کونکورڈ کائلن کریسویٹا کو کشور اور بالغ مریضوں کے علاج کے لئے یورپی یونین نے منظوری دے دی ہے!

کیووا کیرن نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ یوروپی کمیشن (ای سی) نے کرسویٹا (بروسوومب) کو X- سے منسلک ہائپو فاسفیٹیمیا (XLH) والے نوعمر اور بالغ مریضوں کے علاج کے لئے منظوری دے دی ہے۔ اس سے قبل ، کرائس وائٹا کو XLH بچوں اور نوعمروں کے علاج کے لئے مشروط طور پر منظوری دے دی گئی ہے ، جو 1 سال اور اس سے زیادہ عمر کے ہیں ، ہڈیوں کی بیماریوں کے امیجنگ ثبوت رکھتے ہیں ، اور ہڈیوں میں اضافہ ہوتا ہے۔

کریسویٹا ہی واحد علاج ہے جو XLH کے اندرونی پیتھوفیسولوجی کو حل کرتا ہے۔ ایکس ایل ایچ ایک نادر جینیاتی بیماری ہے جو عمر بھر کی ہڈیوں ، پٹھوں اور جوڑوں کو متاثر کرتی ہے۔ تازہ ترین منظوری سے کرائس وائٹا کی قابل اطلاق آبادی میں اضافہ ہوگا: ہڈیوں کی بیماری کے امیجنگ ثبوت (تمام ہڈیوں کی نشوونما کی حیثیت سے قطع نظر) اور XLH بالغ مریض اب یورپی XLH کشور مریض کرائسویٹا کے علاج کے اہل ہیں۔

یہ منظوری دو مرحلے III کے مطالعے کے اعداد و شمار پر مبنی ہے: مرحلہ III UX023-CL303 ایک بے ترتیب ، ڈبل بلائنڈ ، پلیسبو کنٹرول شدہ ٹرائل ہے جس نے XLH کے ساتھ بالغ مریضوں میں کرائسویٹا کی حفاظت اور تاثیر کی تحقیقات کی ہیں۔ فیز III UX023 - سی ایل 304 کا مطالعہ ایک کھلا لیبل ہے ، جس میں XLH کے ساتھ بالغوں میں اوسٹیوالاسیا (کنکال نرمی) کے علاج پر کریسوویٹا کے اثر کی تحقیقات کرنے والے ایک بازو کی آزمائش ہے۔ دو مطالعات سے پتہ چلا ہے کہ کریسویٹا نارمل رینج کے اندر سیرم فاسفیٹ کی سطح کو بڑھاتا اور برقرار رکھتا ہے ، آسٹیوالاکیا سے متعلق سیڈو فریکچر اور فریکچر کو شفا بخش بنانے میں مدد کرتا ہے ، اور آسٹیوالاکیا کو بہتر بناتا ہے۔ دوسرے اختتامی مقامات سے پتہ چلتا ہے کہ مریضوں نے درد اور سختی کو کم کردیا ہے ، اور وقت کے ساتھ ساتھ جسمانی فعل اور نقل و حرکت میں بھی بہتری آئی ہے۔ کریسویٹا کی حفاظت اس کے مطابق ہے جو دیگر کریسوٹٹا مطالعات میں مشاہدہ کیا گیا ہے۔ منفی واقعات میں انجکشن سائٹ کے رد عمل ، ہائپر فاسفیٹیمیا اور انتہائی حساسیت کے رد عمل شامل ہیں۔ علاج سے متعلق کوئی سنگین منفی واقعات نہیں ہوئے تھے۔

فرانس کے کوچین اسپتال سے تعلق رکھنے والی ڈاکٹر کیرین بروئٹ نے کہا: جی جی حوالہ؛ اب تک ، XLH کے ساتھ بالغ مریضوں کے پاس علاج کے بہت محدود اختیارات ہیں۔ آج جی جی # 39 approval کی منظوری ایک اہم پیشرفت ہے ، جس کا مطلب ہے کہ پہلی بار XLH کے ساتھ ان بالغ مریضوں نے XLH کی بنیادی وجہ کا علاج کروایا ہے۔"؛

کیووا کیرن انٹرنیشنل کے صدر ، عبد الملک نے کہا: “EL کی منظوری XLH کے انتظام کے لئے ایک اہم سنگ میل ہے۔ XLH ایک ترقی پسند ، زندگی بھر بیماری ہے جس کا بچوں اور بڑوں کی زندگیوں پر گہرا اثر پڑتا ہے۔ اس منظوری کے ذریعہ XLH نوعمروں اور بڑوں کو بھی کریسویٹا کے علاج سے فائدہ اٹھانے کے قابل ہوجائے گا ، جو واحد علاج ہے جو XLH کے اندرونی پیتھوفیسولوجی کو نشانہ بناتا ہے۔ اب ہم اس بات کو یقینی بنانے پر توجہ مرکوز کریں گے کہ زیادہ اہل مریض علاج حاصل کریں۔"؛

تصویری ماخذ: slideshare.net

ایکس سے منسلک ہائپو فاسفیٹیمیا (XLH) ایک غیر معمولی جینیاتی بیماری ہے جو ہڈیوں ، پٹھوں اور جوڑوں میں اسامانیتاوں کا سبب بنتی ہے۔ ایکس ایل ایچ زندگی کے لئے خطرہ نہیں ہے ، لیکن اس کا بوجھ زندگی بھر اور بتدریج ہے ، جس سے کسی شخص کے جی جی # 39 reduce کی زندگی میں معیار کم ہوسکتا ہے۔ XLH کی علامات اور علامات ابتدائی بچپن میں ہی شروع ہوجاتے ہیں اور نچلے اعضاء ، چھوٹا قد اور درد کی خرابی کا سبب بنتے ہیں۔ اس سے چلنے اور جسمانی افعال میں دشواریوں کا سامنا کرنا پڑے گا ، اور معیار زندگی کو متاثر کرے گا۔ اسکلیٹل خرابی کے علاوہ غیر حل شدہ ہائپو فاسفیٹیمیا کا مطلب یہ ہے کہ یہ بیماری بڑوں میں بڑھتی رہتی ہے ، جس کی وجہ سے تکلیف اور سختی ہوتی ہے ، اسی طرح متعدد عضلاتی نقائص ہوتے ہیں ، جو مریض کی پیدائش کے بعد دوسرے یا تیسرے دسویں حص earlyہ کے اوائل میں ہوسکتے ہیں۔ سال متاثر ہوا۔

کریسویٹا جی جی # 39 active کا فعال جزو بروزوماب ہے ، جو ایک بازیافت مکمل طور پر انسانیت سوز IgG1 مونوکلونل مائپنڈ ہے جو فائبرو بلسٹ گروتھ عنصر 23 (FGF-23) کی سرگرمی کو پابند کرنے اور روکنے کا ہدف رکھتا ہے۔ ایف جی ایف 23 ایک ہارمون ہے جو گردے کی فاسفیٹ اخراج اور فعال وٹامن ڈی کی تیاری کو منظم کرکے سیرم فاسفیٹ کی سطح کو کم کرتا ہے۔ XLH میں ، FGF23 کی سطح اور سرگرمی بہت زیادہ ہے ، جس کے نتیجے میں فاسفیٹ فضلہ اور ہائپو فاسفیٹیمیا ہوتا ہے۔

کریسویٹا ایف جی ایف 23 کو نشانہ بناسکتی ہے تاکہ ایف جی ایف 23 کی حیاتیاتی سرگرمی کو روکا جاسکے۔ مریض&# 39 body کے جسم میں ضرورت سے زیادہ FGF-23 کو مسدود کرنے سے ، کرائس وائٹا گردوں کے ذریعہ فاسفیٹ کی بحالی کو بڑھا سکتا ہے اور وٹامن ڈی کی پیداوار میں اضافہ کرسکتا ہے ، اس طرح آنت میں فاسفیٹ اور کیلشیم کے جذب کو بھی بڑھاتا ہے۔ کریسویٹا FGF-23 سے متعلق ہائپو فاسفیٹیمیا بیماریوں ، جیسے XLH ، ٹیومر سے منسلک اوسٹیوالاسیا (TIO) / ایپیڈرمل نییوس سنڈروم (ENS) کے علاج کے ل developed تیار کیا گیا ہے۔

کریسویٹا پہلا بازیافت کرنے والا مکمل طور پر انسانی یک رنگی IgG1 مائپنڈ ہے جو براہ راست FGF23 کو نشانہ بناتا ہے۔ یہ دوا کیووا کیرن نے دریافت کی تھی اور الٹراجنیکس کے تعاون سے تیار کی گئی تھی۔

ریاستہائے متحدہ میں ، کرائس وٹہ کو XLH والے aged6 ماہ عمر والے بچوں اور بڑوں کے علاج معالجے کی منظوری دی گئی ہے۔ اس سال کے جون میں ، کرس ویوٹا کو ایک بار پھر امریکی ایف ڈی اے نے پیڈیاٹرک اور بالغ مریضوں کے لئے ind 2 سال کی عمر میں ٹیومر سے متاثرہ اوسٹیوالاسیا (ٹی آئ او) کا علاج کرنے کے لئے ایک نئے اشارے کے طور پر منظوری دے دی ، جو ہائپو فاسفیٹیمیا اور آسٹیو امالیا کا سبب بن سکتا ہے۔ یہ بات قابل ذکر ہے کہ کریسوٹا XLH کے علاج کے لئے منظور شدہ پہلی دوا ہے ، اور TIO مریضوں کے علاج کے لئے بھی منظور شدہ پہلی دوا ہے جس کے ٹیومر واقع نہیں ہوسکتے ہیں یا یکسر طور پر نہیں ہٹا سکتے ہیں۔