امریکہ اور یورپی یونین میں بیلوی (اوڈیویکسیبیٹ) کی منظوری ہونے والی ہے!

البیریو فارما جگر کی بیماری کی ایک نایاب کمپنی ہے جو نئے بائل ایسڈ ریگولیٹرز تیار کرتی ہے۔ حال ہی میں کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ یورپین میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) کمیٹی برائے ادویاتی مصنوعات برائے انسانی استعمال (سی ایچ ایم پی) نے ایک مثبت جائزہ رائے جاری کی ہے جس میں بئلوی کی منظوری کی سفارش کی گئی ہے (اوڈیویکسیبیٹ) ترقی پسند خاندانی انٹراہیپیٹک کولیسٹاسس (پی ایف آئی سی) کے علاج کے لئے۔ ). بیلوی ایک طاقتور، دن میں ایک بار، غیر نظامی آئلل بائیل ایسڈ ٹرانسپورٹ انہیبیٹر (آئی بی اے ٹی آئی) ہے، جو اس نایاب بیماری کا پہلا غیر سرجیکل علاج بننے کی صلاحیت رکھتا ہے اور پی ایف آئی سی کی اقسام 1، 2 اور 3 کو تبدیل کرے گا۔ بچوں کے علاج کا ماڈل.

اب سی ایچ ایم پی کی رائے نظرثانی کے لئے یورپی کمیشن (ای سی) کو پیش کی جائے گی جو عام طور پر اگلے 2 ماہ کے اندر منظوری کا فیصلہ کرے گی۔ امریکہ میں بیلوی کا ایف ڈی اے کی جانب سے ترجیحی جائزہ لیا جا رہا ہے اور نسخہ ڈرگ یوزر فیس ایکٹ (پی ڈی یو ایف اے) کی ہدف تاریخ 20 جولائی 2021 ہے۔ یورپی یونین میں بیلوی واحد آئی بی اے ٹی آئی ہے جسے ای ایم اے نے تیز تشخیص کے لئے دیا ہے۔ اس سے قبل ای ایم اے نے بیلوائے کو پی ایف آئی سی کے علاج کے لئے یتیم منشیات کی نامزدگی اور ترجیحی منشیات کی نامزدگی (پرائم) بھی دی تھی۔ پی ایف آئی سی کے علاوہ بیلوی کو الگیلے سنڈروم، بلیری اٹریسیا اور پرائمری چولانگیٹس کے علاج کے لئے یتیم منشیات کی نامزدگی بھی دی گئی ہے۔

پی ایف آئی سی ایک نایاب، تباہ کن اور تباہ کن بیماری ہے جو چھوٹے بچوں کو متاثر کرتی ہے اور ترقی پسند، جان لیوا جگر کی بیماری کا باعث بن سکتی ہے۔ بہت سے معاملات میں، پی ایف آئی سی زندگی کے پہلے 10 سالوں میں جگر کے سیروسس اور جگر کی ناکامی کا سبب بن سکتا ہے۔ پی ایف آئی سی کا سب سے نمایاں اور پریشان کن مستقل اظہار شدید خارش ہے، جو اکثر معیار زندگی میں شدید کمی کا باعث بنتا ہے۔ فی الحال، پی ایف آئی سی کے علاج کے لئے کوئی دوا نہیں ہے، اور بہت سے مریضوں کے لئے واحد آپشن جگر کی پیوند کاری یا دیگر حملہ آور سرجری ہے۔ جگر کی پیوند کاری کی موجودہ معیاری دیکھ بھال کو حقیقی چیلنجوں کا سامنا ہے، جن میں تاحیات مدافعتی دباو اور چھوٹے بچوں کے لئے اعضاء تلاش کرنے کا چیلنج شامل ہے۔

امریکہ اور یورپی یونین میں بیلوائے پی ایف آئی سی کے علاج کے لئے ریگولیٹری منظوری حاصل کرنے والی پہلی دوا بننے کی صلاحیت رکھتے ہیں۔ امریکہ میں بیلوی کی منظوری کے بعد البیریو ایک نایاب پیڈیاٹرک بیماری ترجیحی جائزہ واؤچر (پی آر وی) کا اہل ہوگا اور بیلوی کی مارکیٹنگ 2021 کی دوسری ششماہی میں کی جائے گی۔ فی الحال بلیری اٹریسیا کے علاج کے لئے بیلوی کا فیز 3 بولڈ ٹرائل اور الگیلے سنڈروم کے علاج کے لئے عالمی مرحلہ 3 پرزور ٹرائل جاری ہے۔

کی کیمیائی ساختاوڈیویکسیبیٹ(تصویر ماخذ: medkoo.com)

بیلوی کا فعال دوا سازی جزو اوڈیویکسیبیٹ ہے، جو ایک پیش قدمی کرنے والا، طاقتور اور منتخب، غیر نظامی، آئلل بائیل ایسڈ ٹرانسپورٹر (آئی بی اے ٹی) انہیبیٹر ہے، جس میں کم سے کم نظامی نمائش اور آنت میں مقامی طور پر کام کرنا ہے۔ فی الحال یہ دوا بچپن کی نایاب چولی سٹیٹک جگر کی بیماریوں کے علاج کے لئے تیار کی جا رہی ہے، جن میں پی ایف آئی سی، بلیری اٹریسیا، الاگیل سنڈروم وغیرہ شامل ہیں؛ ان میں پی ایف آئی سی پہلا ہدف اشارہ ہے۔

البیریو کے صدر اور سی ای او رون کوپر نے کہا: "بیلوی کے بارے میں آج کی سی ایچ ایم پی کی مثبت رائے ہمیں تاریخ کا پہلا غیر سرجیکل علاج شروع کرنے کے مقصد کے ایک قدم قریب لاتی ہے۔ یہ علاج خاندانوں اور بچوں پر پی ایف آئی سی کے اثرات کو کم کرسکتا ہے۔ بوجھ. بیلوائے لانچ کرکے ہم امید کرتے ہیں کہ بچوں کو خارش اور نشوونما جیسے اہم پیرامیٹرز کی طویل مدتی بہتری جیسی علامات سے قلیل مدتی راحت ملے گی۔

سی ایچ ایم پی کا بیلوی کا مثبت جائزہ 2 کلینیکل مطالعات (پی ای ڈی ایف آئی سی 1، پی ای ڈی ایف آئی سی 2) کے اعداد و شمار پر مبنی ہے، جو پی ایف آئی سی کے لئے اب تک کا سب سے بڑا عالمی مرحلہ 3 کلینیکل ٹرائل ہے۔

پی ای ڈی ایف آئی سی-1 ایک بے ترتیب ہے، ڈبل بلائنڈ، پلیسیبو کنٹرول مرحلہ 3 مطالعہ، اور نتائج امریکہ اور یورپی یونین کے ریگولیٹری تقاضوں کے بنیادی اختتامی نقطہ کو پورا کرتے ہیں: پلیسیبو کے مقابلے میں، بیلوی نے جلد کی خارش (پی=0.004) میں نمایاں بہتری لائی اور بائل ایسڈ رد عمل (ایس بی اے، پی=0.003)، اچھی طرح برداشت کیا، اور اسہال/ بار بار آنتوں کی نقل و حرکت کے بہت کم واقعات (علاج گروپ میں 9.5 فیصد اور پلیسیبو گروپ میں 5.0 فیصد)۔

پی ای ڈی ایف آئی سی-2 ایک طویل مدتی، اوپن لیبل فیز 3 ایکسٹینشن اسٹڈی ہے۔ اعداد و شمار بیلوی کی مضبوط افادیت کی توثیق کرتے ہیں، جس سے ظاہر ہوتا ہے کہ 48 ہفتوں تک علاج کیے جانے والے مریضوں میں ایس بی اے مسلسل اور مسلسل کم ہوتا ہے، کھجلی کی تشخیص میں بہتری آتی ہے، جگر اور نمو فنکشنل اشارے حوصلہ افزا ہیں۔

ان دو مطالعات میں، بیلوائے کو اچھی طرح برداشت کیا گیا تھا، اور اسہال / بار بار آنتوں کی نقل و حرکت علاج سے متعلق معدے سے متعلق سب سے عام منفی واقعات تھے۔ علاج سے متعلق کوئی سنگین منفی واقعات پیش نہیں آئے۔

مجموعی طور پر، ان مطالعات نے پہلے پی ایف آئی سی علاج کے طور پر بائیلوائے کی صلاحیت کی تصدیق کی۔ پی ایف آئی سی ایک تباہ کن بیماری ہے اور فی الحال جگر کی پیوند کاری سمیت سرجری کے ساتھ علاج کیا جاتا ہے۔ بیلوی ایک محفوظ اور موثر علاج کی دوا ہے جس میں پی ایف آئی سی کے مریضوں اور ان کے اہل خانہ میں حقیقی تبدیلیاں لانے کی صلاحیت ہے۔ ریگولیٹری منظوری حاصل کرنے کے بعد البیریو 2021 کی دوسری ششماہی میں بیلوی کو مارکیٹ میں لانے کا ارادہ رکھتا ہے۔