روچ ایسبریٹ (پیرفینیڈون) غیر طبقاتی بیضوی پھیپھڑوں کی بیماری (یو آئی ایل ڈی) کے علاج کے لئے امریکی ایف ڈی اے کے ذریعہ ترجیحی جائزہ لیا گیا!

روچے نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے غیر طبقاتی بیچوالا پھیپھڑوں کی بیماری (یو آئی ایل ڈی) کے علاج کے ل Es ایسبریٹ (پیرفینیڈون) سے ایک ضمنی نئی دوائی کی درخواست (ایس این ڈی اے) قبول کرلی ہے۔ ایف ڈی اے نے ایس این ڈی اے کو ترجیحی جائزہ دیا ہے اور توقع ہے کہ مئی 2021 میں اس کی منظوری کا فیصلہ ہوگا۔

اکتوبر 2014 میں ، ایسبریٹ کو امریکی ایف ڈی اے نے idiopathic Palmonary fibrosis (IPF) کے علاج کے لئے منظور کیا تھا۔ 2020 میں ، ایف ڈی اے نے UILD کے علاج کے ل Es ایسبریٹ کو یتیم ڈرگ ڈیگیزنٹیشن (ODD) اور بریک تھرو ڈرگ ڈیزائزیشن (BTD) عطا کیا۔

انٹراسٹل پھیپھڑوں کی بیماری (ILD) سانس کی ایک نایاب اور کمزور بیماری ہے۔ فی الحال ، غیر طبقاتی ILD (UILD) کے علاج کے لئے ایف ڈی اے کی طرف سے منظور کردہ کوئی دوائیں موجود نہیں ہیں۔ دوسرے مرحلے کے کلینیکل ٹرائل کے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ ایسبریائٹ نے علاج کے 24 ہفتوں کے بعد پلیسبو کے مقابلے میں یو آئی ایل ڈی کے مریضوں میں بیماری میں اضافے کو سست کردیا۔

چیف میڈیکل آفیسر اور روچے کے گلوبل پروڈکٹ ڈویلپمنٹ ڈائریکٹر کے ایم ڈی ، لیوی گیراوے نے کہا: جی جی کے حوالے؛ فہرست سازی کی امریکی منظوری کے بعد سے ، ایسبریٹ ایڈیپیوٹک پلمونری فائبروسس (آئی پی ایف) کے مریضوں کی دیکھ بھال کا ایک معیار بن گیا ہے۔ تاہم ، پھیپھڑوں کے پھیپھڑوں کی بیماریوں (بشمول UILD) کو ابھی بھی بے حد ضرورت کی ضروریات ہیں۔ ہم ایف ڈی اے کے ساتھ مل کر کام کر رہے ہیں اور امید ہے کہ یوآئیلڈی مریضوں کو ایسبریٹ فراہم کریں۔"؛

ILD ایک ایسی اصطلاح ہے جو 200 سے زیادہ اقسام کی پھیپھڑوں کی نادر بیماریوں کو وسیع پیمانے پر بیان کرتی ہے۔ اگرچہ ILD میں کھانسی اور سانس کی قلت سمیت اسی طرح کی خصوصیات ہیں ، ہر قسم کی ILD مختلف وجوہات ، علاج اور امکانات رکھتی ہے۔ کثیر الشعبہ ٹیم کے ذریعہ تقریبا 10 10٪ ILD مریضوں کا جائزہ لیا گیا ہے ، اور مکمل تفتیش کے بعد بھی ، واضح تشخیص حاصل نہیں کیا جاسکتا۔ ان معاملات میں ، مریضوں کو UILD ہونے کی درجہ بندی کیا جاتا ہے۔

یسابریٹ جی جی # 39 U UILD کے علاج کے ل for ایک نئے اشارے کے لئے درخواست مرحلے II کے کلینیکل ٹرائل کے ڈیٹا پر مبنی ہے۔ یہ ایک بین الاقوامی ، ملٹی سنٹر ، ڈبل بلائنڈ ، بے ترتیب ، پلیسبو کنٹرول والے مرحلے II کی آزمائش ہے جو پوری دنیا کے 70 سے زیادہ کلینیکل مراکز میں کی جاتی ہے۔ اندراج شدہ مریض ترقی پسند فبروسس UILD (18-85 سال کی عمر) والے بالغ ہیں۔ ان مریضوں نے جبری زندگی کی اہم صلاحیت (FVC) ٪45 pred ، پیشن گوئی شدہ کاربن مونو آکسائیڈ بازی گنجائش (DLco) ٪30٪ کی پیش گوئی کی تھی ، اور ہائی ریزولوشن سی ٹی نے پچھلے 12 مہینوں میں فبروسس ≥10٪ ظاہر کیا ہے۔ اس مطالعے میں پلیسبو کے مقابلہ میں ایسبریٹ کی افادیت اور حفاظت کا اندازہ کیا گیا۔

یہ قابل ذکر ہے کہ یہ آزمائشی ترقی پسند UILD کے مریضوں کو خصوصی طور پر اندراج کرنے کے لئے پہلے بے ترتیب کنٹرول ٹرائل کی نمائندگی کرتا ہے۔ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ پلیسبو کے مقابلے میں ، ایسبریائٹ نے بیماری میں اضافے میں نمایاں تاخیر کی اور ایف وی سی سمیت متعدد پھیپھڑوں کے فنکشن پیرامیٹرز پر اس کی افادیت کی حمایت کی۔ خاص طور پر ، علاج کے 24 ہفتوں کے اندر اندر ، گھریلو اسپرومیٹری سے ماپا جاتا ہے ، ایسبریٹ گروپ کی پیش گوئی کردہ ایف وی سی میں اوسط تبدیلی -87.7 ملی لیٹر (Q1-Q3 -338.1 سے 148.6) تھی ، اور پلیسبو گروپ -157.1 ملی لیٹر تھا - (370.9 سے 70.1). علاج کے 24 ہفتوں کے اندر اندر ، سائٹ اسپرومیٹری سے ماپا جاتا ہے ، ایسبریٹ گروپ کی پیش گوئی کردہ ایف وی سی میں اوسط تبدیلی پلیسبو گروپ کے مقابلے میں کم تھی (علاج کا فرق: 95.3 ملی لیٹر ، پی=0.002)۔ DLco اور چھ منٹ کی واک (6MWD) ٹیسٹ کے نتائج ایسبریٹ کے حق میں ہیں۔ اس آزمائش میں ، UILD کے مریضوں میں ایسبریٹ کی حفاظت اور رواداری Iiopathic Palmonary fibrosis (IPF) کے مریضوں کے ایک مرحلے III کے مقدمے کی سماعت میں مشاہدہ کرنے والوں کی طرح ہے ، اور علاج کے عمل میں ہونے والے سب سے عام مضر اثرات (TEAE) ) معدے کی بیماری تھی (ایسبریٹ گروپ میں 47٪ اور پلیسبو گروپ میں 26٪) ، تھکاوٹ (13٪ بمقابلہ 10٪) ، اور جلدی (10٪ بمقابلہ 7٪)۔

پلیسبو کے مقابلے میں ، ایسبریٹ کا علاج پھیپھڑوں کے فنکشن اور ورزش کی صلاحیت کے ایک چھوٹے سے نقصان سے وابستہ تھا۔ ان نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ ترقی پسند فبروسس اور UILD کے مریض ایسبریٹ علاج سے فائدہ اٹھا سکتے ہیں۔

ایسبریٹ ایک زبانی دوائی ہے جو ایوڈوپیتھک پلمونری فبروسس (آئی پی ایف) کے علاج کے لئے منظور ہوگئی ہے اور یہ دنیا کے بہت سارے ممالک میں دستیاب ہے۔ ایسبریٹ ایک یتیم دوا ہے جس کی 2011 میں یورپ میں ہلکے سے اعتدال پسند IPF اور اکتوبر 2014 میں ریاستہائے متحدہ میں آئی پی ایف کے مریضوں کے علاج کے لئے منظور کیا گیا تھا۔ 2017 کے اوائل میں ، امریکی ایف ڈی اے نے ایسبریٹ 801 ملی گرام اور 276 ملی گرام گولیاں کو آئی پی ایف کے علاج کے نئے اختیارات کے طور پر منظور کیا۔ ان میں ، 801 ملی گرام کی گولیوں کو بحالی کے علاج کے آپشن کے طور پر استعمال کیا جاسکتا ہے تاکہ آئی پی ایف کے مریضوں کی روزانہ کی جانے والی دوائیوں کو کم کیا جاسکے۔

ایسبریٹ کا صحیح طریقہ کار ابھی تک مکمل طور پر ختم نہیں ہوا ہے ، لیکن اس کا تعلق ترقی پذیر گروتھ-ٹی (TGF-β) اور ٹیومر نیکروسس فیکٹر α (TNF-α) کی پیداوار میں مداخلت سے ہوسکتا ہے۔ TGF-cell ایک چھوٹا انو پروٹین ہے جو خلیوں کی نشوونما اور داغ (فبروسس) کی پیداوار میں شامل ہوتا ہے ، جبکہ TNF-a ایک چھوٹا انو پروٹین ہے جس میں سوزش شامل ہے۔ ریاستہائے متحدہ اور یورپی یونین میں ، ایسبریٹ کو آئی پی ایف کے علاج کے ل for یتیم منشیات کا درجہ دیا گیا ہے۔

آئی پی ایف ایک ناقابل واپسی ، مہلک اور ترقی پسند پھیپھڑوں کا داغ ہے۔ متعلقہ طبی اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ ایسبریٹ آئی پی ایف کی پیشرفت کو سست کرسکتا ہے۔ پلیسبو کے مقابلے میں ، 52 ہفتوں کے ایسبریٹ علاج نے آئی پی ایف کے مریضوں میں موت کے خطرے کو 48٪ (پی=0.01) میں نمایاں طور پر کم کیا۔ ان مریضوں کا تناسب جس کی ایف وی سی نے ہفتے میں بنیادی شرح سے base10 base کی کمی کی پیش گوئی کی تھی 52 علاج کے ایسبریٹ ٹریٹمنٹ گروپ میں 17 فیصد اور پلیسبو گروپ میں 32 فیصد تھا۔ اس کے علاوہ ، پلیسبو کے مقابلے میں ، ایسبریائٹ نے 6 منٹ کی واک ٹیسٹ کے فاصلے میں کمی کو نمایاں طور پر کم کیا۔

آئیڈیوپیتھک پلمونری فائبروسس (آئی پی ایف) پھیپھڑوں کی ایک غیر معمولی بیماری ہے جو پھیپھڑوں کی مہلک ، ناقابل واپسی اور ترقی پسند داغ (فبروسس) کا باعث بنتی ہے ، جس سے سانس لینے میں دشواریوں کا سبب بنتا ہے ، اسی طرح دل ، پٹھوں اور اہم اعضاء کو مناسب طریقے سے کام کرنے کے ل enough آکسیجن نہیں مل سکتی ہے۔ آئی پی ایف کی پیشرفت تیز یا سست ہوسکتی ہے ، لیکن آخر کار اس کے خاتمے اور کام کو ختم کرنے کا سبب بنے گی۔ ایک اندازے کے مطابق امریکہ میں تقریبا 100،000 IPF مریض ہیں اور یورپ میں تقریبا 110،000 IPF مریض ہیں۔ آئی پی ایف کینسر سے زیادہ خوفناک بیماری ہے۔ اس کی وجہ معلوم نہیں ہے اور اسے ٹھیک نہیں کیا جاسکتا۔ فی الحال ، صرف محدود تعداد میں آئی پی ایف مریضوں کو پھیپھڑوں کی پیوند کاری ہوئی ہے۔ آئی پی ایف لامحالہ سانس کی قلت کا سبب بنتا ہے اور پھیپھڑوں کے صحت مند ٹشو کو نقصان پہنچاتا ہے۔ تشخیص کے بعد ، تقریبا نصف مریض صرف 3 سال تک زندہ رہتے ہیں ، اور 5 سالہ بقا کی شرح تقریبا 20 20٪ -30٪ ہے۔ آئی پی ایف عام طور پر 45 سال سے زیادہ عمر کے لوگوں میں ہوتا ہے ، خواتین سے زیادہ مرد ہوتے ہیں۔