بائیو مارن کا سی قسم کا نیٹریورٹک پیپٹائڈ اینالاگ ووسوریٹائڈ یورپی یونین میں جائزہ میں داخل ہوتا ہے!

بائیو مارن ایک عالمی بایوٹیکنالوجی کمپنی ہے جو سنگین اور جان لیوا خطرہ نایاب اور انتہائی غیر معمولی جینیاتی بیماریوں کے مریضوں کے لئے جدید طریقہ علاج کی ترقی اور تجارتی کاری کے لئے وقف ہے۔ اس کے پروڈکٹ پورٹ فولیو میں 6 کمرشل پروڈکٹ اور متعدد کلینیکل اور کلینیکل امیدوار مصنوعات شامل ہیں۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا کہ یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA) نے vosoritide (Voxolitide ، BMN111) کے لئے مارکیٹنگ کی اجازت دینے کی درخواست (MAA) کو قبول کرلیا ہے۔

ووسورائڈائڈ ایک سی قسم کا نٹریوریوٹک پیپٹائڈ (سی این پی) ینالاگ ہے جو بچپن اچونڈروپلیسیا کے علاج کے لئے دن میں ایک بار انجکشن لگایا جاتا ہے ، جو انسانوں میں سب سے عام غیر متناسب چھوٹا قد ہے۔ یوروپی یونین میں ، ایم اے اے کا جائزہ 13 اگست سے شروع ہوا۔ کمپنی اب بھی 2020 کی تیسری سہ ماہی میں یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کو ووزورائٹائڈ کے لئے ایک نئی ڈرگ ایپلی کیشن (این ڈی اے) جمع کروانے کا ارادہ رکھتی ہے۔ یوروپی یونین میں اور ریاست ہائے متحدہ امریکہ ، vosoritide اچونڈروپلاشیا کے علاج کے لئے یتیم ڈرگ عہدہ نامہ (ODD) دیا گیا ہے۔

اگر منظوری دی جاتی ہے تو ، ووسورائڈائڈ آچونڈروپلاشیا کے علاج کے ل the پہلی دوا بن جائے گی۔ دوائی اس بیماری کی بنیادی وجہ کا علاج کر سکتی ہے اور ایک اہم طبی پیشرفت کی نمائندگی کرتی ہے جس کی وجہ سے مریضوں پر جی جی # 39 پر معنی دار اثرات مرتب ہوسکتے ہیں۔ زندگیاں۔

vosoritide کی کارروائی کا طریقہ کار

اچنڈروپلاسیہ انسانوں میں سب سے عام غیر متناسب چھوٹا قد ہے۔ اس کی خصوصیت سست اینڈوچونڈرل اوسسیفیکیشن کی ہے ، جس کی وجہ سے لمبی ہڈیوں ، ریڑھ کی ہڈی ، چہرے اور کھوپڑی کی بنیاد کے غیر متناسب قلت اور ساختی عوارض پیدا ہوتے ہیں۔ یہ حالت فائبروبلاسٹ گروتھ فیکٹر ریسیپٹر 3 جین (ایف جی ایف آر 3) میں تغیر کی وجہ سے ہے ، جو ہڈیوں کی نشوونما کا منفی ریگولیٹر ہے۔

غیر معمولی طور پر چھوٹے قد کے علاوہ ، اچونڈروپلاسیا کے مریضوں کو صحت کی سنگین پیچیدگیوں کا سامنا کرنا پڑ سکتا ہے ، بشمول فاریمین کمپریشن ، نیند شواسرودھ ، جھکا ہوا ٹانگیں ، چہرے کی ہائپوپلاسیہ ، مستقل نچلے حصے کے جھولے ، ریڑھ کی ہڈی کی علامت ، اور بار بار کان۔ انفیکشن محکمہ ان میں سے کچھ پیچیدگیوں کے نتیجے میں ناگوار سرجری کی ضرورت ہوسکتی ہے ، جیسے ریڑھ کی ہڈی کی رگڑنا اور جھکے ہوئے پیروں کو سیدھا کرنا۔ اس کے علاوہ ، مطالعے سے یہ بھی پتہ چلتا ہے کہ ہر عمر گروپ کے لئے اموات کی شرح بڑھ رہی ہے۔

ووسورائڈائڈ ایک قدرتی انسانی پیپٹائڈس سے اخذ کردہ ایک سی قسم کا نٹریوریوٹک پیپٹائڈ (CNP) ینالاگ ہے اور یہ اینڈوچونډرل ossication کا ایک موثر محرک ہے۔ قدرتی انسانی پیپٹائڈ ہڈیوں کی نشوونما کا ایک مثبت ریگولیٹر ہے۔ ووسورائڈائڈ مخصوص رسیپٹرس سے منسلک ہوتا ہے اور انٹرا سیلولر سگنلز کا آغاز کرتا ہے جو اووریکٹیو ایف جی ایف آر 3 راستے کو روکتا ہے۔

ووسوریٹائڈ کی ریگولیٹری اطلاق دسمبر 2019 میں شائع ہونے والے عالمی بے ترتیب ، دوہرے اندھے ، پلیسبو کنٹرول والے مرحلے III کے مطالعے کے نتائج پر مبنی ہے ، اور جاری مرحلے II اور مرحلے III کی توسیع کے طویل مدتی حفاظتی اور افادیت کے اعداد و شمار کو حاصل کرتا ہے مطالعات ، وسیع پیمانے پر قدرتی بیماری کی تاریخ کا ڈیٹا۔

عالمی مرحلے III کے مطالعے میں 121 بچوں میں اچونڈروپلاسیا کے ساتھ داخلہ لیا گیا جو 5-14 سال کی عمر کے تھے اور جن کی نمو کی پلیٹیں ابھی بھی کھلی تھیں ، اور وسووریٹائڈ اور پلیسبو کی افادیت اور حفاظت کا اندازہ کیا۔ ان مریضوں نے اپنے متعلقہ بنیادی شرح نمو کا تعین کرنے کے لئے فیز III کے مطالعے میں داخلے سے قبل کم از کم 6 ماہ کی بنیادی مطالعہ مکمل کی تھی۔ مرحلے III کے مطالعے میں ، مریضوں کو تصادفی طور پر 52 ہفتوں vosoritide (15ug / کلوگرام / دن) یا جگہبو حاصل کرنے کے لئے تفویض کیا گیا تھا۔ بنیادی نقطہ نظر ایک سال کے علاج کی مدت کے دوران پلیسبو کے مقابلے میں وسووریٹائڈ کے ساتھ علاج کیے جانے والے بچوں میں بنیادی شرح سے نمو کی شرح میں تبدیلی تھی۔

نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعہ بنیادی اختتامی نقطہ پر پہنچا: علاج کے ایک سال کے بعد ، بیس لائن سے ووسورائڈائڈ ٹریٹمنٹ کی شرح نمو میں تبدیلی ایک سال کے بعد 1.6 سینٹی میٹر / سال (پی جی جی لیفٹیننٹ 0. 0.0001) تھی۔ یہ نتیجہ مریضوں کی وسیع مطالعہ کے نتائج کے مطابق ہے۔ مطالعہ میں ، عام طور پر ووسورائڈائڈ کو اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا اور بلڈ پریشر میں طبی لحاظ سے کوئی خاص کمی نہیں تھی۔

نومبر 2019 میں شائع شدہ اوپن لیبل ، خوراک کی دریافت کے مرحلے II کے مطالعے کے نتائج سے یہ ظاہر ہوا ہے کہ ایک نئی قدرتی تاریخ اچونڈروپلاسیہ ڈیٹا سیٹ (n=619) کے مقابلے میں ، ان بچوں کو جنہوں نے 15μg عمر اور جنس ملاپ کی ہے۔ 10) مریضوں نے وائسریٹائڈ / کلوگرام / دن کے ساتھ علاج کیا ، مجموعی اوسط اونچائی میں 54 ماہ میں 9.0 سینٹی میٹر کا اضافہ ہوا ، اور اعداد و شمار اعداد و شمار کے لحاظ سے اہم تھے (پی جی جی لیفٹیننٹ 0. 0.005)۔ پچھلے 12 مہینوں میں 2.2 سینٹی میٹر کے اضافے کے ساتھ ، اعداد و شمار اونچائی پر لگاتار vosoritide علاج کے فائدہ مند اثر کی مزید وضاحت کرتا ہے۔