کارنسٹون فارماسیوٹیکل پارٹنر بلیو پرنٹ امریکی ایف ڈی اے میں پھیپھڑوں کے کینسر کے علاج کے لئے Pralsetinib کی رولنگ ایپلی کیشن کو مکمل کرتا ہے!

کارنرسٹون فارماسیوٹیکلز کے پارٹنر بلیو پرنٹ میڈیسن نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ اس نے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کو آر ای ٹی فیوژن-مثبت غیر چھوٹے سیل پھیپھڑوں کے کینسر (این ایس سی ایل سی) کے علاج کے لئے ایک رولنگ ڈرگ ایپلی کیشن (رولنگ این ڈی اے) جمع کروانا مکمل کر لیا ہے۔ درخواست پر ترجیحی جائزہ دیا گیا ہے۔ ایک بار ترجیحی جائزہ کی اہلیت حاصل کرنے کے بعد ، فہرست سازی جائزہ 6 ماہ میں مکمل ہوجائے گا۔ طبی تحقیق کے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ RET فیوژن-مثبت این ایس سی ایل سی کے مریضوں میں جنہوں نے پچھلا علاج حاصل نہیں کیا ہے اور پلاٹینم پر مشتمل کیموتھریپی حاصل کی ہے ، ابتدائی علاج کی معروضی جواب کی شرح (ORR) 73٪ اور {{6} is ہے ، بالترتیب ، پائیدار معافی اور معافی کی اوسط مدت (DOR) تک نہیں پہنچی ہے۔

بلیو پرنٹ میڈیسن کے ذریعہ تیار کردہ ، پرالسیٹینیب RET فیوژن اور اتپریورتنوں (جس میں پیش گوئی کی گئی مزاحمت کی تغیرات بھی شامل ہے) کا زبانی ، قوی اور انتہائی انتخابی روکاوٹ ہے۔ جون {{0} In میں ، CStone فارماسیوٹیکلز نے بلیو پرنٹ میڈیسن سے گریٹر چین (مینلینڈ ، ہانگ کانگ ، مکاؤ اور تائیوان) تینوں منشیات pralsetinib ، avapritinib ، fisogatinib کی خصوصی نشوونما اور کاروباریકરણ کی اجازت حاصل کی ، بلیوپرنٹ ادویات نے ترقی کو دوسرے میں برقرار رکھا۔ دنیا کے حصے اور ان تینوں منشیات کو کمرشل بنانے کا حق۔

این ڈی اے کی یہ درخواست I / II مرحلے کے طشتری مطالعے کے اعداد و شمار پر مبنی ہے۔ اس مطالعے میں ، RET فیوژن-مثبت NSCLC کے مریضوں کو روزانہ ایک بار {{1}} at ملیگرام پر pralsetinib ملا۔ رواں سال جنوری کے اوائل میں شائع ایک آزاد مرکزی جائزہ کے نتائج سے ظاہر ہوا ہے کہ نومبر November of {{{} {November November ، November {{{22 {}}} ، ڈیٹا کی آخری تاریخ: (1) ET} 5} R RET فیوژن-مثبت این ایس سی ایل سی والے مریض جو پہلے پلاٹینیم پر مشتمل کیموتھریپی حاصل کر چکے تھے ، مقصد ردعمل کی شرح (ORR) pralsetinib علاج تھا) تھا 6 1٪ ({9}} C CI: 50) -7 2٪)؛ مجموعی طور پر ، {{9} patients patients مریضوں میں ٹیومر سکڑ گیا تھا ، جن میں سے {} 4}٪ 4٪ کو ٹیومر کی مکمل رجعت تھی ، اور میڈین DOR ابھی تک نہیں پہنچا تھا (95٪ CI: {{4} {1. {} 15}} ماہ ، ناقابل تردید)۔ (2) treated {16}} میں 6 نئے علاج شدہ (پہلے علاج نہ کیے جانے والے) RET فیوژن مثبت NSCLC مریضوں میں ، pralsetinib علاج کا ORR 73٪ (95٪ CI: 5 {{was تھا) 16.} - 88٪) ، اور 1 {{{16 patients patients٪ مریضوں نے مکمل معافی (سی آر) حاصل کرلیا ، تمام مریضوں کو ٹیومر سکڑنے کی وجہ سے تھا۔ (3) اس مطالعے میں حفاظت پچھلی اطلاعات کے مطابق ہے ، pralsetinib اچھی طرح سے برداشت کیا جاتا ہے ، سب سے زیادہ منفی واقعات گریڈ 1 یا {{16} are ہیں ، اور سب کا صرف 4٪ اے آر او او آزمائش میں داخل مریض علاج سے متعلق ہیں ناگوار واقعات نے pralsetinib علاج روک دیا۔

pralsetinib کی سالماتی ساخت

RET سے متحرک فیوژن اور اتپریورتن کینسر کی بہت سی قسموں کے لئے کلیدی بیماری کے ڈرائیور ہیں ، بشمول این ایس سی ایل سی اور ایم ٹی سی۔ RET فیوژن میں این ایس سی ایل سی کے تقریبا 1٪ مریضوں اور پیپلیری تائرائڈ کارسنوما (پی ٹی سی) کے مریضوں میں تقریبا 10-20٪ شامل ہیں ، جبکہ RET اتپریورتن اعلی درجے کی MTC والے مریضوں میں تقریبا 90٪ شامل ہے۔ اس کے علاوہ ، کم تعدد RET تبدیلیاں کولوریٹک کینسر ، چھاتی کے کینسر ، لبلبے کے کینسر اور دیگر کینسروں میں بھی دیکھنے میں آتی ہیں ، اور NSCLC مریضوں میں بھی منشیات کی مزاحمت اور EGFR اتپریورتنوں میں RET فیوژن دیکھنے میں آتا ہے۔

فی الحال ، کوئی منظور شدہ علاج موجود نہیں ہے جو RET سے چلنے والے کینسروں کو منتخب طور پر نشانہ بناسکتا ہے ، حالانکہ کچھ منظور شدہ ملٹی کناز انحبیٹرز (MKIs) کی RET سرگرمی کی جانچ کلینیکل ٹرائلز میں کی جارہی ہے۔ آج تک ، RET سندمن سے منسوب کلینیکل سرگرمی ان منظور شدہ MKIs کے ل u غیر یقینی ہے ، جو RET کی ناکافی ممانعت اور نشانے پر مبنی زہریلا کی وجہ سے ہوسکتی ہے۔ لہذا ، صحت سے متعلق علاج کی اشد ضرورت ہے جو RET تبدیلیوں کو منتخب طور پر نشانہ بناتے ہیں اور دیرپا کلینیکل فوائد کی فراہمی کے لئے منشیات سے مزاحم تغیرات کی توقع کرتے ہیں۔

پرالسیٹنیب ایک زبانی (دن میں ایک بار) ہے ، جو کارسنجینک RET مختلف حالتوں میں نشانہ بنایا جاتا ہے۔ RET مختلف قسم کے چھوٹے چھوٹے پھیپھڑوں کے کینسر ، میڈیکلری تائیرائڈ کارسنوما ، اور دیگر ٹھوس ٹیومر والے مریضوں کے علاج کے لئے بلیو پرنٹ میڈیسن pralsetinib کی طبی ترقی کر رہی ہے۔ ریاستہائے متحدہ میں ، ایف ڈی اے نے RET فیوژن NSCLC کے ساتھ مریضوں کے علاج کے لئے pralsetinib پیش رفت تھراپی کا عہدہ دیا ہے جو پلاٹینم پر مشتمل کیموتھریپی ، اور RET اتپریورتن میڈولری تھائرائڈ کارسنوما (MTC) مریضوں کے لئے علاج معالجہ کی ضرورت ہے اور علاج معالجے کے متبادل نہیں ہیں۔ .

پریلسیٹنیب کو بلیو پرنٹ میڈیسن کی ریسرچ ٹیم نے اپنے ملکیتی کمپاؤنڈ لائبریری کی بنیاد پر ڈیزائن کیا تھا۔ واضح مطالعات میں ، pralsetinib ہمیشہ سب سے زیادہ عام RET جین فیوژن ، ایکٹیویشن اتپریورتنوں اور منشیات سے مزاحم اتپریورتنوں کے خلاف ذیلی نینومولر ٹائٹرز دکھاتا ہے۔ اس کے علاوہ ، RET کے لئے pralsetinib کی سلیکٹوٹی میں منظور شدہ کثیر کناز روکنے والوں کے مقابلے میں نمایاں طور پر بہتری آئی ہے ، جس میں VETFR compared} 4} compared کے مقابلے RET کی تاثیر میں {{3} سے زیادہ بار اضافہ ہوا ہے۔ ابتدائی اور ثانوی تغیرات کو روکنے سے ، pralsetinib سے توقع کی جاتی ہے کہ وہ دواؤں کے خلاف مزاحمت کو روکنے اور روکنے کے ل clin کلینیکل منشیات کے خلاف مزاحمت کریں۔ توقع کی جاتی ہے کہ یہ علاج مختلف RET مختلف حالتوں والے مریضوں میں دیرپا کلینیکل معافی حاصل کرسکتا ہے ، اور اس کی حفاظت اچھی ہے۔