پیگسیٹاکوپلن پیراکسسمل نوکٹورل ہیموگلوبینوریا (PNH) کے علاج میں موثر ہے

اپیلیس فارما سی 3 ٹارگٹ تھراپی کی ترقی میں پیش پیش ہے اور بے قابو یا زیادہ سرگرمی کے ذریعہ چلائے جانے والے وسیع پیمانے پر منشیات کے علاج کے ل ground زمینی توڑ C3 طریقوں کے ذریعہ پیش قدمی اور بہترین طبقاتی علاج کی ترقی کے لئے پرعزم ہے۔ جھڑپ امراض کی تکمیل کرتے ہیں ، بشمول ہیماتولوجی ، نثہ نفسی اور نفسیات کے شعبوں میں شامل۔

حال ہی میں ، آپیلس اور سویڈش یتیم بیووتروم اے بی (ایس او بی آئی) نے مشترکہ طور پر پیروسیسمل رات کے ہیموگلوبینوریا (پی این ایچ) کے سر سے سر فیز 3 پیگاساس اسٹڈی (این سی ٹی03500549) کے نتائج میں پیگسیٹیکوپلن (اے پی ایل -2 ، ایک سی 3 انبیوٹر) کی تشخیص کا مشترکہ طور پر اعلان کیا ہے۔ بین الاقوامی میڈیکل جریدے جی جی کے حوالے سے شائع کیا گیا ہے New نیو انگلینڈ جرنل آف میڈیسن جی جی کی قیمت؛ (NEJM) یہ مطالعہ بالغ مریضوں میں کیا گیا تھا جنہوں نے سولیرس (ایکولیزوماب ، سی 5 روکنا) ، پی این ایچ کی دیکھ بھال کا معیار حاصل کیا تھا ، لیکن پھر بھی ان کو خون کی کمی کا سامنا کرنا پڑتا ہے۔ نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ سولیرس کے ساتھ 16 ہفتوں کے مقابلے میں ، پیگسیٹاکوپلاں نے برتری دکھائی: ہیموگلوبن کی سطح میں اعدادوشمارکی نمایاں طور پر بہتری آئی ، اور کلیدی طبی نتائج میں بھی بہتری دکھائی گئی۔ یہ اعداد و شمار پی این ایچ کی دیکھ بھال کے معیار میں بہتری لانے کے لئے پیگسیٹاکوپلاں کے امکان کی تصدیق کرتے ہیں اور توقع کی جاتی ہے کہ وہ پی این ایچ کے علاج کی نئی وضاحت کریں گے۔

پیگسیٹاکوپلن سی 3 روکتا ہے۔ امریکی ایف ڈی اے کے ذریعہ پی این ایچ کے علاج کے ل Drug نئی ڈرگ ایپلی کیشن (این ڈی اے) کا ترجیحی جائزہ لیا جارہا ہے۔ ہدف کارروائی کی تاریخ 14 مئی 2021 ہے۔ اس کے علاوہ ، پی این ایچ کے علاج کے ل for پیگیسیٹاکوپلاں کی مارکیٹنگ کی اجازت دینے کی درخواست (ایم اے اے) بھی یورپی میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) کے زیر غور ہے۔

سولیرس ایلکسین کا ایک بلاک بسٹر C5 تکمیل روکنا ہے۔ اس کو متعدد نادر بیماریوں کے علاج کے لئے منظور کیا گیا ہے اور یہ PNH کے علاج کے لئے معیاری نگہداشت تھراپی ہے۔ دسمبر 2020 میں ، آسٹرا زینیکا نے 39 بلین امریکی ڈالر میں ایلکسین حاصل کیا اور نایاب بیماریوں کے میدان میں داخل ہوا۔

فی الحال ، PNH علاج میں ابھی بھی علاج کے نئے طریقوں کی ضرورت ہے۔ کیونکہ C5 inhibitors کے ساتھ علاج کیے جانے والے بہت سے PNH مریض اب بھی خون کی کمی کا شکار ہیں ، جس کے نتیجے میں اعتدال سے شدید تھکاوٹ ہوتی ہے ، اور کچھ مریضوں کو خون کی منتقلی کی ضرورت پڑتی ہے۔ فیز 3 پیگاساس مطالعے کے اعداد و شمار پی این ایچ کی دیکھ بھال میں ایک اہم پیشرفت کے طور پر پیگسیٹاکوپلن کی صلاحیت کو واضح کرتے ہیں۔ اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، پیگیسیٹاکپلن میں بیماری کے زیادہ جامع کنٹرول کی فراہمی کے ذریعہ پی این ایچ کی دیکھ بھال کے معیار کو بہتر بنانے کی صلاحیت ہے۔

پیگاسس ایک ملٹی سنٹر ، بے ترتیب ، اوپن لیبل ، مثبت منشیات پر قابو پانے والا ، سلیرس کے نسبت سے پیگیسیٹکوپلن کی افادیت اور حفاظت کا اندازہ کرنے کے لئے 80 پی این ایچ بالغ مریضوں میں سر سے سر کا مرحلہ 3 کا مطالعہ ہے۔ اس مطالعے میں ، مضامین لازمی طور پر سولیرس علاج (کم سے کم 3 ماہ تک مستحکم علاج) حاصل کر رہے ہوں گے اور اسکریننگ کے دورے کے وقت ہیموگلوبن کی سطح جی جی لیفٹیننٹ 10 10.5 جی / ڈی ایل حاصل کرنا ضروری ہے۔ 4 ہفتوں کی لیڈ ان ان مدت کے دوران ، مریض نے سلیرس کی موجودہ خوراک وصول کرتے ہوئے ہفتے میں دو بار 1080 ملی گرام کی خوراک پر پیگیسیٹاکپلن وصول کیا۔ 16 ہفتوں کے بے ترتیب کنٹرول کی مدت کے دوران ، مریضوں کو تصادفی سے 1080 ملی گرام پیگسیٹاکوپلن (ایک ہفتے میں دو بار) یا سولیرس کی موجودہ خوراک وصول کرنے کے لئے تفویض کیا گیا تھا۔ وہ تمام مضامین جنہوں نے 16 ہفتوں کے بے ترتیب کنٹرول کی مدت (این=77) مکمل کی ، وہ اوپن لیبل کی مدت میں داخل ہوئے اور ہفتے 17 سے ہفتہ 48 تک پیگیسیٹاکوپلاں کا علاج حاصل کیا۔

این ای جے ایم پر شائع ہونے والے نتائج نے اس بات کی تصدیق کی ہے کہ پیگسیٹاکوپلان مطالعے کی بنیادی افادیت کے اختتامی نقطہ پر پہنچا ہے: ہفتہ 16 میں ، سولیرس سے زیادہ پیگسیٹاکوپلن کی برتری ظاہر کی گئی تھی۔ علاج معالجے کے دونوں گروپوں کی اوسط ہیموگلوبن کی سطح 3.84 گرام / ڈی ایل تھی ، جو اعدادوشمار کے لحاظ سے اہم ہے۔ نمایاں طور پر بہتری آئی۔ اس کے علاوہ ، پیگسیٹاکوپلان ٹریٹمنٹ گروپ میں 85 فیصد مریضوں کو سولیریز ٹریٹمنٹ گروپ میں 15 فیصد کے مقابلے میں ، 16 ہفتوں کے اندر اندر خون کی منتقلی نہیں ہوئی تھی۔ دائمی بیماری کے علاج معالجے کی تشخیص (حقیقت) تھکاوٹ کے اسکور کی پیمائش کے ذریعہ ، اس بیماری کے کلیدی نشانات جیسے مطلق ریٹیکولوسیٹی گنتی ، لییکٹٹیٹ ہائیڈروجنیز (ایل ڈی ایچ) اور تھکاوٹ میں نمایاں بہتری لائی گئی ہے۔

اس مطالعے میں ، پیگسیٹاکوپلاں اور سولیرس کی حفاظت کا موازنہ ہے۔ پیگیسیٹوکوپلان گروپ میں 41 مریضوں میں سے 7 (17٪) میں سنگین منفی رد عمل (SAE) واقع ہوا ، اور SAELIS گروپ میں 39 مریضوں میں 6 (15٪) میں SAE واقع ہوا۔ علاج معالجے کے دونوں گروپوں میں میننگائٹس اور موت کی کوئی اطلاع نہیں ہے۔ 16 ہفتوں کے بے ترتیب کنٹرول شدہ معالجے کی مدت کے دوران ، پیگیسیٹاکوپلان گروپ اور سولیرس گروپ میں سب سے زیادہ عام منفی ردعمل انجیکشن سائٹ کے رد عمل تھے (37٪ بمقابلہ 3٪)، اسہال (22٪ بمقابلہ 3٪)، اور پیش رفت ہیمولوسیس (10٪) بمقابلہ 23٪) ، سر درد (7٪ بمقابلہ 23٪) اور تھکاوٹ (5٪ بمقابلہ 15٪)۔

پیگاساس مطالعہ کے 48 ہفتوں کے ٹاپ لائن نتائج کا حال ہی میں اعلان کیا گیا تھا: اس سے ظاہر ہوتا ہے کہ بیماری کے اہم مارکروں میں بہتری آرہی ہے ، اور حفاظت اس سے پہلے بیان کردہ ڈیٹا کے مطابق ہے۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ پیگسیٹاکوپلن سلیرس کے مقابلے میں اعلی ہیموگلوبن کی سطح کو ظاہر کرنے والا پہلا ریسرچ تھراپی ہے ، اور پیگسیٹاکوپلان کے ساتھ علاج کیے جانے والے 85٪ مریضوں میں خون کی منتقلی نہیں ہوتی ہے۔ فی الحال سولیریس کا علاج حاصل کرنے والے زیادہ تر پی این ایچ مریض مستقل خون کی کمی کا شکار ہیں۔ پیگاساس اسٹڈی کے نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ پیگسیٹاکوپلن میں پی این ایچ کے مریضوں کی دیکھ بھال کا نیا معیار بننے کی صلاحیت ہے۔

پیگسیٹاکوپلن ایک تحقیقاتی اور نشانہ بنایا گیا C3 روکتا ہے جس کی تکمیل کی ضرورت سے زیادہ چالو کرنے کو منظم کرتی ہے ، جو بہت سی سنگین بیماریوں کی موجودگی اور نشوونما کا سبب ہے۔ پیجسیٹاکپلن ایک مصنوعی چکناہ دار پیپٹائڈ ہے جو پولی تھیلین گلیکول پولیمر سے جڑا ہوا ہے اور خاص طور پر C3 اور C3b سے جڑا ہوا ہے۔ فی الحال ، پی جی ایچ ٹی ، جغرافیائی ایٹروفی (جی اے) اور سی 3 گلوومولوپیتھی سمیت متعدد بیماریوں کے علاج کے لئے پیگیسیٹاکوپلان تیار کیا جارہا ہے۔ ریاستہائے متحدہ میں ، ایف ڈی اے نے پی این ایچ اور جی اے کے علاج کے ل pe پیگسیٹاکوپلان فاسٹ ٹریک کی اہلیت دی ہے۔

سولیرس ایک ایسی دوا ہے جو الیکسیئن کے ذریعہ فروخت کی جاتی ہے۔ یہ ایک معاون تکمیل روکنا ہے جو تکمیلی جھرن کے ٹرمینل حصے میں C5 پروٹین کو روک کر کام کرتا ہے۔ تکمیل آموزش نظام مدافعتی نظام کا ایک حصہ ہے ، اور اس کی بے قابو ایکٹیویشن متعدد سنگین نایاب بیماریوں اور انتہائی نایاب بیماریوں میں ایک اہم کردار ادا کرتی ہے۔ سولیریس کو پہلی بار 2007 میں مارکیٹنگ کے لئے منظور کیا گیا تھا ، اور اس سے قبل متعدد سپر نایاب بیماریوں کے لئے منظوری دے دی گئی ہے: پی این ایچ ، ایٹیکل ہیمولٹک یوریمک سنڈروم (اے ایچ یو ایس) ، اینٹی آچ آر اینٹی باڈی-مثبت سیسٹیمیٹک ماائسٹینیا گریویس (جی ایم جی) ، اینٹی آکواپورین -4 (AQP4) اینٹی باڈی پازیٹو نیورومیلائٹس آپٹیکا اسپیکٹرم ڈس آرڈر (NMOSD)۔

سولیریس دنیا میں سب سے زیادہ فروخت ہونے والے یتیم خانوں میں سے ایک ہے۔ فی الحال ، الیکسیئن سولیرس ، الٹرمیرس کا بھی اپ گریڈ ورژن تیار کررہا ہے ، جسے ایف ڈی اے نے دسمبر 2018 میں پی این ایچ اشارے کے لئے منظور کیا تھا۔ اکتوبر 2019 میں ، الٹومیرس کو ایف ڈی اے نے ایک نئے اشارے کے لئے منظور کیا تھا: اے ایچ ایس کے ساتھ بچوں اور بڑوں کے ساتھ سلوک . الٹومیرس پہلا اور واحد طویل اداکاری کرنے والا سی 5 تکمیل روکتا ہے جو ہر 8 ہفتوں میں زیر انتظام ہوتا ہے۔ پی این ایچ کے علاج کے ل a مرحلے III کے کلینیکل مطالعہ میں ، الٹومیرس ہر 2 ماہ (8 ہفتوں) میں ہر 2 سالیریلس کے ساتھ مل جاتا ہے۔ ہفتہ وار ادخال نے تمام 11 نکات میں عدم استحکام پایا۔