روک تھام کرنے والا Tavneos EU میں منظور ہونے والا ہے: ANCA سے متعلق Vasculitis!

ChemoCentryx نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA) کمیٹی برائے میڈیسنل پروڈکٹس برائے انسانی استعمال (CHMP) نے ایک مثبت جائزہ جاری کیا ہے جس میں Tavneos (avacopan) کی منظوری کا مشورہ دیا گیا ہے، ایک زبانی انتخابی تکمیلی 5a ریسیپٹر (C5aR) روکنا، rituximab (rituximab) کے ساتھ مل کر۔ ) یا cyclophosphamide regimen، بالغ مریضوں کے علاج کے لیے جو شدید، ایکٹیو گرینولومیٹس پولی ینجیائٹس (GPA) یا مائکروسکوپک پولی ینجیائٹس (MPA) کے ساتھ ہیں۔ جی پی اے اور ایم پی اے اینٹی نیوٹروفیل سائٹوپلاسمک آٹوانٹی باڈی (ANCA) سے متعلق ویسکولائٹس (جسے ANCA vasculitis بھی کہا جاتا ہے) کی دو اہم اقسام ہیں۔ اب، CHMP کی رائے یورپی کمیشن (EC) کو نظرثانی کے لیے پیش کی جائے گی، جو عام طور پر 2 ماہ کے اندر جائزہ لینے کا حتمی فیصلہ کرتا ہے۔

اس سال ستمبر میں، Tavneos ANCA vasculitis کے علاج کے لیے جاپانی منظوری حاصل کرنے والا پہلا شخص تھا۔ اس سال اکتوبر میں، Tavneos کو ریاستہائے متحدہ میں منظور کیا گیا تھا: ایک معاون دوا کے طور پر، معیاری علاج کے ساتھ مل کر، یہ بالغ مریضوں میں شدید طور پر فعال ANCA vasculitis (GPA اور MPA) کے علاج کے لیے استعمال ہوتی ہے۔ یہ بات قابل ذکر ہے کہ Tavneos پہلی زبانی تکمیلی 5a ریسیپٹر (C5aR) inhibitor ہے جسے US FDA نے منظور کیا ہے اور دس سالوں میں ANCA سے متعلق vasculitis کے علاج کے لیے منظور ہونے والی پہلی دوا ہے۔

ANCA vasculitis ایک نایاب اور سنگین سیسٹیمیٹک آٹومیون بیماری ہے۔ اضافی نظام کی ضرورت سے زیادہ سرگرمی نیوٹروفیلز کو مزید متحرک کرتی ہے، جس سے سوزش ہوتی ہے اور بالآخر خون کی چھوٹی نالیوں کو تباہ کر دیتی ہے۔ بیماری اعضاء کو نقصان اور ناکامی کا سبب بن سکتی ہے۔ گردہ اہم ہدف کا عضو ہے، اور اگر اس کا علاج نہ کیا جائے تو یہ اکثر مہلک ہوتا ہے۔

ChemoCentryx کے صدر اور CEO ڈاکٹر تھامس جے شال نے کہا: Tavneos کو منظور کرنے کی تجویز"CHMP' ہمارے مقصد کی طرف ایک مثبت قدم ہے۔ ہمارا مقصد Tavneos کو دنیا بھر کی اہم مارکیٹوں میں دستیاب کرانا ہے۔ ریاستہائے متحدہ میں حالیہ لانچ کے بعد۔ جاپان کے ساتھ ریگولیٹری منظوری حاصل کرنے کے بعد، ہم امید کرتے ہیں کہ یورپ میں مریض جلد Tavneos کا علاج حاصل کر سکیں گے۔ [جی جی] quot؛

ایواکوپین کیمیکل ڈھانچہ

ANCA سے وابستہ ویسکولائٹس ایک تباہ کن بیماری ہے، اور موجودہ علاج اکثر سنگین یا حتیٰ کہ مہلک ضمنی اثرات کا باعث بنتے ہیں اور زندگی بچانے والے علاج کو کم کرتے ہیں۔ مارکیٹ میں Tavneos کی منظوری سے علاج کا ایک انتہائی ضروری آپشن ملے گا اور مریضوں کا مستقبل روشن ہوگا۔

Tavneos [جی جی] # 39؛ ریگولیٹری منظوری عالمی پیوٹل فیز 3 ایڈووکیٹ کلینیکل ٹرائل کے ڈیٹا پر مبنی ہے۔ یہ مطالعہ 26 ہفتے میں بیماری کی معافی کے بنیادی نقطہ تک پہنچ گیا اور 52 ہفتے میں مستقل معافی حاصل کی۔

اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ برمنگھم ویسکولائٹس ایکٹیویٹی سکور (BVAS) کی تشخیص کے مطابق، prednisone ٹریٹمنٹ گروپ کے مقابلے، avacopan ٹریٹمنٹ گروپ کو 26 ویں ہفتے میں بیماری میں معافی اور 52 ویں ہفتے میں مستقل معافی میں شماریاتی فائدہ تھا۔ اس ٹرائل میں، مقابلے میں پریڈیسون ٹریٹمنٹ گروپ، ایواکوپین ٹریٹمنٹ گروپ کی گلوکوکورٹیکائیڈ زہریلا نمایاں طور پر کم ہوا، رینل فنکشن بہت بہتر ہوا، اور صحت سے متعلق معیار زندگی کے اشارے بھی بہت بہتر ہوئے۔

ایواکوپن (CCX168) عمل کا طریقہ کار

Avacopan ایک زبانی چھوٹا مالیکیول ہے اور C5a ریسیپٹر C5aR1 کا ایک منتخب روکنے والا ہے۔ تباہ کن سوزشی خلیات جیسے نیوٹروفیلز کی سطح پر موجود سوزش کے حامی تکمیلی نظام کے ٹکڑے C5a (C5aR) کے رسیپٹر (C5aR) کو قطعی طور پر مسدود کرکے، avacopan ان خلیوں کو C5a ایکٹیویشن کی صلاحیت کو نقصان پہنچانے سے روک سکتا ہے، جو ANCA خون ہے۔ برتن سوزش کے محرک عوامل۔ ایواکوپین علاج کو مؤثر طریقے سے سوزش کے ویسکولائٹس کے عمل کو کنٹرول کرنے، دوبارہ ہونے سے روکنے اور علاج سے متعلق نقصان کے خطرے کو کم کرنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ اس کے علاوہ، avacopan C5aR1 کو صرف منتخب طور پر روکتا ہے تاکہ C5a I کے راستے کو C5L2 ریسیپٹر کے ذریعے عام طور پر کام کرنے کی اجازت دی جا سکے۔

ChemoCentryx avacopan کی دریافت اور ترقی کے لیے ذمہ دار ہے اور اسے ریاستہائے متحدہ میں دوا کو تجارتی بنانے کا حق حاصل ہے۔ Vifor Pharma نے ChemoCentryx کے ساتھ کڈنی ہیلتھ الائنس کے ذریعے ریاستہائے متحدہ سے باہر کی مارکیٹوں میں avacopan کو تجارتی بنانے کا خصوصی حق حاصل کیا۔

فی الحال، ChemiCentryx C3 glomerulopathy (C3G) اور hidradenitis suppurativa (HS) کے مریضوں کے علاج کے لیے avacopan بھی تیار کر رہا ہے۔ اس سے پہلے، US FDA نے ANCA سے متعلق vasculitis، C3G، اور atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) کے علاج کے لیے avacopan کو یتیم دوا کا عہدہ دیا ہے۔ یورپی یونین میں، EMA نے C3G اور ANCA vasculitis کی دو اقسام (GPA اور MPA) کے علاج کے لیے avacopan کو یتیم دوا کا عہدہ دیا ہے۔