روکہی ایوریسدا جاپان میں لسٹنگ کے لئے درخواست دی ہے اور چین میں جائزہ لینے کے تحت کیا گیا ہے!

روکہی کی طرف سے کنٹرول ایک جاپانی فارماسیوٹیکل کمپنی کہوگاا فارما ، حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ اس نے ریڑھ کی ہڈی عضلی اٹروفی (سم) کے علاج کے لئے ایک نئی منشیات کی درخواست (این ڈی اے) کو پیش کیا ہے. جاپان میں اتہلو نے مارچ 2019 میں سم کے علاج کے لیے یتیم منشیات کا عہدہ دیا اور منشیات کی این ڈی ڈی کی ترجیحی جائزہ لینے کے تابع ہوں گے ۔

اس سال اگست میں ، خطرہ diplam (برانڈ کا نام: ایوریسدا) سم مریضوں کے ساتھ بچوں اور بالغوں کے علاج کے لئے امریکی ایف ڈی اے کی طرف سے منظور کیا گیا تھا 2 ماہ اور پرانے. ایوریسدا ایک مائع کی تیاری ہے جس میں ایک دن میں ایک بار زبانی یا ایک کھانا کھلانے ٹیوب کے ذریعے کا انتظام کیا جا سکتا ہے. منشیات بچوں ، بچوں ، نوعمروں اور بالغوں کو ہر قسم کے ساتھ علاج کرنے کے لئے استعمال کیا جا سکتا ہے (قسم 1 ، قسم 2 ، اور قسم 3) سم کی.

یہ قابل ذکر ہے کہ ایوریسدا سم اور سب سے پہلے سم تھراپی کے لئے پہلی زبانی تھراپی ہے جو گھر میں انتظام کیا جا سکتا ہے. ایوریسدا ایک موٹر عصبون بقا جین 2 (SMN2) صافی سلائی موڈیفائر ہے جو موٹر سم بقا پروٹین (SMN) کی پیداوار میں اضافہ کی طرف سے عصبون کا علاج کرتا ہے. SMN پروٹین جسم بھر میں تقسیم کیا جاتا ہے اور صحت مند موٹر نیوران اور ورزش کو برقرار رکھنے کے لئے ضروری ہے.

2 طبی مقدمات میں ، ایوریسدا نے مختلف عمر اور بیماری کی شدت کے سم مریضوں میں موٹر فنکشن میں طبی اہم بہتری ظاہر کی (قسم 1 ، قسم 2 ، اور قسم 3). ایوریسدا کے ساتھ علاج کرنے والے بچوں کو کم ازکم 5 سیکنڈ کے لئے بیٹھ سکتے ہیں ، جو سم بیماری کے قدرتی کورس میں عام اہم تحریک کا سنگ میل ہے. اس کے علاوہ ، قدرتی طبی تاریخ کے مقابلے میں ، ایوریسدا نے 12 اور 23 ماہ میں مستقل وینٹیلیشن کے بغیر بھی بہتر بقا کی.

جب ایوریسدا کی منظوری دی گئی تھی تو ، ایف ڈی اے نے روکہی کے Genentech کے لئے ایک نادر پیڈیاٹرک بیماری ترجیح کا جائزہ لینے والے واؤچر (PRV) کو بھی جاری کیا. سم مریضوں کے مسلسل عزم کے حصے کے طور پر ، Genentech نے برازیل ، چلی ، انڈونیشیا ، روس ، جنوبی کوریا ، چین (مینلینڈ اور تائیوان) میں مارکیٹنگ ایپلی کیشنز کو بھی پیش کیا.

ڈاکٹر Osییم ، کہوگاا دواسازی کے صدر اور چیف آپریٹنگ آفیسر ، نے کہا: "سم کے علاج کے لئے پہلی زبانی منشیات کے طور پر ، خطرہ diplam کو دو بچوں اور بالغ مریضوں میں قسم 1 ، قسم 2 اور قسم کے 3 سم میں مؤثر ثابت کرنے کے لئے دکھایا گیا ہے. طبی طور پر قابل علاج اثر. مجھے یقین ہے کہ خطرہ سم کے علاج میں اہم کردار ادا کرے گا ، اور اس کی افادیت ثابت ہوئی ہے. ہم ہر ممکن حد تک جاپان میں مریضوں کو سم کرنے کے لئے اس نئے زبانی تھراپی کو فراہم کرنے کے لئے ، خطرہ کی انضباطی منظوری حاصل کرنے کے لئے مشکل کام کریں گے.

خطرہ ہے کہ امریکی ایف ڈی اے اور جاپان میں پیش کی جاتی ہے ، 2 کلینکل سٹڈیز کے اعداد و شمار پر مبنی ہیں. یہ 2 سٹڈیز حقیقی دنیا کی سم آبادی کی ایک وسیع رینج کی نمائندگی کرتا ہے: فاریفاش مطالعہ روگسوچک بچوں 2-7 ماہ میں کیا گیا تھا ، SUNFISH مطالعہ بچوں اور بالغوں کی عمر کے 2-25 میں کیا گیا تھا. ان میں سے ، SUNFISH کا مطالعہ پہلی اور صرف جگہبو کنٹرول مطالعہ ہے جس میں بالغ مریضوں کو قسم 2 اور ٹائپ 3 سم کے ساتھ شامل ہے.

—-فاریفاش مطالعہ میں: (1) بیلی بچے اور چھوٹا بچہ ترقیاتی پیمانے (BSID-III) کے تیسرے ایڈیشن کا استعمال کرتے ہوئے ، 41 ٪ (7/17) علاج کی خوراک حاصل کرنے والے بچوں کے بچے کی مدد سے کم ازکم زیادہ سے زیادہ تک بیٹھنے کے قابل تھے 5 سیکنڈ. (2) 90 ٪ (19/21) بچوں کے 12 ماہ کے علاج میں مستقل وینٹیلیشن کے بغیر زندہ رہ سکتے ہیں ، اور 15 ماہ یا اس سے زیادہ ہیں. (3) 81 ٪ (17/21) بچوں کے کم از کم 23 ماہ علاج کے بعد مستقل وینٹیلیشن کے بغیر زندہ رہ سکتے ہیں ، اور 28 مہینے یا پرانے (میڈین 32 28-45 مہینے) ہیں. علاج انفینٹائل سم کی قدرتی تاریخ میں ، بچوں کو اکیلے نہیں بیٹھ سکتے ہیں ، اور صرف 25 ٪ بچوں کو 14 ماہ کی عمر کے بعد مستقل وینٹیلیشن کے بغیر زندہ رہنے کی توقع کی جاتی ہے.

--SUNFISH مطالعہ میں: (1) موٹر تقریب کی پیمائش کا استعمال کرتے ہوئے 32 پیمانے (MFM-32) کل اسکور کی پیمائش ، جگہبو گروپ ، بچوں اور بالغوں کے ساتھ مقابلے میں جو ایوریسدا علاج حاصل کرتے ہیں وہ 12 ماہ اہم اور شماریاتی اہم اصلاحات (بالترتیب: 1.36 پوائنٹس [95 ٪ CI: 0.61 ، 2.11] بمقابلہ-0.19 پوائنٹس [95 ٪ CI:-1.22 ، 0.84] کا مطلب ہے: 1.55 پوائنٹس ، p = 0.0156). (2) بیس لائن کے ساتھ مقابلے میں ، اعلی درجے کی موٹر فنکشن کو نظر ثانی شدہ اوپری اعضاء ماڈیول (رولم) پیمائش (فرق: 1.59 پوائنٹس ، p = 0.0028) کی طرف سے بہتر بنایا گیا ہے ، جو مطالعہ کا ایک ثانوی آزاد موٹر فنکشن کا اختتام ہے.

2 مطالعہ میں ، ایوریسدا کی اچھی افادیت اور حفاظت ہے. سب سے زیادہ عام منفی رد عمل بخار ، اسہال اور ددورا ہیں. بچے کے آغاز میں سم ، سب سے زیادہ عام منفی واقعات بھی اسی طرح ہیں ، اوپری سانس کی نالی کے انفیکشن ، نمونیا ، قبض اور قے کے علاوہ. دو جائزوں میں سے نہیں دیکھا علاج سے متعلق حفاظتی نتائج کہ مطالعہ سے واپسی کی وجہ سے.

خطرہ کی کیمیائی ساخت diplam (تصویر کا ذریعہ: medchemexpress.cn)

ایوریسدا ایک زبانی مائع ہے. اس کے فعال دواسازی جزو, خطرہ, ایک بقا موٹر عصبون جین 2 (SMN2) سلائی موڈیفائر مسلسل اضافہ اور مرکزی اعصابی نظام اور پردیی ؤتکوں میں SMN پروٹین کی سطح کو برقرار رکھنے کے لئے ڈیزائن کیا ہے. زیادہ سے زیادہ طبی شواہد ظاہر کرتے ہیں کہ سم ایک کثیر نظام کی بیماری ہے ، اور سم پروٹین کا نقصان مرکزی اعصابی نظام سے باہر بہت سے ؤتکوں اور خلیات کو متاثر کرسکتا ہے. زبانی انتظامیہ کے بعد, خطرہ سیسٹیمیٹک کی تقسیم کے پیش کرتے ہیں اور مسلسل مرکزی اعصابی نظام اور پردیی ؤتکوں میں SMN پروٹین کی سطح میں اضافہ کر سکتے ہیں. یہ قسم 1 ، ٹائپ 2 ، اور ٹائپ 3 سم کے ساتھ مریضوں کی موٹر تقریب کو بہتر بنانے کے لئے دکھایا گیا ہے.

سم فاؤنڈیشن اور پی ٹی سی تراپیوٹاکس کے ساتھ تعاون کے حصے کے طور پر ، Genentech ایوریسدا کی طبی ترقی کی قیادت کی. ایک بڑے پیمانے کے حصے کے طور پر ، سم میدان میں وسیع اور مضبوط طبی مقدمے کی سماعت ، ایوریسدا 450 سے زائد لوگوں میں تحقیق کر رہا ہے. اس منصوبے میں مختلف علامات اور موٹر افعال ، جیسے اسکولوسیس یا مشترکہ کونٹریکٹوراس ، اس کے ساتھ ساتھ مریضوں نے پہلے دیگر سم کے علاج کے ساتھ ساتھ 2 ماہ کی عمر میں بچوں 60 کا احاطہ کیا. منشیات کی طبی آزمائش کی آبادی سم بیماری کی وسیع ، حقیقی دنیا کی آبادی کی نمائندگی کرنے کا ارادہ رکھتا ہے ، اس بات کو یقینی بنانے کے مقصد کے ساتھ کہ تمام مناسب مریضوں کو علاج حاصل ہوسکتا ہے.

فی الحال, روکہی باہر لے جا رہا ہے 4 عالمی کثیر مرکز کلینکل سٹڈیز (SUNFISH [NCT02908685], فاریفاش [NCT02913482], جیولفاش [NCT03032172], رینبووفاش [NCT03779334]) ایوریسدا علاج کی تمام اقسام کا اندازہ کرنے کے لئے (قسم 1, قسم 2, قسم 3) سم اور پریسیمپٹوماٹاک سم کی افادیت اور حفاظت نیوناٹیس میں.

سپانرازا: دنیا کا پہلا سم علاج منشیات ، چین میں منظور

سم ایک موٹر عصبون بیماری ہے جو پٹھوں کی کمزوری اور اٹروفی کا سبب بنتا ہے. بیماری جینیاتی نقائص کی وجہ سے ایک خود کار ریکیساوی جینیاتی بیماری ہے. یہ مریض کے جسم کے ارد گرد کے پٹھوں کو نقصان پہنچا سکتا ہے. مریض کا بنیادی اظہار عضلات اٹروفی اور کمزوری سیسٹیمیٹک ہے ۔ جسم بتدریج مختلف موٹر افعال ، بھی سانس لینے اور نگلنے کھو دیتا ہے. سم 2 سال کی عمر کے تحت بچوں میں ایک جینیاتی بیماری کا قاتل ہے. یہ بیماری ایک نسبتا عام "نادر بیماری" ہے جو کہ نوزائیدہ بچوں میں 1:6000-1:10000 کے پھیلاؤ کے ساتھ ہے ۔ متعلقہ رپورٹوں کے مطابق چین میں سم مریضوں کی موجودہ تعداد 3-5 ملین ہے ۔

دسمبر 2016 میں ، سپانرازا (نوسانیرسان) ، بائیو جنرل اور اس کے پارٹنر اوناس کی طرف سے تیار ایک منشیات ، منظور کیا گیا تھا اور سم کا علاج کرنے کے لئے دنیا کا پہلا منشیات بن گیا. منشیات ایک ضد احساس اولاگونوکلیوٹادی (آسو) ہے. یہ انٹراٹہیکال انجکشن کی طرف سے انتظام کیا جاتا ہے اور منشیات کے سیال سیال (CSF) ریڑھ کی ہڈی کے ارد گرد براہ راست فراہم کرتا ہے. یہ SMN2 پری رسول (پری صافی) کے سلائی کو تبدیل کرتا ہے اور مکمل طور پر فعال SMN پروٹین کی پیداوار میں اضافہ ہوتا ہے. سم مریضوں میں, کی ناکافی سطح SMN پروٹین کی قیادت کی ہڈی کی ہڈی موٹر عصبون تقریب کی خرابی کے لئے. کلینکل سٹڈیز میں, سپانرازا علاج نمایاں طور پر سم مریضوں کی موٹر تقریب میں بہتری.

مئی 2019 میں ، نووارٹاس ' جین تھراپی زولگانسم (onasemnogene abeparvovec) منظور کیا گیا تھا, سم کے لئے دنیا کی پہلی جین تھراپی بننے. منشیات مسلسل ایک واحد کے بعد SMN پروٹین کا اظہار کی طرف سے بیماری کی ترقی کو روکتا ہے, ایک وقت نس ادخال, جس سم کی بنیادی وجہ حل کر سکتے ہیں اور طویل مدت میں مریضوں کی زندگی کے معیار کو بہتر بنانے کے لئے توقع کی جاتی ہے.

چینی مارکیٹ میں ، سپانرازا 5q ریڑھ کی ہڈی عضلی اٹروفی (5q-سم) کے ساتھ مریضوں کے علاج کے لئے فروری 2019 کے اختتام پر منظور کیا گیا تھا. یہ منظوری سپانرازا بناتا ہے پہلی منشیات چینی مارکیٹ میں سم علاج کرنے کے لئے. 5q-سم سم کی سب سے عام قسم ہے ، تمام سم مقدمات کے 95 فیصد کے لئے اکاؤنٹنگ. اس قسم کی سم کے اتپریورتن کی وجہ سے ہے SMN1 (بقا موٹر عصبون پروٹین 1) جین پر گنسوتر 5, اس وجہ سے نام 5q-سم.