زوکنوی امریکہ میں درج ہے: متوقع زندگی میں اوسطا 2.5 سال کی توسیع کی گئی ہے!

ایگری ایک بائیو فارماسیوٹیکل کمپنی ہے جو سنگین نایاب اور انتہائی نایاب بیماریوں کے علاج کے لئے ٹارگٹڈ تھراپیز کی ترقی اور کمرشلائزیشن کے لئے وقف ہے۔ حال ہی میں کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ اس نے زوکنوی (لونافرنبی) کو امریکی مارکیٹ میں لانچ کیا ہے۔ اس دوا کو نومبر 2020 میں امریکی ایف ڈی اے نے پروجیریا (پروجیریا، جسے: ہچسن گیلفرڈ پروجیریا سنڈروم، ایچ جی پی ایس) اور پروگیروائڈ لمینوپتیس (پی ایل) کے مریضوں کے علاج کے لئے منظوری دی تھی جس سے موت کا خطرہ کم ہوتا ہے۔ طبی آزمائشوں میں زوکنوی علاج سے اموات میں 60 فیصد (p=0.0064) اور طویل عمر میں 2.5 سال کی کمی واقع ہوئی۔ بہت سے مریضوں نے ١٠ سال سے زیادہ اس دوا کا استعمال کیا ہے۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ زوکنوی پروجیریا اور پروجیریا جیسی لمنوپیتھی (پی ایل) کے علاج کے لئے منظور کی گئی دنیا کی پہلی دوا ہے۔ منظوری کے ساتھ ہی ایف ڈی اے نے ایگر کو امراض اطاطبا کی ترجیحی جائزہ واؤچر (پی آر وی) جاری کیا جس کا مقصد کمپنی کو پروجیریا کے شعبے میں نمایاں خدمات پر انعام دینا تھا۔ 23 نومبر کو ایگرینے اعلان کیا کہ اس نے اس پی آر وی کو 95 ملین ڈالر میں فروخت کیا ہے۔ پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن (پی آر ایف) کے تعاون اور فراہمی کے معاہدے کے مطابق ایگر نے آمدنی کا 50 فیصد یعنی 4 کروڑ 75 لاکھ ڈالر برقرار رکھا۔

ایگر کے چیف کمرشل آفیسر ایلڈن مائر نے کہا: "زوکنوی ایک دوا ہے جس سے پروجیریا کے مریضوں کے لئے موت کا خطرہ کم کرنا ثابت ہوا ہے۔ مریضوں سے اپنے عزم کو پورا کرنے کے لیے ہم نے ایگریجر ون کیئر قائم کی، ایک جامع منصوبہ جس میں پروفیشنل کیئر منیجرز، ری ایمبمنٹ ماہرین کی جانب سے فراہم کردہ ذاتی معاونت، اہل مریضوں کے لیے شریک ادائیگی مدد اور زوکنوی کے ساتھ علاج کے لیے مدد کے لیے تیار کی گئی دیگر مریضوں کی معاونت کی خدمات شامل ہیں."

امریکہ میں زیادہ تر شناخت شدہ زوکنوی اہل مریضوں نے اییگ کے گلوبل توسیعرسائی پروگرام کے ذریعے زوکنوی کا علاج کیا ہے اور اب وہ اییگر ون کیئر میں شامل ہو گئے ہیں جس سے زوکنوی کی تجارتی فراہمی میں منتقلی کو ہموار کرنے میں مدد ملے گی۔

امریکہ میں زوکنوی کو ترجیحی جائزہ عمل کے ذریعے منظوری دی گئی اور اس وقت یورپی ادویات کے ادارے (ای ایم اے) کی جانب سے اس دوا کی تیزی سے تشخیص کی جا رہی ہے۔ اس سے قبل زوکنوی کو امریکی ایف ڈی اے اور یورپی یونین کے ای ایم اے کی جانب سے پروجیریا اور پروجیریا جیسی لمینوپیتھی کے علاج کے لیے آرایٹیف ڈرگ نامزدگی (او ڈی) دی جا سکتی ہے اور ایف ڈی اے کی جانب سے انہیں بریک تھرو ڈرگ نامزدگی (بی ٹی ڈی) اور نایاب امراض اطاطباء کی نامزدگی (آر پی ڈی ڈی) سے نوازا جا سکتا ہے۔

پروجیریا اور پروجیریا جیسی لمنوپیتھی (پی ایل) ایک منفرد، انتہائی نایاب، موروثی قبل از وقت بڑھاپے کی بیماری ہے جو بچوں کی قبل از وقت عمر بڑھنے اور نوجوان مریضوں کی موت کو تیز کرنے کا سبب بن سکتی ہے. علاج کے بغیر پروجیریا کے شکار بچے دل کی بیماری سے مر جائیں گے جن کی اوسط عمر 14.5 سال ہوگی. ایک اندازے کے مطابق دنیا میں پروجیریا کے ساتھ تقریبا 400 اور پی ایل کے ساتھ 200 بچے ہیں جن میں سے تقریبا 180 بچوں اور چھوٹے بڑوں کی تصدیق پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن نے کی ہے جن میں سے تقریبا 20 امریکہ اور 23 امریکہ میں ہیں. یورپ.

زوکنوی ایک پیش پیش زبانی فرنیسل ٹرانسفراسی انبیٹرز (ایف ٹی آئی) ہے جو پروجیریا کی فرنسیکوں کو بلاک کرتا ہے۔ یہ دوا بیماری میں ترمیم کرنے والی تھراپی ہے جس کے پروجیریا کے ساتھ بچوں اور چھوٹے بڑوں میں بقا کے نمایاں فوائد ہیں۔ پروجیریا کے مریضوں میں زوکنوی نے شرح اموات میں 60 فیصد (p=0.0064) کمی کی اور بقا کے اوسط وقت میں 2.5 سال کا اضافہ کیا. سب سے عام نامساعد رد عمل معدہ کے رد عمل (قے، اسہال، متلی) ہیں، جن میں سے زیادہ تر ہلکے یا معتدل ہوتے ہیں (گریڈ 1 یا 2). پروجیریا کے بہت سے مریضوں نے ١٠ سال سے زیادہ سے زیادہ زوکنوی کا علاج کیا ہے۔

پروجیریا (ایچ جی پی ایس) ایک نایاب اور مہلک جینیاتی بیماری ہے جو بچوں میں عمر بڑھنے میں تیزی لارہی ہے. یہ بیماری LMNA جین انکوڈنگ لمن اے (لمن اے) میں ایک نقطہ طفرہ کی وجہ سے پیدا ہوتا ہے، جو غیر معمولی طور پر فرنسز، زہریلا پروجرن پیدا کرتا ہے. لمیاں اے جوہری ڈھانچے کے اسپڑے کا ایک حصہ ہے اور جوہری ڈھانچے اور کام میں اہم کردار ادا کرتا ہے۔ پروجیریا کے شکار بچے اسی بیماری سے مر جاتے ہیں جو عام طور پر لاکھوں عام عمر بڑھنے والے بالغ وں-آرٹیریوسلیروسس کو متاثر کرتے ہیں، لیکن بچوں کی موت کی اوسط عمر 14.5 سال ہوتی ہے. پروجیریا بیماری کے مظاہر میں شدید ہائپوپلاسیا، سکلیروڈرما جیسی جلد، نظامی لیپوڈیستھیری، بالوں کا جھڑنا، مشترکہ سکیلٹیکل ڈیزپلاسیا، تیز رفتار نظامی atrosleroslerosis، کم قلبی فعل اور فالج شامل ہیں. ایک اندازے کے مطابق دنیا بھر میں پروجیریا کے ساتھ تقریبا ٤٠٠ بچے ہیں۔

پروگیروائڈ laminopates laminA اور/یا Zmpste24 جینز میں تغیرات کے ایک سلسلے سے وراثت میں ہیں جو عمر بڑھنے کو تیز کرتے ہیں. یہ تغیرات فرنسیت پیدا کرتے ہیں جو پروجرائڈ لمینوپتیوں سے مختلف ہوتا ہے۔ پروٹین. اگرچہ اس سے پروجیریا پیدا نہیں ہوتا لیکن ان جینز میں تغیرات بیماری کے مظاہر کا سبب بن سکتے ہیں جو ایک دوسرے سے متجاوز ہیں لیکن پروجیریا سے مختلف ہیں۔ عمومی طور پر پروجیریا جیسی لمینہ کے واقعات عالمی پیمانے پر پروجیریا سے زیادہ ہو سکتے ہیں۔

لونافرناب کو اییگری نے رک سے لائسنس دیا ہے۔ یہ دوا امتیازی خصوصیات کے ساتھ فرنیسلٹرانسفرسے کا ایک زیر عمل انبیٹرز ہے، جو ترقی کے اواخر مرحلے میں ہے۔ فرنیسلٹرانسفرسے کو issoamylase کہا جاتا ہے. پروٹین کی ترمیم میں ڈائیلیفیشن کا عمل شامل ہے۔ پروجیریا ایک فرنیسوالا غیر معمولی پروٹین ہے، جس کے بارے میں خیال کیا جاتا ہے کہ وہ خفیف نہیں ہو سکتا، جس کے نتیجے میں جوہری جھلی کے ساتھ سخت پابند کیا جاتا ہے، جس کی وجہ سے جوہری جھلی کی شکلیات میں تبدیلیاں اور اس کے بعد خلوی نقصان ہوتا ہے۔ لونافرناب پروجیریا پروٹین کی فرنسیلییشن کو روک سکتا ہے اور پروجیریا کے بچوں میں موت کے خطرے کو نمایاں طور پر کم کرنے کے لئے ثابت کیا گیا ہے۔

لونافرناب کی سالماتی ساخت

پروجیریا اور پروجیریا جیسی لمینوپیتھی کے علاج کے علاوہ ایگر ہیپاٹائٹس ڈی وائرس (ایچ ڈی وی) انفیکشن کے علاج کے لیے لونافرناب بھی تیار کر رہا ہے. دسمبر 2018 کے آخر میں ایف ڈی اے اور ایم اے نے بالترتیب لونافرنب کو منشیات کی کامیابی کی نامزدگی (بی ٹی ڈی) اور ہیپاٹائٹس ڈی وائرس انفیکشن (ایچ ڈی وی) کے علاج کے لئے منشیات کی ترجیحی نامزدگی (پرائم) دی۔ Lonaفارnicجگر کے خلیوں میں HDV نقل کے پرینیلیشن قدم کو روک سکتا ہے, وائرس اسمبلی مرحلے کے دوران وائرس زندگی کے چکر کو روک سکتا ہے.

متعدد مرحلہ دوم طبی مطالعات کے اعداد و شمار نے ایچ ڈی وی متاثرہ مریضوں کے علاج میں لونافرنب پر مبنی طریقہ کار کی افادیت اور حفاظت کی تصدیق کی ہے۔ ڈیٹا سے ظاہر ہوتا ہے کہ ایچ ڈی وی سے متاثرہ مریضوں میں جنہوں نے پہلے علاج نہیں کیا ہے (ابتدائی علاج)، lonafrnab پر مبنی طرز عمل نے ایچ ڈی وی آر این اے کی سطح ≥2 log10 اور alanine aminoٹرانسفرaسے (ALT) کو معمول پر لانے میں کمی کا مشترکہ بنیادی اختتام یہ حاصل کیا ہے کہ جگر کی حالت اور وائروجیکل جواب میں بہتری کی عکاسی ہوتی ہے۔ فی الحال، دوا ایک اہم HDV فیز III طبی مطالعہ میں ہے.

ہیپاٹائٹس ڈی ایچ ڈی وی انفیکشن کی وجہ سے ہوتا ہے اور یہ انسانی وائرل ہیپاٹائٹس کی سب سے سنگین قسم ہے۔ ہیپاٹائٹس ڈی صرف ہیپاٹائٹس بی وائرس (ایچ بی وی) لے جانے والے افراد میں شریک انفیکشن کے طور پر ہوتا ہے جس کی وجہ سے جگر کے امراض پیدا ہوتے ہیں جو ہیپاٹائٹس بی سے زیادہ سنگین ہوتے ہیں اور اس سے جگر کے فباسبس، جگر کے کینسر اور جگر کی خرابی میں تیزی آ سکتی ہے. ہیپاٹائٹس ڈی ایک ایسا مرض ہے جو عالمی انسانی صحت کو شدید متاثر کرتا ہے۔ یہ بیماری دنیا بھر میں تقریبا 15 سے 20 ملین افراد کو متاثر کر سکتی ہے۔ دنیا کے مختلف خطوں میں ہیپاٹائٹس ڈی کا پھیلاؤ مختلف ہوتا ہے۔ اطلاعات کے مطابق دنیا بھر میں تقریبا 4.3٪-5.7 فیصد دائمی ہیپاٹائٹس بی وائرس کیریئرز میں ایچ ڈی وی انفیکشن ہے۔ بیرونی منگولیا، چین، روس، وسطی ایشیا، پاکستان، ترکی، افریقہ، مشرق وسطیٰ اور جنوبی امریکہ سمیت بعض علاقوں میں ایچ ڈی وی کا دائمی ایچ بی وی انفیکشن میں پھیلاؤ اور بھی زیادہ ہے۔ اطلاعات کے مطابق منگولیا اور پاکستان ایچ بی وی سے متاثرہ افراد میں ایچ ڈی وی کا پھیلاؤ 60 فیصد تک زیادہ 。