قوی الیال صفرا ایسڈ ٹرانسپورٹر انہبیٹر اوداوااابت کے کامیاب مرحلے III: یورپی اور امریکی ریگولیٹری کا نقطئہ اختتام تک پہنچنے!

البیکو فارما ایک طبی نادر بچپن جگر کی بیماری کی کمپنی ہے جو ناول صفرا ایسڈ ریگولیٹرز تیار کرتی ہے. حال ہی میں, کمپنی ایک عالمی مرحلے کے مثبت نتائج کا اعلان 3 پادفاک-1 کلینکل مطالعہ کا جائزہ لینے اوداوااابت پروگریسو خاندانی انٹراہپیٹاک کلولیساسس کے علاج میں (پفاک). یہ سب سے بڑا مطالعہ ہے جو کبھی پفاک قسم 1 (PFIC1) کے ساتھ مریضوں میں منعقد کیا اور ٹائپ 2 (PFIC2). نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ مطالعہ 2 بنیادی طور پر ابتدائی پوائنٹس تک پہنچ گیا: جگہبو کے مقابلے میں ، اوداوااابت نمایاں طور پر کم صفرا ایسڈ ردعمل (SBA ، p = 0.003) ، نمایاں طور پر بہتر جلد کھجلی (p = 0.004) ، اور اسہال کی شرح صرف ایک ہی ہندسوں میں تھی. .

اوداوااابت ایک اہم ، طاقتور ، منتخب کردہ ، غیر سیسٹیمیٹک ، الیال صفرا ایسڈ ٹرانسپورٹر (بی بی اے) انہبیٹر ہے ، کم تر سیسٹیمیٹک نمائش کے ساتھ اور آنت میں مقامی طور پر کام کرنے کے ساتھ. فی الحال ، منشیات نادر بچپن چالاکیٹ جگر کی بیماری کے علاج کے لئے تیار کیا جا رہا ہے ، اور پہلا ہدف اشارہ پفاک ہے.

پفاک ایک تباہ کن بیماری ہے ، اور بہت سے مریضوں کے لئے صرف ایک اختیار جگر ٹرانسپلانٹیشن یا دیگر ناگوار سرجری ہے. پادفاک-1 مطالعہ سے مثبت نتائج ایک اہم سنگ میل کی نمائندگی کرتے ہیں ، اس بات کی تصدیق ہے کہ اوداوااابت پفاک مریضوں اور ان کے خاندانوں کو حقیقی تبدیلیوں کو لانے کے لئے ایک محفوظ اور مؤثر علاج منشیات ہے.

اوداوااابت پفاک کے علاج کے لئے منظور شدہ پہلی منشیات بننے کی صلاحیت ہے. Albio-2021 سے پہلے یورپی یونین اور ریاست ہائے متحدہ امریکہ میں انضباطی پیش کشوں کو مکمل کرنے کے منصوبے ، اور منظوری حاصل کرنے کے بعد 2021 کے دوسرے نصف میں منشیات کی مارکیٹ گا.

اوداوااابت کے کیمیائی ساخت (تصویر کا ذریعہ: medkoo.com)

پادفاک-1 ایک راندوماید ، ڈبل بلائنڈ ، جگہبو کنٹرول ، عالمی multicenter مرحلے 3 مطالعہ ، PFIC1 یا PFIC2 سال کی عمر کے ساتھ 62 مریضوں میں منعقد کیا 6 ماہ کے لئے 15.9 سال. مطالعہ میں ، مریضوں کو بے ترتیب طور پر اوداوااابت (40μg/کلو/دن ، 120μg/کلوگرام/دن) یا جگہبو کے دو تجارتی زبانی خوراکیں حاصل کرنے کے لئے تفویض کیا گیا تھا ، اور 24 ہفتوں کے لئے ایک دن میں ایک بار علاج کیا گیا تھا. اوداوااابت علاج گروپ میں مریضوں کو ایک دن میں ایک بار زبانی کیپسول یا سپرے مل گیا. تیاری کی یہ دو اقسام ریفریجریشن کی ضرورت نہیں ہے.

اعداد و شمار نے ظاہر کیا کہ مرکزی تجزیہ میں ، مطالعہ امریکی ریگولیشن کے ساتھ لائن میں بنیادی نقطئہ اختتام تک پہنچ گیا: اوداوااابت علاج گروپ میں ندرالوتا تشخیص کی مثبت شرح 53.5 ٪ تھی ، اور جگہبو گروپ 28.7 ٪ (p = 0.004) تھا. ثانوی نقطہ نظر کے لحاظ سے ، اوداوااابت علاج گروپ میں 42.9 ٪ مریضوں میں طبی طور پر اہم بہتری تھی ندرالوتا اسکور (وضاحت کے طور پر: 0-4 ذیلی پیمانے پر ، ہفتے میں ندرالوتا اسکور بیس سے ≥ 1.0 پوائنٹس کی طرف سے کمی) ، اور جگہبو گروپ تھا 10.5% (P = 0.018).

اس کے علاوہ, مطالعہ یورپی یونین کے قواعد و ضوابط کے ساتھ تعمیل میں بنیادی نقطئہ اختتام تک پہنچ گئے: اوداوااابت علاج گروپ میں 33.3 ٪ مریضوں میں سے 70 ٪ کی طرف سے سیرم صفرا ایسڈ (sBA) اور 70 μmol/L کی سطح تک پہنچ گئے ، جبکہ جگہبو گروپ میں کوئی مریضوں کو اس مقصد تک پہنچ گیا (p = 0.003). ثانوی نقطہ نظر کے لحاظ سے ، اوداوااابت علاج گروپ میں صفرا ایسڈ 114.3 μmol/L کی اوسط کی طرف سے کمی ، اور جگہبو گروپ 13.1 μmol/L (p = 0.002) کی طرف سے اضافہ ہوا.

اوداوااابت کی دو خوراکیں ہر اختتامی نقطہ میں شماریاتی اہم تھیں ۔ مطالعہ میں, اوداوااابت اچھی طرح برداشت کیا گیا تھا. منفی واقعات کا واقعہ جگہبو کی طرح تھا ۔ مطالعہ کے دوران ، کوئی سنگین منفی واقعات (سائیں) منشیات سے متعلق تھے. اسہال/اکثر آنتوں کی نقل و حرکت سب سے زیادہ عام علاج سے متعلق معدے کے منفی واقعات ہیں ، جو 9.5 فیصد مریضوں میں واقع ہوا ہے اور جگہبو گروپ میں 5.0 ٪ اوداوااابت کے ساتھ علاج کیا جاتا ہے.

تحقیق کے مکمل نتائج مستقبل سائنسی کانفرنسوں میں اعلان کیا جائے گا. رون کوپر, صدر اور سی ای او Albireo کے, نے کہا کہ: "inhibitors میں بیکی کامیاب کلینکل ایپلی کیشن صفرا ایسڈ کو کم کرنے اور اسہال کی شرح کو کم کرنے کی صلاحیت میں مکمل طور پر مضمر ہے. اواوااابت PFIC1 اور PFIC2 کے ساتھ مریضوں میں صفرا ایسڈ کو کم کر دیتا ہے اور کھجلی کی کلینیکل اہمیت ثابت کرتا ہے. یہ پفاک کے ساتھ بچوں کے لئے دلچسپ خبر ہے. اگر اوداوااابت کی منظوری دی جاتی ہے تو ، ان مریضوں کو جلد ہی ایک دن کی منشیات زندگی کے خطرے سے متعلق جگر کی بیماری کا علاج کرنے کے لئے آسانی سے لے جا سکتا ہے. پادفاک-1 مطالعہ ان مضبوط نتائج پتاہا اٹریساا اور الاگاللی سنڈروم مطالعہ کے علاج کے لئے اس سال کے بعد کی منصوبہ بندی کے لئے جاری اہم بولڈ مقدمے میں اعتماد میں اضافہ. "

کنگ کے کالج لندن میں سالماتی طب جگر کے پروفیسر ، ڈاکٹر رچرڈ تھامسن ، نے کہا کہ: "پادفاک کے مرحلے 3 مطالعہ کے نتائج-1 پفاک کے علاج میں ایک پیراگراف تبدیلی کی صلاحیت کی نمائندگی کرتا ہے. یہ اعداد و شمار ظاہر کرتا ہے کہ اوداوااابت پفاک مریضوں میں صفرا ایسڈ کم سیرم ہے. , بہتر کھجلی. اچھی حفاظت اور اوداوااابت کی طرف سے مظاہرہ ٹولرابالاٹی کے ساتھ مل کر ، یہ اعداد و شمار کی دیکھ بھال کے موجودہ معیار کی بنیاد پر بہتری کے لئے صلاحیت پر زور دیتا ہے ، جو عام طور پر آف لیبل ادویات یا پیوند کاری شامل ہیں. ناگوار سرجری "