امریکی ایف ڈی اے کے ذریعہ روکنے والے اوڈوکسبیت کو ترجیحی جائزہ دیا گیا ہے!

البیریو فارما ایک طبی نادر جگر کی بیماری والی کمپنی ہے جو ناول بائل ایسڈ ریگولیٹرز تیار کرتی ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا کہ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے اوڈوکسبیت کے لئے ایک نئی دوا کی درخواست (این ڈی اے) قبول کرلی ہے ، جو ایک بار روزانہ زبانی دوا ہے جو ترقی پسند فیملی انٹراہیپیٹک کولیساس (PFIC) مریض&# 39 the کے علاج کے لئے ہے خارش زدہ. پی ایف آئی سی ایک غیر معمولی اور تباہ کن بیماری ہے ، اور بہت سے مریضوں کے لئے واحد آپشن جگر کی پیوند کاری یا دیگر ناگوار سرجری ہے۔

ایف ڈی اے نے اوڈوکسبائٹ این ڈی اے کی ترجیحی جائزہ کو منظور کیا ہے اور نسخہ ڈرگ یوزر فیس ایکٹ (PDUFA) کا ہدف 20 جولائی 2021 مقرر کیا ہے۔ گذشتہ سال دسمبر میں ، البیریو نے بیک وقت او ڈی ویسیبٹ جی جی # 39 s کی مارکیٹنگ کی درخواست کے دستاویزات امریکی ایف ڈی اے کو پیش کیں اور EU EMA۔ یوروپی یونین میں ، EMA تیز رفتار منظوری کے عمل کے ذریعے اوڈوکسبیت کا جائزہ لے گا۔ اس سے قبل ، ای ایم اے نے پی ایف آئی سی کے علاج کے ل اوڈوکسبیت کو یتیم ڈرگ کی عہدہ اور ترجیحی دوائی کا عہدہ (PRIME) دے دیا ہے ، اور ایف ڈی اے نے اوڈوکسبیت کو فاسٹ ٹریک کی عہدہ (ایف ٹی سی) ، نایاب پیڈیاٹرک امراض عہدہ (آر پی ڈی ڈی) اور یتیم ڈرگ کی عہدہ (او ڈی ڈی) عطا کیا ہے۔ ) PFIC کے علاج کے ل..

اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، اوڈوکسبیت ریاستہائے متحدہ امریکہ اور یورپ میں پی ایف آئی سی کے لئے منظور شدہ پہلی علاج معالجہ بن جائے گی۔ ایف ڈی اے کی منظوری حاصل کرنے کے بعد ، البیریو بچوں کے امراض کی ایک ترجیحی جائزہ واؤچر (PRV) کے لئے اہل ہوں گے۔

odevixibat کی کیمیائی ساخت (تصویر کا ماخذ: medkoo.com)

اوڈوکسبیت ایک اہم ، قوی ، انتخابی ، غیر نظامی ، آئیل بائل ایسڈ ٹرانسپورٹر (IBAT) روکتا ہے ، جس میں کم سے کم نظامی نمائش ہوتی ہے اور آنت میں مقامی طور پر کام کرتا ہے۔ فی الحال ، دواؤں کو نایاب بچپن کولیسٹک جگر کی بیماریوں کے علاج کے لئے تیار کیا جارہا ہے ، بشمول پی ایف آئی سی ، بلری ایٹریسیا ، اور الاجلی سنڈروم۔ ان میں ، PFIC پہلا ہدف اشارہ ہے۔

البیرو کے صدر اور سی ای او ، رون کوپر نے کہا: جی جی حوالہ؛ ریگولیٹری درخواست دستاویزات کو ریکارڈ وقت میں مکمل کرنے کے ساتھ اور ایف ڈی اے اور ای ایم اے کے ذریعہ اس کا جائزہ لیا گیا ہے ، اوڈوکسبیت میں پی ایف آئی سی کے علاج کے لئے منظور شدہ پہلی دوا بننے کا امکان ہے۔ . اس کے علاوہ ، منظور شدہ علاجوں کے بغیر ، پی ایف آئی سی ایک دلچسپ کاروبار کا موقع فراہم کرتی ہے اور ایلیگلی سنڈروم اور بیلیری اٹریشیا کے دوسرے اشاروں کی راہ ہموار کرے گی۔"؛

پی ایف آئی سی ایک غیر معمولی اور تباہ کن بیماری ہے جو ترقی پسند جان لیوا بیماریوں کا باعث بن سکتی ہے۔ بہت سے معاملات میں ، PFIC زندگی کے پہلے 10 سالوں میں سروسس اور جگر کی خرابی کا سبب بن سکتا ہے۔ فی الحال ، پی ایف آئی سی کے علاج کے لئے کوئی دوا نہیں ہے ، صرف سرجیکل آپشنز۔ اگر منظوری مل جاتی ہے تو اوڈوکسبیت بچوں کو ایک بار روزانہ زبانی دوائی کا آپشن فراہم کرے گی۔

نومبر 2020 میں اے اے ایس ایل ڈی کے اجلاس میں جاری کردہ اعداد و شمار نے اس بات کی تصدیق کی ہے کہ اوڈوکسبیت علاج پی ایف آئی سی کے مریضوں کے لئے پائیدار ریلیف فراہم کرسکتا ہے۔ عالمی فیز 3 پی ای ڈی ایف آئی سی - 1 کلینیکل اسٹڈی پی ایف آئی سی میں اب تک کا سب سے بڑا مطالعہ ہے۔ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ اس مطالعہ نے امریکہ اور یورپی یونین کے ریگولیٹری تقاضوں کے بنیادی اختتام کو پورا کیا: پلیسوبو کے مقابلے میں ، اوڈوکسبیت نے بائل ایسڈ کے رد عمل میں نمایاں کمی کی (ایس بی اے ، پی=0.003) ، جلد میں خارش (پی=0.004) اور شرح کی شرح میں اضافہ کیا۔ اسہال صرف ایک ہندسے کے لئے تھا۔ اس کے علاوہ ، پی ای ڈی ایف آئی سی ۔2۔ (اوپن لیبل مرحلہ 3 توسیع کا مطالعہ) کے طویل المیعاد اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ 48 ہفتوں تک علاج کیے جانے والے مریضوں میں ، ایس بی اے میں مسلسل اور مستقل طور پر کمی واقع ہوئی ، کھجلی کی تشخیص میں بہتری آئی ، اور جگر اور نمو کی تقریب کے اشارے حوصلہ افزا تھے . ان دو مطالعات میں ، اوڈوکسبیت کو اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا ، اور علاج سے ہونے والے منفی واقعات (ٹی ای اے ای) زیادہ تر ہلکے یا اعتدال پسند تھے۔

مجموعی طور پر ، ان مطالعات نے ایک بار پھر اس بات کی تصدیق کی ہے کہ اوڈوکسبیت PFIC کے علاج کے لئے منظور شدہ پہلی دوا بننے کی صلاحیت رکھتی ہے۔ پی ایف آئی سی ایک تباہ کن بیماری ہے اور فی الحال جگر کی پیوند کاری سمیت سرجری سے علاج کیا جاتا ہے۔ Ovidixbat ایک محفوظ اور موثر علاج دوائی ہے ، جس میں PFIC مریضوں اور ان کے اہل خانہ میں حقیقی تبدیلیاں لانے کی صلاحیت موجود ہے۔ ریگولیٹری منظوری حاصل کرنے کے بعد ، البیریو نے 2021 کے دوسرے نصف حصے میں مارکیٹ میں اوڈیوکسبیت لانچ کرنے کا ارادہ کیا ہے۔

پی ای ڈی ایف آئی سی 1 ایک بے ترتیب ، ڈبل بلائنڈ ، پلیسبو کنٹرولڈ ، عالمی ملٹی سنٹر فیز 3 مطالعہ ہے ، جو PFIC1 یا PFIC2 والے 6 مریضوں سے 6 ماہ سے 15.9 سال تک کے 62 مریضوں میں کیا جاتا ہے۔ مطالعہ میں ، مریضوں کو تصادفی طور پر 24 ہفتوں کے لئے دن میں ایک بار اوڈوکسبیت (40μg / کلوگرام / دن ، 120μg / کلوگرام / دن) یا پلیسبو کی دو تجارتی زبانی خوراکیں حاصل کرنے کے لئے تفویض کیا گیا تھا۔ اوڈوکسبائٹ ٹریٹمنٹ گروپ میں مریضوں کو دن میں ایک بار زبانی کیپسول یا سپرے ملتے ہیں۔ ان دو طرح کی تیاریوں میں ریفریجریشن کی ضرورت نہیں ہے۔

اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ مرکزی تجزیہ میں ، مطالعہ امریکی ضوابط کے مطابق بنیادی اختتامی نقطہ پر پہنچا ہے: اوڈوکسبائٹ ٹریٹمنٹ گروپ میں پروریٹس کی تشخیص کی مثبت شرح 53.5٪ تھی ، اور پلیسبو گروپ 28.7٪ (p=0.004) تھا۔ ثانوی نقطہ نظر کے لحاظ سے ، اوڈوکسبیت ٹریٹمنٹ گروپ میں مریضوں میں سے 42.9 فیصد مریضوں کی pruritus اسکور میں طبی لحاظ سے نمایاں بہتری آئی تھی (جس کی وضاحت: 0-4 سب سکیل پر ، پروریٹس سکور کو ہفتہ 24 میں بیس لائن سے ≥1.0 پوائنٹس کی کمی سے) ، اور پلیسبو گروپ 10.5٪ (P=0.018) تھا۔

اس کے علاوہ ، یہ مطالعہ بھی یورپی یونین کے ضوابط کی تعمیل میں بنیادی اختتام تک پہنچا: اوڈوکسبیت ٹریٹمنٹ گروپ میں مریضوں میں سے 33.3٪ نے سیرم بائل ایسڈ (ایس بی اے) کو 70٪ کم کردیا یا 70 μmol / L کی سطح تک پہنچ گیا ، جبکہ پلیسبو گروپ میں کوئی مریض نہیں۔ اس مقصد کو حاصل کیا (p=0.003) ثانوی نقطہ نظر کے لحاظ سے ، اوڈوکسبیت ٹریٹمنٹ گروپ میں بائل ایسڈ اوسطا 114.3 μmol / L کی طرف سے کم ہوا ، اور پلیسبو گروپ میں 13.1 μmol / L (p=0.002) کا اضافہ ہوا۔

اوڈوکسبیت کی دو خوراکیں ہر اختتامی نقطہ میں اعدادوشمار کے لحاظ سے اہم تھیں۔ مطالعہ میں ، اوڈوکسبیت کو اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا۔ منفی واقعات کے واقعات پلیسبو کی طرح ہی تھے۔ مطالعہ کے دوران ، منشیات سے متعلق سنگین منفی واقعات (SAE) نہیں ہوئے تھے۔ اسہال / بار بار آنتوں کی حرکتیں سب سے زیادہ عام معالجے سے متعلق معدے سے متعلق منفی واقعات تھیں ، جو 9.5٪ مریضوں میں ہوتی تھیں جن میں اوڈوکسبیت کے ساتھ علاج ہوتا تھا اور 5.0٪ پلیسبو گروپ میں ہوتا تھا۔