جاپان میں لسٹنگ کے لئے تکیڈا تاخائرو نے درخواست دی: HAE حملوں کو روکنے کے لئے 12 سال پرانے مریضوں کا علاج!

ٹیکڈا فارماسیوٹیکلز (ٹکےڈا) نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ اس نے جاپانی وزارت صحت ، محنت اور بہبود (ایم ایچ ایل ڈبلیو) کو ایک نیا ڈرگ ایپلی کیشن (این ڈی اے) جمع کرایا ہے تاکہ akh 12 سال کی عمر میں موروثی انجیوئیڈیما (ایچ اے ای) کے ذیلی تغیراتی انجیکشن کی منظوری حاصل کرنے کے لئے جاپان کی وزارت صحت ، محنت اور بہبود (ایم ایچ ایل ڈبلیو) کو منظوری دی گئی ہے۔ سال مریضوں ، دوروں کو روکنے کے.

جاپان کی فارماسیوٹیکلز اور میڈیکل ڈیوائسس ایجنسی (پی ایم ڈی اے) کے ذریعہ جاپان کی ریگولیٹری گذارشات کا جائزہ لیا جائے گا۔ جائزہ لینے کے بعد ، پی ایم ڈی اے اپنے حتمی فیصلے کے لئے جاپانی وزارت صحت ، محنت و بہبود (ایم ایچ ایل ڈبلیو) کو ایک رپورٹ پیش کرے گی۔ اگر منظوری مل جاتی ہے ، توکزائرو جاپانی مریضوں کو پہلے سے بھری ہوئی سرنج کے طور پر فراہم کی جائے گی۔

تخزائرو کو پہلی بار 2018 میں منظور کیا گیا تھا اور وہ ایچ اے ای کے علاج کے لئے منظور شدہ پہلا یک رنگی مائپنڈ ہے۔ دوا 12 سال اور اس سے زیادہ عمر کے مریضوں میں حملوں کی روک تھام کے لئے موزوں ہے۔ ابھی تک ، تزکرو کو دنیا کے 20 سے زیادہ ممالک میں درج کیا گیا ہے ، اور وہ پوری دنیا میں درخواستوں کی فہرست جمع کرواتا رہتا ہے۔

تخزائرو ایک مکمل طور پر انسانی یک رنگی مائپنڈ ہے جو خاص طور پر پلازما کالیکرین کی سرگرمی کو باندھتا ہے اور روکتا ہے۔ یہ دوا چینی ہیمسٹر انڈاشی خلیوں (سی ایچ او) میں دوبارہ پیدا ہونے والی ڈی این اے ٹکنالوجی کا استعمال کرتے ہوئے تیار کی جاتی ہے۔ تخزائرو کا استعمال سبکیٹینیوس انجکشن کے ذریعے کیا جاتا ہے اور ایچ اے ای کے مریضوں میں 14 دن کی نصف زندگی ہوتی ہے۔ طبی پیشہ ور افراد کی تربیت کے بعد ، اس کا انتظام خود مریض یا نرسنگ عملہ کے ذریعہ کیا جاسکتا ہے۔ انجیکشن 1 منٹ یا اس سے کم میں مکمل کیا جاسکتا ہے۔ ادویات کے لحاظ سے ، تخزائرو کی تجویز کردہ خوراک کی مقدار ہر 2 ہفتوں میں 300 ملی گرام ہے۔ بغیر کسی ضبط کے اچھی طرح سے قابو پانے والی بیماری سے علاج حاصل کرنے والے مریضوں میں ، ہر 4 ہفتوں میں 300 ملی گرام کی خوراک پر غور کیا جاسکتا ہے ، خاص طور پر کم وزن والے مریضوں میں۔

موروثی انجیوئڈیما (HAE) ایک غیر معمولی جینیاتی بیماری ہے جو جسم کے مختلف حصوں میں پیٹ ، چہرہ ، پاؤں ، جننانگوں ، ہاتھوں اور گلے سمیت بار بار ورم میں کمی لاتے ہیں۔ سوجن انسان کو کمزور اور تکلیف دہ بنا سکتی ہے۔ رکاوٹیں کھڑی کرنے والی ایئر ویز کے حملوں سے دم گھٹنے کا سبب بن سکتا ہے اور یہ جان لیوا بھی ہوسکتا ہے۔

ایک اندازے کے مطابق دنیا میں ہر 50،000 افراد میں 1 HAE ہوتا ہے ، اور اس بیماری کو اکثر ہی کم سمجھا جاتا ہے ، ان کی تشخیص کی جاتی ہے اور اس کا ارتکاب کیا جاتا ہے۔ جاپان میں ، ایک اندازے کے مطابق 2000 سے 3000 افراد HAE میں مبتلا ہیں ، لیکن اس بیماری کے بارے میں کم آگاہی کی وجہ سے ، صرف 400-500 افراد ہی اس بیماری کی تشخیص کر سکے ہیں۔

جاپان میں ، تخزائرو جی جی # 39 drug کی نئی دوا کا اطلاق بنیادی طور پر عالمی سطح کے 3 HELP مطالعہ (وراثتی انجیوئڈیما کی طویل مدتی روک تھام) کے نتائج اور مرحلے 3 HELP اوپن لیبل توسیع مطالعہ (OLE) کے نتائج پر مبنی ہے ، جاپانی HAE مریضوں کے علاج میں تخزائرو کی ایک تشخیص کے علاوہ ، مرحلہ 3 کے مطالعہ کے عبوری نتائج۔ یہ مطالعات ایک ساتھ مل کر ، HAE کے حملوں کے انسداد علاج کے طور پر Tzyzyro کی تاثیر اور حفاظت کو ثابت کرتے ہیں۔

HEP HAE میں اب تک کا سب سے بڑا بے ترتیب کنٹرول شدہ کلینیکل روک تھام کا مطالعہ ہے۔ قسم I / II HAE کے ساتھ 12 سال اور اس سے زیادہ عمر والے 125 مریضوں کو تزکائرو اور پلیسبو کے ذیلی تپش انجکشن کے 26 ہفتوں کے لئے اندراج اور تشخیص کیا گیا تھا۔ افادیت اور حفاظت۔ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعہ تمام بنیادی اور ثانوی مقامات پر پہنچا ہے: پلیسبو گروپ کے ساتھ مقابلے میں ، تخضرو کے تین رجمنوں کے ساتھ علاج کیے جانے والے مریضوں میں ماہانہ HAE اقساط کی اوسط تعداد میں نمایاں کمی واقع ہوئی تھی۔ ان میں ، پلیسبو گروپ کے ساتھ موازنہ کرتے ہوئے ، ہر 2 ہفتوں میں تخزائرو کی 300 ملیگرام خوراک میں ماہانہ HAE اقساط کی تعداد میں 87٪ کمی واقع ہوئی ، اور ہر 4 ہفتوں میں Tzzyro کی 300mg خوراک میں HAE اقساط کی ماہانہ تعداد میں 73 کی کمی واقع ہوئی ٪ (ایڈجسٹ p<؛ 0.001)۔

تفتیشی تجزیہ سے پتہ چلتا ہے کہ 26 ہفتوں کے پورے مطالعے (دن 0-182) کے دوران ، ہر 2 ہفتوں میں 300 ملی گرام کی خوراک پر تزازرو علاج گروپ میں 44 patients مریض (N=12/27) کو دورے نہیں ہوئے ، اس تناسب کے مقابلے میں۔ پلیسبو گروپ میں صرف 2٪ (n=1/41)۔ ہچ کے بعد حساسیت کے تجزیے سے پتہ چلتا ہے کہ مستحکم مرحلے (دنوں 70-182) میں ، ہر 2 ہفتوں میں 300 ملی گرام کی خوراک کے ساتھ تکزائرو علاج گروپ میں 77٪ مریضوں (n=20/26) کو دورے نہیں ہوتے تھے ، جبکہ اس تناسب میں پلیسبو گروپ صرف 3٪ تھا (n=1/37)

علاج کے پورے دورانیے کے دوران ، تخزائرو گروپ میں (این ایچ اے ای کے حملوں کو چھوڑ کر) سب سے عام علاج سے متاثرہ منفی واقعات (این=84) انجیکشن سائٹ میں درد (42.9٪) ، وائرل اوپری سانس کی نالی میں انفیکشن (23.8٪) ، سر درد (20.2) تھے )٪) ، انجیکشن سائٹ (9.5٪) پر تکلیف دہ erythema ، انجیکشن سائٹ (7.1٪) اور چکر آنا (6.0٪) پر چوٹ۔ علاج کی وجہ سے ہونے والے انتہائی منفی واقعات (98.5٪) کی شدت ہلکے سے اعتدال پسند تھی۔