ایف ڈی اے نے 2 بچوں کے اشاروں کے لئے زیریلٹو (ریوروکسبان) کی منظوری دی: علاج اور خون کے لوتھڑے کی روک تھام!

جانسن اینڈ جانسن (جے این جے) کے جنسن فارماسیوٹیکلز نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے زبانی اینٹی کوگلنٹ زیریلٹو (رعوفسبان) دو پیڈیاٹرک اشاروں کے لئے: (1) پیدائش سے 18 سال سے کم عمر تک کے پیڈیاٹرکس کے لئے مریض، ابتدائی پیرپیرل اینٹی کوگلیشن تھراپی کے کم از کم 5 دن کے بعد، وینوس تھرمبوایمبولزم (وی ٹی ای) کے علاج کے لئے زیریلٹو کا استعمال کریں اور بار بار وی ٹی ای کے خطرے کو کم کریں۔ (2) پیدائشی دل کی بیماری کے شکار بچوں کے مریضوں کے لئے جو ≥2 سال کے ہیں اور فونٹن سرجری کروا چکے ہیں، تھرمبوپروفیلیکسس (تھرمبوپروفیلیکسس) کے لئے زیریلٹو کا استعمال کریں۔

یہ منظوری ١٨ سال سے کم عمر کے بچوں کے مریضوں کے لئے اینٹی تھرومبوٹک تھراپی میں ایک بڑی پیش رفت کی نشان دہی کرتی ہے۔ زیریلٹو ایک زبانی عنصر ایکسا انہیبیٹر ہے۔ اس منظوری میں وزن پر مبنی زبانی معطلی کی نئی عمر کے مطابق تشکیل شامل ہے۔ ان دو بچوں کے اشاروں کے لئے، زیریلٹو کی خوراک جسم کے وزن پر منحصر ہے، اور مریض زبانی معطلی یا گولیاں لے سکتے ہیں۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ زریلٹو واحد براہ راست زبانی اینٹی کواگلنٹ (ڈی او اے سی) ہے جسے فونٹن سرجری کے بعد پیڈیاٹرک مریضوں میں تھرمبوسس کی بنیادی روک تھام کے لئے امریکی ایف ڈی اے نے منظور کیا ہے۔ یہ امریکی مارکیٹ بھی ہے جو پیڈیاٹرک مریضوں کے لئے لچکدار اور وزن ایڈجسٹ کرنے کے قابل خوراک کے اختیارات فراہم کرتی ہے۔ ڈی او اے سی واحد زبانی معطلی ہے۔

اگرچہ وی ٹی ای بالغوں میں زیادہ عام ہے، خون کے لوتھڑے اب بھی بچوں میں ایک سنگین مسئلہ ہیں۔ امریکہ میں اسپتال میں داخل ہر 10,000 بچوں کے مریضوں میں سے تقریبا 58 متاثر ہیں اور اس کے واقعات میں اضافہ ہو رہا ہے۔ دیگر بیماریوں (جیسے متعدی بیماریاں، فعال کینسر) یا سرجری کروانے والے بچوں (جیسے فونٹن سرجری) میں خون کے لوتھڑے پیدا ہونے کا امکان زیادہ ہوسکتا ہے۔ فونٹن سرجری صرف ایک فنکشنل وینٹریکل والے بچوں میں کی جاتی ہے تاکہ جسم کے نچلے حصے سے خون کو ہٹایا جاسکے جو پھیپھڑوں کی طرف مڑ جاتا ہے۔

موجودہ طبی رہنما خطوط محدود ہیں اور بچوں کے مریضوں کے لئے معیاری اینٹی کوگلنٹ تھراپی کی سفارش کرتے ہیں، جیسے وارفرین یا ہیپرین، جن کو تھرمبوسس ہے یا تھرمبوسس کے اعادہ کا خطرہ ہے۔ عام طور پر، ڈاکٹروں کو نوجوان مریضوں کے لئے ان علاج پر محدود اعداد و شمار کی بنیاد پر بالغ وں کی خوراک کو ایڈجسٹ کرنا چاہئے۔ اس کے علاوہ، ان میں سے کچھ علاج کے اختیارات کے لئے، اس کا مطلب تکلیف دہ انجکشن، غذائی پابندیاں، اور باقاعدگی سے لیبارٹری کی نگرانی ہو سکتی ہے- یہ سب خاص طور پر نوجوان مریضوں اور ان کی دیکھ بھال کرنے والوں کے لئے چیلنج ہیں۔

2021 میں جانسن اینڈ جانسن پارٹنر بائر (بائر) نے کینیڈا، یورپی یونین، برطانیہ، جاپان، سوئٹزرلینڈ اور لاطینی امریکہ میں زیریلٹو پیڈیاٹرک اشارے کی منظوری حاصل کی: پیدائش سے 18 سال سے کم عمر تک پیڈیاٹرک مریضوں میں استعمال کے لئے، کم از کم 5 دن حاصل کرنے کے بعد، ابتدائی پیرپیرل اینٹی کوگلیشن تھراپی کے بعد، زیریلٹو کو وی ٹی ای کے علاج اور وی ٹی ای کے اعادہ کو روکنے کے لئے استعمال کیا جاتا ہے۔

یہ منظوری بالغ مریضوں میں زیریلٹو کے مناسب اور اچھی طرح کنٹرول شدہ مطالعات کے ثبوت کے ساتھ ساتھ پیڈیاٹرک مریضوں میں زیریلٹو کے دو مرحلہ 3 طبی آزمائشوں کے اعداد و شمار پر مبنی ہے: (1) آئنسٹائن جونیئر، جس کی تشخیص پہلے وی ٹی ای (2) یونیورس کے ساتھ پیڈیاٹرکس میں کی گئی تھی، جو پیڈیاٹرک مریضوں میں استعمال کی جاتی ہے جو حالیہ فونٹن سرجری کے بعد وی ٹی ای کے خطرے سے دوچار ہیں۔ یہ بات قابل ذکر ہے کہ آئنسٹائن جونیئر وی ٹی ای کے ساتھ پیڈیاٹرک مریضوں کے علاج کا جائزہ لینے کے لئے اب تک مکمل ہونے والا سب سے بڑا کلینیکل ٹرائل ہے، اور یونیورس پہلا کلینیکل ٹرائل ہے جس نے پیدائشی دل کی بیماری کے شکار بچوں میں فونٹن کے بعد تھرمبوایمبولزم کی روک تھام کے لئے این او اے سی کی جانچ کی ہے۔

وی ٹی ای ہر عمر کے لوگوں کو متاثر کرتا ہے۔ بچوں میں وی ٹی ای کا موجودہ علاج عام طور پر نسوں کے اینٹی کواگلنٹس پر انحصار کرتا ہے اور لیبارٹری مانیٹرنگ اور خوراک ایڈجسٹمنٹ کی ضرورت ہوتی ہے۔ اس وقت بچوں کے اینٹی کوگلیشن ٹریٹمنٹ پروگرام بنیادی طور پر مشاہداتی ڈیٹا اور بالغوں کے ڈیٹا کی ایکسٹرپولیشن پر مبنی ہیں۔

رعوفسباندنیا میں سب سے زیادہ قابل اطلاق غیر وٹامن کے مخالف نیا زبانی اینٹی کوگلنٹ (این او اے سی) ہے، اور اس کی مارکیٹنگ تجارتی نام زیریلٹو کے تحت کی جاتی ہے۔ اب تک زیرلٹو کو 11 علاج کے اشاروں کے لئے منظور کیا گیا ہے، جو تمام ڈی او اے سی ز کا سب سے زیادہ اشارہ ہے اور اس کی کلاس میں سب سے زیادہ مطالعہ کیا جانے والا زبانی عنصر ایکسا انہیبیٹر ہے۔