پہلا سٹیرایڈ ریفریکٹری ایکیوٹ گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری (جی وی ایچ ڈی) علاج کی دوائی! نووارٹیس جے اے سی انبیبیٹر جکوی فیز III کلینیکل کامیابی!

نووارٹیس نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ اہم مرحلے III تک پہنچ{} {0 {} مطالعہ کے نتائج سر فہرست میڈیکل جریدے 0010010 کے حوالے سے شائع ہوئے ہیں؛ نیو انگلینڈ جرنل آف میڈیسن 0010010 quot؛ (NEJM) اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ بہترین دستیاب تھراپی (BAT) کے ساتھ مقابلے میں ، زبانی JAK 1 / {{0 hib hib روکنے والے Jakafi (ruxolitinib، ruxolitinib) سٹیرایڈ ریفریکٹری شدید گرافٹ کے مریضوں کے لئے افادیت کے اشارے کی ایک سیریز کو بہتر بنا سکتے ہیں۔ بمقابلہ میزبان بیماری (جی وی ایچ ڈی)۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ ریچ 2 مطالعہ ایک سنگین گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری (اے جی وی ایچ ڈی) کے علاج میں کامیابی سے بنیادی نقطہ تک کامیابی کے ساتھ حاصل کرنے والا پہلا مرحلہ III کا مطالعہ ہے ، اور اس سے پہلے درج شدہ مرحلے II کے نتائج کو تقویت دیتا ہے۔ مطالعہ {3} RE تک پہنچنا۔ فی الحال ، نوارٹیس ایک اور اہم مرحلہ III {} 4}} کا جائزہ لے رہے ہیں جس کا جائزہ لینے کے لئے جاکہفی {s 5} s # 39 ter اسٹیرایڈ ریفریکٹری دائمی جی وی ایچ ڈی والے مریضوں کا علاج کیا جارہا ہے۔ نتائج کا اعلان اس سال کے دوسرے نصف حصے میں کیا جائے گا۔

مئی {{0} In میں ، امریکی ایف ڈی اے نے ruxolitinib (جو Incyte نے ریاستہائے متحدہ میں تجارت کے نام سے Jakafi کے تحت فروخت کیا) کی منظوری دی تھی ، جس میں بچوں میں استعمال کے ل single ایک طرفہ مرحلے II تک} {2}} مطالعہ کے نتائج کی بنیاد پر تھا۔ سٹیرایڈ ریفریکٹری شدید ٹرانسپلانٹیشن اینٹی میزبان بیماری (جی وی ایچ ڈی) کے علاج کے ل adults بالغ افراد age} 3}} سال اور اس سے زیادہ عمر کے افراد۔ یہ بات قابل ذکر ہے کہ ruxolitinib پہلی اور واحد دوا ہے جس کو ایف ڈی اے نے سٹیرایڈ-ریفریکٹری جی وی ایچ ڈی کے علاج کے لئے منظور کیا تھا۔ ریچ 1 مطالعہ میں ، ruxolitinib علاج کے day {8}} تاریخ کے کل ردعمل کی شرح (ORR) {{9} was تھی ، اور ردعمل کی مکمل شرح (CR) {{10 was تھی .٪

بی اے ٹی ٹریٹمنٹ گروپ کے مقابلے میں ریچ 2 کے مطالعے میں ، جاکوی علاج گروپ کے 28 تاریخ کے مجموعی طور پر معافی کی شرح (او آر آر) میں نمایاں بہتری لائی گئی (vs {2}}٪ بمقابلہ { study 3}}٪، p {{4} t lt؛ 0. 001)، مطالعہ کے بنیادی اختتامی نقطہ پر پہنچنا۔ بی اے ٹی ٹریٹمنٹ گروپ کے مقابلے میں اہم ثانوی نکات کے لحاظ سے ، جاکوی علاج گروپ نے ایسے مریضوں کی نمایاں حد تک تناسب برقرار رکھا جنہوں نے d {7}} ہفتوں (a {8}}٪ بمقابلہ {{9} for تک پائیدار او آر آر برقرار رکھا تھا۔ ٪، p 0010010 lt؛ 0.. {6}})۔ اس کے علاوہ ، جاکاوی ٹریٹمنٹ گروپ کی ناکامی سے پاک بقا (FFS) BAT ٹریٹمنٹ گروپ (5. 0 ماہ بمقابلہ 1. 0 ماہ؛ HR=0. than than سے زیادہ لمبی تھی) 19}} ، 9 5٪ CI: 0.3 5 ، 0. 60) ، اور دوسرے ثانوی نکات میں بھی مثبت رجحانات دکھائے گئے ، بشمول معافی کا دورانیہ (DOR)۔

اس مطالعے میں ، حفاظتی اشارے کے نئے اشارے نہیں دیکھے گئے ، اور علاج کی حوصلہ افزائی کرنے والے منفی واقعات (اے ای) جاکوی کے معروف حفاظتی پروفائل کے مطابق تھے۔ سب سے عام منفی رد عمل تھراومبوسائٹوپینیا ، خون کی کمی ، اور سائٹومیگالو وائرس (سی ایم وی) انفیکشن ہیں۔ اگرچہ جاکوی اور بی اے ٹی کی خوراک کو بالترتیب ایڈجسٹ کرنے کے لئے patients {1}}٪ اور 9 patients مریضوں کی ضرورت تھی ، تاہم ، AE کی وجہ سے علاج بند کرنے والے مریضوں کی تعداد کم تھی (11٪ اور {{ بالترتیب 4}}٪)۔

جرمنی کے یونیورسٹی فریبورگ ، یونیورسٹی آف ہیماتولوجی ، آنکولوجی اور اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن کے شعبے رابرٹ زیزر نے کہا: gra {0}} quot ac شدید گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری کے مریضوں کو زندگی کے لئے خطرہ لاحق ہے اور علاج معالجے محدود ہیں۔ خاص طور پر ، تقریبا نصف مریضوں کے پاس ابتدائی سٹیرایڈ ٹریٹمنٹ رسپانس نہیں ہوتا ہے۔ ریچ New {4}} کے نئے اعداد و شمار موجودہ معیاری نگہداشت کے نظاموں پر جکوی کی برتری کو ظاہر کرتے ہیں ، اور یہ ثابت کرتے ہیں کہ اس جاکے راستے کو نشانہ بنانا اس مشکل سے علاج کی بیماری میں ایک مؤثر حکمت عملی ہے۔ 0010010 quot؛

عالمی منشیات کی نشوونما کے سربراہ اور نوارٹیس کے چیف میڈیکل آفیسر جان تسائی نے کہا: 0010010 quot؛ REACH {{1} the اسٹیرایڈ ریفریکٹری شدید گرافٹ بمقابلہ مریضوں میں کامیاب ہونے والا پہلا بے ترتیب مرحلہ ہے۔ اچھ diseaseی بیماری۔ اس کے پرکشش نتائج نے ہمیں اس بات پر قائل کیا کہ جاکوی اس اضطرابی بیماری سے نمٹنے کے لئے قوی امکانات ہیں۔ ہم ریاستہائے متحدہ سے باہر کے ریگولیٹرز کے ساتھ بات چیت کے منتظر ہیں۔ 0010010 quot؛

گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری (جی وی ایچ ڈی) ایک مدافعتی بیماری ہے جو گرافٹ بمقابلہ میزبان کے رد عمل کی وجہ سے ہوتی ہے ، اور یہ اللوجینک ہیماٹوپوئٹیٹک اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن میں موت کی بنیادی پیچیدگی اور بنیادی وجہ ہے۔ اس معاملے میں ، پرتیاروپت خلیات مدافعتی ردعمل کا آغاز کرتے ہیں اور ٹرانسپلانٹ وصول کنندہ 0010010 # 39 attack کے اعضاء پر حملہ کرتے ہیں۔ جی وی ایچ ڈی دو شکلوں میں تقسیم ہے ، شدید اور دائمی ، جو عضو کے مختلف سسٹم کو متاثر کرسکتا ہے۔ سب سے زیادہ متاثرہ اعضاء جلد ، معدے اور جگر ہیں۔ طبی لحاظ سے ، زیادہ تر مریضوں کا علاج گلوکوکورٹیکائڈز سے کیا جاتا ہے ، جو اسٹیرائڈ ادویات کی ایک کلاس ہے ، اور طویل مدتی استعمال صحت کی سنگین پیچیدگیوں کا سبب بن سکتا ہے۔ سٹیرایڈ ریفریکٹری شدید GVHD کے مریض ایک سال کی شرح اموات میں تقریبا{ 70 with کے ساتھ شدید بیماری پیدا کرسکتے ہیں۔ ایک اندازے کے مطابق شدید GVHD مریضوں میں سے نصف حصے ہر سال سٹیرایڈ تھراپی کا ناکافی جواب دیتے ہیں۔

ruxolitinib Janus kinase a {0}} اور جانس Kinase 2 (JAK {{2}} / JAK {} 3}}) کا ایک علمی زبانی روکنا ہے۔ اس دوا کے حالیہ اشارے میں شامل ہیں: ہڈی فبروسس ، پولیسیٹیمیا ویرا (پی وی) ، اور کورٹیکوسٹیرائڈ ریفریکٹری شدید گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری (جی وی ایچ ڈی)۔ امریکی مارکیٹ میں ، منشیات کا برانڈ نام جاکفی ہے ، جسے انسائٹ نے فروخت کیا۔ ریاستہائے متحدہ سے باہر ، منشیات کا برانڈ نام جاکوی ہے ، جو نوارٹیس نے فروخت کیا ہے۔

فی الحال ، انسائٹیٹ ruxolitinib کریم بھی تیار کررہے ہیں ، جو مرحلے III کی کلینیکل نشوونما میں ہے: بالغوں میں نوعمر وٹیلیگو کا علاج (TRUE-V پروجیکٹ) انسٹائٹ کو ruxolitinib کریم تیار کرنے اور اسے کمرشلائز کرنے کا عالمی حق ہے۔ اس سے قبل شائع شدہ مرحلہ II کے مطالعے کے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ ruxolitinib کریم علاج گروپ کے مریضوں نے گاڑیوں کے کنٹرول (بغیر دوا کے کریم) گروپ کے مقابلے میں چہرے کی وٹیلیگو شدت انڈیکس اسکور اور سیسٹیمیٹک وٹیلیگو جلد کے زخم کی بحالی میں نمایاں بہتری لائی ہے۔ ایک نمایاں بہتری ہے۔ اس سال فروری میں ، atopic dermatitis کے لئے ruxolitinib کریم کا مرحلہ III منصوبہ کامیاب رہا۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ اس ماہ کے شروع میں ، نووارٹیس اور انسیٹی نے ruxolitinib (Jakafi / Jakavi) مشترکہ معیاری نگہداشت (ایس او سی) علاج اور نئے کورونویرس نمونیہ (COVID-19) کے مابین تعلقات کا اندازہ کرنے کے لئے ایک مرحلہ III کلینیکل ٹرائل (RUXCOVID) شروع کرنے کا اعلان کیا۔ ) سائٹوکائن طوفان سائٹوکائن طوفان ایک شدید مدافعتی غلظت ہے جو COVID-19 مریضوں کو سانس کے نقصان اور جان لیوا سانس لینے کی پیچیدگیاں پیدا کرسکتا ہے۔ اس مشترکہ مطالعے میں ، انیسائٹی ریاستہائے متحدہ کو کفیل کریں گے اور نووارٹیس ریاستہائے متحدہ سے باہر مقدمات کی کفالت کریں گے۔

نووارٹیس اور انسیٹی نے کہا کہ کووآئیڈی ۔19 سے متعلق سائٹوکائن طوفانوں کے علاج کے لئے رکسولٹینیب شروع کرنے کا فیصلہ آزادانہ مطالعات سے حاصل ہونے والے ابتدائی ثبوتوں اور ابتدائی کلینیکل شواہد پر مبنی ہے ، جس سے یہ ظاہر ہوتا ہے کہ جکفی / جاکوی انتہائی نگہداشت اور مکینیکل وینٹیلیشن کی ضرورت والے مریضوں کی تعداد کو کم کرسکتے ہیں۔ مزید برآں ، اس فیصلے کی ایکٹیوٹ گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری (جی وی ایچ ڈی) اور مائیلوپرویلیفریٹیو ٹیومر جیسی بیماریوں میں جاکوی / جکافی کی حفاظت اور تاثیر سے متعلق اعداد و شمار کی ایک بڑی رقم کی تائید حاصل ہے۔ مجوزہ مقدمے کی سماعت نئے کورونیوائرس (سارس-کو -2) انفیکشن کی وجہ سے شدید کوویڈ 19 کے مریضوں کا جائزہ لے گی ، اور معیاری نگہداشت (ایس او سی) کے ساتھ مل کر جکوی / جاکافی کا استعمال کرے گی اور اس کا موازنہ ایس سی سی سے کرے گی۔

چونکہ COVID-19 کی وجہ سے شدید سانس کی بیماریوں (جیسے نمونیا) کے مریض بہت سے سائٹوکائن طوفان اور JAK-STAT راستے کو چالو کرنے کے ساتھ مطابقت رکھتے ہیں ، لہذا یہ قیاس کیا جاسکتا ہے کہ ان مریضوں کے علاج میں ruxolitinib ایک کردار ادا کرسکتا ہے۔

نوارٹیس اور انسائٹیٹ کے علاوہ ، للی نے بھی اس مہینے اعلان کیا کہ اس نے قومی انسٹی ٹیوٹ آف الرجی اینڈ انفیکٹو بیماریوں (این آئی اے ایڈ) کے ساتھ قومی انسٹی ٹیوٹ آف ہیلتھ (NIH) کے ساتھ زبانی جے اے سی 1 / شامل کرنے کے لئے ایک معاہدہ کیا ہے۔ این اے آئی ڈی کے موافقت میں جے اے سی {1}} روکنے والا بارکیتینیب جنسی COVID-19 کے علاج کے مقدمات کے ایک گروپ نے COVID-19 میں تشخیص شدہ مریضوں کے علاج کے لئے ممکنہ علاج معالجے کے طور پر بیریسیٹینیب کی افادیت اور حفاظت کا اندازہ کرنے کے لئے ایک مطالعہ کیا۔ اس تحقیق کا آغاز رواں ماہ ریاستہائے متحدہ میں کیا گیا تھا ، اور اس کا منصوبہ یورپ اور ایشیاء جیسے دوسرے خطوں تک پھیلانے کا ہے۔ مطالعہ سے اگلے 2 ماہ میں نتائج کی توقع ہے۔

COVID-19 میں سوزش جھرن کے پیش نظر ، بیسیٹینیب کی سوزش کی سرگرمی کوویڈ 19 کے علاج میں ممکنہ فائدہ مند اثرات سمجھا جاتا ہے ، اور یہ COVID-19 مریضوں میں مزید مطالعے کے قابل ہے۔ (بائیو ڈاٹ کام سے)