یورپی یونین نے اسپاولی کی منظوری دے دی: پروکسیسمل رات کے ہیموگلوبینوریا (پی این ایچ) کا علاج

ایپیلیس فارماسیوٹیکلز اور سویڈش آرفن بائیوویٹرم اے بی (سوبی) نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ یورپی کمیشن (ای سی) نے کم از کم 3 ماہ تک سی 5 انہیبیٹرز حاصل کرنے کے بعد خون کی کمی کی وجہ سے ہونے والی پروکسیسمل نیند کے علاج کے لئے اسپاولی (پیگسیٹیکوپلان) کی منظوری دے دی ہے۔ جنسی ہیموگلوبنوریا (پی این ایچ) کے بالغ مریض۔ مئی 2021 میں یہ دوا سب سے پہلے امریکہ میں ایمپاولی کے تجارتی نام سے منظور کی گئی۔ یہ بالغ پی این ایچ مریضوں کے لئے استعمال کیا جا سکتا ہے جن کا پہلے علاج نہیں کیا گیا ہے، اور یہ پی این ایچ بالغ مریضوں کے لئے بھی استعمال کیا جا سکتا ہے جنہوں نے سی 5 انہیبیٹرز (سولرس اور الٹومیرس) سے علاج تبدیل کیا ہے۔ توقع ہے کہ مارکیٹنگ کے لئے پیگسیٹاکوپلان کی منظوری سے پی این ایچ کیئر کے معیار میں بہتری آئے گی اور پی این ایچ کے علاج کی نئی تعریف ہوگی۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ پیگسیٹاکوپلان ریگولیٹری منظوری حاصل کرنے والی پہلی اور واحد سی ٣ ٹارگٹڈ تھراپی ہے۔ گزشتہ ایک دہائی میں، پی این ایچ کے علاج کے لئے واحد آپشن سی 5 انہیبیٹرز تھا، لیکن بہت سے مریضوں کو اب بھی مستقل ہائپوہیموگلوبینوپیتھی کا تجربہ ہوتا ہے، جس کی وجہ سے اکثر کمزور تھکاوٹ اور بار بار خون کی منتقلی ہوتی ہے۔ کلینیکل ٹرائلز میں پیگسیٹاکوپلان پی این ایچ کا وسیع کنٹرول فراہم کر سکتا ہے، ہیموگلوبن کی سطح میں اضافہ کرکے پی این ایچ کے مریضوں کی زندگیوں کو بہتر بنا سکتا ہے اور خون کی منتقلی کی ضرورت کو کم کر سکتا ہے۔

پیگسیٹاکوپلان نے امریکہ اور یورپی یونین میں ریگولیٹری منظوریاں حاصل کی ہیں، جو سر سے سر مرحلہ 3 پیگاسس مطالعہ (این سی ٹی 03500549) کے نتائج کی بنیاد پر حاصل کی گئی ہیں (دیکھیں: پیگاسس مرحلہ 3 ٹاپ لائن نتائج کانفرنس کال پریزینٹیشن)۔ یہ مطالعہ بنیادی اختتامی مقام پر پہنچ گیا، جس سے ظاہر ہوتا ہے کہ پیگسیٹاکوپلان سولرس سے بہتر ہے، پی این ایچ معیار کی دیکھ بھال کی دوا: یہ 16 ویں ہفتے میں بیس لائن سطح سے ہیموگلوبن کی سطح کی تبدیلی میں سولرس سے بہتر ہے، اور ایڈجسٹڈ ہیموگلوبن کی سطح میں اوسطا 3.84 گرام/ڈی ایل کا اضافہ ہوا (پی<0.0001)>

اس کے علاوہ پیگسیٹاکوپلان نے سولرس کے مقابلے میں خون کی منتقلی کے اختتامی نکات سے بچنے میں غیر کمتری حاصل کی۔ پیگسیٹاکوپلان ٹریٹمنٹ گروپ کے 85 فیصد مریضوں کو 16 ہفتوں کے اندر خون کی منتقلی نہیں ہوئی جبکہ سولرس ٹریٹمنٹ گروپ میں یہ تعداد 15 فیصد تھی۔ اس کے ساتھ ساتھ سولرس ٹریٹمنٹ گروپ کے مریضوں کے مقابلے میں پیگسیٹاکوپلان ٹریٹمنٹ گروپ کے مریضوں میں کلیدی ہیمولیسس مارکرز کی نارملائزیشن کی شرح زیادہ ہوتی ہے اور ایف اے سی آئی ٹی تھکاوٹ کے اسکور میں طبی طور پر نمایاں بہتری آئی ہے۔ اس مطالعے میں پیگسیٹاکوپلان سولرس کی طرح محفوظ ہے۔

پیگسیٹاکوپلان میکانزم آف ایکشن

پیگسیٹاکوپلان پہلی تھراپی ہے جس میں سولرس کے مقابلے میں ہیموگلوبن کی سطح بہتر دکھائی جاتی ہے اور پیگسیٹیکوپلان سے علاج کیے جانے والے 85 فیصد مریضوں کا خون منتقل نہیں ہوتا۔ اس وقت سولرس کا علاج حاصل کرنے والے زیادہ تر پی این ایچ مریض مستقل خون کی کمی کا شکار ہیں۔ پی گاسس کے مطالعے کے نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ پیگسیٹاکوپلان پی این ایچ کے مریضوں کی دیکھ بھال کا ایک نیا معیار بننے کی صلاحیت رکھتے ہیں۔

پیگسیٹاکوپلان ایک ٹارگٹڈ سی 3 انہیبیٹر ہے جو تکمیل کی ضرورت سے زیادہ فعالیت کو منظم کرنے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے، جو بہت سی سنگین بیماریوں کے وقوع اور نشوونما کی وجہ ہے۔ پیگسیٹاکوپلان ایک مصنوعی سائیکلک پیپٹائیڈ ہے جو پولی تھیلین گلیکول پولیمر سے جڑتا ہے اور خاص طور پر سی 3 اور سی 3 بی سے جڑا ہوتا ہے۔ فی الحال پی این ایچ، جغرافیائی ایٹروفی (جی اے) اور سی 3 گلومیروپیتھی سمیت مختلف بیماریوں کے علاج کے لئے پیگسیٹاکوپلان تیار کیا جا رہا ہے۔ امریکہ میں ایف ڈی اے نے پی این ایچ اور جی اے کے علاج کے لئے پیگسیٹاکوپلان فاسٹ ٹریک کوالیفکیشن دے دی ہے۔

فی الحال، جی اے کے علاج کے لئے کوئی دوائیں نہیں ہیں۔ ایپیلیس 2022 میں عمر سے متعلق میکولر ڈی جنریشن (اے ایم ڈی) سیکنڈری جی اے کے علاج کے لئے پیگسیٹاکوپلان کے انٹراویٹریل انجکشن کے لئے ایک نئی ڈرگ ایپلی کیشن جمع کرانے کا ارادہ رکھتی ہے۔