نووارٹاس کے اہم Vina کولیسٹرال-منشیات Leqvio یورپی یونین میں دنیا کا پہلا بیچ جیت لیا!

نووارٹاس نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے جدید کولیسٹرال کو کم کرنے والے منشیات انکلاساران کی نئی منشیات کی درخواست (این ٹی ایس) کے لئے ایک مکمل ردعمل خط (کر) جاری کیا ہے ، جس میں ہیپرچولیسٹرولیمیا کے ساتھ زیادہ سے زیادہ رواداری بالغ مریضوں کے ساتھ علاج کے لئے استعمال کیا جاتا ہے ، جس میں ایل ڈی ایل کی بلند سٹیٹانس-C

ایف ڈی اے نے کہا کہ سہولت کے معائنہ سے متعلق مسائل کو حل کرنے میں ناکامی کی وجہ سے ، ایجنسی نے دسمبر 23 ، 2020 ، نسخے منشیات صارف فیس ایکٹ (PDUFA) کی ہدف کی تاریخ کی منظوری نہیں دی تھی. متعلقہ معاملات کو دس کام کے دنوں کے اندر یورپی مینوفیکچرنگ پلانٹ سے مطلع کیا جائے گا ۔ یہ تیسری پارٹی کا پلانٹ انکلاساران منشیات کی پیداوار کے لئے ذمہ دار ہے. این ڈی اے کی منظوری دینے سے پہلے ، تشخیص کو بقایا سہولیات کے معائنہ سے متعلق معاملات کو حل کرنے کے لئے ضروری ہے. فی الحال ، ایف ڈی اے سائٹ پر معائنہ نہیں کیا گیا ہے. اگر اس کا تعین کیا جاتا ہے کہ فیکٹری کی درخواست کی منظوری کے لئے معائنہ کرنے کی ضرورت ہے ، ایف ڈی اے عوامی صحت کی ضروریات اور دیگر عوامل کی بنیاد پر محفوظ سفر کے بحالی کے بعد شیڈول کا تعین کرے گا.

نووارٹاس کے عالمی منشیات کی ترقی اور چیف میڈیکل آفیسر کے سربراہ جان ٹیسائ نے کہا: "نووارٹاس انکلاساران ریگولیٹری دستاویزات کے معیار پر اعتماد ہے ، جس میں اثر و حفاظت سے متعلق مضبوط شواہد شامل ہیں. ہم ایف ڈی اے کے ساتھ کام کرنے کے شوقین ہیں اور ہمارے سہ فریقی پیداوار کے شراکت داروں کو موصول ہونے والے تاثرات اور اگلے مرحلے پر تبادلہ خیال کرنے سے ملاقات کی. ہم اس ممکنہ طور پر پہلے میں کلاس ، چھوٹے مداخلت آر این اے (کے) کولیسٹرول کو کم کرنے کے لئے اس طرح کے طور پر جتنی جلدی ممکن ہو امریکہ میں مریضوں کو گھٹانے کے لئے پرعزم ہیں.

اس مہینے کے 11th پر ، انکلاساران یورپی کمیشن (EC) کی طرف سے منظور کیا گیا تھا اور تجارتی نام Leqvio کے تحت یورپ میں فروخت کیا گیا تھا جو بالغ بنیادی ہیپرچولیسٹرولیمیا (ہیٹروزیگووس خاندانی اور غیر خاندانی (جنسی) یا مخلوط دیسلاپادیماا کے علاج کے لئے خوراک کنٹرول کے لئے مدد کے طور پر. خاص طور پر: (1) Leqvio سٹیٹانس یا سٹیٹانس اور دیگر لپڈ-کم کرنے کے علاج کے ساتھ مل کر مریضوں کا علاج کرنے کے لئے استعمال کیا جاتا ہے جو سٹیٹانس کی زیادہ سے زیادہ برداشت کی خوراک حاصل کرنے کے بعد ایل ڈی ایل-C علاج کے مقاصد کو حاصل نہیں کرسکتے ہیں ؛ (2) leqvio کو سٹیٹانس یا سٹیٹانس کرنے کے لئے ناروادار کر رہے ہیں جو مریضوں کا علاج کرنے کے لئے دیگر لپڈ سے کم علاج کے ساتھ مل کر کیا جاتا ہے.

Leqvio جزواتی انجکشن کی طرف سے زیر انتظام ہے. 0th اور 3rd مہینوں میں ہر انتظامیہ کے بعد ، یہ ہر 6 ماہ کی بحالی کی مدت کے دوران زیر انتظام ہے ، اور سال میں صرف 2 انجکشن. مارکیٹ پر کولیسٹرول کم کرنے کے علاج کے مقابلے میں, Leqvio نمایاں طور پر طویل مدتی تعمیل کو بہتر بنانے کے لئے کی توقع ہے.

یہ قابل ذکر ہے کہ Leqvio دنیا کی پہلی اور صرف چھوٹے مداخلت ارنا (Vina) کولیسٹرول کم (ایل ڈی ایل-C) تھراپی ہے. منشیات کا فعال اجزاء انکلاسران ہے ، جو کارروائی کے نئے طریقہ کار کے ساتھ ایک اہم ہے. ارنا مداخلت (RNAi) کے ذریعہ ، یہ مؤثر طریقے سے اور آخر میں صلابت عصیدہ قلبی بیماری (اسکود) کو کم کر سکتا ہے. ، اسکود خطرے کے برابر ، ہیٹروزیگووس خاندانی ہیپرچولیسٹرولیمیا (ہیفہ) کے ساتھ مریضوں میں ایل ڈی ایل-C کی سطح. یہ بیماریاں دل کا دورہ اور سٹروک کے اہم ڈرائیور ہیں, اور آخر میں موت کی قیادت کر سکتے ہیں.

یورپ میں, قلبی بیماری (کود) ہر سال 3,900,000 افراد ہلاک. سٹیٹانس کے وسیع پیمانے پر استعمال کے باوجود ، اعلی خطرے کے مریضوں کے 80 ٪ ہدایات کی طرف سے سفارش کردہ ایل ڈی ایل-C ہدف کو پورا کرنے میں ناکام. کلینیکل ڈیٹا سے پتہ چلتا ہے کہ مریضوں میں لپڈ کو کم کرنے کے تھراپی کی زیادہ سے زیادہ برداشت کی خوراک حاصل ہوتی ہے لیکن بلند ایل ڈی ایل-C کے ساتھ ، Leqvio مؤثر طریقے سے اور مسلسل ایل ڈی ایل-C کو کم کر سکتے ہیں ، اور اس کی حفاظت جگہبو کی طرح ہے. ایک منفرد دو مرتبہ ایک سال دوسانگ regimen کے ذریعے, Leqvio مریضوں کے باقاعدہ طبی دوروں میں غیر مستقل طور پر ضم کیا جا سکتا ہے, تعمیل کو بہتر بنانے اور مریض مرض کو بہتر بنانے.

یہ منظوری, کے نتائج پر مبنی ہے ورین کلینکل ریسرچ پراجیکٹ, مرحلے III مقدمات سمیت, سے زیادہ شامل 3,600 مریضوں سٹیٹانس کی زیادہ سے زیادہ برداشت کی خوراک حاصل کرنے کے, اس کی حفاظت کی کارکردگی کا اندازہ, تاثیر اور انکلاساران کی ٹولرابالاٹی. نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ بالغ مریضوں میں اسکود ، اسکود خطرے کے برابر اور/یا ہیفہ کے ساتھ ، انکلاساران جزواتی انجکشن 2 خوراکیں (0 ماہ اور 3 ماہ) کے ابتدائی خوراک کے بعد ایک سال میں دو بار اور مؤثر طریقے سے ایل ڈی ایل-C کو کم کر سکتے ہیں: جگہبو کے ساتھ مقابلے میں, ایل ڈی ایل-C کی سطح مؤثر اور مسلسل کم 52% (p<>

اس کے علاوہ ، انکلاساران علاج کے ساتھ ، ایل ڈی ایل-C کی سطح 17 ماہ کے لئے کم ہو گیا ، اور اس کی حفاظت اور ٹولرابالاٹی کو جگہبو کرنے کی طرح تھے. اضافی پوسٹ عارضی تجزیہ سے ظاہر ہوتا ہے کہ مریضوں کو انکلاساران کے کم تبورتنییتا کا مظاہرہ کیا گیا تھا: 88 ٪ مریضوں کے مطالعہ کے دوران کسی بھی وقت ہدایت کی تجویز کردہ اہداف (مشاہدہ شدہ اقدار) تک پہنچ گئے.

انکلاساران دواؤں کی کمپنی (ٹی ایم سی) دواسازی کمپنی کی طرف سے تیار ایک اہم اور کولیسٹرول کم منشیات ہے. نومبر 2019 میں امریکی ڈالر 9.4 بلین ڈالر نووارٹاس حاصل ٹی ایم سی اور انکلاساران شامل تھے ۔ فی الحال ، انکلاساران امریکی ایف ڈی اے کی طرف سے جائزہ لینے کے تحت بھی ہے.

انکلاساران میں سب سے پہلے کولیسٹرول کو کم کرنے والا علاج ہے ، جس میں proprotein کونورٹاسی سوبٹالاسان 9 (PCSK9) کو نشانہ بنایا جاتا ہے ، جو ایک اہم طریقہ کار ہے جس کی طرف سے جسم کو منظم کیا گیا ہے ایل ڈی ایل-C. PCSK9 پروٹین جگر سے کم کثافت گاڑھے کولیسٹرال (ایل ڈی ایل-C) کو دور کرنے کے لیور کی صلاحیت کو کم کر سکتا ہے ، اور ایل ڈی ایل-C دل کی بیماری (کود) کے لئے ایک اہم خطرہ عنصر کے طور پر تسلیم کیا جاتا ہے. PCSK9 ہدف ایل ڈی ایل-C کا مقابلہ کرنے کے لئے ایک نیا علاج ماڈل فراہم کرتا ہے ، جو سٹیٹانس (جیسے لاپیٹر) کے بعد لپڈ کم کرنے کے میدان میں سب سے بڑی ترقی کے طور پر شمار کیا جاتا ہے.

انکلاساران کا ایک قسم ہے جو انسانی ارنا مداخلت کے قدرتی عمل کا استعمال کرتا ہے صافی انکوڈنگ PCSK9 پروٹین صافی کی سطح کو کم کرنے کے لئے اور اس طرح سے لیور کی مداخلت کے ذریعے PCSK9 پروٹین پیدا کرنے سے جگر کو روکنے ، اس طرح جگر سے ایل ڈی ایل-C کو دور کرنے کی صلاحیت کو بڑھانے ، اور ایل ڈی ایل C کی سطح کی کمی کا احساس.

اب تک ، PCSK9 پروٹین کے میڈلڈ کو نشانہ بنانے والے دو امپس کی ضد منشیات مارکیٹ کے لئے منظور کیا گیا ہے ، یعنی Amgen کی دومواور Sanofi/ریگانراون کی پرالوانٹ. ایک RNAi منشیات کے طور پر ، موPCSK9 انہبیٹر منشیات سے مختلف ، انکلاساران کو براہ راست جگر میں PCSK9 پروٹین کی پیداوار کے نیچے بند کرنے کی طرف سے کام کرتا ہے.

اگرچہ یہ دیگر PCSK9 inhibitors کے پیچھے lags ہے ، انکلاساران کی بحالی کی مدت کی سہولت فی سال صرف دو جزواتی انتظامیہ کی ضرورت ہوتی ہے ، جس سے یہ کولیسٹرول کم منشیات مارکیٹ میں ایک اچھا مارکیٹ کے دخول کا موقع فراہم کرتا ہے. کریڈٹ ساس نے پہلے ہی پیش گوئی کی کہ 2024 میں انکلاساران کی عالمی سالانہ فروخت 1,130,000,000 امریکی ڈالر تک پہنچ جائے گی.