ورٹیکس کا ٹرپل تھراپی کافتریو اور ایوکافٹر پروگرام جلد ہی یورپی یونین کے ذریعہ منظور کرلیں گے۔

ورٹیکس دواسازی سسٹک فائبروسس (سی ایف) کے علاج میں عالمی رہنما ہے۔ حال ہی میں اس کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA) کمیٹی برائے طبinalی مصنوعات برائے انسانی استعمال (CHMP) نے ایک مثبت جائزہ جاری کیا ہے جس میں کافٹریو (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) اور ivacaftor 150mg ٹیبلٹ کے امتزاج منشیات کی تنظیم کے لیبل کی توسیع کی تجویز پیش کی گئی ہے۔ یہ سسٹک فبروسس ٹرانسمیبرن کنڈکانس ریگولیٹر (سی ایف ٹی آر) جین میں کم از کم ایک F508 ڈیل اتپریورتن کے ساتھ 12 سال پرانے CF مریضوں کے علاج کے لئے استعمال کیا جاتا ہے۔

عالمی سطح پر ، F508del سب سے عام اتپریورتن ہے جس کی وجہ سے CF ہوتا ہے۔ اب ، CHMP کی رائے کا جائزہ لینے کے لئے یورپی کمیشن (EC) کو پیش کیا جائے گا ، جو عام طور پر 2 ماہ کے اندر اندر حتمی جائزہ لینے کا فیصلہ کرتا ہے۔ اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، یورپ میں بیشتر سی ایف مریض مریض کافٹریو اور ایواکافر 150 ملی گرام کے امتزاج تھراپی حاصل کرنے کے اہل ہوں گے۔

یورپ میں ، کافٹریو (آئیواکافٹر / ٹیزاکافر / ایلیکسافٹر) اور کلیڈیکو (آئیواکافٹر) کا امتزاج پہلے ہی منظور ہوچکا ہے ، اور اس کی عمر ≥12 سال کی عمر کے علاج کے ل 2 استعمال کی جاسکتی ہے ، جس میں 2 F508del اتپریورتن (F / F) یا 1 F508del اتپریورتن اور کم سے کم فنکشنل اتپریورتن (F / MF) جونو ٹائپ والے 1 CF مریض۔

ریاستہائے متحدہ میں ، اس ٹرپل تھراپی (کافتریو {{0} aly کلیڈیکو ریگیمین) کو ایف ڈی اے نے اکتوبر 2019 میں ٹریکافت (ایلیکسافٹر / ٹیزاکافٹر / آئیوکافٹر {{2} ivacaftor) کے نام سے منظوری دے دی ہے۔ فی الحال ، اس دوا کی علاج کی آبادی کو بڑھا دیا گیا ہے: سی ایف مریضوں کی جن کی عمر 12 ≥ سال ہے ، سی ایف ٹی آر جین میں مخصوص تغیر پزیر ہیں ، اور وٹرو ڈیٹا کی بنیاد پر ٹریکافاٹا کے علاج کا جواب دیتے ہیں۔

CHMP کا مثبت جائزہ عالمی فیز 3 کے مطالعہ (مطالعہ 445-104) کے نتائج پر مبنی ہے۔ یہ مطالعہ CF مریضوں ≥12 سال کی عمر میں کیا گیا تھا جو F508del-CFTR اتپریورتن اور CFTR گیٹیٹ اتپریورتنوں (F / G) یا بقایا فعل اتپریورتنوں (F / RF) کے لئے متفاوت تھے ، اور ٹرپل تھراپی کی افادیت اور حفاظت کا اندازہ کیا گیا تھا۔ مطالعہ کو ویرٹیکس نے پچھلے مرحلے 3 ٹرائلز کی تکمیل کے لئے کیا تھا جس میں یہ دکھایا گیا تھا کہ ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor نے ivacaftor کے ساتھ مل کر 12 سال یا اس سے زیادہ عمر کی عمر میں 2 F508del اتپریورتنوں (F / F) کی مدد سے 1 ایف 508 ڈیل اتپریورتن اور 1 ایک مثبت نتیجہ سی ایف کے مریضوں میں پایا گیا جس میں سب سے چھوٹی فنکشنل اتپریورتن (ایف / ایم ایف) کے جین ٹائپ ہیں۔

ایسڈیٹی 445-104 کے مطالعے کے نتائج میں ابتدائی اور کلیدی ثانوی نکات میں اعدادوشمارکی حیثیت سے نمایاں اور طبی لحاظ سے نمایاں بہتری دکھائی گئی (جس میں آئیواکافر / ٹیزاکافٹر / الیکساکافٹر ملنے والے مریضوں کے پھیپھڑوں کی تقریب بھی شامل ہے)۔

چیف ریگولیٹری اور کوالٹی آفیسر اور ورٹیکس کے ایگزیکٹو نائب صدر ڈاکٹر نیا ٹیکس نے کہا: جی جی حوالہ Today آج جی جی # 39 s کی رائے کسی بھی سی ایف مریضہ کو اس دوا کو کم سے کم ایک ایف 508 ڈیل اتپریورتن کے ساتھ فراہم کرنے میں ایک اہم اقدام ہے ، ان میں مسدود یا بقایا فنکشنل تغیرات کے ساتھ۔ سی ایف کے مریض جو پہلے یہ ٹرپل تھراپی حاصل کرنے کے اہل نہیں تھے۔"؛

سسٹک فائبروسس (سی ایف) ایک غیر معمولی ، زندگی کم کرنے والی جینیاتی بیماری ہے جو دنیا بھر میں لگ بھگ 75،000 افراد کو متاثر کرتی ہے۔ سی ایف ایک ترقی پسند ، ملٹی سسٹم کی بیماری ہے جو پھیپھڑوں ، جگر ، معدے کی نالی ، سینوس ، پسینے کے غدود ، لبلبے اور تولیدی راستے کو متاثر کرتی ہے۔ سی ایف ٹی آر جین میں کچھ تغیرات کی وجہ سے سی ایف ہوتا ہے جو سی ایف ٹی آر پروٹین فنکشن کی نقائص یا مٹانے کا سبب بنتا ہے۔ بچوں کو CF کی نشوونما کے ل 2 2 عیب دار CFTR جین (ہر والدین کے لئے ایک) کا حص inheritہ ہونا چاہئے۔

اگرچہ سیف ٹی آر اتپریورتنوں کی بہت سی مختلف قسمیں ہیں جو بیماری کا سبب بن سکتی ہیں ، لیکن سی ایف کے زیادہ تر مریضوں میں کم از کم ایک F508 ڈیل اتپریورتن ہوتا ہے۔ ان تغیرات کا تعین جینیاتی جانچ یا جینی ٹائپنگ سے کیا جاسکتا ہے۔ سی ایف ٹی آر پروٹین عام طور پر سیل جھلی میں آئن ٹرانسپورٹ کو منظم کرتا ہے ، اور جین اتپریورتن پروٹین کی مصنوعات کی افعال کی تباہی یا نقصان کا سبب بن سکتا ہے۔ جب خلیوں کی جھلی میں آئنوں کی آمدورفت میں خلل پڑتا ہے تو ، بعض اعضاء پر بلغمی کوٹنگ کی چپکنے والی گاڑھی ہو جاتی ہے۔ اس بیماری کی ایک اہم خصوصیت سانس کی نالی میں موٹی بلغم کا جمع ہونا ہے ، جو سانس لینے میں دشواریوں ، پھیپھڑوں کے دائمی انفیکشن اور پھیپھڑوں کے ترقی پذیر نقصان کا باعث بنتا ہے ، اور آخر کار موت کا سبب بنتا ہے۔ سی ایف کے مریضوں کی موت کی درمیانی عمر ان کی 30 کی دہائی میں ہے۔

اب تک ، ویرٹیکس نے 4 سی ایف منشیات درج کیں ہیں: کلیڈیکو (آئیواکافٹر) ، اورکابی (لوماکافٹر / آئیواکافٹر) ، سمڈیکو (ٹیزاکافٹر / آئواکافٹر اور آئیواکافٹر) آئوکاافٹر / ایواکاٹاٹر 3 ایروکاٹرا دنیا بھر میں 40،000 مریض ہیں ، جو CF کے تمام مریضوں میں سے تقریبا 50٪ ہیں۔ 2019 کے آخر میں نئی ​​منظور شدہ ٹرپل تھراپی ٹریکافاٹا دنیا بھر میں علاج معالجے کی 90 C سی ایف مریضوں میں توسیع کرسکتی ہے۔

فارماسیوٹیکل مارکیٹ ریسرچ آرگنائزیشن ایویلوئٹ پامرا نے ایک رپورٹ جاری کی ہے جس میں پیش گوئی کی گئی ہے کہ 2026 میں ٹریکافت دنیا کی سب سے زیادہ فروخت کی جانے والی TOP10 دوائیوں میں سے ایک ہوجائے گی ، جس کی فروخت 8.739 بلین امریکی ڈالر تک پہنچ جائے گی اور 2019 کے دوران حیرت انگیز 54.3٪ جامع سالانہ نمو کی شرح -2026۔