امریکی ایف ڈی اے نے پین پی آئ 3 کے انبیبیٹر پاکسلیسیب کو ایک نادر پیڈیاٹک بیماریوں کی قابلیت دی ، اور اس کی افادیت ٹیموزولومائڈ (ٹی ایم زیڈ) سے تجاوز کر گئی!

آسٹریلیا کے شہر سڈنی میں ہیڈکوارٹر ، کازیا تھراپیوٹکس ایک بایو ٹکنالوجی کمپنی ہے جس میں آنکولوجی پر توجہ دی گئی ہے ، جو انسداد کینسر کی جدید ادویات کی ترقی کے لئے وقف ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے پکسالیسیب (سابقہ ​​جی ڈی سی - 0084) کو پھیلا ہوا اینڈوجینس پونٹائن گلیوما (ڈی آئی پی جی) کے علاج کے ل ped بچوں کی بیماریوں کا نایاب درجہ (آر پی ڈی ڈی) عطا کیا ہے۔ . یہ ایک غیر معمولی اور انتہائی جارحانہ بچپن میں مہلک ٹیومر ہے ، جو موثر علاج کی انتہائی کمی ہے اور اس میں اموات کی شرح بہت زیادہ ہے۔

پکسالیسیب کازیا جی جی # 39 lead کی ​​لیڈ منشیات کا امیدوار ہے ، جو PI3K / AKT / mTOR راستہ کا ایک چھوٹا انو روکتا ہے جو خون کے دماغ میں رکاوٹ کو عبور کرسکتا ہے۔ اسے روچے جی جی # 39 Gen کے جنینٹیک نے 2016 کے آخر میں اختیار کیا تھا اور وہ 2018 میں فیز II کے کلینیکل ٹرائلز میں داخل ہوا تھا۔ فروری 2018 میں ، ایف ڈی اے نے گیلیبلاسٹوما کے علاج کے لئے پکسالیسیب کے لئے یتیم منشیات کا عہدہ (ODD) بھی دیا ، سب سے عام اور جارحانہ پرائمری دماغ کا کینسر۔

پکسالیسیب-جی ڈی سی -084 picture of The کی کیمیکل ڈھانچہ (تصویر کا ماخذ: selleckchem.com)

جی جی کی قیمت Food فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن سیفٹی اینڈ انوویشن ایکٹ جی جی کوٹ۔ (2012) نے ایف ڈی اے جی جی # 39 RP کا آر پی ڈی ڈی پلان قائم کیا۔ آر پی ڈی ڈی کو تفتیش کے تحت ان ادویات سے نوازا جاسکتا ہے جو بنیادی طور پر ریاستہائے متحدہ میں بچوں (18 سال سے کم عمر) کو متاثر کرتی ہیں ، جس میں سالانہ 200،000 سے بھی کم واقعات ، سنگین یا جان لیوا بیماریوں سے متاثر ہونے والے نئے واقعات ہیں۔ آر پی ڈی ڈی پروگرام کا مقصد صنعت کو ترغیبات کے ذریعہ ادویہ اور حیاتیاتی ایجنٹوں کی بعض سنگین اور جان لیوا خطرناک بچوں کے امراض کی ترقی کو فروغ دینا ہے۔ اس ترغیبی اقدام میں ، سب سے اہم بات یہ ہے کہ جب ایف ڈی اے ڈویلپر کو ترجیحی جائزہ واؤچر (پی آر وی) جاری کرے گا جب اس نایاب پیڈیاٹرک مرض کے لئے ایک نئی دوا کے ل development ترقی کے تحت منشیات منظور ہوجائے گی۔

آر پی ڈی ڈی کے نتیجے کے طور پر ، اگر پاکسلیب کو ڈی آئی پی جی کے علاج کے لئے منظور کرلیا گیا ہے تو ، کازیا جی جی کوٹ for نایاب بچوں کی بیماریوں میں ترجیحی جائزہ واؤچر (پی آر وی) کے اہل ہوں گی۔"؛ پی آر وی ہولڈرز ایف ڈی اے کو پیش کی جانے والی نئی دوائی درخواست پر 6 ماہ کے تیز جائزہ کی درخواست کرسکتے ہیں (باقاعدگی سے جائزہ لینے کی مدت 12 ماہ ہے)۔ PRV دیگر کمپنیوں کو 68 ملین امریکی ڈالر سے 350 ملین امریکی ڈالر کی تاریخی قیمت پر فروخت کیا جاسکتا ہے۔ بھاری تجارتی صلاحیت کے ساتھ نئی دواؤں کو چلانے کا ارادہ کرنے والی بڑی دوا ساز کمپنیوں کے ل reg ، ریگولیٹری جائزہ لینے میں چھ ماہ کی تیزرفتاری کی اہم اقتصادی قیمت ہوسکتی ہے۔ 2019 میں ، ایف ڈی اے نے کل 5 پیڈیاٹرک PRVs جاری کیے۔

پکسالیسیب نے ڈی آئی پی جی کے علاج کے ل prec واضح مثبت اعداد و شمار حاصل کیے ہیں ، اور مالی سال 2020 کے دوسرے نصف حصے میں ابتدائی کلینیکل افادیت کے اعداد و شمار حاصل کرنے کی توقع ہے۔ اگر کوئی مثبت نتیجہ برآمد ہوتا ہے تو ، اس کے ذریعہ جاری کردہ پی آر وی کے حصول کے امکان کو بہت زیادہ بڑھاتا ہے مستقبل میں ایف ڈی اے

ڈاکٹر جیمز گارنر ، سی ای او ، کازیا نے کہا: جی جی حوالہ Although اگرچہ گلیوبلاسٹوما ابھی بھی پکسالیسیب کی مرکزی توجہ ہے ، لیکن ہم بچپن کے دماغی کینسر کے علاج کے لئے پاکسیلیب کی ترقی پر کام کر رہے ہیں۔ ڈی آئی پی جی کی تشخیص کرنے والے مریضوں کے لئے ، فی الحال کوئی ایف ڈی اے منظور شدہ دواؤں کے علاج معالجے کے بعد تقریبا.5 9.5 ماہ کی اوسط بقا کی مدت نہیں رکھتا ہے۔ ایف ڈی اے آر پی ڈی ڈی کی مدد کرتا ہے ، جو اب تک ہماری کوششوں اور کامیابیوں کی تصدیق کرتا ہے ، جس سے ہمیں ڈی آئی پی جی کے ممکنہ علاج کے طور پر پکسالیسیب کو بہتر طور پر فروغ دینے کی اجازت مل جاتی ہے۔ اور یہ سمجھنے کے لئے پرعزم ہے کہ آیا پاکسلیب اس انتہائی مشکل چیلنج پیڈیاٹرک بیماری کے علاج میں مدد کرسکتا ہے۔"؛

اس سال کے اپریل کے شروع میں ، کازیا نے جاری مرحلے II کے مطالعے (این سی ٹی 03522298) کے گلیوبلاسٹوما ملٹیفارم (جی بی ایم) کے علاج میں پاکسلیسیب کی جانچ پڑتال کے مثبت عبوری اعداد و شمار کا اعلان کیا۔ بی بی ایم جی ایم ٹی کے فروغ دینے والے کی حیثیت کے حامل نئے جی بی ایم مریضوں میں یہ مطالعہ کیا جاتا ہے ، اور ہموار ریڈیو تھراپی اور کیمو تھراپی مزاحمت ، رواداری ، تجویز کردہ مرحلے کے ساتھ مل کر زیادہ سے زیادہ سرجیکل ریسیکشن اور ٹیموزولومائڈ (ٹی ایم زیڈ) سے گزرنے والے مریضوں کے بعد بحیثیت تھراپی کے طور پر پکسالیسیب کی حفاظت کا جائزہ لے رہے ہیں۔ II خوراک (RP2D) ، دواسازی (PK) اور طبی سرگرمی۔ ٹی ایم زیڈ اس وقت جی بی ایم کے لئے معیاری نگہداشت کا علاج ہے۔

نتائج سے ظاہر ہوا: (1) متناسب پکسالیسیب علاج کی اوسط مجموعی بقا (OS) 17.7 ماہ کی تھی ، جو موجودہ معیاری نگہداشت ٹی ایم زیڈ سے متعلقہ 12.7 مہینوں کے مقابلے میں طبی لحاظ سے اہم زندگی میں توسیع کی نمائندگی کرتی ہے۔ (2) ضمنی پاکسالیسیب ٹریٹمنٹ کی میڈین پروگریس فری بقا (پی ایف ایس) 8.5 ماہ ہے ، جو 5.3 ماہ کے موجودہ معیاری نگہداشت ٹی ایم زیڈ کے مقابلے میں ایک اچھے نتائج کی نمائندگی کرتا ہے۔ (3) مریضوں کو جنہوں نے طویل ترین علاج کا وقت حاصل کیا وہ تشخیص کے بعد 19 ماہ بعد بھی بیماری سے پاک رہے۔ ()) اندراج شدہ مریضوں میں سے نصف مریض اب بھی پکسالیسیب کا علاج کروا رہے ہیں۔ جیسا کہ مطالعہ جاری ہے ، OS اور PFS ڈیٹا میں مزید بہتری آسکتی ہے۔

اس مطالعے کا مزید ڈیٹا مالی سال 2020 کے دوسرے نصف حصے میں جاری کیا جائے گا ، اور مالی سال 2021 کی پہلی ششماہی میں حتمی اعداد و شمار جاری کیے جانے کی توقع ہے۔ quot؛ زندگی کو طول دینے کی صلاحیت ہے۔ یہ ایک خاص طور پر مشکل مقصد ہے جیسے گلیوبلاسٹوما (جی بی ایم) جیسی بیماریوں میں۔ یہ نیا ڈیٹا پہلا کلینیکل ثبوت مہیا کرتا ہے کہ پاکسلیسیب مریضوں کی ایک انتہائی مشکل آبادی میں اس مقصد کو حاصل کرنے کی صلاحیت رکھتا ہے۔

دو دہائیوں سے زیادہ عرصے سے ، نئے تشخیص شدہ گلیوبلاسٹوما کے مریضوں کو کوئی نئی دوائیں نہیں موصول ہوئیں۔ پکسالیسیب اس انتہائی مشکل بیماری کے لئے عالمی پائپ لائن میں تیزی سے منشیات کے امیدواروں میں سے ایک بنتا جارہا ہے۔