کلیڈیکو کو یورپی یونین نے منظوری دے دی ہے: اس بیماری کی بنیادی وجہ کے علاج کے لئے 4-6 ماہ کے بچوں کو استعمال کیا جاتا ہے!

ورٹیکس دواسازی سسٹک فائبروسس (سی ایف) کے علاج میں عالمی رہنما ہے۔ حال ہی میں اس کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ یوروپی کمیشن (ای سی) نے کالیڈیکو (آئوکافٹر) لیبل میں توسیع کی منظوری دے دی ہے جو سسٹک فائبروسس (سی ایف) کے ساتھ 4 ماہ کی عمر کے اور ≥ 5 کلو وزنی وزن کے بچوں کے علاج معالجے کے لئے ہے۔ خاص طور پر ، سسٹک فبروسس ٹرانسمیبرن کنڈکانس ریگولیٹر (سی ایف ٹی آر) جین میں R117H اتپریورتنوں یا مندرجہ ذیل گیٹیڈ (کلاس III) اتپریورتن کے ساتھ سییف شیر خوار مریضوں: G551D ، G1244E ، G1349D ، G178R ، G551S ، S1251N ، S1249N ، S549۔

ریاستہائے متحدہ میں ، کلیڈیکو کو رواں سال ستمبر میں 4-6 ماہ پرانے سی ایف بچوں کے مریضوں کے علاج کے لئے منظور کیا گیا ، خاص طور پر: کلینیکل اور / یا وٹرو ٹیسٹ کے اعداد و شمار کی بنیاد پر ، کم از کم ایک سی ایف ٹی آر جین موجود ہے جو کلیڈیکو علاج کا جواب دیتا ہے۔ CF شیر خوار مریض۔ 4 ماہ کی عمر میں ہی CF کی بنیادی وجہ کا علاج شروع کرنا بیماری کے انداز کو تبدیل کرنے کی صلاحیت رکھتا ہے۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ کلیڈیکو پہلی اور واحد دوا ہے جس نے سیف کی بنیادی وجہ 4 ماہ سے کم عمر کے بچوں میں علاج کی ہے۔ ریاستہائے متحدہ اور یورپی یونین میں ، کلیڈیکو کو اس سے پہلے سی ایف کے مریضوں کے علاج کے لئے ≥ 6 ماہ کی منظوری دی گئی ہے۔ خاص طور پر: (1) سی ایف ٹی آر جین میں R117H تغیر پزیر ہونے والے بالغ سی ایف مریضوں کے علاج کے لئے؛ (2) جسمانی وزن ≥ 5 کلوگرام ، عمر ≥ 6 ماہ ، اور CFTR جین ون (G551D، G1244E، G1349D، G178R، G551S، S1251N، S1255P، S549N، S549R) میں درج ذیل 9 تغیرات میں سے ایک کے علاج کے ل for CF مریض.

ورٹیکس کے سی ای او اور صدر ، ریشما کیولرمانی ، ایم ڈی ، نے کہا: جی جی حوالہ؛ کلیڈیکو ہمارا پہلا سی ایف ٹی آر ماڈیولر ہے۔ یہ 8 سال قبل مخصوص سی ایف کے 6 سال یا اس سے زیادہ عمر کے مریضوں کے لئے پہلی بار منظور کیا گیا تھا۔ آج کی منظوری سے ، 4 ماہ کے بچے بچے علاج معالجے کے اہل ہیں ، اور ہم سمجھتے ہیں کہ ابتدائی علاج CF پر قابو پانے کے لئے بہت ضروری ہے۔ آج کی منظوری اس وقت تک برقرار رہنے کی ہماری عزم کو ثابت کرتی ہے جب تک کہ CF کے تمام مریضوں کے علاج معالجے کے آپشن موجود نہ ہوں۔"؛

یہ منظوری 24 ہفتوں ، 3 فیز اوپن لیبل سیفٹی کوورٹ (آمد) کے اعداد و شمار پر مبنی ہے۔ اس کوہورٹ میں 4 ماہ اور 6 ماہ کے درمیان 6 سی ایف بچوں پر مشتمل ہوتا ہے ، اور ان کے سی ایف ٹی آر جین میں اتپریورتن میں سے مندرجہ ذیل 10 اہل ایک (G551D، G178R، S549N، S549R، G551S، G1244E، S1251N، S1255P، G1349D ، یا R117H) شامل ہیں . یہ گروہ حفاظتی پروفائل دکھاتا ہے جیسا کہ بڑے بچوں اور بڑوں میں پایا جاتا ہے۔

سسٹک فائبروسس (سی ایف) ایک غیر معمولی ، زندگی کم کرنے والی جینیاتی بیماری ہے جو دنیا بھر میں لگ بھگ 75،000 افراد کو متاثر کرتی ہے۔ سی ایف ایک ترقی پسند ، ملٹی سسٹم کی بیماری ہے جو پھیپھڑوں ، جگر ، معدے کی نالی ، سینوس ، پسینے کے غدود ، لبلبے اور تولیدی راستے کو متاثر کرتی ہے۔ سی ایف ٹی آر جین میں کچھ تغیرات کی وجہ سے سی ایف ہوتا ہے جو سی ایف ٹی آر پروٹین فنکشن کی نقائص یا مٹانے کا سبب بنتا ہے۔ سی ایف ٹی آر پروٹین عام طور پر سیل جھلی میں آئن ٹرانسپورٹ کو منظم کرتا ہے ، اور جین اتپریورتن پروٹین کی مصنوعات کی افعال کی تباہی یا نقصان کا سبب بن سکتا ہے۔ جب خلیوں کی جھلی میں آئنوں کی آمدورفت میں خلل پڑتا ہے تو ، بعض اعضاء پر بلغمی کوٹنگ کی چپکنے والی گاڑھی ہو جاتی ہے۔ بیماری کی ایک اہم خصوصیت سانس کی نالی میں موٹی بلغم کا جمع ہونا ہے ، جو سانس لینے میں دشواریوں اور بار بار انفیکشن کا باعث بنتا ہے۔

اگرچہ سیف ٹی آر اتپریورتنوں کی بہت سی مختلف قسمیں ہیں جو بیماری کا سبب بن سکتی ہیں ، زیادہ تر سی ایف مریضوں میں کم از کم ایک F508 ڈیل اتپریورتن ہوتا ہے۔ ان تغیرات کا تعین جینیاتی جانچ یا جینی ٹائپنگ سے کیا جاسکتا ہے۔ سی ایف ٹی آر پروٹین عام طور پر سیل جھلی میں آئن ٹرانسپورٹ کو منظم کرتا ہے ، اور جین اتپریورتن پروٹین کی مصنوعات کی افعال کی تباہی یا نقصان کا سبب بن سکتا ہے۔ جب خلیوں کی جھلی میں آئنوں کی آمدورفت میں خلل پڑتا ہے تو ، بعض اعضاء پر بلغمی کوٹنگ کی چپکنے والی گاڑھی ہو جاتی ہے۔ اس بیماری کی ایک اہم خصوصیت سانس کی نالی میں موٹی بلغم کا جمع ہونا ہے ، جس کی وجہ سے سانس لینے میں دشواری ، دائمی بار بار پھیپھڑوں میں ہونے والی انفیکشن اور پھیپھڑوں کے ترقیاتی نقصان کا سامنا کرنا پڑتا ہے ، جو آخر کار موت کا باعث بنتا ہے۔ سی ایف کے مریضوں کی موت کی درمیانی عمر ان کی 30 کی دہائی میں ہے۔

کلیڈیکو سسٹک فائبروسس (سی ایف) کی بنیادی وجہ کو نشانہ بنانے والی دنیا کی پہلی دوا ہے۔ اس کی پہلی بار ریاست ہائے متحدہ امریکہ میں 2012 میں منظوری دی گئی تھی۔ منشیات کا استعمال سی ایف ٹی آر جین میں مخصوص تغیر پزیر مریضوں کے علاج کے لئے کیا جاتا ہے۔ منشیات ایک CFTR پوٹینٹیٹر ہے جو مریضوں میں عیب دار CFTR پروٹین کو عام طور پر کام کرنے کی اجازت دیتی ہے۔ منشیات کو زبانی طور پر دیا جاتا ہے ، اور اس کا مقصد سیل جھلی پر نمک اور پانی کی نقل و حمل کو بہتر بنانے کے ل to سی ایف ٹی آر پروٹین کو سیل کی سطح پر طویل عرصے تک فروغ دینے کی اجازت دیتا ہے ، جس سے ہائیڈریٹ اور صاف ہوائی وے بلغم کو مدد ملتی ہے۔

اب تک ، ویرٹیکس نے 4 سی ایف منشیات درج کیں ہیں: کلیڈیکو (آئیواکافٹر) ، اورکابی (لوماکافٹر / آئیواکافٹر) ، سمڈیکو (ٹیزاکافٹر / آئواکافٹر اور آئیواکافٹر) آئوکاافٹر / ایواکاٹاٹر 3 ایروکاٹرا دنیا بھر میں 40،000 مریض ہیں ، جو CF کے تمام مریضوں میں سے تقریبا 50٪ ہیں۔ نئی منظور شدہ ٹرپل تھراپی ٹریکافا دنیا بھر میں علاج معالجے کی 90 C سی ایف مریضوں تک توسیع کر سکتی ہے۔

رواں سال جون میں ، دواسازی کی مارکیٹ کی تحقیقی ایجنسی ایوولیٹ پامرا نے ایک رپورٹ جاری کی ہے جس میں پیش گوئی کی گئی ہے کہ ٹرِکفاٹا 2026 میں دنیا کی سب سے زیادہ فروخت ہونے والی ٹاپ 10 دوائیں بن جائے گا ، جس کی فروخت 8.739 بلین امریکی ڈالر تک پہنچ جائے گی ، اور سالانہ شرح نمو 2019-2026 کے دوران 54.3٪۔ .