آئی جی ایف-1 آر مونوکلونل اینٹی باڈی ٹیپیزا کو نشانہ بناتے ہوئے مرحلہ 4 کلینیکل ٹرائلز میں داخل ہوتا ہے: دائمی (غیر فعال) ٹیڈ مریضوں کا علاج!

ہورائزن تھراپیوٹک نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ ایک مرحلہ 4 کلینیکل ٹرائل (این سی ٹی04583735) جو دائمی (غیر فعال) تھائیرائیڈ آنکھوں کی بیماری (ٹی ای ڈی) کے علاج میں ٹیپیزا (ٹیپروٹومومب) کی افادیت اور حفاظت کا جائزہ لے رہا ہے، نے پہلے مریض کا اندراج کیا ہے۔

ٹیپیزا پہلی اور واحد دوا ہے جسے امریکی ایف ڈی اے نے ٹیڈ کے علاج کے لئے منظور کیا ہے۔ اسے جنوری ٢٠٢٠ میں مارکیٹنگ کے لئے منظور کیا گیا تھا۔ یہ دوا ایک مکمل طور پر انسانی مونوکلونل اینٹی باڈی (ایم اے بی) اور انسولین کی طرح نمو کا عنصر-1 ریسیپٹر ہے۔ (آئی جی ایف-1 آر) فارمولیشن کو نشانہ بنانا۔ ٹی ڈ ایک سنگین، ترقی پسند اور نایاب آٹو ایمون بیماری ہے جو بصارت کے لئے خطرہ ہے۔ یہ ایکزوفتھلموس (آنکھوں کی آنکھ)، دوہری بینائی، دھندلا نظر، درد، سوزش اور چہرے کے نقائص سے وابستہ ہے۔

ٹی ای ڈی شدید (فعال) مرحلے میں شروع ہوتا ہے، جس کے دوران سوزش کی علامات اور علامات، جیسے آنکھوں میں درد، سوجن، ایکزوفتھلموس (آنکھوں کی آنکھ) اور ڈپلوپیا، وقت کے ساتھ ساتھ ترقی کرتے ہیں۔ اس کے بعد، بیماری ایک دائمی (غیر فعال) مرحلے میں داخل ہوتی ہے، سوزش اب موجود نہیں ہے یا نمایاں طور پر کم ہو جاتی ہے، لیکن اہم علامات اور علامات اب بھی موجود ہوسکتی ہیں۔

یہ بے ترتیب، ڈبل بلائنڈ، پلیسیبو کنٹرول، متوازی گروپ، ملٹی سینٹر فیز 4 ٹرائل دائمی ٹیڈ مریضوں کے علاج میں ٹیپیزا اور پلیسیبو کی افادیت، حفاظت اور برداشت کا جائزہ لے گا۔ ابتدائی اسکریننگ کے وقت، تمام مریضوں کی عمر کم از کم 18 سال ہونی چاہیے اور ابتدائی طور پر کم از کم 3 سال اور 8 سال سے بھی کم عرصے سے ٹی ای ڈی کی تشخیص کی گئی ہے۔ مریض کو اس سے پہلے مداراتی ریڈیو تھراپی، آربیٹل ڈی کمپریشن یا اسٹریٹسمس سرجری نہیں ملی ہے۔ تقریبا 60 بالغ مریض جو آزمائشی اہلیت کے معیار پر پورا اتریں گے انہیں 2:1 کے تناسب سے ٹیپیزا یا پلیسیبو انفیوژن ملے گا۔ پہلی انفیوژن خوراک 10 ملی گرام/کلوگرام ہے، اور باقی 7 انفیوژن خوراکیں 20 ملی گرام/کلوگرام ہیں۔ ہر 3 ہفتوں میں ایک بار، کل 8 انفیوژن.

بنیادی افادیت اختتامی نقطہ ہفتہ 24 میں مطالعاتی آنکھ میں ایکزوفتھلموس (آنکھوں کی آنکھ) میں بیس لائن سے تبدیلی ہے۔ اس ٹیسٹ میں ایکزوفتھلموس رسپانس ریٹس، ڈپلوپیا رسپانس ریٹس، آربیٹل درد میں تبدیلیاں، پٹھوں کے حجم میں تبدیلیاں اور گریوز کوالٹی آف لائف (جی او کیو ایل) سوالنامے کی شکل اور بصری فنکشن سب اسکیلز میں تبدیلیوں کا بھی جائزہ لیا جائے گا۔ جن لوگوں نے علاج کی مدت مکمل کر لی ہے وہ اوپن لیبل توسیع کی مدت میں داخل ہونے کا انتخاب کر سکتے ہیں، جس کے دوران انہیں 8 ٹیپیزا انفیوژن ملیں گے۔

فیز 4 کلینیکل ٹرائل کے تفتیش کار اور امریکہ کے سڈ سینا میڈیکل سینٹر میں آربیٹل اینڈ تھائیرائیڈ آئی ڈیزیز پروگرام کے ڈائریکٹر ڈاکٹر ریمنڈ ڈگلس نے کہا: "بیماری کے دائمی مرحلے میں مریضوں کو آنکھوں میں درد اور سوجن جیسی کمزوری کی علامات کا سامنا کرنا پڑتا ہے جو روزمرہ کی زندگی میں مداخلت کر سکتی ہیں۔ اور علاج کی ضرورت ہے، جو بہت عام ہے. بہت سی شائع شدہ کیس رپورٹوں اور تجزیوں میں، دائمی مرحلے میں ٹیپیزا کا علاج تھائیرائیڈ آپتھلموپیتھی کی علامات کو بہتر بنا سکتا ہے، جس میں آنکھوں کی سوجن بھی شامل ہے۔ یہ مرحلہ 4 آزمائش ہمیں ان مشاہدات کو ایک کنٹرول شدہ طبی ترتیب میں سمجھنے میں مدد کرے گی۔ "

تھائیرائیڈ آپتھلموپیتھی (ٹی ای ڈی) ایک ترقی پسند اور کمزور آٹو ایمون بیماری ہے۔ فعال بیماری کی کھڑکی محدود ہے اور اس عرصے کے دوران سرجیکل مداخلت کے بغیر اس کا علاج کیا جاسکتا ہے۔ اگرچہ ٹی ڈ اکثر ہائپر تھائیرائیڈزم یا گریو کی بیماری (ہائپر تھائیرائیڈزم) کے مریضوں میں ہوتا ہے، لیکن یہ آٹواینٹیجنز کی وجہ سے ہونے والی ایک منفرد بیماری ہے جو مدار میں خلیوں پر آئی جی ایف-1 آر ثالثی سگنلنگ کمپلیکس کو فعال کرتی ہے۔ . اس سے منفی اثرات کا سلسلہ شروع ہو سکتا ہے جس سے طویل مدتی اور ناقابل تلافی نقصان ہو سکتا ہے۔

فعال ٹی ڈ ٣ سال تک رہتا ہے اور آنکھ کے پیچھے سوزش اور ٹشو کی توسیع کی خصوصیت ہے۔ جیسے جیسے ٹی ڈ آگے بڑھتا ہے، یہ سنگین نقصان کا سبب بن سکتا ہے، جس میں باہر نکلی ہوئی آنکھیں (ابھری ہوئی آنکھیں)، اسٹریٹسمس (آنکھوں کی غلط صف بندی)، ڈپلوپیا (دو بصارت) اور کچھ صورتوں میں اندھا پن شامل ہیں۔

ماضی میں، مریضوں کو پیچیدہ اور مہنگی سرجری کرنے سے پہلے فعال ٹی ای ڈی سے گزرنا پڑتا تھا یہاں تک کہ بیماری غیر فعال ہو جاتی تھی (جو عام طور پر مستقل اور بصارت سے محروم نتائج چھوڑ دیتی تھی) لیکن سرجری کبھی بھی بینائی یا شکل بحال نہیں کر سکتی۔ ٹی ڈ کے مریضوں کو اکثر طویل مدتی فعال، نفسیاتی اور معاشی بوجھ کا سامنا کرنا پڑتا ہے، جس میں کام کرنے اور روزمرہ زندگی کی سرگرمیوں میں مشغول ہونے کی نااہلی بھی شامل ہے۔

ٹیپیزا کا فعال دوا سازی جزو، ٹیپروٹومومب، ایک مکمل طور پر انسانی آئی جی جی 1 مونوکلونل اینٹی باڈی ہے جو انسولین کی طرح نمو کے عنصر-1 ریسیپٹر (آئی جی ایف-1 آر) کو نشانہ بناتا ہے۔ یہ اعتدال پسند سے شدید تھائیرائیڈ آنکھوں کی بیماری (ٹی ای ڈی) کے علاج کے لئے تیار کیا گیا ہے، جو عام طور پر قبر کی بیماری (قبر کی بیماری، ہائپر تھائیرائیڈزم) سے وابستہ ہے. آپٹک مطالعے میں ٹیپروٹومومب کے علاج والے مریضوں کو ایکزوفیتھلموس میں غیر معمولی کمی کا سامنا کرنا پڑا اور اس سے پہلے فعال بیماری کے خاتمے کے بعد ہی سرجری ممکن ہوئی۔

مارکیٹ میں ٹیپیزا کی منظوری ڈاکٹروں کو فعال ٹیڈ کے دوران دیگر تکلیف دہ علامات کے علاوہ ایکزوفیتھلموس کو کم کرنے کے لئے پہلی دوا فراہم کرتی ہے۔