ایک سے زیادہ مائیلوما فیز 3 کلینکل ٹرائلز کے علاج میں پہلی پیپٹائڈ ڈرگ کنجوگیٹ پیپاکسٹو--1/2

Oncopeptipes AB ایک فارماسیوٹیکل کمپنی ہے جو ریفریکٹری خون کی بیماریوں کے لیے ہدف شدہ علاج میں مہارت رکھتی ہے۔ حال ہی میں، کمپنی نے ویانا میں 18ویں بین الاقوامی مائیلوما سمپوزیم (IMW) میں فیز 3 OCEAN مطالعہ کے ڈیٹا کا اعلان کیا۔ یہ ایک براہ راست سر سے سر کا مطالعہ ہے جو دوبارہ لگنے والے اور ریفریکٹری ملٹیپل مائیلوما (RRMM) کے مریضوں میں کیا جاتا ہے جو لینالیڈومائڈ سے ریفریکٹری ہوتے ہیں اور پہلے 2-4 لائنوں کا علاج حاصل کر چکے ہوتے ہیں، ٹارگٹڈ کینسر مخالف ادویات کا موازنہ کرتے ہوئے Pepaxto (melphalan) کی افادیت اور حفاظت فلوفینامائڈ، جسے میلفلوفین بھی کہا جاتا ہے) +ڈیکسامیتھاسونطرز عمل،pomalidomide+ dexamethasone regimen.

IMW میٹنگ میں اعلان کردہ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ آزاد جائزہ کمیٹی (IRC) کے جائزے کے مطابق، مطالعہ ترقی سے پاک بقا (PFS) کے بنیادی نقطہ پر پہنچ گیا: Pepaxto گروپ میں میڈین PFS 6.8 ماہ تھا، جبکہ pomalidomide گروپ میں 4.9 مہینوں میں، خطرے کا تناسب (HR) 0.79 تھا، اور p-value 0.03 تھا۔ نیت سے علاج (ITT) کی آبادی میں کلیدی ثانوی اختتامی نتائج یہ ہیں: مجموعی طور پر بقا (OS)، جو اس کے لیے سازگار ہے۔pomalidomide1.10 کے HR کے ساتھ؛ مجموعی ردعمل کی شرح (ORR)، Pepaxto گروپ میں زیادہ ORR قدر کے ساتھ، 33%۔ پومالیڈومائڈ گروپ 27٪ تھا۔

اعداد و شمار کے پہلے سے مخصوص ذیلی گروپوں کے وسیع تجزیے سے پتہ چلتا ہے کہ Pepaxto کا PFS فائدہ بنیادی طور پر ایسے مریضوں کو حاصل تھا جنہوں نے پہلے آٹولوگس سٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن (ASCT) حاصل نہیں کیا تھا۔ اس مریض میں، Pepaxto گروپ میں میڈین PFS 9.3 ماہ تھا، جبکہpomalidomideگروپ 4.6 ماہ کا تھا، اور HR 0.59 تھا۔ ایسے مریضوں میں OS ڈیٹا سے ظاہر ہوتا ہے جنہوں نے پہلے ASCT حاصل نہیں کیا تھا کہ Pepaxto گروپ میں میڈین OS 21.6 ماہ تھا، جبکہ pomalidomide گروپ میں 16.5 ماہ تھا، اور HR 0.78 تھا۔ تاہم، ان مریضوں میں جنہوں نے پہلے ASCT حاصل کیا تھا، OS کے نتائج pomalidomide گروپ کے حق میں تھے، جس کا میڈین OS 31.0 ماہ، Pepaxto گروپ 16.7 ماہ، اور HR 1.61 تھا۔ ASCT ذیلی گروپ میں Pepaxto پر pomalidomide کا فائدہ ITT آبادی میں HR کو 1.1 بناتا ہے۔

اس مطالعہ میں، کے مقابلے میںpomalidomide + ڈیکسامیتھاسون, Pepaxto + dexamethasone علاج کے نتیجے میں گریڈ 3/4 ہیماتولوجیکل منفی واقعات میں نمایاں اضافہ ہوا۔ یہ طبی لحاظ سے قابل انتظام اور پچھلی رپورٹس کے مطابق ہیں، لیکن Pepaxto کو pomalidomide سے زیادہ خوراک کی ایڈجسٹمنٹ کی ضرورت ہوتی ہے۔

فروری 2021 میں، Pepaxto کو یو ایس ایف ڈی اے کی جانب سے دوبارہ لگنے والے یا ریفریکٹری ملٹیپل مائیلوما (MM) کے ساتھ بالغ مریضوں کے علاج کے لیے فوری منظوری ملی۔ڈیکسامیتھاسون. خاص طور پر، یہ ایک بالغ مریض ہے جس کو دوبارہ لگنے والا یا ریفریکٹری ایم ایم ہے جس نے کم از کم 4 علاج حاصل کیے ہیں اور جس کی بیماری کم از کم ایک پروٹیزوم روکنے والے، ایک امیونو موڈولیٹر، اور ایک اینٹی CD38 مونوکلونل اینٹی باڈی کے خلاف غیر موثر ہے۔ یہ خاص طور پر قابل ذکر ہے کہ Pepaxto (melflufen) پہلا انسداد کینسر پیپٹائڈ ڈرگ کنجوگیٹ (PDC) ہے جسے امریکی FDA نے منظور کیا ہے۔

اس سال مارچ میں، Pepaxto کو ایک سے زیادہ مائیلوما کے لیے نیشنل کینسر کمپری ہینسو نیٹ ورک (NCCN) کے کلینیکل پریکٹس گائیڈ لائنز میں شامل کیا گیا ہے۔ NCCN ریاستہائے متحدہ میں کینسر کے 30 مراکز کا اتحاد ہے۔ پچھلے 25 سالوں میں، NCCN نے کینسر کی دیکھ بھال کے معیار کو بہتر بنانے کے لیے ٹولز کا ایک جامع سیٹ تیار کیا ہے۔ آنکولوجی میں کلینیکل پریکٹس کے لیے NCCN رہنما خطوط (NCCN Guidelines®) ثبوت پر مبنی، اتفاق رائے سے چلنے والے انتظام کو دستاویز کرتا ہے تاکہ اس بات کو یقینی بنایا جا سکے کہ تمام مریضوں کو روک تھام، تشخیص، علاج، اور معاون خدمات حاصل ہوں جن کے بہترین نتائج کا امکان زیادہ ہے۔

2 ستمبر کو، یو ایس ایف ڈی اے نے اعلان کیا کہ 28 جولائی 2021 کو جاری ہونے والے ایف ڈی اے سیفٹی الرٹ کی پیروی کے طور پر، اس کی آنکولوجی ڈرگ ایڈوائزری کمیٹی (ODAC) 28 اکتوبر 2021 کو پبلک ایڈوائزری کمیٹی کا اجلاس منعقد کرے گی جس میں حفاظت پر تبادلہ خیال کیا جائے گا۔ نتائج میں OCEAN مطالعہ سے بقا کا مجموعی ڈیٹا شامل ہے۔

ناروے میں اوسلو مائیلوما سینٹر کے سربراہ فریڈرک شجیسولڈ نے کہا:"؛ OCEAN مطالعہ کی افادیت اور حفاظت کے اعداد و شمار نئی اور اہم بصیرتیں فراہم کرتے ہیں۔ نتائج ظاہر کرتے ہیں کہ Pepaxto+ڈیکسامیتھاسونریگیمین لینالیڈومائڈ اور RRMM کے سابقہ ​​ممکنہ علاج کے لیے ریفریکٹری بن سکتی ہے جنہوں نے 2-4 لائنوں کی تھراپی حاصل کی ہے اور جنہوں نے پہلے آٹولوگس اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن (ASCT) حاصل نہیں کیا ہے۔ یہ مریض انتہائی غیر محفوظ آبادی کی نمائندگی کرتے ہیں۔ [جی جی] quot;