Efgartigimod نمایاں طور پر طاقت اور معیار زندگی میں بہتری ، زئی لیب نے چین کو متعارف کرایا!

زئی لیب پارٹنر ارجنکس نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ سیسٹیمیٹک مایاستینیا گریویس (جی ایم جی) کے علاج میں ایفگارٹی گیموڈ کا جائزہ لینے والے ایک اہم فیز 3 اے ڈی اے پی ٹی ٹرائل کے نتائج دی لینسیٹ نیورولوجی میں شائع ہوئے ہیں۔ آرٹیکل کا عنوان ہے: عام مایستینیا گریوس (ADAPT) والے مریضوں میں efgartigimod کی حفاظت ، افادیت اور برداشت

Myasthenia gravis (MG) ایک اعصابی بیماری ہے جو روگجنک IgG کے ذریعے ثالثی کی جاتی ہے اور معیار زندگی کو سنجیدگی سے متاثر کرتی ہے۔ بیماری کی علامات اور موجودہ علاج کے مضر اثرات مریضوں کی زندگیوں کو نمایاں نقصان پہنچا سکتے ہیں۔ ADAPT ٹرائل کے نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ efgartigimod علاج جی ایم جی مریضوں کی طاقت اور معیار زندگی کو نمایاں طور پر بہتر بنا سکتا ہے۔ فی الحال ، efgartigimod' کا GMG کا علاج امریکی FDA کے زیر نظر ہے ، اور نسخہ منشیات کے صارف فیس ایکٹ (PDUFA) کی ہدف کی تاریخ 17 دسمبر 2021 ہے۔ ریگولیٹری منظوری حاصل کرنے کے لیے صرف FcRn مخالف۔

جیمز ایف ہاورڈ جونیئر ، ADAPT ٹرائل کے مرکزی تفتیش کار اور چیپل ہل سکول آف میڈیسن میں یونیورسٹی آف نارتھ کیرولائنا کے نیورولوجی کے پروفیسر ، نے کہا:" My Myasthenia gravis (MG) زندگی پر تباہ کن اثر ڈال سکتا ہے اور مریضوں کی آزادی ، اور نگلنے کو متاثر کر سکتی ہے ، بولنے ، چلنے ، اور یہاں تک کہ سانس لینے کی صلاحیت. اس کے علاوہ ، ہر مریض ایم جی کا تجربہ ایک مختلف عمل میں کرتا ہے ، جو بیماری کے انتظام کو غیر متوقع بنا دیتا ہے۔ ADAPT ٹرائل میں ، ہم نے مشاہدہ کیا کہ efgartigimod حاصل کرنے والے زیادہ تر مریضوں کا efgartigimod سے علاج کیا گیا۔ پہلے 2 ہفتوں میں طبی لحاظ سے نمایاں بہتری آئے گی۔ یہ نتائج ایم جی کمیونٹی کے لیے بہت اہمیت کے حامل ہیں۔ مجھے امید ہے کہ efgartigimod اس نوعیت کی پہلی ٹارگٹڈ تھراپی فراہم کرے گا تاکہ اس دائمی آٹومیون بیماری کے مریضوں کا انفرادی طریقے سے علاج کیا جا سکے۔"؛

ADAPT ٹرائل بنیادی اختتامی مقام پر پہنچ گیا۔ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ acetylcholine رسیپٹر اینٹی باڈی پازیٹو (AChR Ab +) gmg کے مریضوں میں ، پلیسبو گروپ کے مقابلے میں روزانہ کی زندگی (MG-ADL) اسکور کی مایاستینیا گرویس سرگرمی کے مطابق ، efgartigimod ٹریٹمنٹ گروپ میں زیادہ A تھا۔ مریضوں کا زیادہ تناسب جواب دینے والے تھے (67.7 vs بمقابلہ 29.7؛ p< 0. 0.0001)۔ جواب دہندگان کو مسلسل 4 ہفتوں یا اس سے زیادہ عرصے تک MG-ADL اسکور میں کم از کم 2 پوائنٹس کی بہتری کے طور پر بیان کیا گیا تھا۔ اس کے علاوہ ، efgartigimod ٹریٹمنٹ گروپ کے 40 patients مریضوں نے کم سے کم علامات کا اظہار حاصل کیا (0- asymptomatic] یا 1 کا MG-ADL اسکور کے طور پر بیان کیا گیا) ، جبکہ اس مقصد کو حاصل کرنے والے پلیسبو گروپ میں مریضوں کا تناسب صرف 11.1٪ تھا۔ AChR-Ab + جواب دہندگان میں ، 84.1٪ مریضوں نے علاج کے پہلے 2 ہفتوں کے اندر MG-ADL اسکور میں طبی لحاظ سے نمایاں بہتری لائی۔ اس مطالعے میں ، efgartigimod کی حفاظت پلیسبو سے موازنہ تھی۔

ADAPT ٹرائل مکمل کرنے کے بعد ، 90 patients مریض ADAPT پلس ٹرائل میں داخل ہوئے ، ایک اوپن لیبل ایکسٹینشن سٹڈی جو efgartigmod کی طویل مدتی حفاظت اور رواداری کا جائزہ لینے کے لیے 3 سال تک جاری رہی۔ ADAPT اور ADAPT پلس میں ، کم از کم 118 مریضوں نے 12 ماہ یا اس سے زیادہ عرصے تک efgartigmod علاج حاصل کیا۔

efgartigimod عمل کا طریقہ کار۔

Efgartigimod ترقی کے تحت ایک اینٹی باڈی کا ٹکڑا ہے ، جو روگجنک امیونوگلوبلین G (IgG) اینٹی باڈیز کو کم کرنے اور IgG گردش کو روکنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ Efgartigimod FcRn کا پابند ہوسکتا ہے ، جو پورے جسم میں وسیع پیمانے پر ظاہر ہوتا ہے اور IgG اینٹی باڈیز کے انحطاط کو روکنے میں مرکزی کردار ادا کرتا ہے۔ ایف سی آر این کو مسدود کرنا آئی جی جی اینٹی باڈیز کے اظہار کی سطح کو کم کر سکتا ہے ، اور آٹومیون بیماریوں کا علاج کر سکتا ہے جو کہ پیتھوجینک آئی جی جی اینٹی باڈیز کے ذریعے کارفرما ہوتی ہیں ، بشمول: مایاستینیا گرویس (ایم جی) ، ایک دائمی بیماری جو پٹھوں کی کمزوری کا سبب بنتی ہے۔ pemphigus vulgaris (PV) ، جلد کی ایک دائمی بیماری ہے جس کی خصوصیت جلد کی شدید چھالوں سے ہوتی ہے۔ مدافعتی تھرومبوسائٹوپینیا (آئی ٹی پی) ، ایک دائمی بیماری جو ایکچیموسس اور خون بہنے سے ظاہر ہوتی ہے۔ دائمی سوزش demyelinating polyneuropathy (CIDP) ، ایک بیماری جس میں اعصابی نظام کو نقصان تحریک کی خرابیوں کا سبب بنتا ہے۔

6 جنوری 2021 کو ، زائی لیب اور ارجنکس نے اعلان کیا کہ دونوں فریق ایک خصوصی مجاز تعاون پر پہنچ گئے ہیں۔ زئی لیب گریٹر چائنا ریجن (بشمول مینلینڈ چین ، ہانگ کانگ ، تائیوان اور مکاؤ) میں ایفگارٹیمیڈ کی ترقی اور تجارتی کاری کو آگے بڑھانے کی ذمہ دار ہوگی۔

زئی لیب کے آٹو امیونٹی اور اینٹی انفیکشن کے شعبے کے چیف میڈیکل آفیسر ڈاکٹر رین ہیروئی نے کہا: چین میں اس وقت تقریبا 200،000 مریض مایستینیا گرویس کے مریض ہیں۔ موجودہ علاج کے اختیارات بہت محدود ہیں اور بہت بڑی غیر ضروری طبی ضروریات ہیں۔ efgartigimod کے موجودہ اعداد و شمار کی بنیاد پر ، اس پروڈکٹ سے منظوری کے بعد سیسٹیمیٹک myasthenia gravis اور دیگر سنگین آٹومیون بیماریوں کے علاج کی موجودہ حیثیت کو تبدیل کرنے کی توقع ہے۔

معاہدے کی شرائط کے مطابق ، زئی لیب گریٹر چین میں efgartigimod کی ترقی اور تجارتی بنانے کا خصوصی حق حاصل کرے گی۔ زائی لیب چین میں متعدد اشاروں کے لیے عالمی رجسٹریشن کلینیکل ریسرچ اور ایفگارٹیگموڈ کی ترقی کی ذمہ دار ہوگی۔ مزید برآں ، زئی لیب عظیم تر چین میں ایک سے زیادہ نئے اشاروں کے لیے مرحلہ 2 کی تصدیق کے مطالعے شروع کرنے کے لیے بھی ذمہ دار ہو گی تاکہ عالمی سطح پر efgartigimod کے لیے مزید آٹومیون اشاروں کی ترقی کو تیز کیا جا سکے۔