باوماران کی C-قسم ناٹریوریٹاک پیپٹائڈ ینالاگ Vosin کی لہر میں داخل ہونے کا جائزہ امریکہ میں!

باوماران ایک عالمی حیاتی طرزیات کمپنی ہے جو سنگین اور زندگی کے خلاف شدید اور انتہائی نادر جینیاتی بیماریوں کے ساتھ مریضوں کے لئے جدید علاج کی ترقی اور ویاوساییکرن کے لئے وقف ہے. حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے vosBMN111 کے لئے ایک نئی منشیات کی درخواست (این بی ایس) کو قبول کیا ہے.

اس کے قابل ذکر ہے کہ یہ ایف ڈی اے کی قبولیت امریکہ میں اچونڈروپلاسیا کے علاج کے لئے پہلی نئی منشیات کی درخواست کی قبولیت کو نشان زد کرتا ہے. ایف ڈی اے کے پاس "پی این بی کے نسخے منشیات صارف فیس ایکٹ (PDUFA) کے طور پر ہدف کی تاریخ کا نامزد کیا ہے اگست 20, 2021. ایف ڈی اے نے کمپنی کو مطلع کیا ہے کہ اس وقت یہ ایک مشاورتی کمیٹی کے اجلاس کو ڈی این اے کے بارے میں بات کرنے کی منصوبہ بندی نہیں کرتا. یورپی یونین کے ضابطے کے بارے میں ، یورپین ادویات ایجنسی (EMA) نے 13 اگست کو ماں کے لئے مارکیٹنگ کی اجازت کی درخواست (سی پی اے) کو قبول کیا اور جائزہ لینے کے عمل کا آغاز کیا ہے.

Vosthe لہر ایک C قسم ناٹریوریٹاک پیپٹائڈ (CNP) ینالاگ ہے کہ بچپن اچونڈروپلاسیا کے علاج کے لئے ایک دن میں ایک بار ولولہ ہے, جو انسانوں میں سب سے زیادہ عام غیر متناسب مختصر قد ہے. یورپی یونین اور ریاست ہائے متحدہ امریکہ میں اچونڈروپلاسیا کے علاج کے لئے یتیم منشیات کا عہدہ (طاق) عطا کیا گیا ہے ۔

منظوری دے دی ہے تو, vosاچونڈروپلاسیا کے علاج کے لئے پہلا منشیات بن جائے گا. منشیات کی بیماری کی بنیادی وجہ کا علاج کر سکتے ہیں اور مریضوں کی زندگی پر ایک بامعنی اثر حاصل کرنے کی صلاحیت کے ساتھ ایک اہم طبی پیش رفت کی نمائندگی کرتا ہے.

اگرچہ ایف ڈی اے سے متعلق کسی بھی رجسٹریشن کے مسائل کو نہیں مل سکا ، ایجنسی نے 11 مئی 2018 پر منعقد ہونے والے میٹنگ میں پیڈیاٹرک ایڈوائزری کمیٹی (پی پی اے) اور صمّاوی اور میٹابولک ڈرگ ایڈوائزری کمیٹی (امداک) کی پوزیشن کا اعادہ کیا ۔ کنٹرول کے دو سال مختلف عمر کے گروپوں میں منعقد کئے گئے. باوماران یقین رکھتا ہے کہ ایک ایک سالہ راندوماید سے نتائج ، ڈبل بلائنڈ ، جگہبو کنٹرول مرحلے 3 ٹیسٹ بہت قائل ہیں ، مرحلے 2 منصوبے میں 5 سالہ طویل مدتی پیروی کے اعداد و شمار کے ساتھ مل کر ، اور اعداد و شمار کے مقابلے میں ترقی کی قدرتی تاریخ کو ایک سخت اور قابل اعتماد طریقہ فراہم کرتا ہے کہ آیا اس بات کا اندازہ کرنے کے لئے کہ آپ کو اندوچونڈرال کی ہڈی کی ترقی کی شرح پر ایک دیرپا اثر ہے اور حتمی بالغ اونچائی میں یہ معلومات این ڈی اے میں شامل ہے ۔

اچونڈروپلاسیا انسانوں میں سب سے زیادہ عام غیر متناسب مختصر قد ہے. یہ سست اندوچونڈرال تعظم کی طرف سے خصوصیات ہے, طویل ہڈیوں کی غیر متناسب اور ساختی عوارض کی قیادت, ریڑھ کی ہڈی, چہرے اور کھوپڑی کی بنیاد. یہ شرط فبروبلاسٹ ترقی فیکٹر حاصلہ 3 جین (FGFR3) میں اتپریورتنوں کی وجہ سے ہے ، جو ہڈی کی ترقی کی ایک منفی ریگولیٹر ہے.

غیر متناسب طور پر مختصر قد کے علاوہ ، اچونڈروپلاسیا کے ساتھ مریضوں کو سنگین صحت کی پیچیدگیوں کا سامنا کرنا پڑ سکتا ہے ، جس میں foramen کمپریشن ، نیند اپنی ، جھکا ٹانگیں ، چہرے ہیپوپلاسیا ، مستقل پیٹھ کے پیچھے سوئنگ ، ریڑھ کی ہڈی سٹینوساس ، اور اکثر کانوں میں شامل ہیں. انفیکشن کے سیکشن. ان پیچیدگیوں میں سے کچھ کی وجہ سے ناگوار سرجری کے لئے ضرورت کے نتیجے میں کر سکتے ہیں, ریڑھ کی ہڈی کے دابیت کے طور پر اور سیدھا جھکا ٹانگیں. اس کے علاوہ ، مطالعے سے ظاہر ہوتا ہے کہ ہر عمر کے گروپ کے لئے موت کی شرح میں اضافہ ہو رہا ہے.

اچونڈروپلاسیا کے ساتھ بچوں کے والدین کے 80 فیصد سے زائد درمیانے سائز ہیں ، اور بیماری غیر معمولی جینیاتی اتپریورتنوں کی وجہ سے ہے. اچونڈروپلاسیا کے عالمی واقعات 25,000 لائیو پیدائش میں ایک کے بارے میں ہے.

Voسکیپ لہر قدرتی انسانی پیپٹاڈیس سے ماخوذ ایک C قسم ناٹریوریٹاک پیپٹائڈ (CNP) ہے اور اندوچونڈرال تعظم کا ایک مؤثر سٹامولیٹر ہے. قدرتی انسانی پیپٹائڈ ہڈی کی ترقی کا ایک مثبت ریگولیٹر ہے ۔ Vosکی لہر مخصوص رسیپٹرس اور ابتدا کرتا intracellular سگنل سے overactive FGFR3 راستہ کو روکنا ہے کہ.

فی الحال ، ان بچوں کے لئے جن کی ترقی کی پلیٹ اب بھی "کھلا" ہے ، کے لئے اس وقت ، voسکسی لہر کا اندازہ کیا جا رہا ہے ، عام طور پر 18 سال سے کم عمر کے بچوں. یہ مریضوں اچونڈروپلاسیا مریضوں کا تقریبا 25 فیصد کے لئے اکاؤنٹ. ریاست ہائے متحدہ امریکہ ، یورپ ، لاطینی امریکہ ، مشرق وسطی اور ایشیا پیسیفک کے زیادہ تر خطے میں ، فی الحال اچونڈروپلاسیا کے علاج کے لئے کوئی ریگولیٹری منظوریاں نہیں ہیں.

Voسککی کارروائی کے طریقہ کار

Vosراندوماید لہر کی انضباطی درخواست ایک عالمی کے نتائج پر مبنی ہے, ڈبل نابینا, جگہبو کنٹرول مرحلے III دسمبر میں شائع 2019, اور مزید جاری مرحلے II اور مرحلے III توسیع مطالعہ کے طویل مدتی حفاظت اور افادیت کے اعداد و شمار کو حاصل, وسیع قدرتی بیماری کی تاریخ کے اعداد و شمار.

گلوبل مرحلے III مطالعہ 121 بچوں کے ساتھ اچونڈروپلاسیا جو 5-14 سال کی عمر میں تھے اور جن کی ترقی پلیٹیں اب بھی کھلی تھیں ، اور اس کی افادیت اور جگہبو کی حفاظت اور سلامتی کی جانچ کی. ان مریضوں کو مرحلے III میں داخل ہونے سے پہلے ان کی اپنی بیس لائن کی ترقی کی شرح کا تعین کرنے کے لئے کم ازکم 6 ماہ کی بیس لائن مطالعہ مکمل ہوئی. مرحلے III مطالعہ میں, مریضوں کو بے ترتیب طور پر دیا گیا تھا 52 voکے ہفتوں کے ہفتے (15ug/کلوگرام/دن) یا جگہبو. بنیادی نقطئہ اختتام جگہبو کے ساتھ مقابلے میں ایک سال کے علاج کی مدت کے دوران vosکی لہر کے ساتھ علاج بچوں میں بیس لائن کی ترقی کی شرح میں تبدیلی تھی.

نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ مطالعہ بنیادی نقطئہ اختتام تک پہنچ گیا: ایک سال کے علاج کے بعد ، بیس لائن سے voسکسی جوار کے علاج کی ترقی کی شرح میں تبدیلی 1.6 سینٹی میٹر/سال (پی<0.0001) after="" a="" year="" of="" treatment.="" this="" result="" is="" consistent="" with="" the="" results="" in="" the="" broad="" patient="" population="" studied.="" in="" the="" study,="" vosoritide="" was="" generally="" well="" tolerated="" and="" there="" was="" no="" clinically="" significant="" drop="" in="" blood="">

ایک اوپن لیبل کے نتائج ، خوراک کی دریافت فیز II نومبر 2019 ء میں شائع ہونے والے ایک نئے قدرتی تاریخ اچونڈروپلاسیا ڈیٹا سیٹ (این = 619) کے مقابلے میں بچوں میں عمر اور جنسی تعلق کے ساتھ مقابلے میں 15μg موصول ہوئے ، انہوں نے دستہ تین (ن = 10) مریضوں کو vos لہر/کلوگرام/دن کے ساتھ علاج کیا ، مجموعی اوسط اونچائی 9.0 سینٹی میٹر میں 54 مہینے میں اضافہ ہوا<0.005). in="" the="" past="" 12="" months,="" there="" has="" been="" an="" increase="" of="" 2.2="" cm.="" the="" data="" further="" illustrates="" the="" beneficial="" effect="" of="" continuous="" vosoritide="" treatment="" on="">