اسٹیٹ فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن کے ذریعہ CStone دواسازی avapritinib منظور کیا گیا!

CStone دواسازی نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ چین کی نیشنل میڈیکل پروڈکٹس ایڈمنسٹریشن (NMPA) نے ناقابل تلافی یا میٹاسیٹک مریضوں میں بالغ مریضوں میں PDGFRA ایکسن 18 اتپریورتنوں (PDGFRA سمیت D842V اتپریورتن) کے علاج کے لئے ایک معدے سے متعلق اسٹروومل ٹیومر (GIS) صحت سے متعلق نشانے والی دوائی (avapritinib) کی منظوری دے دی ہے۔ گسٹ منشیات چین جی جی # 39 s ہے ، پی ڈی جی ایف آر اے کے لئے منظور شدہ صحت سے متعلق علاج کی دوائی ہے 18 متغیر جی آئی ایس ٹی۔

ریاستہائے متحدہ اور یوروپی یونین میں ، پی پی جی ایف آر اے ایکسون 18 اتپریورتنوں (بشمول PDGFRA D842V اتپریورتن) کے علاج کے لئے جنوری 2020 اور ستمبر 2020 میں تجارتی ناموں کی منظوری دی گئی (تجارتی نام: بالترتیب آئیوکیت اور آیواککیت) جو ناقابل شناخت یا میٹاسٹک بالغ بالغ مریض ہیں گسٹ یہ بات قابل ذکر ہے کہ ایوکیت جی آئی ایس ٹی کے لئے منظور شدہ پہلی صحت سے متعلق تھراپی ہے اور پی ڈی جی ایف آر اے جین کے خارج ہونے والے 18 میں تغیر پذیر ہونے کے ساتھ جی آئی ایس ٹی کے خلاف اعلی سرگرمی والی پہلی دوا ہے۔

ابھی کچھ عرصہ پہلے ہی ، CStone دواسازی کو مقامی طور پر اعلی درجے کی یا میٹاسٹیٹک نان سمال سیل پھیپھڑوں کے کینسر (NSCLC) کے لئے NFA کی منظوری موصول ہوئی جس میں پلاٹینیم پر مشتمل کیموتھریپی ٹرانسفیکشن ریرینجمنٹ (RET) جین فیوژن مثبت کے لئے موصول ہوئی ہے۔ بالغ مریضوں کا علاج۔ اس سے چائنا جی جی # 39 lective کے پہلے انتخابی آر ای ٹی روک تھام کی منظوری ملتی ہے اور یہ CStone دواسازی کے پہلے تجارتی آغاز کو بھی نشان زد کرتا ہے۔

ایوپریٹینیب اور پرالسیٹینیب دونوں ہی بلیو پرنٹ میڈیسن کے ذریعہ تیار کردہ دوائیں ہیں۔ سابقہ ​​ایک KIT / PDGFRA kinase inhibitor ہے اور مؤخر الذکر ایک طاقتور RET روکتا ہے۔ جون 2018 میں ، سیسٹون دواسازی نے بلیو پرنٹ میڈیسن کے ساتھ خصوصی تعاون اور لائسنس سازی کا معاہدہ کیا ، اور گریٹر چین (مینلینڈ ، ہانگ کانگ ، مکاؤ ، تائیوان) میں ایوپریٹینیب اور پراسیٹنیب سمیت منشیات کے تین امیدواروں کے ترقی اور تجارتی حقوق حاصل کیے۔

معدے کی اسٹروومل ٹیومر (جی آئی ایس ٹی) ایک سارکووما ہے جو معدے میں ہوتا ہے۔ سرکوما ایک ٹیومر ہے جو ہڈی میں پایا جاتا ہے یا جوڑ ٹشو سے نکلتا ہے۔ GIS معدے کی دیوار کے خلیوں سے نکلتا ہے اور عام طور پر پیٹ یا چھوٹی آنت میں پایا جاتا ہے۔ زیادہ تر مریضوں کی تشخیص 50 سے 80 سال کے درمیان ہوتی ہے۔ وہ عام طور پر معدے سے خون بہہ جانے ، سرجری یا میڈیکل امیجنگ معائنے کے دوران پائے جاتے ہیں ، اور ٹیومر پھٹنے یا معدے کی رکاوٹ کے بعد شاذ و نادر ہی ہوتے ہیں۔ پرائمری جی آئی ایس ٹی میں ، PDGFRA D842V اتپریورتن کی وجہ سے تقریبا 5٪ سے 6٪ معاملات ہوتے ہیں ، جو PDGFRA کا ایک عام 18 بدلاؤ ہے۔

ایک لمبے عرصے سے ، PDGFRA GIS مریضوں میں 18 تغیرات کو معاف کردیتا ہے۔ ایوپریٹینیب نے پی ڈی جی ایف آر اے کے 18 تغیر پذیر ہونے والے چینی جدید GIS مریضوں میں اینٹی ٹیومر کی بہت اچھی سرگرمی ظاہر کی ہے ، اور اس کی حفاظت اور رواداری اچھی ہے۔ چین میں تائی جیہوا جی جی # 39 approval کی منظوری بلاشبہ ان مریضوں کے لئے بقا کے بہت بڑے فوائد لائے گی

چین میں ، این ایم پی اے نے پی ڈی جی ایف آر اے کے 18 تغیر پذیر ہونے والے غیر متوقع یا میٹاسٹیٹک جی آئی ایس ٹی مریضوں کے علاج کے لئے ایوپریٹینیب کی منظوری دے دی۔ یہ ایک اوپن لیبل ، ملٹی سینٹر مرحلہ I / II کے کلینیکل مطالعہ پر مبنی ہے جس میں ناقابل تلافی یا میٹاسٹیٹک ایواپریٹینیب کے علاج کا جائزہ لیا جاسکتا ہے ، اعلی درجے کی جی آئی ایس ٹی والے مریضوں کی حفاظت ، دواسازی کی خصوصیات اور اینٹی ٹیومر افادیت۔ اوپیپٹینیب نے ابتدا میں PDGFRA D842V اتپریورتن کے ساتھ چینی GIS مریضوں میں اینٹی ٹیومر کی نمایاں سرگرمی دکھائی۔ دن میں ایک بار 300 ملی گرام کی خوراک میں ، PDGFRA D842V اتپریورتن کے ساتھ 8 مریضوں میں ، تمام مریضوں نے ہدف کے گھاووں کو کم کیا تھا اور مجموعی طور پر معافی کی شرح (او آر آر) 62.5٪ ہے۔ تائی جیہوا® عموما well اچھی طرح سے برداشت کر رہے ہیں ، اور مطالعے میں اطلاع دیئے گئے علاج سے متعلق زیادہ تر منفی واقعات گریڈ 1 یا 2 کے تھے۔

اوپریٹینیب انتخابی اور مضبوطی سے کے آئی ٹی اور پی ڈی جی ایف آر اے کے اتپریورتی نسبتوں کو روک سکتا ہے۔ منشیات ایک قسم کا I inhibitor ہے جس کو فعال kinase کی تشکیل کو نشانہ بنانے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ اس طرح کی تبدیلی کے ذریعہ تمام آنکوجینک کنایس سگنل دیتے ہیں۔ جیواسٹ سے وابستہ کے آئی ٹی اور پی ڈی جی ایف آر اے اتپریورتنوں پر اوپپٹرینب کا وسیع روک تھام کا اثر دکھایا گیا ہے ، جس میں فی الحال منظور شدہ علاج معالجے کی مزاحمت سے متعلق لوپ اتپریورتنوں کو چالو کرنے کے خلاف مضبوط سرگرمی بھی شامل ہے۔

منظور شدہ ملٹی کناز انحبیٹرز کے مقابلے میں ، ایوپریٹینیب دیگر کنیزوں کے مقابلے میں کے آئی ٹی اور پی ڈی جی ایف آر اے کے لئے نمایاں طور پر زیادہ منتخب ہے۔ اس کے علاوہ ، اوپریٹینیب D816 اتپریورتن KIT کو منتخب طور پر پابند کرنے اور روکنے کے ل unique انفرادی طور پر ڈیزائن کیا گیا ہے ، جو تقریبا 95٪ مریضوں میں سیسٹیمیٹک ماسٹوسائٹس (ایس ایم) مریضوں میں عام بیماری کا ڈرائیور ہے۔ پریلنکل مطالعات سے پتہ چلتا ہے کہ اوپریٹینیب KIT D816V کو ذیلی نانومولر قوت کے ساتھ سختی سے روک سکتا ہے اور اس میں کم سے کم ہدف سرگرمی ہے۔

معدے کے اسٹروومل ٹیومر (جی آئی ایس ٹی) کے علاوہ ، نظامی ماسٹوسائٹوسس (ایس ایم) کے علاج کے ل av ، ایوپریٹینیب بھی تیار کیا گیا ہے۔ دسمبر 2020 میں ، بلیو پرنٹ میڈیسن نے اعلی درجے کی ایس ایم والے بالغ مریضوں کے علاج کے لئے ایوپریٹینیب کے لئے ایک ضمیمہ نئی دوا کی درخواست (ایس این ڈی اے) یو ایس ایف ڈی اے کو پیش کی۔ اس سے قبل ، ایف ڈی اے نے ایوپریٹینیب کو دو اہم پیشاب کی قابلیت (بی ٹی ڈی) عطا کی ہے: (1) ایڈوانسڈ ایس ایم کا علاج ، جس میں جارحانہ ایس ایم (اے ایس ایم) ، ایس ایم سے متعلقہ ہیومیٹولوجیکل ٹیومر (ایس ایم-اے ایچ این) اور مستول سیل لیوکیمیا (ایم سی ایل) دیگر ذیلی قسمیں ہیں۔ (2) اعتدال سے سخت غیر معتدل ایس ایم۔