اپادیول یورپ کے علاج کے لئے نئے اشارے کے لئے لاگو ہوتا ہے گٹھیلا کاٹھنی (TSC) متعلقہ مرگی

برطانوی فارماسیوٹیکل کمپنی گو فارما پودوں سے حاصل کردہ کیننینوڈ علاج کی مصنوعات کی ترقی میں ایک عالمی رہنما ہے ، بانگ سے نئے علاج منشیات کی دریافت ، ترقی اور ویاوساییکرن کے لئے وقف ہے. حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ اس نے ایک کلاس II کو تبدیل کرنے کی درخواست کی ہے یورپی ادویات ایجنسی (EMA) اپادیول کے لئے منظوری طلب (cannabidiol, cannabidiol, CBD) گٹھیلا کاٹھنی سنڈروم کے علاج کے لئے زبانی مائع تیاری (TSC) متعلقہ دوروں. گزشتہ مہینے ، گو نے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کو منشیات کے لئے منظوری کے حصول کے لئے ایک اضافی نئی منشیات کی درخواست (ایس پی ایس) کو بھی پیش کیا ہے جس میں اوپر بیان کردہ اسی اشارے کے لئے.

اگر منظور کیا گیا تو یہ امریکہ اور یورپ میں اپادیول/پی آئی اے کے لئے تیسرا اشارہ ہوگا ۔ پہلے, منشیات کے لئے ریاست ہائے متحدہ امریکہ اور یورپی یونین کے مریضوں کے لئے منظور کیا گیا ہے 2 عمر کے سال اور پرانے, لینکسکس-گاسٹاوت سنڈروم کے ساتھ منسلک مرگی کے علاج کے لئے ایک منسلک کے طور پر (LGS) اور Dravet سنڈروم (DS). ریاست ہائے متحدہ امریکہ اور یورپی یونین میں ، اپادیول/پی ٹی این ایس سے متعلقہ دوروں کے علاج کے لئے یتیم منشیات کی اہلیت دی گئی ہے ، جن میں سے ہر ایک نادر ، شدید ، بچپن سے شروع ہونے والا منشیات کی قسم کا ہے.

TSC ایک نادر ، سنجیدہ ، بچپن میں ورثہ بیماری ہے. مرگی TSC کی سب سے زیادہ عام اعصابی خصوصیت ہے. دو تہائی کے طور پر ایس سی کے مریضوں کو منشیات سے دوچار دوروں کا تجربہ ہوگا ۔ TSC سے متعلقہ دوروں کو حل کرنے میں نئے علاج کے طریقوں کے لئے ایک اہم ضرورت ہے. ایک مرحلے III طبی مطالعہ سے اعداد و شمار نے ظاہر کیا ہے کہ اے سی ایس-سے متعلقہ مگرا دوروں (دونوں فوکل اور سیسٹیمیٹک) اور جگہبو کے مقابلے میں مریض کی مجموعی حالت بہتر. اگر منظور کیا گیا تو ، اے سی ایس مریض آبادی کے لئے ایک اہم علاج کا اختیار فراہم کرے گا.

گٹھیلا کاٹھنی سنڈروم-TSC (ذرائع: childneurologyfoundation.org)

یہ نئی اشارہ کی درخواست ایک راندوماید کے نتائج پر مبنی ہے, ڈبل نابینا, جگہبو کنٹرول مرحلے III کلینکل مطالعہ. کل 224 مریضوں (عمر 1-65 سال) کے مطالعہ میں علاج کے لئے مزاحم کے طور پر تشخیص کی گئی تھی. یہ مریضوں کو بے ترتیب طور پر وصول کرنے کے لئے مقرر کیا گیا تھا پی این این این این این این این ایکس ایس ایس ایس این ایس ایس/کلوگرام/دن (ن = 75) ، پی پی اے Olex 50 مگرا/کلو/دن (ن = 73) ، جگہبو (ن = 76) ، 16 ہفتے کے علاج (4 ہفتے کی بحالی کی مدت). پرائمری کا نقطئہ اختتام جگہبو کے دوران پی ایس آئی کے مقابلے میں اس وقت تبدیل ہوا تھا جس میں TSC سے متعلقہ فوکل اور سیسٹیمیٹک کے دوروں کی فریکوئنسی کے مقابلے میں علاج کیا گیا ہے ۔ اہم ثانوی نقطہ پوائنٹس میں شامل ہیں: ≥ کے ساتھ مریضوں کے تناسب 50 ٪ دوروں میں کمی ، کل پکڑنے کی فریکوئنسی میں ≥ 50 فیصد کمی کے ساتھ مریضوں کا تناسب (فوکل احساس اور دوروں سمیت) ، اور موضوع/نگراں (S/کگاک) کی مجموعی حیثیت میں تبدیلیوں کا مجموعی طور پر تاثر.

نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ یہ مطالعہ بنیادی نقطئہ اختتام تک پہنچ گیا ہے ۔ جگہبو گروپ کے ساتھ مقابلے میں ، پی ایس آئی کی جانب سے متعلقہ دوروں کی فریکوئنسی کو نمایاں طور پر کم کیا گیا تھا: پی ٹی این این این این این این این این این این این این این این این ایکس/کلوگرام/دن کے علاج کے گروپ اور 50 ملی گرام/کلوگرام/دن علاج گروپ میں 49 فیصد کی طرف سے کمی ہوئی. 48 ٪ ، جگہبو گروپ میں 27 فیصد کمی (پی = 0.0009 ، p = 0.00118).

تمام اہم ثانوی کے نتائج بنیادی نقطئہ اختتام پر اثرات کی حمایت کرتے ہیں. خاص طور پر: (2) جگہبو گروپ کے ساتھ مقابلے میں ، پی پی اے کے علاج گروپ میں مریضوں کی ایک بڑی تعداد 50 ٪ یا اس سے زیادہ کمی تھی (36 ٪ 25 مگرا/کلوگرام/دن کے گروپ اور 50 ملی گرام/کلو/دن گروپ) 40 ٪ ، 22 ٪ جگہبو گروپ میں ، p = 0.0692 اور p = 0.0245). (2) جگہبو گروپ کے ساتھ مقابلے میں ، دو خوراک کے پی این اے کے علاج کے گروپ میں مریضوں کی 48 ٪ کل پکڑنے والی فریکوئنسی (بشمول فوکل احساس اور دوروں سمیت) میں زیادہ سے زیادہ کمی کا تجربہ کیا ہے ، جگہبو گروپ میں 27 ٪ کے ساتھ مقابلے میں (p = 0.0013 اور p = 0.0018). (3) مریض کے نتائج کے مطابق/نگراں مجموعی طور پر تاثر (S/کگاک) سوالنامہ سروے, پی پی اے olex 25 مگرا/کلوگرام/دن کے گروپ کی طرف سے رپورٹ کے تناسب اور پی آئی اوolex 50 ملی گرام/کلوگرام/دن گروپ کو بہتر بنایا گیا تھا 69%, 62%, اور آرام, بالترتیب. خوراک گروپ تھا 39% (p = 0.0074 اور p = 0.0580). (4) اضافی تجزیہ سے ظاہر ہوتا ہے کہ مریضوں نے جگہبو (25 ملی گرام/کلوگرام/دن کے علاج کے گروپ ، 50 ملی گرام/کلوگرام/دن کے علاج کے گروہ 52 ٪ اور 50 ٪ ، بالترتیب ، اور 32 فیصد میں جگہبو گروپ ، p = 0.0076 اور p = 0.0116) کے ساتھ مریضوں کے مقابلے میں زیادہ کمی کا تجربہ کیا.

اس تحقیق میں دیکھا گیا حفاظتی پروفائل گزشتہ تحقیق کے نتائج کے ساتھ مطابقت رکھتا ہے اور کوئی نئی حفاظت کے خطرات کی نشاندہی کی گئی ہے. منفی واقعات کے واقعات (AE) 25 ملی گرام/کلوگرام/دن کے گروپ میں 93 ٪ تھا ، 50 ملی گرام/کلوگرام/دن کے گروپ میں 100 ٪ ، اور جگہبو گروپ میں 95 فیصد. دونوں خوراک قابل قبول ہے, کے ساتھ 25 مگرا/کلوگرام/دن منفی واقعات 50 ملی گرام/کلو/دن سے بھی کم. سب سے زیادہ عام منفی رد عمل اسہال ہے, بھوک اور غنودگی میں کمی.

گٹھیلا کاٹھنی (TSC) امریکہ میں تقریبا 50,000 افراد اور دنیا بھر میں تقریبا 1,000,000 لوگوں پر اثر انداز ہوتا ہے کہ ایک نادر جینیاتی بیماری ہے. عالمی سطح پر ، ہر روز کم از کم 2 TSC بچے پیدا ہوتے ہیں ، اور یہ اندازہ لگایا جاتا ہے کہ ہر 6000 میں ایک نوزائیدہ بچے میں سے ایک ہے ۔ بیماری بنیادی طور پر جسم کے اہم اعضاء میں اضافہ کرنے کے لئے حلیم ٹیومر کا سبب بنتا ہے ، بشمول دماغ ، جلد ، دل ، آنکھوں ، گردوں اور پھیپھڑوں سمیت ، اور موروثی مرگی کی بنیادی وجہ ہے. ٹی سی عام طور پر پیدائش کے بعد پہلے سال میں ہوتا ہے ، اظہارات کے طور پر مرکزی مرگی یا انفینٹائل تشنج کے طور پر ، اور آٹزم اور دانشورانہ معذوری کے خطرے میں اضافہ کے ساتھ منسلک ہے. حالت کی شدت وسیع پیمانے پر مختلف ہو سکتی ہے. کچھ بچوں میں ، بیماری بہت ہلکا ہے ، جبکہ دوسروں کو زندگی کے خطرے سے متعلق پیچیدگیوں کی ضرورت ہوسکتی ہے. کے بارے میں 85% TSC مریضوں مرگی ہے اور ادویات کو مگرا پیدا کر سکتے ہیں. 60 فیصد سے زائد TSC کے مریضوں کو معیاری علاج کے ذریعے دوروں کو کنٹرول نہیں کر سکتے ہیں جیسے انٹیپالیپٹاک منشیات ، مرگی سرجری ، کیٹوگاناک غذا ، یا واگال محرک. اس کے برعکس ، TSC کے بغیر مرگی کے مریضوں کی 30-40 ٪ مزاحم ہیں.

اپادیول/پی اے اے اوex سی بی ڈی نکالنے کا ایک زبانی ، اعلی طہارت مائع اقتباس ہے. CBD ایک غیر پسیچوٹروپاک جزو ہے جو گوبھی پلانٹ سے حاصل ہوتا ہے اور اعصابی نظام پر ایک سے زیادہ دواؤں اثرات ہیں. جائزوں کی ایک بڑی تعداد ظاہر کی ہے کہ CBD واضح انٹیپالیپٹاک اور انٹاکونوولسانٹ سرگرمیوں ہے ، اور موجودہ انٹیپالیپٹاک منشیات کے مقابلے میں کم ضمنی اثرات ہیں.

اپادیول/پی اے اے اے سابق پہلے پلانٹ سے حاصل کردہ کیننینوڈ منشیات مرگی کا علاج کرنے کے لئے ریاست ہائے متحدہ امریکہ اور یورپ کی طرف سے منظور شدہ ہے ، اور یہ سب سے پہلے نئے انٹیپالیپٹاک منشیات (AED) بھی ہے. ریاست ہائے متحدہ امریکہ میں 2018 جون کو دی گئی ۔ یورپی یونین میں ، اپادیول جون 2019 میں منظور کیا گیا تھا. صنعت منشیات کے تجارتی امکانات کے بارے میں بہت پرامید ہے. کلاراواٹی نے پہلے ہی پیشن گوئی کی ہے کہ 2022 میں فروخت $1,200,000,000 تک پہنچ جائے گی.

فی الحال ، گو دواسازی دوسرے غیر معمولی بیماریوں کے علاج کے لئے TSC اور ریٹٹ سنڈروم سمیت ، اپادیول کی ترقی کر رہا ہے. گو شروع ساٹاو (نابااامولس), دنیا کے پہلے پلانٹ سے حاصل کیننینوڈ نسخے منشیات, ایک سے زیادہ سپاسٹاکاٹی میں کاٹھنی کے علاج کے لئے ریاست ہائے متحدہ امریکہ سے باہر کی طرف سے منظور کیا جاتا ہے جس; ایف ڈی اے کی منظوری حاصل کرنے کے لئے. کمپنی کی پائپ لائن کیننینوڈ امیدواروں کی ایک سیریز ہے ، بشمول مرگی ، آٹزم ، گلیوبلاسٹوم ، اور شجوفرینیا کے علاج کے لئے مرکبات.