امریکی ایف ڈی اے نے پین-PI3K انہبیٹر پنالاساب کو تیزی سے ٹریک کرنے کی اہلیت دی ہے

اس کے بعد سڈنی ، آسٹریلیا ، قازقستان میں تراپیوٹاکس ایک بایو ٹیکنالوجی کمپنی ہے جو اونکولوجی پر توجہ مرکوز کرتا ہے ، جدید انسداد کینسر منشیات کی ترقی کے لئے وقف ہے. حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے گلیوبلاسٹوم کے علاج کے لئے پنالاساب (پہلے GDC-0084) کو تیز رفتار ٹریک اہلیت (FTD) عطا کی ہے ، خاص طور پر: نئی تشخیص ، O6 مریضوں جس کی پروموٹر میتھیلگوانینی-DNA میتھیلٹرانسفراسی (MGMT فروری 2018 میں ، ایف ڈی اے نے گلیوبلاسٹوم کے علاج کے لئے پنالاساب کے لئے یتیم منشیات کا عہدہ (عجیب) بھی عطا کیا

اس کے علاوہ ، گزشتہ ہفتے کے آخر میں ، ایف ڈی اے نے گلاوم سمیت ، پنالاساب کے علاج کے لئے یتیم منشیات کا عہدہ (عجیب) بھی عطا کیا. اس مہینے کے شروع میں ، ایف ڈی اے نے پنالاساب کے علاج کے لئے غیر معمولی پیڈیاٹرک بیماری کا عہدہ (رپدد) بھی دی ہے. DIPG ایک نادر اور انتہائی جارحانہ بچپن کا ٹیومر ہے ، جس میں مؤثر علاج کی کمی ہے اور بہت زیادہ شرح اموات ہے. فی الحال, میں DIPG کے علاج میں پنالاساب کا مطالعہ ایک مرحلے سینٹ جوڈے بچوں کے ریسرچ ہسپتال میں منعقد کی جا رہی ہے, اور ابتدائی افادیت کے اعداد و شمار 2020 کے دوسرے نصف میں دستیاب ہونے کی توقع کر رہے ہیں.

پنالاساب ہے جو کہ ایک چھوٹا سا انو انہبیٹر PI3K/AKT/مٹاور راستہ ہے جو خون دماغ رکاوٹ کو پار کر سکتا ہے. یہ 2016 کے آخر میں روکہی کی Genentech کی طرف سے اختیار کیا گیا تھا اور میں داخل مرحلے II طبی مقدمات 2018.

گلیوبلاسٹوم بنیادی دماغ کے کینسر کی سب سے عام اور جارحانہ قسم ہے. اس FTD کے ہدف مریضوں کو درست طریقے سے پنالاساب کے جاری مرحلے II طبی مطالعہ میں مطالعہ مریضوں کی آبادی کی عکاسی. یہ اہم گبم سے متعلق آبادی اور تجارتی رہائی کے وقت کی متوقع علامت کے لئے کی سفارش کی ہے.

امریکہ میں ، FTD کا قیام اہم علاقوں میں سنگین unmet کلینکل طبی ضروریات کو حل کرنے کے لئے سنگین بیماریوں کے لئے منشیات کی ترقی اور تیزی سے جائزہ کو تیز کرنے کے مقصد. پنالاساب FTD کے حصول کا مطلب یہ ہے کہ یہ مختلف حالتوں میں جائزہ لینے کے عمل کو تیز کرنے کا موقع ہے ، جس میں تحقیق اور ترقی کے مرحلے کے دوران ایف ڈی اے کے ساتھ زیادہ وقت کے اجلاسوں اور مواصلات شامل ہیں. جب متعلقہ معیارات کو پورا کیا جاتا ہے تو ، ایک رولنگ جائزہ لینے کے طریقہ کار کو لاگو کیا جا سکتا ہے. نئی منشیات کی درخواست (این ڈی اے) کی درخواست کے مواد کو مراحل میں جمع کرائیں ، اس کے بجائے جائزہ لینے کے لئے جمع کرنے سے پہلے تمام مواد کے لئے انتظار کرنا ؛ FTD گرانٹ کو بھی ترجیح کا جائزہ لینے اور تیز منظوری کے لئے مزید کوالیفائی کیا جائے کرنے کی توقع کی جاتی ہے.

ایف ڈی اے دی پنالاساب FTD ، جس کا مطلب یہ ہے کہ اس ایجنسی نے یہ تسلیم کیا ہے کہ منشیات کو گلیوبلاسٹوم کے ساتھ مریضوں کے مرض کو بہتر بنانے کی صلاحیت ہے ، جو ایک بہت مضبوط تسلیم ہے. قازقستان میں نئی منشیات کی درخواست (این ڈی ڈی) مالی 2021 میں جمع کرانے کی تیاریاں شروع کرنے کا منصوبہ بنایا گیا ہے ۔

ایف ڈی اے کی طرف سے دی گئی FTD کے جواب میں گلیوبلاسٹوم کے علاج کے لئے پنالاساب کرنے کے لئے ، کے سی ای او کے ڈاکٹر جیمز گودام نے کہا: "این ایچ ڈی کی ترقی کے لئے ہمارے جمع کرانے کے طور پر ، FTD کی طرف سے پیدا ہونے والے مواقع عظیم قدر ہیں اور خاص طور پر پنالاساب کے ویاوساییکرن کو تیز کرنے کی صلاحیت رکھتے ہیں ،" رولنگ کا جائزہ لینے "کے عمل کی اجازت دیتا ہے کہ اس وقت سے پہلے ہماری این ایچ ڈی کی درخواست کو مکمل کریں ، بچت وقت اور مصنوعات کے خطرات کو کم کرنے. ہم پنالاساب کے آخری مرحلے میں داخل ہونے پر ایف ڈی اے کے ساتھ مل کر کام کرنے کے منتظر ہیں. "

پنالاساب کے علاج کے لئے ایف ڈی اے کی طرف سے دی گئی عجیب کے بارے میں ، ڈاکٹر جیمز گودام نے کہا: "ایک ساتھ مل کر ، رپدد اور عجیب میں پنالاساب کی ترقی کے لئے مراعات ، مواقع اور تحفظات کی ایک مضبوط سیٹ فراہم کرتے ہیں. ہم اس سال کے دوسرے نصف میں سینٹ پیٹرز برگ کو دیکھنے کے لئے انتظار کرتے ہیں. جوڈے بچوں کے ریسرچ ہسپتال کی طرف سے کئے جانے والے DIPG مرحلے سے ابتدائی اعداد و شمار. عین اسی وقت پر, ہم شراکت داروں کے ساتھ مل کر کام کر رہے ہیں, کنسلٹنٹس اور محققین پنالاساب کے ساتھ DIPG کی تباہ کن بیماری کا علاج کرنے کا بہترین طریقہ کا تعین کرنے کے لئے. یہ عجیب اہلیت ، یہ ماضی 6 ماہ میں پنالاساب کی طرف سے شروع ہونے والی انضباطی اصلاح کی منصوبہ بندی کا نتیجہ ہے. فی الحال ، ہم پنالاساب کے ویاوساییکرن مقصد کی طرف بڑھ رہے ہیں. ایف ڈی اے کی یہ خاص اہلیت ہمیں آگے بڑھنے کے لئے تیز ترین اور سب سے زیادہ مؤثر طریقہ فراہم کرنے کے قابل بنائے گی. "

پنالاساب کے کیمیائی ساخت-GDC-0084 (تصویر کا ذریعہ: selleckchem.com)

اس سال اپریل کے اوائل میں ، قازقستان نے جاری مرحلے II مطالعہ (NCT03522298) کا جائزہ لینے پنالاساب گلیوبلاسٹوم (گبم) کے علاج میں پیش کردہ مثبت عبوری اعداد و شمار کا اعلان کیا ہے ۔ مطالعہ نئے تشخیص گبم مریضوں میں انمیتھیلاٹید MGMT پروموٹر کی حیثیت کے ساتھ کیا جاتا ہے ، اور زیادہ سے زیادہ جراحی کے ساتھ مل کر ایک ادجووانٹ تھراپی کے طور پر پنالاساب کی حفاظت کا اندازہ ہے (ٹیموزالومادی) بیک وقت ٹمز اور ریڈیو تھراپی مزاحمت ، کیموتیریپی ، سفارش کردہ مرحلے II کی خوراک (ٹولرابالاٹی) ، RP2D (PK) اور طبی سرگرمی. ٹمز فی الحال گبم کے لئے معیاری دیکھ بھال کا علاج ہے.

نتائج ظاہر ہوا: (1) ادجووانٹ پنالاساب علاج کے مجموعی طور پر بقا (OS) 17.7 ماہ تھا ، جو موجودہ معیاری دیکھ بھال ٹمز سے متعلقہ 12.7 ماہ کے مقابلے میں ایک طبی طور پر اہم زندگی کی توسیع کی نمائندگی کرتا ہے. (2) ادجووانٹ پنالاساب علاج کے میڈین ترقی سے پاک بقا (PFS) 8.5 مہینے ہے ، جو 5.3 ماہ کے موجودہ معیاری نگہداشت ٹمز کے مقابلے میں ایک سازگار نتیجہ کی نمائندگی کرتا ہے. (3) سب سے طویل علاج کے وقت حاصل کرنے والے مریضوں کو تشخیص کے بعد سے آزاد 19 ماہ کی بیماری رہی. (4) ان نصف کے بارے میں جو اب بھی پنالاساب علاج حاصل کر رہے ہیں ۔ جیسا کہ مطالعہ جاری ہے ، OS اور PFS ڈیٹا مزید بہتر ہوسکتا ہے.

مطالعہ کے مزید اعداد و شمار مالی سال 2020 کے دوسرے نصف میں جاری کیا جائے کرنے کی توقع ہے, اور آخری اعداد و شمار مالی سال کے پہلے نصف میں جاری کی جائے کی توقع ہے 2021. کسی بھی نئے انٹاکانکر منشیات کے لئے ، "سونے کا معیار" زندگی کو طول کرنے کی صلاحیت ہے-یہ گلیوبلاسٹوم (گبم) کے طور پر بیماریوں میں ایک خاص طور پر چیلنج مقصد ہے. یہ نئے اعداد و شمار پنالاساب ایک بہت مشکل مریض آبادی میں اس مقصد کو حاصل کرنے کے لئے کی صلاحیت ہے کہ پہلے طبی ثبوت فراہم.

دو عشروں سے زیادہ کے لئے, نئے تشخیصی گلیوبلاسٹوم کے ساتھ مریضوں کو کوئی نئی ادویات موصول نہیں کیا ہے. پنالاساب تیزی سے اس انتہائی چیلنج بیماری کے لئے عالمی پائپ لائن میں سب سے زیادہ پرجوش منشیات امیدواروں میں سے ایک بن رہا ہے.