نووارٹس جاکافی (ruxolitinib) سٹیرایڈ ریفریکٹری دائمی گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری فیز III کی طبی کامیابی کا کامیابی سے علاج کرتا ہے!

نووارٹیس اور اس کے ساتھی انسائٹی نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ مرحلہ III REACH3 کا جائزہ اعتدال پسند سے شدید سٹیرایڈ ریفریکٹری یا ہارمون پر منحصر دائمی گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری (جی وی ایچ ڈی) کے مریضوں میں ابتدائی اختتامی نقطہ اور 2 اہم نکات پر پہنچ گیا ہے۔ . جی وی ایچ ڈی اللوجنک اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن کی ایک سنجیدہ اور عام پیچیدگی ہے۔ جو مریض سٹیرایڈ تھراپی کا جواب نہیں دیتے ہیں ان کے لئے وسیع پیمانے پر قبول شدہ علاج موجود نہیں ہے۔

REACH3 (NCT03112603) ایک بے ترتیب ، اوپن لیبل ، ملٹی سنٹر فیز 3 مطالعہ ہے ، جو نوارٹیس کے زیر اہتمام ہے ، اور انسائٹیٹ کے ساتھ مشترکہ طور پر تیار اور تعاون سے چل رہا ہے۔ مطالعہ سٹیرایڈ ریفریکٹری دائمی جی وی ایچ ڈی مریضوں کے علاج میں ruxolitinib اور بہترین دستیاب تھراپی (BAT) کی حفاظت اور تاثیر کا جائزہ لے رہا ہے۔

ساتھی سائیکل دورے کے پہلے دن (دن 168) پر بنیادی اختتامی نقطہ نظر (ORR) ہے ، جو مکمل یا جزوی ردعمل ظاہر کرنے والے مریضوں کی فیصد کے طور پر بیان کیا جاتا ہے۔ ثانوی اختتامی مقامات میں ساتویں چکر کے پہلے دن ترمیم شدہ لی دائمی جی وی ایچ ڈی علامت اسکیل (ایم ایل ایس ایس) اسکور میں تبدیلی ، 36 ماہ کے اندر اندر ناکامی سے پاک بقا کی شرح (ایف ایف ایس) ، بہترین مجموعی رسپانس ریٹ (بی او آر) ، اور مدت شامل ہیں رسپانس (ڈی او آر)) ، مجموعی طور پر بقا (او ایس) ، وغیرہ۔

نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعہ بنیادی اختتامی نقطہ پر پہنچا: علاج کے 24 ویں ہفتے میں ، روکسولیٹینیب گروپ نے بی اے ٹی گروپ کے مقابلے میں بہتر مجموعی رسپانس ریٹ (او آر آر) حاصل کیا۔ اس کے علاوہ ، مطالعہ 2 اہم ثانوی نکات تک پہنچا: بی اے ٹی کے ساتھ مقابلے میں ، ruxolitinib میں ناکامی سے پاک بقا (پی ایف ایس) اور مریض کی طرف سے رپورٹ علامات (جس کا اندازہ ایم ایل ایس ایس نے کیا ہے) میں نمایاں طور پر ہوا ہے۔

یہ ٹاپ لائن نتائج REACH1 اور REACH2 ٹرائلز سے پہلے موصولہ مثبت ڈیٹا پر مبنی ہیں۔ پچھلے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ جکافی نے سٹیرایڈ ریفریکٹری شدید GVHD والے مریضوں میں افادیت کے اشارے کی ایک سیریز میں بہتری لائی ہے۔ ریساچ 3 کے مطالعے کے اعداد و شمار کا اعلان آئندہ اہم میڈیکل کانفرنس میں کیا جائے گا ، اور اسے سٹیرایڈ ریفریکٹری یا ہارمون پر منحصر جی وی ایچ ڈی مریضوں کے علاج کے لئے جکافی کی منظوری کے لئے امریکی ایف ڈی اے کو بھی پیش کیا جائے گا۔

انسائٹیٹ کینسر ٹارگٹڈ تھراپی گروپ کے نائب صدر پی ڈی لانگمیئر نے کہا: "ریساچ 3 کے مطالعے کے یہ مثبت نتائج اس لئے اہم ہیں کہ وہ نہ صرف شدید جی وی ایچ ڈی کے مریضوں کے لئے معالجہ کے معنی اختیارات فراہم کرنے کے لئے جکافی کی صلاحیت پر زور دیتے ہیں ، بلکہ جی وی ایچ ڈی کی دائمی شکلوں کے لئے بھی۔ . مریضوں کے لئے بھی یہی بات ہے۔ اس مرحلے III کے مطالعے کے نتائج کی بنیاد پر ، ہم یہ اعداد و شمار امریکی ایف ڈی اے کو پیش کرتے رہیں گے۔ یہ ایک اہم اقدام ہے کیونکہ ہم علاج کے اس اہم منصوبے کو زیادہ سے زیادہ امریکی جی وی ایچ ڈی مریضوں تک پہنچانے کے لئے پرعزم ہیں۔"؛

گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری (جی وی ایچ ڈی) ایک مدافعتی بیماری ہے جو گرافٹ بمقابلہ میزبان کے رد عمل کی وجہ سے ہے۔ اللوجینک ہیماٹوپوئٹیٹک اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن میں یہ بنیادی پیچیدگی اور موت کی بنیادی وجہ ہے۔ جی وی ایچ ڈی دو شکلوں میں تقسیم ہے ، شدید اور دائمی ، جو عضو کے مختلف سسٹم کو متاثر کرسکتا ہے۔ سب سے عام اعضاء شامل ہیں جلد ، معدے اور جگر۔ طبی لحاظ سے ، زیادہ تر مریضوں کا علاج گلوکوکورٹیکائڈز سے کیا جاتا ہے ، جو ایک قسم کے سٹیرایڈ دوائیں ہیں۔ طویل مدتی استعمال صحت کی سنگین پیچیدگیاں پیدا کرسکتا ہے۔

ruxolitinib پہلا زبانی جناس کناس 1 اور جونوس کناز 2 (JAK1 / JAK2) روکتا ہے۔ منشیات جی جی # 39 current کے حالیہ اشارے میں شامل ہیں: ہڈی فبروسس ، پولیسیٹیمیا ویرا (پی وی) ، کورٹیکوسٹیرائڈ ریفریکٹری شدید گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری (جی وی ایچ ڈی)۔ امریکی منڈی میں ، منشیات کو جکافی کے نام سے موسوم کیا جاتا ہے اور انسائٹیٹ کے ذریعہ فروخت کیا جاتا ہے۔ ریاستہائے متحدہ امریکہ سے باہر ، اس دوا کو جاکاوی کے نام سے موسوم کیا جاتا ہے اور اسے نووارٹیس فروخت کرتا ہے۔

2019 میں ، فیز II RECH1 ٹرائل کے مثبت نتائج کی بنیاد پر ، جکافی کو امریکی ایف ڈی اے نے بالغوں اور 12 سال کی عمر کے بچوں میں سٹیرایڈ ریفریکٹری شدید GVHD کے علاج کے لئے منظور کیا تھا۔ یہ بات قابل ذکر ہے کہ جکافی اس اشارے کا علاج کرنے کے لئے ایف ڈی اے کے ذریعہ منظور شدہ پہلی دوا ہے۔ اس سے قبل اس کو منشیات کی دریافت ، یتیم منشیات کا درجہ ، اور ایف ڈی اے کی طرف سے ترجیحی جائزہ دیا گیا ہے۔

ریساچ 1 کے مطالعے سے معلوم ہوا ہے کہ 49 مریضوں کو جو اسٹیرائڈز سے گریز کرتے تھے 28 دن کو صرف ان کی آر آر 57 فیصد تھی اور سی آر 31 فیصد تھا۔ تمام 71 مریضوں میں ، سب سے زیادہ عام منفی رد عمل پایا جاتا تھا جو انفیکشن (55٪) اور ورم میں کمی لاتے تھے۔ (51٪) ، اور سب سے عام لیبارٹری کی اسامانیتاوں میں خون کی کمی (75٪) ، تھرومبوسائٹوپینیا (75٪) اور غیر جانبدار کمی گرانولوسیٹس (58٪) تھیں۔