حفاظتی اموناستھراپی موتیاس کی فہرست امریکہ میں لسٹنگ کے لئے لاگو

پرووانشن بائیو ایک کلینیکل اسٹیج باوپحرماکیوٹاکال کمپنی ہے جو جدید علاج کو فروغ دینے اور مدافعتی دھڑوں بیماریوں کو روکنے کے لئے وقف ہے. حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ اس نے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) 301 کے لئے ایک حیاتیاتی مصنوعات کے لائسنس کی درخواست (BLA) کی طرف سے رولنگ شروع کی ہے. جو اعلی خطرے والے گروپوں کی روک تھام کے لئے استعمال کیا جاتا ہے ایک اینٹی CD3 موکلیئر اور طبی قسم 1 ذیابیطس (T1D) ، جہاں اعلی خطرے کی آبادی کے جسم میں 2 یا اس سے زیادہ T1D سے متعلق اوٹوانٹابودیس کی موجودگی سے مراد ہے.

ریاست ہائے متحدہ امریکہ اور یورپی یونین کے علاقے میں پیش رفت منشیات کی اہلیت (بی ٹی ٹی) اور ترجیحی منشیات کی اہلیت (وزیر اعظم) کو بالترتیب پیش کیا گیا ۔ منظوری دے دی تو, teplizumab طبی قسم کی ترقی کو روکنے/تاخیر کرنے کے لئے پہلا علاج ہو جائے گا 1 ذیابیطس (T1D) اعلی خطرے کے گروپوں میں.

رولنگ جمع کرنے والے دواسازی کمپنیوں کو BLA میں کچھ مکمل ماڈیولز جمع کرنے کی اجازت دیتا ہے بغیر جائزہ لینے کے لۓ ہر ماڈیول کا انتظار کرنے سے پہلے مکمل ہونے کے لۓ. فی الحال, پرووانشن غیر طبی ماڈیولز پیش کیا ہے اور 2020 کی تیسری سہ ماہی میں طبی ماڈیولز اور کیمیائی ، مینوفیکچرنگ اور کنٹرول (م) ماڈیول پیش کرنے کی توقع ہے. ایک بار حتمی BLA ماڈیول پیش کی جاتی ہے ، ایف ڈی اے BLA نسخے منشیات صارف فیس کے طریقہ کار (PDUFA) کے لئے ہدف کی تاریخ کی وضاحت کرے گا.

ٹیپلنی کی BLA جمع کرنے کی بنیاد پر "میں خطرے" مطالعہ سے طبی اعداد و شمار پر مبنی ہے TrialNet. مطالعہ نے اعلی خطرے والے گروپوں میں طبی قسم 1 ذیابیطس (T1D) کی روک تھام یا تاخیر کے لئے teplizumab کی افادیت اور حفاظت کا اندازہ کیا. تحقیق کے اعداد و شمار کے 79th سائنسی اجلاس میں جاری کیا گیا تھا 2019 جون میں سان فرانسسکو میں امریکی ذیابیطس ایسوسی ایشن (ADA2019). نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ ایک 2 ہفتے (14 دن) teplizکے علاج میں نمایاں طور پر جگہبو کے ساتھ مقابلے میں اعلی خطرے کے بچوں اور بالغوں میں کلینکل T1D کے آغاز اور تشخیص میں تاخیر. T1D کے واقعات کو 50 ٪ کی طرف سے کم کیا گیا تھا ، اور شروع ہونے کے میڈین وقت کم از کم 2 سال کی طرف سے تاخیر کی گئی تھی. یہ اعداد و شمار واضح طور پر مختصر مدت اموناستھراپی T1D کی طبی ترقی میں تاخیر کر سکتے ہیں ظاہر ہوتا ہے کہ, اور autoimmune بیماریوں کو متاثر کرنے کے لئے مسلسل علاج کی ضرورت نہیں ہے کہ اممونومودولاٹری منشیات کی ترقی کے ایک اہم تبدیلی ہو جائے گا.

"میں خطرے" کے مطالعہ کے مطابق ، teplizumab پہلی اممونومودالیٹر ہے جو نمایاں طور پر T1D کے طبی آغاز میں تاخیر کر سکتا ہے. یہ مداخلت اور بنیادی طور پر اعلی خطرے کے گروپوں میں T1D کی ترقی کو تبدیل کرنے کی توقع ہے!

پرووانشن کے ایسلی پالمر ، صدر اور سی ای او ، نے کہا: "ہمارے teplizumab BLA جمع کرنے کے عمل کا آغاز پرووانشن کے لئے ایک اہم سنگ میل ہے ، جس میں سب سے پہلے منشیات کو روکنے/تاخیر کرنے کے لئے استعمال کیا جاتا ہے طبی قسم 1 اعلی خطرے کے گروپوں میں ذیابیطس. شائع "میں خطرے" کے گزشتہ سال کے اعداد و شمار کے مطالعہ میں تاخیر یا طبی مرحلے میں انسولین پر منحصر T1D کی موجودگی کی روک تھام میں teplizumab کی کرپائے علاج کی صلاحیت اندرسکوراس. ہم سال کے اختتام تک BLA جمع کرنے کی کوشش کریں گے اور انضباطی عمل کو آگے بڑھانے کے منتظر ہیں جو ایف ڈی اے کے ساتھ بھی مل کر کام کرتے ہیں. "

ٹیپلوو (PRV-031) کی روک تھام اور قسم کے کورس کی مداخلت 1 ذیابیطس (T1D)

ٹیپلازب ایک تحقیق اینٹی CD3 مونوکلاونال ہے جس میں تیار کیا گیا ہے اور طبی T1D کو روکنے کی روک تھام. یہ ضد ہے جس میں 1,000 سے زائد مریضوں کو شامل ہونے والے ایک سے زیادہ طبی مطالعہ میں جائزہ لیا گیا ہے ، جس میں 800 سے زائد مریضوں کو teplizمل گیا. نئے تشخیصی مریضوں میں منعقد ہونے والی گزشتہ تحقیق سے ظاہر ہوتا ہے کہ teplizumab β سیل کی تقریب کو برقرار رکھنے اور مارکیٹنگ exogenous انسولین کے استعمال کو کم کرنے کی صلاحیت کا مظاہرہ کرنے کے لئے جاری ہے. فی الحال ، پرووانشن بائیو کا اندازہ ہے کہ نئے تشخیصی کلینکل T1D کے ساتھ مریضوں کے لئے teplizumab (مرحلے III مطالعہ کی حفاظت) ، اور یہ بھی T1D مریضوں کے رشتہ داروں میں اعلی خطرے والے افراد کے درمیان T1D کی روک تھام کے لئے teplizumab کی صلاحیت کا اندازہ ہے.

"میں خطرے" کے مطالعہ 76 سال کی 8-49 عمر میں "اعلی خطرے" کے مضامین کی کل درج کی گئی ہے. یہ مضامین 2 یا اس سے زیادہ T1D اوٹوانٹابودیس اور غیر معمولی گلوکوز تحول (غیر معمولی خون کے گلوکوز) تھے. 72 ٪ مضامین کے تحت تھے 18 سال کی عمر میں. مطالعہ میں ان مضامین کو راندوماید کر دیا گیا تاکہ وہ جگہبو یا اس کے ساتھ مل سکیں ۔

تحقیق کے نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ اعلی خطرے کے بچوں اور بالغوں میں ، teplizumab علاج کے ایک 14 دن کے کورس میں نمایاں طور پر تاخیر اور جگہبو کے ساتھ مقابلے میں کلینکل T1D کی تشخیص ، 2 سال کی ایک میڈین تاخیر کے ساتھ. خاص طور پر ، جگہبو گروپ میں T1D کی طبی تشخیص کرنے کے لئے میڈین کا وقت صرف 24 ماہ سے زیادہ تھا. اس کے برعکس ، teplizumab گروپ میں T1D کے طبی تشخیص کے لئے میڈین کا وقت صرف 48 ماہ (p = 0.006) سے زائد تھا. مطالعہ کے عرصے کے دوران ، جگہبو گروپ میں 72 فیصد مریضوں کو طبی ذیابیطس تیار کیا گیا ہے ، اس کے مقابلے میں صرف 43 ٪ کے ساتھ teplizumab گروپ. مطالعہ میں ، teplumab اچھی طرح برداشت کیا گیا تھا ، اور حفاظتی اعداد و شمار نئے تشخیصی مریضوں پر پچھلے مطالعہ کے مطابق تھے.

ڈاکٹر Eleanor راos ، چیف میڈیکل آفیسر اور پرووانشن بائیو کے چیف آپریٹنگ آفیسر نے کہا: "یہ تاریخی کامیابی کے مطالعہ سے پتہ چلتا ہے کہ ہم اموناستھراپی ، خاص طور پر teplizab کا استعمال کرتے ہیں یا نمایاں طور پر تاخیر کے لئے طبی قسم 1 ذیابیطس کے آغاز میں کم از کم 2 سال مزید اہم بات ہے ، کے بارے میں 60 ٪ مطالعہ کے ایک کورس کے بعد T1D پیدا نہیں کیا تھا ، جو جگہبو گروپ کی شرح میں دو مرتبہ ہے. ٹیپلازکا پہلا امونومودولاٹااون ہے جو T1D ایجنٹ کے کلینکل آغاز میں تاخیر کر سکتا ہے ۔ "

کیوان ، پی ایچ ڈی ، ییل یونیورسٹی میں اممونوباولوجی اور میڈیسن کے مطالعہ اور پروفیسر کے پرنسپل محقق ، نے کہا: "یہ نتائج ایسے افراد کے لئے حقیقی طبی اہمیت رکھتے ہیں جو قسم 1 ذیابیطس ، جیسے مریضوں کے خاندان کے ارکان کے لئے خطرے میں ہیں. طبی T1D کے آغاز میں تاخیر کا مطلب یہ ہے کہ بیماری کا بوجھ ان کی بیماری کا انتظام کرنے تک تاخیر ہو سکتی ہے ، جیسے بچپن ، ابتدائی اسکول ، ہائی اسکول یا اس سے بھی کالج. Teplizکے ساتھ ، ہم اب مداخلت اور بنیادی طور پر ان اعلی خطرے کے مضامین کے T1D ترقی کو تبدیل کر سکتے ہیں. اس کے علاوہ ، ہم مطالعہ کی پیروی کے دوران مریضوں کے مشاہدے کے بارے میں مزید جاننے کے منتظر ہیں ، جو بیماری کی تشخیص میں تاخیر کرنے والے مریضوں کے طویل مدتی نتائج کا بھی اندازہ لگایا جائے گا اور دیکھیں گے کہ اگر وہ T1D یا محفوظ کرنے کے ساتھ تشخیص کریں گے. "