امریکی ایف ڈی اے نے ٹوپیکل جے اے کے انہیبیٹر اوپزیلورا کریم کے لئے ترجیحی جائزہ منظور کر لیا

انسائٹ نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے اوپیزیلورا (رکسولیٹینیب، 1.5 فیصد کریم) سپلیمنٹری نئی ڈرگ ایپلی کیشن (ایس این ڈی اے) کو قبول کیا ہے اور ترجیحی جائزہ لیا ہے: یہ دوا بالغوں اور نوعمروں (عمر> 12 سال) میں وٹیلیگو (وٹیلیگو) کے علاج کے لئے ایک غیر سٹیرائیڈل، اینٹی انفلیمیٹری، ٹوپیکل جے اے کے انہیبیٹرز ہے۔ ایف ڈی اے نے ایس این ڈی اے کے "نسخہ ڈرگ یوزر چارجز ایکٹ (پی ڈی یو ایف اے)" کے ہدف کی تاریخ 18 اپریل 2022 مقرر کی ہے۔ رواں سال اکتوبر میں یورپین میڈیسنایجنسی (ای ایم اے) نے اوپیزیلورا کی مارکیٹنگ اتھارائزیشن ایپلی کیشن (ایم اے اے) قبول کر لی اور ایک باضابطہ جائزہ عمل شروع کر دیا ہے: یہ بالغوں اور نوعمروں (عمر> 12 سال) کے لئے استعمال کیا جاتا ہے تاکہ چہرے کی شمولیت کے ساتھ غیر سیگمنٹل وٹیلیگو کا علاج کیا جا سکے۔

اگر اس کی منظوری دی جاتی ہے تو رکسولیٹینیب کریم پہلی اور واحد دوا ہوگی جو ری پیگمنٹیشن کے لئے وٹیلیگو کے علاج کے لئے استعمال کی جاتی ہے۔ وٹیلیگو ایک دائمی آٹو ایمون بیماری ہے جس کی خصوصیت جلد کی ڈی پیگمنٹیشن ہے، جو جلد کی بیماری ہے جو رنگت پیدا کرنے والے خلیات، میلانوسائٹس کے نقصان کی وجہ سے ہوتی ہے، جو اکثر خوبصورتی کو متاثر کرتی ہے۔ وٹیلیگو دنیا کی تقریبا 0.5٪-2.0 فیصد آبادی کو متاثر کرتا ہے۔ فی الحال، وٹیلیگو کے علاج کے لئے امریکی ایف ڈی اے یا یورپی یونین کے ای ایم اے کی طرف سے منظور شدہ کوئی ڈرگ تھراپی نہیں ہے۔ یہ بیماری کسی بھی عمر میں ہو سکتی ہے، اگرچہ وٹیلیگو کے شکار بہت سے افراد کو 20 سال کی عمر سے پہلے ابتدائی علامات کا سامنا کرنا پڑے گا۔

رکسولیٹینیب کریم انسائٹ کی منتخب جانس کیناسے 1 اور جانس کیناسے 2 (جے اے کے 1/جے اے کے 2) انہیبیٹر رکسولیٹینیب کی پیٹنٹ فارمولیشن ہے، جو ٹوپیکل ایپلی کیشن کے لئے ڈیزائن کی گئی ہے۔ انسائٹ کو رکسولیٹینیب کریم تیار کرنے اور کمرشل ائز کرنے کے عالمی حقوق حاصل ہیں۔ فی الحال، رکسولیٹینیب کریم تیسرے مرحلے کی طبی ترقی میں ہے: (1) ہلکے سے اعتدال پسند ایٹوپیک ڈرماٹائٹس (ٹی آر یو ای-اے ڈی پروجیکٹ) کے علاج کے لئے؛) (2) نوعمروں اور بالغوں میں وٹیلیگو کے علاج کے لئے (ٹی آر یو ای-وی پروجیکٹ) .

ستمبر 2021 میں امریکی ایف ڈی اے نے اوپیزیلورا (رکسولیٹینیب کریم) کو قلیل مدتی اور غیر پائیدار دائمی علاج کے لیے منظور کیا۔ وقتی نسخے کے علاج حاصل کرنا بیماری پر مناسب طور پر قابو پانے میں ناکام رہا یا جب یہ علاج ناپسندیدہ اور غیر مدافعتی سمجھوتہ شدہ ہلکے سے اعتدال پسند ایٹوپیک ڈرماٹائٹس (اے ڈی) نوعمر (عمر ≥ 12 سال) اور بالغ مریضوں ہیں۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ اوپیزیلورا امریکی ایف ڈی اے کی طرف سے منظور شدہ پہلا اور واحد موضوعی جے اے کے انہیبیٹر ہے۔ مطالعات سے پتہ چلا ہے کہ جے اے کے سٹیٹ راستے کا ڈس ریگولیشن اے ڈی کی اہم خصوصیات کی طرف جاتا ہے، جیسے خارش، سوزش، اور جلد کی رکاوٹ کی خرابی۔ مرحلہ 3 کے طبی مطالعے میں، اوپیزیلورا کے علاج نے جلد کی سوزش اور اے ڈی سے وابستہ خارش کو نمایاں طور پر کم کردیا۔ اور خارش کو کم کرنے سے ممکنہ طور پر اے ڈی مریضوں کے لئے اہم بیماری سے متعلق اور معیار زندگی کے نتائج کو بہتر بنایا جاسکتا ہے۔

وٹیلیگو کے علاج کے لئے رکسولیٹینیب کریم کی ریگولیٹری ایپلی کیشن کلیدی مرحلہ 3 ٹی آر یو ای-وی کلینیکل ٹرائل پروجیکٹ کے نتائج پر مبنی ہے۔ اعداد و شمار سے پتہ چلا کہ منصوبے کے دو مرحلہ 3 کلینیکل مطالعات بنیادی اور اہم ثانوی اختتامی نکات تک پہنچ گئے: علاج کے 24 ہفتوں کے بعد، ابتدائی کریم علاج گروپ کے مقابلے میں، رکسولیٹینیب کریم علاج گروپ میں چہرے اور پورے جسم کی جلد کے زخم بحال کر دیئے گئے تھے رنگ میں نمایاں بہتری آئی ہے۔ اس پروجیکٹ میں 24 ہفتوں تک رکسولیٹینیب کریم کے لئے طبی طور پر اہم سائٹ کے رد عمل کی اطلاع نہیں دی گئی اور مجموعی حفاظت اچھی ہے۔

انسائٹ کے ایگزیکٹو نائب صدر اور یورپی جنرل منیجر جوناتھن ڈکنسن نے کہا: "ای ایم اے کی جانب سے روکسولیٹینیب کریم ایم اے اے کی قبولیت وٹیلیگو کے مریضوں کے گروپ کے لئے ایک اہم سنگ میل کی علامت ہے۔ ان کے لیے ان کی روزمرہ زندگی عام طور پر بہت متاثر ہوتی ہے اور علاج کے اختیارات فی الحال محدود ہیں۔ . ہم یہ سمجھنے کے لئے مریض برادری کی رائے سننے کے لئے پرعزم ہیں کہ ہم کس طرح نامکمل ضروریات کو پورا کرنے میں مدد کر سکتے ہیں اور اس چیلنجنگ بیماری کا بہتر انتظام کرنے کے لئے صحت کی دیکھ بھال فراہم کرنے والوں کی مدد کر سکتے ہیں۔ ہم ریگولیٹری ایجنسیوں کے ساتھ مل کر کام کرنے کے منتظر ہیں تاکہ اس نئی ممکنہ تھراپی سے اہل مریض پیدا ہوں۔ "

رکسولیٹینیب انسائٹ کی زبانی دوا جاکافی کا فعال دوا سازی جزو ہے۔ اس دوا کو امریکہ میں 3 اشاروں کے لئے منظور کیا گیا ہے: (1) پولی سائتھیمیا (پی وی) کے بالغ مریضوں کا علاج جن کا سلفیڈریلوریا کے خلاف ناکافی یا عدم روادار ردعمل ہے؛ (2) مائلوفائبروسس (ایم ایف) کے درمیانے اور زیادہ خطرے والے بالغ مریضوں کا علاج، بشمول پرائمری ایم ایف، پوسٹ پی وی ایم ایف، پوسٹ ایسنشل تھرمبوسائتھیمیا ایم ایف؛ (3) سٹیرائیڈ ریفریکٹری ایکیوٹ گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری (جی وی ایچ ڈی) مریضوں کا علاج. ان میں سے تیسرا اشارہ مئی 2019 میں ایف ڈی اے نے منظور کیا تھا اور یہ اس اشارے کے علاج کے لئے منظور کی گئی پہلی دوا تھی۔ جاکافی کو امریکہ میں انسائٹ نے فروخت کیا ہے اور نووارٹس کو امریکہ سے باہر کی مارکیٹوں میں جاکاوی برانڈ کے نام سے فروخت کیا جاتا ہے۔

اس وقت کنسرٹ ڈیوٹریم کیمیکل ٹیکنالوجی سی ٹی پی-543 کے ساتھ ترمیم شدہ ایک رکسولیٹینیب مالیکیول بھی تیار کر رہا ہے۔ دوسرے مرحلے کے طبی مطالعے میں، اس نے الوپیسیا اریٹا کے علاج میں مضبوط افادیت ظاہر کی ہے۔ الوپیسیا اریٹا ایک خود ساختہ بیماری ہے جو جزوی یا مکمل بالوں کے جھڑنے کا سبب بنتی ہے۔ روکسولیٹینیب کی ڈیوٹریم کیمیائی ترمیم اس کے انسانی فارماکوکینیٹک کو تبدیل کر سکتی ہے، جس سے اس کے استعمال کو الوپیسیا اریٹا کے علاج کے طور پر بڑھایا جا سکتا ہے۔ امریکہ میں ایف ڈی اے نے ایلوپیسیا اریٹا کے علاج کے لئے سی ٹی پی-543 فاسٹ ٹریک کا درجہ دے دیا ہے۔