعہ کی دوائی کے خون کی حراستی کی پیمائش کریں۔

میٹنگ میں اعلان کردہ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعہ بنیادی افادیت کے اختتامی مقام پر پہنچ گیا ہے: 12 ہفتوں کے علاج کے بعد ، پلیسبو گروپ کے مقابلے میں ، کھانسی کی تعداد (ریکارڈنگ کے 24 گھنٹوں کے لیے فی گھنٹہ کھانسی کی اوسط تعداد کی بنیاد پر) ایلیاپکسینٹ 75 ملی گرام خوراک گروپ اعدادوشمار کے لحاظ سے نمایاں طور پر 27 فیصد کم ہوا۔

اس مطالعے میں ، ایلیاپیکسینٹ نے ایک مثبت فائدہ رسک پروفائل دکھایا ، اور منفی واقعات کی اکثریت کو ہلکا یا اعتدال پسند سمجھا گیا۔ ایلیاپیکسینٹ سے علاج کیے جانے والے مریضوں میں سے 8 فیصد نے منفی واقعات کی وجہ سے مطالعہ بند کر دیا۔ ذائقہ سے متعلق منفی واقعات 24 patients مریضوں میں پیش آئے جنہوں نے دن میں دو بار ایلیاپیکسینٹ 150 ملی گرام کی سب سے زیادہ خوراک حاصل کی ، جبکہ کم خوراک لینے والوں میں نمایاں کمی واقع ہوئی ، جن میں سے اکثر کو" somewhat کچھ" ؛ اور" slightly تھوڑا" تھوڑی سی مصیبت ،"؛ بہت" کے طور پر بیان نہیں کی گئی مصیبت. اس مطالعے میں ، ایلیاپکسینٹ کی اچھی رواداری ابتدائی طبی نتائج کے مطابق تھی۔ لہذا ، ایلیاپیکسینٹ میں طویل مدتی محفوظ اور موثر استعمال کی صلاحیت ہوسکتی ہے۔

بائر دواسازی ڈویژن کی ایگزیکٹو کمیٹی کے رکن اور R&؛ D کے سربراہ ، کرسچن رومل نے کہا: "بہت زیادہ غیرمعیاری طبی ضروریات کے پیش نظر ، ہم ایلیاپیکسینٹ کے مثبت نتائج سے بہت حوصلہ افزائی کرتے ہیں۔ کھانسی کے دائمی اشارے میں افادیت اور حفاظت کلینیکل ٹرائلز میں ، ایلیاپکسینٹ کی کارروائی کا انتخابی طریقہ کار بہتر رواداری میں ترجمہ ہوتا دکھائی دیتا ہے۔ یہ نتائج ہمیں ایلیاپیکسینٹ&کی کلینیکل ڈویلپمنٹ حکمت عملی کو آگے بڑھانے کے لیے رہنمائی کریں گے۔"؛

برطانیہ کی کوئینز یونیورسٹی بیلفاسٹ میں سانس کی میڈیسن کے پروفیسر ڈاکٹر لورکان میک گاروے نے کہا: “دائمی کھانسی ایک عام طبی علامت ہے جس کا معیار زندگی پر نمایاں اثر پڑتا ہے۔ مؤثر علاج اب بھی ایک غیر مطمئن طبی ضرورت ہے۔ پچھلی دہائی میں ، دائمی کھانسی کے کلینیکل مظہروں کی بہتر تفہیم اور متعلقہ نیورو بائیولوجی کی بہتر تفہیم کی وجہ سے ، ہم نے اس مسئلے سے نمٹنے کے طریقے میں ایک بڑی تبدیلی کی ہے۔ ایلیاپیکسینٹ خوراک سے مرحلہ 2b PAGANINI کے مطالعے کے نتائج بہت حوصلہ افزا پائے گئے ، جس سے ظاہر ہوتا ہے کہ اس غیر ضروری ضرورت کو حل کرنے کے لیے امید افزا نتائج ہیں۔ ہمیں ان ترقیوں کی ضرورت ہے تاکہ ریفریکٹری دائمی کھانسی (آر سی سی) کے مریضوں کے لیے نئے علاج کے اختیارات فراہم کیے جائیں جو اکثر کئی سال تکلیف کے بغیر راحت کے شکار رہتے ہیں۔"؛

ایلیاپیکسینٹ کیمیائی ساخت

عالمی سطح پر ، دائمی کھانسی کا پھیلاؤ تقریبا 10 10 فیصد ہے۔ ریفریکٹری دائمی کھانسی (آر سی سی) ذیلی قسم عالمی آبادی کے 1-5 فیصد کو متاثر کرتی ہے۔ یہ جسمانی کھانسی کی طرح ہوا کے راستے کی حفاظت کا طریقہ کار نہیں ہے ، بلکہ کھانسی کی حساسیت کے سنڈروم سے کارفرما ہے۔

آر سی سی مریضوں کی روز مرہ کی زندگی کو سنجیدگی سے متاثر کرسکتا ہے ، جس کی وجہ سے مریض بغیر کسی بیرونی محرک کے 10-100 بار فی گھنٹہ تک کھانسی کا شکار ہوجاتے ہیں ، اور معیار زندگی کے جسمانی اور نفسیاتی پہلوؤں پر نمایاں اثر ڈالتے ہیں۔ بہت سے معاملات میں ، یہ حالت مریض کے ساتھ طویل عرصے تک زندگی کے سفر کے ساتھ رہے گی ، اور تشخیص کا اوسط وقت 8 سال سے زیادہ ہے۔ فی الحال ، آر سی سی کے لیے کوئی تھراپی منظور نہیں کی گئی ہے ، اور نئے موثر علاج معالجے کی اعلی طبی مانگ ہے۔

ایلیاپکسینٹ (BAY1817080) ایک زبانی ، قوی اور منتخب P2X3 رسیپٹر مخالف ہے ، جو بائر اور ایووٹیک SE کے مابین سابقہ ​​اسٹریٹجک اتحاد سے ماخوذ ہے۔ P2X3 رسیپٹر اعصابی فائبر سگنل کی منتقلی کا ایک اہم ریگولیٹر ہے ، لہذا اسے اعصابی انتہائی حساسیت کی بیماریوں جیسے کھانسی کی حساسیت سنڈروم میں مرکزی کردار ادا کرنے کے لئے سمجھا جاتا ہے۔ P2X3 رسیپٹر مخالفین پردیی اعصابی ریشوں کی حساسیت کو کم کرنے کے لیے رسیپٹر کو روکتے ہیں۔

آر سی سی کے علاوہ ، ایلیاپکسینٹ کا فیز 2 کلینیکل ٹرائلز میں بھی جائزہ لیا جا رہا ہے تاکہ اینڈومیٹرائیوسس ، اوور ایکٹیو مثانے اور نیوروپیتھک درد کا علاج کیا جا سکے۔