امریکی ایف ڈی اے نے سی ٹائپ نیٹریوریٹک پیپٹائیڈ اینالاگ ووکسزوگو (وسوریٹائڈ) ---2/2 کی منظوری دے دی

وسوریٹائڈ کی کارروائی کا طریقہ کار

اچونڈراپلاسیا انسانوں میں سب سے عام غیر متناسب چھوٹا قد ہے۔ اس کی خصوصیت سست انڈوچونڈرل اوسسیفیکیشن ہے جس کی وجہ سے لمبی ہڈیوں، ریڑھ کی ہڈی، چہرے اور کھوپڑی کی بنیاد کی غیر متناسب کمی اور ساختی عوارض پیدا ہوتے ہیں۔ یہ حالت فائبروبلاسٹ گروتھ فیکٹر ریسیپٹر 3 جین (ایف جی ایف آر 3) میں تغیرات کی وجہ سے ہوتی ہے، جو ہڈیوں کی نشوونما کا منفی ریگولیٹر ہے۔

غیر متناسب طور پر چھوٹے قد کے علاوہ، اکونڈروپلاسیا کے مریضوں کو صحت کی سنگین پیچیدگیوں کا سامنا کرنا پڑ سکتا ہے، جن میں فورمین کمپریشن، سلیپ ایپنیا، جھکی ہوئی ٹانگیں، چہرے کی ہائپوپلاسیا، مستقل کمر کے جھولے، ریڑھ کی ہڈی کی اسٹینوسس اور تکرار والے کان شامل ہیں۔ شعبہ انفیکشن. ان میں سے کچھ پیچیدگیوں کے نتیجے میں حملہ آور سرجری کی ضرورت پڑ سکتی ہے، جیسے ریڑھ کی ہڈی کا ڈی کمپریشن اور جھکی ہوئی ٹانگوں کو سیدھا کرنا۔ اس کے علاوہ مطالعات سے پتہ چلا ہے کہ ہر عمر کے افراد کی شرح اموات میں اضافہ ہو رہا ہے۔

اکونڈروپلاسیا کے حامل بچوں کے والدین میں سے 80 فیصد سے زیادہ درمیانے قد کے ہیں اور یہ بیماری خود ساختہ جینیاتی تبدیلیوں کی وجہ سے ہوتی ہے۔ اکونڈروپلاسیا کے عالمی واقعات 25,000 زندہ پیدائشوں میں سے تقریبا ایک ہیں۔

ووسوریٹائڈ ایک سی قسم کا نیٹریوریٹک پیپٹائیڈ (سی این پی) اینالاگ ہے جو قدرتی انسانی پیپٹائیڈز سے ماخوذ ہے اور انڈوچونڈرل اوسسیفیکیشن کا ایک موثر محرک ہے۔ قدرتی انسانی پیپٹائیڈ ہڈیوں کی نشوونما کا ایک مثبت ریگولیٹر ہے۔ ووسوریٹائیڈ مخصوص ریسیپٹرز سے بندھا ہوا ہے اور انٹرا سیلولر سگنلز شروع کرتا ہے جو زیادہ فعال ایف جی ایف آر ٣ راستے کو روکتے ہیں۔

فی الحال، وسوریٹائڈ کا ان بچوں کے لئے جائزہ لیا جا رہا ہے جن کی نشوونما کی پلیٹ اب بھی "کھلی" ہے، عام طور پر 18 سال سے کم عمر کے بچے۔ ان مریضوں میں اکونڈروپلاسیا کے مریضوں کا تقریبا 25 فیصد حصہ ہے۔ لاطینی امریکہ، مشرق وسطیٰ اور ایشیا ء بحرالکاہل کے بیشتر خطے میں فی الحال اکونڈروپلاسیا کے علاج کے لیے استعمال ہونے والی ادویات کے لیے کوئی ریگولیٹری منظوری نہیں ہے۔