یو ایس ایف ڈی اے نے طاقتور نورپائنفرین ری اپٹیک انھیبیٹر AXS-12 کے لئے منشیات کے عہد نامے کی منظوری دی!

ایکسوموم تھراپیٹککس ایک کلینیکل مرحلے کی بائیوفرماسٹیکل کمپنی ہے جو مرکزی اعصابی نظام (سی این ایس) بیماریوں کے علاج کے لئے جدید طریقہ علاج تیار کرنے پر مرکوز ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا کہ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے کیٹپلیسی کے مریضوں کے علاج کے ل for AXS-12 (reboxetine) بریک تھرو ڈرگ ڈیگیزمنٹ (BTD) کی منظوری دی ہے۔

نارکولیپیسی (نارکولیپسسی) ایک سنگین ، کمزور اعصابی بیماری ہے جس کی خصوصیات دن میں ضرورت سے زیادہ نیند آتی ہے (ای ڈی ایس) اور کیٹپلیکسی ، بعد میں اچانک زبردست جذبات کی وجہ سے پٹھوں کے سر کا اچھ lossا نقصان ہوتا ہے۔ یہ بیماری لاعلاج بیماری ہے۔ وقت کے ساتھ ، بیماریوں کا بوجھ مریضوں کی صحت پر گہرا اثر ڈالے گا۔

AXS-12 (reboxetine) ایک نیا ، زبانی ، انتہائی منتخب اور قوی نوریپائنفرین دوبارہ اپٹیک روکنا ہے ، جو منشیات کے علاج کے لئے فیز III کلینیکل نشوونما میں داخل ہونے والا ہے۔ AXS-12 نوریپائن فرین سرگرمی کو منظم کرسکتا ہے ، جاگنے کو فروغ دیتا ہے ، پٹھوں کا لہجہ برقرار رکھ سکتا ہے ، اور علمی قابلیت کو بڑھا سکتا ہے۔ اس سے قبل ، ایف ڈی اے نے منشیات کے علاج کے ل A AXS-12 کے لئے یتیم ڈرگ کی عہدہ (ODD) بھی دیا تھا۔

ری بکسٹیٹین کا یورپ اور 40 سے زیادہ ممالک میں حفاظت کا ایک وسیع ریکارڈ ہے ، اور ان ممالک میں افسردگی کے علاج کے لئے منظوری حاصل ہے۔ نارکو لپیسی میں AXS-12 کے کردار کی حمایت کلینکل اور ابتدائی طبی نتائج کے ذریعہ کی جاتی ہے ، اس سے یہ ظاہر ہوتا ہے کہ AXS-12 ہائپو تھیلمس (اورئکسن) - کم چوہوں میں نارکوکلیسی کو نمایاں طور پر کم کرتا ہے۔ اوپن لیبل پائلٹ ٹرائل میں ، AXS-12 نے دن کے وقت کی نیند کو نمایاں طور پر بہتر کیا اور منشیات کے مریضوں میں cataplexy کو کم کیا۔

بی ٹی ڈی ایک نیا منشیات جائزہ چینل ہے جو ایف ڈی اے نے 2012 میں تشکیل دیا تھا۔ اس کا مقصد سنگین یا جان لیوا بیماریوں کے علاج کی ترقی اور جائزہ لینے میں تیزی لانا ہے ، اور اس کے ابتدائی طبی ثبوت موجود ہیں کہ دوائی ایک یا زیادہ نئی دوائیوں میں ہے۔ طبی لحاظ سے اہم حدود میں نمایاں بہتری آئی ہے۔ بی ٹی ڈی سے حاصل شدہ دوائیں ترقی کے دوران اعلی سطح کے ایف ڈی اے حکام سمیت قریبی رہنمائی حاصل کرسکتی ہیں ، اس بات کو یقینی بناتے ہوئے کہ مریضوں کو کم سے کم وقت میں علاج کے نئے اختیارات مہیا کیے جاسکیں۔

ایف ڈی اے نے فیز II کے کنسرٹ مطالعہ کے مثبت نتائج کی بنیاد پر AXS-12 BTD کی منظوری دی۔ یہ بے ترتیب ، ڈبل بلائنڈ ، پلیسبو کنٹرولڈ ، کراس اوور ، ملٹی سینٹر امریکن ٹرائل ہے۔ اس آزمائش میں ، 21 مریضوں کو کیٹپلیکسی کے ساتھ نارکو لپیسی کی تشخیص AXS-12 یا پلیسبو سے 2 ہفتوں تک کیا جاتا تھا ، اور پھر 1 ہفتہ کے نیچے ٹائٹریشن اور واش آؤٹ پیریڈ کے بعد اس کا علاج کیا جاتا تھا۔

نتائج سے ظاہر ہوا کہ AXS-12 بنیادی اختتامی نقطہ پر پہنچا: پلیسبو کے مقابلے میں ، 2 ہفتوں کے علاج معالجے (مجموعی طور پر علاج اثر) کے دوران کیٹپلیسی کی اوسط ہفتہ وار تعداد بنیادی لائن (p<؛ 0.001) کے مقابلے میں کافی کم تھی۔ 2 ہفتوں کے علاج معالجے کا اختتام فی ہفتہ کیٹپلیسی حملوں کی اوسط تعداد بیس لائن (p=0.002) کے مقابلے میں نمایاں طور پر کم تھی۔ اس کے علاوہ ، اے پی ایس -12 نے پلیسبو کے مقابلے میں بھی ای ڈی ایس میں نمایاں طور پر بہتری لائی ، جیسا کہ ایپورتھ نیند کی پیمائش (ESS) اور حادثاتی نیپ (بالترتیب پی=0.003 اور پی جی جی لیفٹیننٹ 0. 0.001) کے ذریعہ ماپا جاتا ہے۔ اس کے علاوہ ، نارکویلسی علامت تشخیص سوالنامہ (NSAQ-AC) کی پیمائش کے نتائج کے مطابق ، AXS-12 نے 2 ہفتوں کے علاج معالجے کے دوران پلیسبو کے مقابلے میں علمی فعل میں نمایاں اضافہ کیا (پی جی جی لیفٹیننٹ 0. 0.001)۔ اس آزمائش میں ، AXS-12 اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا ، اور سب سے عام منفی رد عمل اضطراب ، قبض اور اندرا تھا۔

ایکس ایم سی ای او ہیریئٹ ٹیبیوٹو ، ایم ڈی ، نے کہا: جی جی کے حوالے سے؛ ایف ڈی اے نے نارکس کلوپلیسی کے علاج کے لئے AXS-12 کو ایک پیش رفت منشیات کا عہدہ دیا ہے ، جو منشیات کی صلاحیت کو واضح کرتا ہے۔ مریضوں کی آبادی موجودہ علاج کے دستیاب اختیارات کے مقابلے میں بامعنی فوائد اور خاطر خواہ بہتری لاتی ہے۔ ہم AXS-12 کی تیزی سے کلینیکل پیشرفت کے بارے میں پرجوش ہیں ، جو اس سے قبل نارکو کِسی کے علاج کے ل or یتیم منشیات کا عہدہ دے چکے ہیں۔"؛

ابھی تک ، ایکسسم نے ایف ڈی اے کے ذریعہ منشیات کی 3 پیشہ وارانہ قابلیت حاصل کی ہے۔ دوسرے 2 ہیں: شدید افسردگی کے علاج کے لئے AXS-05 اور الزھائیمر&# 39 s s بیماری کے علاج کے لئے AXS-05۔ یہ قابلیت محور اعصابی نظام کی بیماریوں ، جدید کلینیکل نشوونما کے طریقوں ، اور اس کے نتیجے میں مختلف اور وسیع دیر سے مرحلے کے مرکزی اعصابی نظام پائپ لائن کے مریضوں کے لئے ممکنہ طور پر زندگی کو تبدیل کرنے والی دوائیں تیار کرنے کی وابستگی کی عکاسی کرتی ہے۔

AXS-05 dextromethorphan اور bupropion پر مشتمل ہے ، اور Axsome&# 39 s s کی میٹابولک روکنا ٹکنالوجی کا استعمال کرتا ہے۔ AXS-05 کا ڈیکسٹروموتورفن عنصر ایک غیر مسابقتی N-methyl-D-aspartate (NMDA) رسیپٹر مخالف ہے ، جسے گلوٹامیٹ رسیپٹر ماڈیولر بھی کہا جاتا ہے ، جو عمل کے نئے طریقہ کار کا مطلب ہے کہ اس کی کارروائی فی الحال سے مختلف ہے افسردگی کے لئے دستیاب علاج AXS-05 کا ڈیکسٹومیتھورفن جزو سگما 1 رسیپٹر ایگونسٹ ، نیکوٹینک ایسٹیلکولین رسیپٹر مخالف ، سیرٹونن اور نورپائنفرین ٹرانسپورٹر روکنا بھی ہے۔ AXS-05 کا bupropion جزو dextromethorphan کی جیوویویلیبلٹی میں اضافہ کرسکتا ہے۔ یہ ایک نوریپائنفرائن اور ڈوپامائن ری اپٹیک روکنا اور نیکوٹینک ایسٹیلکولین ریسیپٹر مخالف ہے۔ AXS-05 میں 30 سے ​​زیادہ امریکی اور بین الاقوامی پیٹنٹ ہیں ، جن کی حفاظت کا دورانیہ 2034 تک ہے۔