امریکی ایف ڈی اے نے رائپلزیم (پلاسمینوجن) کی منظوری دے دی: پلاسمینوجن کی کمی کا علاج کرنے والی پہلی دوا!

لیمینل بائیو سائنسز نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے ٹائپ 1 پلاسمینوجن کی کمی (ہائپوپلاسمینوجینیمیا) کے مریضوں کے علاج کے لئے رائپلزیم (پلاسمینوجن، ہیومن ٹی وی ایم ایچ) کی منظوری دے دی ہے۔ یہ بات قابل ذکر ہے کہ رائپلزیم پہلی دوا ہے جسے ایف ڈی اے نے پلاسمینوجن کی کمی کا علاج کرنے کے لئے منظور کیا ہے۔ یہ ایک نایاب جینیاتی بیماری ہے جو عام ٹشو اور اعضاء کے فعل کو نقصان پہنچا سکتی ہے اور اندھے پن کا سبب بن سکتی ہے۔

رائپلزیم کی منظوری دیتے ہوئے ایف ڈی اے نے لیمینل بائیو سائنسز کو ایک نایاب پیڈیاٹرک بیماری ترجیحی جائزہ واؤچر (پی آر وی) بھی جاری کیا تاکہ کمپنی کو نایاب بیماریوں کے لئے نئی ادویات کی ترقی میں اس کے نمایاں تعاون پر انعام دیا جاسکے۔ واؤچر کو بعد میں کسی بھی نئی منشیات ایپلی کیشنز کے ترجیحی جائزے کے لئے چھڑایا جا سکتا ہے، اور فروخت یا منتقل کیا جا سکتا ہے۔

لیمینل بائیو سائنسز کے سی ای او بروس پرچرڈ نے کہا: "یہ منظوری لیمینل، مریضوں، نگہداشت کرنے والوں اور ڈاکٹروں کے لئے ایک اہم سنگ میل ہے۔ ہمیں بہت خوشی ہے کہ رائپلزیم امریکہ میں پیدائشی پلاسمینوجن کی کمی کے مریضوں کو خدمات فراہم کرے گا۔ علاج. نایاب بچوں کی بیماریوں کے لئے موصول ہونے والے ترجیحی جائزہ واؤچر (پی آر وی) میں لیمینل کو غیر پتلا نقد رقم فراہم کرنے کی صلاحیت بھی ہے تاکہ ہماری چھوٹے مالیکیول تحقیق اور ترقیاتی حکمت عملی کو آگے بڑھانے اور وسعت دینے کی ہماری مسلسل کوششوں میں مدد مل سکے۔

پلاسمینوجن کی کمی ایک نایاب کثیر نظام اور جینیاتی بیماری ہے جو مریضوں کی صحت اور معیار زندگی پر گہرا اثر ڈالتی ہے۔ پلاسمینوجن کی کمی کے حامل تمام مریضوں میں پلازما پلاسمینوجن کی سطح نمایاں طور پر کم ہو جاتی ہے۔

پلاسمینوجن قدرتی طور پر پائے جانے والے پروٹین ہے جو جگر کے ذریعہ سنتھیسائز کیا جاتا ہے اور خون میں گردش کرتا ہے۔ فعال پلاسمینوجن، پلاسمین، فبرینولیٹک نظام کا بنیادی جزو اور اہم انزائم ہے جو تھرمبس کو تحلیل کرتا ہے اور ایکسٹراویسیٹڈ فبرین کو ہٹاتا ہے۔ لہذا، پلاسمینوجن زخم وں کی شفا، خلیات کی منتقلی، ٹشو ری ماڈلنگ، انجیوجینیسیس اور ایمبریوجینیسیس میں ضروری ہے۔ پلاسمینوجن کی کمی فیبرین کے جمع ہونے کا باعث بنتی ہے، جس سے زخم وں کی نشوونما ہوتی ہے، جس سے عام ٹشو اور اعضاء کے کام میں خرابی پیدا ہوتی ہے۔ جب یہ زخم آنکھ کو متاثر کرتے ہیں تو یہ اندھے پن کا باعث بن سکتا ہے۔

رائپلازیم کا فعال جزو پلاسمینوجن ہے، جو انسانی پلازما سے نکالا اور پاک کیا جاتا ہے۔ رائپلزیم علاج پلازما پلاسمینوجن کی سطح کو بڑھانے، عارضی طور پر پلاسمینوجن کی کمی کو دور کرنے، بیماری کو کم کرنے یا ختم کرنے میں مدد کرتا ہے۔

پلاسمینوجن ایکٹیویشن پاتھ وے (تصویر ماخذ: جین ریویو)

پیڈیاٹرک اور بالغ مریضوں میں رائپلزیم کی افادیت کی تصدیق ایک ہی بازو، اوپن لیبل کلینیکل ٹرائل میں کی گئی تھی۔ ٹرائل میں 15 مریضوں کو داخل کیا گیا جن کی بیس لائن پلاسمینوجن سرگرمی کی سطح درمیان تھی<5% to="" 45%="" of="" normal="" values.="" all="" patients="" received="" ryplazim="" dose="" of="" 6.6="" mg/kg,="" once="" every="" 2-4="" days,="" and="" continued="" treatment="" for="" 48="" weeks,="" so="" that="" their="" trough="" plasminogen="" activity="" level="" was="" at="" least="" 10%="" higher="" than="" the="" baseline,="" and="" the="" disease="" was="" treated.="" clinical="">

افادیت 48 ہفتوں میں کل طبی کامیابی کی شرح پر مبنی ہے، نظر آنے والے یا دیگر قابل پیمائش غیر مرئی زخموں کے ساتھ مریضوں کے 50٪ کے طور پر تعریف کی, بیس لائن سے زخموں کی تعداد / سائز یا فنکشنل اثر میں کم از کم 50٪ بہتری کے ساتھ. نتائج سے پتہ چلا کہ وہ تمام مریض جن کو بیس لائن معائنے میں کوئی زخم تھے ان میں زخموں کی تعداد یا سائز میں کم از کم 50 فیصد بہتری آئی۔ اس مطالعے میں رائپلزیم کو اچھی طرح برداشت کیا گیا۔

مارکیٹنگ کے لئے رائپلزیم کی منظوری ایک اہم موڑ کی نشان دہی کرتی ہے، جس سے مریضوں کو پہلی اور انتہائی ضروری تھراپی کے ساتھ ٹائپ 1 پلاسمینوجن کی کمی فراہم ہوتی ہے، اور مریضوں اور خاندانوں کو بیماری کی علامات پر قابو پانے میں مدد کرنے کے لئے ایک نیا آپشن فراہم کیا جاتا ہے۔