ایف ڈی اے کی منظوری پفیزار Mylotarg: علاج ≥ 1 ماہ ، نئی تشخیص ، CD33 مثبت پیڈیاٹرک مریض!

امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے حال ہی میں پفیزار کے ھدف شدہ انٹاکانکر منشیات Mylotarg (گمٹوزومعب ozogamicin) کی قابل اطلاق آبادی کی منظوری دے دی ہے جس میں نئے تشخیصی CD33-مثبت شدید میالواڈ لیوکیمیا (AML) عمر ≥ 1 ماہ کے ساتھ مریضوں کے لئے. منظوری ترجیحی جائزہ لینے کے عمل کے ذریعے منظور کیا گیا تھا.

اب ، Mylotarg نئے تشخیص CD33 مثبت AML (بچوں اور بالغوں کی ≥ 1 ماہ) ، فینٹنگ یا مگرا CD33-مثبت AML (بچوں اور بالغوں کی عمر ≥ 2 سال) کا علاج کرنے کے لئے استعمال کیا جا سکتا ہے.

پیڈیاٹرک آبادی میں Myloin کی افادیت اور حفاظت AAML0531 کی تحقیق کے اعداد و شمار کی طرف سے حمایت کر رہے ہیں (NCT00372593). یہ ایک multicenter ہے, راندوماید مطالعہ اندراج 1063 نئے تشخیص AML مریضوں 0-29 سال کی عمر. مطالعہ میں ، ان مریضوں کو بے ترتیب طور پر کیموتیریپی کے 5 ادوار وصول کرنے کے لئے تفویض کیا گیا تھا یا Mylotarg کے ساتھ مجموعہ میں (خوراک 3 مگرا/m2 ، 1 دن 6 اور تیز 2 پر $7). اہم افادیت کا نتیجہ انڈیکس EFS کی ناکامی ، عود ، یا تمام وجہ سے موت سے مقدمے کی سماعت کے آغاز سے ایونٹ فری بقا (کی طرف سے) تھا.

اعداد و شمار دکھاتا ہے کہ EFS خطرہ کا تناسب (HR) Mylo g + کیموتیریپی کے ساتھ مل کر کیموتیریپی مونوتراپی ہے 0.84% (95% CI: 0.71-0.99). Myloin g + کیموتیریپی گروپ میں ، 5 سال کے اندر ناکامی ، تکرار ، یا موت کے بغیر مریضوں کا اندازہ لگایا گیا تھا 48 ٪ (95 ٪ CI: 43-52%), کے مقابلے میں 40% (95% ci: 36%-45%) کیموتیریپی اکیلے گروپ میں). 2 علاج گروپوں کے درمیان مجموعی بقا (او ایس) میں کوئی فرق نہیں تھا.

Mylotarg کے ساتھ علاج مریضوں کے درمیان ، سب سے زیادہ عام گریڈ 3 منفی ردعمل ہے کہ 1 اور اضافہ کے دوران واقع ہوا 2 انفیکشن تھا, جور نیوٹروپینیا, بھوک میں کمی, ہیپرگلیکیمیا, mucositis, hypoxia کو, بلیڈنگ, ٹرانساماناسی کی بلندی, اسہال, متلی اور.

Mylothe g پہلا AML علاج منشیات کا نشانہ بنایا CD33 ہے, جو ایک ضد ڈرگ گرداننا ہے (ADC), جو ایک کیطوٹوااک ایجنٹ کالاچیماکان کی طرف سے کونجوگاٹید ہے اور ایک مولکو نشانہ بنانے CD33 بنا دیا ہے. CD33 ایک انٹاگاناک پروٹین ہے جو مریضوں میں AML خلیوں کا 90 فیصد تک کا اظہار ہے. سیل کی سطح پر CD33 اینججن کو Mylotarg جب ، یہ سیل میں جذب کیا جاتا ہے ، کالاچیماکان کو جاری کرنے اور سیل کی موت کا باعث بنتا ہے.

ریاستہائے متحدہ امریکہ میں ، Myloمونوتراپی نے CD33-مثبت AML کے ساتھ بالغ مریضوں کے لئے ایک (اعلی خوراک) کے طور پر فوری طور پر 2000 منظوری حاصل کی تھی جو پہلے عود کا تجربہ کیا تھا ، عمر کے ≥ 60 سال تھے ، اور دیگر کیطوٹوااک کیموتیریپی کے لئے موزوں نہیں تھے. تاہم ، 2010 میں ، پفیزار رضاکارانہ طور پر امریکی مارکیٹ سے اس کے بعد امریکہ کے بازار سے ایک مثبت مقدمے کی سماعت میں طبی افادیت کو ظاہر کرنے میں ناکام رہے اور کیموتیریپی کے مقابلے میں مہلک وینکتتا کا ایک اعلی واقعہ تھا. تاہم ، جاپانی مارکیٹ میں ، Myloin اب بھی فروخت کیا جا رہا ہے اور ہمدردی ادویات کے پروگراموں کے ذریعے مریضوں کو فراہم کی جا رہی ہے.

کیونکہ شدید میالواڈ لیوکیمیا کے ساتھ مریضوں میں منشیات کی مانگ (AML) سے ملاقات نہیں کی گئی ہے, کلینگروں اب بھی مختلف خوراک اور علاج کے مختلف کورسز کے ساتھ Myloin کی جائزہ میں بہت دلچسپی رکھتے ہیں. پفیزار کی حمایت کے ساتھ ، ان آزاد محققین نے طبی مقدمات کا انعقاد کیا جو کہ Mylotarg کی تاثیر اور حفاظت کے بارے میں مزید معلومات حاصل کرتے ہیں.

ستمبر 2017 میں ، Mylotarg امریکی ایف ڈی اے کی طرف سے منظور کیا گیا تھا: (1) CD33 مثبت AML کے ساتھ نئے تشخیصی بالغ مریضوں کے لئے ؛ (2) بچوں اور بالغ مریضوں کے لئے ≥ 2 سال ، CD33 مثبت ، فینٹنگ یا مگرا AML.