C3 ٹارگٹنگ انحیبیٹر ایمپاویلی (پیگسیٹاکوپلان) 2022 میں فہرست سازی کے لیے درخواست دے گا!

Apellis Pharma C3 ٹارگٹڈ تھراپیز کی ترقی میں ایک رہنما ہے، جو کہ بنیادی اور بہترین درجے کے علاج کی ترقی کے لیے وقف ہے جس کے ذریعے وسیع پیمانے پر ادویات کے علاج کے لیے ٹارگٹڈ C3 طریقوں کے ذریعے علاج کے بے قابو یا ضرورت سے زیادہ ایکٹیویشن کی جاتی ہے۔ جھرنے والی بیماریاں، بشمول ہیماتولوجی، امراض چشم، اور نیفرالوجی کے شعبوں میں۔

حال ہی میں، کمپنی نے اعلان کیا کہ اسے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) سے باضابطہ تحریری تاثرات موصول ہوئے ہیں، جس سے عمر سے متعلق میکولر ڈیجنریشن (AMD) اور سیکنڈری جیوگرافک ایٹروفی (GA) کے علاج کے لیے pegcetacoplan کے انٹرا وٹریل انجیکشن جمع کرانے کو مزید تقویت ملی ہے۔ ) نیا ڈرگ ایپلیکیشن (NDA) پلان۔ NDA کو فیز 3 DERBY اور OAKS اسٹڈی اور فیز 2 FILLY اسٹڈی کے افادیت اور حفاظتی ڈیٹا سے تعاون حاصل ہوگا۔

تحریری تاثرات میں، ایف ڈی اے نے کہا کہ اگر کلینیکل ٹرائلز کافی اور اچھی طرح سے کنٹرول شدہ ہیں، تو ایجنسی ٹرائل کے مختلف مراحل میں فرق نہیں کرے گی، اور تینوں مطالعات کافی اور اچھی طرح سے کنٹرول شدہ دکھائی دیتی ہیں۔ اس تاثرات کی بنیاد پر، اپیلس سے اب بھی 2022 کی پہلی ششماہی میں NDA جمع کرانے کی توقع ہے، اور اس کا خیال ہے کہ NDA کو جمع کرانے کے لیے کسی اضافی تحقیق کی ضرورت نہیں ہے۔

ایپلس کے چیف میڈیکل آفیسر فیڈریکو گروسی، ایم ڈی، نے کہا:"؛ ہمیں بہت خوشی ہے کہ FDA' کی رائے ہمارے منصوبے کے مطابق ہے۔ ہم 3 بے ترتیب، اچھی طرح سے کنٹرول شدہ مطالعات میں 1,500 سے زیادہ مریضوں کے ڈیٹا کی بنیاد پر ایک پیگسیٹاکوپلان این ڈی اے جمع کرانے کا ارادہ رکھتے ہیں۔ جی اے یہ ایک تباہ کن بیماری ہے جو اندھے پن کا سبب بنتی ہے۔ ہم GA مریضوں کی آبادی تک پہلا علاج لانے کے لیے FDA کے ساتھ مل کر کام کرنے کے منتظر ہیں۔ [جی جی] quot؛

پیگسیٹاکوپلان کی ساختی خصوصیات اور طریقہ کار

GA عمر سے متعلق میکولر ڈیجنریشن (AMD) کی ایک جدید قسم ہے، اور AMD اندھے پن کی سب سے بڑی وجہ ہے۔ GA بیماری ریٹنا کے مرکزی حصے، میکولا کو متاثر کرتی ہے، جو مرکزی بصارت کے لیے ذمہ دار ہے۔ تکمیل کی حد سے زیادہ ایکٹیویشن GA میں ناقابل واپسی پیتھولوجیکل نمو کا باعث بنتی ہے، اور C3 واحد ہدف ہے جو تکمیل کی حد سے زیادہ فعال ہونے کے عین مطابق کنٹرول کے لیے ہے۔ GA ترقی پسند اور ناقابل واپسی ہے، جس کی وجہ سے مرکزی بصارت کو نقصان اور بصارت کا مستقل نقصان ہوتا ہے۔ شائع شدہ تحقیق کے مطابق، دنیا بھر میں GA کے 5 ملین سے زیادہ مریض ہیں اور ریاستہائے متحدہ میں تقریباً 1 ملین۔ فی الحال، GA کے لیے کوئی منظور شدہ علاج نہیں ہے۔

Pegcetacoplan ایک ٹارگٹڈ C3 روکنے والا ہے جو تکمیلی جھرن کی ضرورت سے زیادہ ایکٹیویشن کو منظم کرنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ تکمیلی جھرنا انسانی مدافعتی نظام کا ایک حصہ ہے، اور اس کی ضرورت سے زیادہ سرگرمی بہت سی سنگین بیماریوں کی موجودگی اور نشوونما کا سبب ہے۔ Pegcetacoplan ایک مصنوعی سائیکلک پیپٹائڈ ہے جو پولی تھیلین گلائکول پولیمر سے منسلک ہوتا ہے اور خاص طور پر C3 اور C3b سے منسلک ہوتا ہے۔ فی الحال، pegcetacoplan مختلف قسم کی بیماریوں کے علاج کے لیے تیار کیا جا رہا ہے، بشمول: جغرافیائی ایٹروفی (GA)، پیروکسسمل نوکٹرنل ہیموگلوبینوریا (PNH)، اور C3 گلوومیرولوپیتھی۔ ریاستہائے متحدہ میں، FDA نے PNH اور GA کے علاج کے لیے pegcetacoplan کو فاسٹ ٹریک کی اہلیت دی ہے۔

مئی 2021 میں، Empaveli (pegcetacoplan) کو paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) والے بالغ مریضوں کے علاج کے لیے امریکی FDA نے منظوری دی تھی۔ Empaveli کو ترجیحی نظرثانی کے عمل کے ذریعے منظور کیا گیا تھا، جس میں PNH کی دیکھ بھال کے معیارات کو بہتر بنانے اور PNH کے علاج کی نئی تعریف کرنے کی صلاحیت ہے۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ Empaveli پہلی اور واحد C3 ٹارگٹڈ تھراپی ہے جسے ریگولیٹری منظوری ملی ہے۔ یہ دوا ان کے لیے موزوں ہے: (1) PNH بالغ مریض جن کا پہلے علاج نہیں ہوا ہے۔ (2) پہلے C5 inhibitors موصول ہوئے بالغ مریضوں کو PNH of Soliris (eculizumab) اور Ultomiris (ravulizumab)۔

پچھلی دہائی یا اس سے زیادہ عرصے میں، PNH کے علاج کا واحد آپشن C5 inhibitors تھا، لیکن بہت سے مریضوں کو اب بھی مستقل hypohemoglobinosis کا سامنا ہے، جو اکثر کمزور کرنے والی تھکاوٹ اور بار بار خون کی منتقلی کا باعث بنتا ہے۔ کلینیکل ٹرائلز میں، ایمپاویلی PNH کا وسیع کنٹرول فراہم کر سکتا ہے، ہیموگلوبن کی سطح کو بڑھا کر اور خون کی منتقلی کی ضرورت کو کم کر کے PNH کے مریضوں کی زندگیوں کو بہتر بنا سکتا ہے۔