امریکی ایف ڈی اے نے این ایچ ای 3 روکنے والے ٹیناپانور-1/2 کو منظور کرنے سے انکار کردیا۔

ارڈیلیکس گردوں اور دل اور گردوں کی بیماریوں کے مریضوں کے علاج کو بہتر بنانے کے لیے جدید علاج معالجے کی ترقی کے لیے پرعزم ہے۔ کمپنی نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ اسے یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کی جانب سے زبانی سوڈیم ہائیڈروجن ایکسچینجر 3 (این ایچ ای 3) روکنے والے ٹیناپانور کے لیے نئی دوا کی درخواست (این ڈی اے) سے متعلق ایک مکمل رسپانس لیٹر (سی آر ایل) موصول ہوا ہے۔ دائمی گردوں کی بیماری والے بالغ مریضوں میں سیرم فاسفورس کی سطح کو کنٹرول کریں۔ این ڈی اے کو ایک جامع ترقیاتی منصوبے کی مدد حاصل ہے جس میں ایک ہزار سے زائد مریض شامل ہیں ، جن میں تین فیز 3 کلینیکل ٹرائلز شامل ہیں ، یہ سب پرائمری اور کلیدی سیکنڈری اختتامی نکات پر پورا اترے۔

سی آر ایل کے مطابق ، اگرچہ ایف ڈی اے اس بات سے اتفاق کرتا ہے کہ "جمع کردہ اعداد و شمار بہت سارے ثبوت فراہم کرتے ہیں کہ ٹیناپانور سی کے ڈی ڈائلیسس کے مریضوں میں سیرم فاسفورس کو مؤثر طریقے سے کم کر سکتا ہے" ، یہ علاج کے اثر کی شدت کو "طبی اہمیت میں چھوٹا اور غیر واضح" بتاتا ہے۔ اس کے علاوہ ، ایف ڈی اے نے نشاندہی کی کہ درخواست کی منظوری کے لیے ، آرڈیلیکس کو "سیرم فاسفورس پر طبی لحاظ سے متعلقہ علاج کے اثرات کو ظاہر کرنے کے لیے اضافی مکمل اور اچھی طرح سے کنٹرول شدہ ٹرائلز کرنے کی ضرورت ہے ، یا ڈائیلیسس سی کے ڈی والے مریضوں کے لیے جو کہ سمجھا جاتا ہے ہائپر فاسفیٹیمیا کلینیکل نتائج کا اثر۔ سی آر ایل میں حفاظت ، کلینیکل فارماسولوجی/بائیو فارماسیوٹیکلز ، سی ایم سی یا غیر کلینیکل مسائل کا کوئی ذکر نہیں ہے۔

ایف ڈی اے نے منظور شدہ اختیارات پر تبادلہ خیال کرنے کے لیے آرڈیلیکس سے ملنے پر آمادگی ظاہر کی۔ اس مقصد کے لیے ، کمپنی سی آر ایل پر تبادلہ خیال کرنے اور بالغ سی کے ڈی ڈائلیسس مریضوں میں سیرم فاسفورس کو کنٹرول کرنے کے لیے ٹیناپانور کو منظور کرنے کے ممکنہ طریقے کا تعین کرنے کے لیے جلد سے جلد ایک کلاس کا اجلاس منعقد کرنے کا ارادہ رکھتی ہے۔

آرڈیلیکس کے صدر اور سی ای او مائیک رااب نے کہا:" We ہم ایف ڈی اے کی اس معلومات اور مریضوں اور ان کے علاج معالج ڈاکٹروں کے لیے اس کے معنی سے غمزدہ ہیں۔ ہمیں اب بھی یقین ہے کہ ٹیناپانور فاسفورس والے مریضوں کے لیے ایک اہم اور پہلا اقدام ہے۔ طبقاتی) علاج کے اختیارات۔ ہم اپنے مطالعے میں ٹیناپانور کی کلینیکل مطابقت کے ایف ڈی اے کے ساپیکش تشخیص سے متفق نہیں ہیں۔ یہ مطالعات ایف ڈی اے کے منظور شدہ تمام کلینیکل اختتامی مقامات تک پہنچ چکی ہیں۔ ہمارے خیال میں ، ہمارے تمام کلینیکل مطالعے میں ، ٹیناپانور ٹریٹمنٹ سے پیدا ہونے والے سیرم فاسفورس میں کمی کا ڈیٹا معنی خیز اور طبی لحاظ سے معنی خیز ہے۔ ہم ایجنسی کے ساتھ تعاون کریں گے تاکہ اٹھائے گئے مسائل کو حل کیا جاسکے اور جتنا ممکن ہو سکے تیزی سے آگے کا راستہ تلاش کریں۔"؛

امریکہ میں بوائز کڈنی اینڈ ہائپر ٹینشن انسٹی ٹیوٹ میں کلینیکل ریسرچ کے ڈائریکٹر ڈاکٹر آرنلڈ سلوا نے کہا: "ڈائلیسس مریضوں کے انتظام میں سیرم فاسفورس کو کم کرنا میری اولین ترجیح ہے ، اور یہ عالمی سطح پر تسلیم شدہ ہم مرتبہ کے جائزے سے بھی چلتی ہے۔ KDIGO کلینیکل پریکٹس گائیڈلائنز۔ نگہداشت کے معیارات قائم کیے۔ برسوں کی تحقیق سے معلوم ہوا ہے کہ سیرم فاسفورس میں معمولی اضافہ بھی منفی اثر ڈالے گا۔ فی الحال دستیاب علاج پر ہماری بہترین کوششوں کے باوجود ، سیرم فاسفورس کا انتظام اب بھی ایک بڑا چیلنج ہے۔ ہمیں نئے ٹولز کی ضرورت ہے۔ میں ٹیناپانور کی وسیع کلینیکل نشوونما کو قریب سے دیکھ رہا ہوں ، نہ صرف ایک دلچسپ نفسیاتی ماہر کے طور پر ، بلکہ ایک کلینیکل محقق کے طور پر بھی۔ میں نے اپنے مریضوں کے لیے ٹیناپانور کے طبی فوائد دیکھے ہیں۔ حیران کن بات یہ ہے کہ بڑی تعداد میں کلینیکل ڈیٹا اپنی حفاظت اور تاثیر کو ثابت کرنے کے باوجود ، ایف ڈی اے نے اس نئی میکانزم کی دوائی کی منظوری نہیں دی ہے۔"؛

گلین چیرٹو ، نیفرولوجی ڈیپارٹمنٹ کے ڈائریکٹر اور ریاستہائے متحدہ کی سٹینفورڈ یونیورسٹی میں میڈیسن کے پروفیسر ، نے کہا: "نہ تو پیریٹونیل ڈائلیسس اور نہ ہی ہیموڈالیسس سیرم فاسفورس کو مناسب کنٹرول فراہم کرسکتے ہیں۔ ادویات کا استعمال ضروری ہے۔ بدقسمتی سے ، فاسفیٹ بائنڈرز - اکیلے یا مجموعہ میں استعمال کیا جاتا ہے - سیرم فاسفورس کی سطح کو شاذ و نادر ہی کنٹرول کیا جاتا ہے۔ مسلسل ہائپر فاسفیٹیمیا غذائیت کی کمی ، کیلسیفیکیشن ، تیز آرٹیروسکلروسیس ، ویسکولر بیماری ، فریکچر اور دیگر پیچیدگیوں کا باعث بن سکتا ہے جو مریضوں کی زندگی کو سنجیدگی سے متاثر کرتی ہے۔ سیرم فاسفورس پر ٹیناپانور کا اثر فیز 3 ٹرائل میں دیکھا گیا۔ اس کے اثرات کی طبی اہمیت ہے۔ ٹیناپانور زیادہ مریضوں کو ہدف سیرم فاسفورس حراستی تک پہنچنے کے قابل بنائے گا اور اس کمزور گروپ کو اہم طبی فوائد پہنچائے گا۔"؛

ٹیناپانور کیمیائی ساخت۔

Tenapanor کو Ardelyx نے دریافت اور تیار کیا تھا۔ یہ بنیادی طور پر قبض کی قسم کی چڑچڑاپن والی آنتوں کے سنڈروم (IBS-C) اور اختتامی مرحلے کی گردوں کی بیماری-ہیموڈالیسس (ESRD-HD) کے مریضوں کو ہائپر فاسفیٹیمیا کے علاج کے لیے استعمال کیا جاتا ہے۔ ٹیناپانور ایک پہلی درجے کی ، ملکیتی زبانی دوا ہے جس میں عمل کا ایک منفرد طریقہ کار ہے ، جو آنتوں کے راستے میں مقامی طور پر کام کرتا ہے اور سوڈیم ہائیڈروجن ایکسچینجر 3 (NHE3) کو روکتا ہے۔ این ایچ ای 3 ایک اینٹی پورٹر ہے جو چھوٹی آنت اور بڑی آنت میں اپکلا خلیوں کی اوپری سطح پر ظاہر ہوتا ہے۔ یہ پروٹون (H +) کا تبادلہ کرکے سوڈیم (Na {{}}}) جذب کرتا ہے اور بنیادی طور پر غذائی سوڈیم کے جذب کا ذمہ دار ہے۔