نووارٹیس کا سرخیل ایس آر این اے کولیسٹرول کو کم کرنے والی ادویہ inclisiran مرحلہ III منصوبہ کامیاب رہا ، جس نے LDL-C کو نمایاں طور پر کم کیا!

نوارٹیس نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ بالغ ہائپرلیپیڈیمیا کے علاج کے ل ch پہلے چھوٹے مداخلت کرنے والے آر این اے (سی آر این اے) کولیسٹرول کو کم کرنے والی ادویہ کی جانچ پڑتال کرنے والے تین اہم مرحلے III کے کلینیکل ٹرائلز کے نتائج نیو انگلینڈ جرنل آف میڈیسن (این ای جے ایم) میں شائع ہوئے ہیں۔ تینوں آزمائشیں بنیادی اختتامی نقطہ پر پہنچ گئیں۔ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ inclisiran نے LDL-C کو آخری سال اور مؤثر طریقے سے c {2} ses خوراک کی ابتدائی خوراک کے بعد سال میں دو بار سبکیٹینیو انجیکشن کی خوراکوں کے بعد کم کیا۔ {{4} als مقدمات کی سماعت میں ، incliiran حفاظت میں پلیسبو کی طرح تھا اور اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا۔

فی الحال ، امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) اور یوروپی میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) شریانوں کے لئے انکلیسن کی مارکیٹنگ کی درخواست کا جائزہ لے رہے ہیں جو زیادہ سے زیادہ برداشت شدہ لیپڈ کو کم کرنے والے تھراپی حاصل کرتے ہیں لیکن ایل ڈی ایل سی کی سطح اب بھی ایٹروسکلروٹک قلبی امراض کے شکار بالغ مریض ہیں (ASCVD) یا heterozygous خاندانی hypercholesterolemia (HeFH)۔ اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، اسکلیرین سی آر این اے زمرے میں پہلی اور واحد کولیسٹرول کم کرنے والی دوا ہوگی۔

انکلسیرن دواساز کمپنی (ٹی ایم سی) دوا ساز کمپنی کے ذریعہ تیار کردہ ایک سرکردہ سی آر این اے کولیسٹرول کم کرنے والی دوا ہے۔ نووارٹیس نے نومبر میں {{1} announced میں اعلان کیا تھا کہ وہ امریکی ڈالر کے لئے ٹی ایم سی حاصل کرے گی۔ {3}} بلین۔ یہ لین دین جنوری {{4} successfully میں کامیابی کے ساتھ مکمل ہوا۔ نوارٹیس کے سی ای او واس نارسمہن نے پہلے بھی کہا تھا: 0010010 کوئٹہ اور انسیسیرین کے حصول سے نووارٹیس کو ایک منفرد موقع ملتا ہے کہ وہ دنیا کی سب سے بڑی موت کی وجہ کے علاج کے لئے ایک نیا باب کھول سکے۔ اور معذوری۔ 0010010 quot؛

ایتھروسکلروٹک قلبی امراض (ASCVD) یا خاندانی ہائپرکولیسٹرولیمیا جو دیکھ بھال کے موجودہ معیار کو حاصل کررہے ہیں لیکن کم کثافت لیپو پروٹین کولیسٹرول (LDL-C) کے اہداف کو پورا نہیں کرتے ہیں اور انہیں اب بھی قلبی واقعات FH کا ایک خاص خطرہ درپیش ہے۔ مریضوں کے درمیان ضروریات. انکلسران ایک منشیات کا ایک انوکھا باقاعدہ طریقہ ہے ، جو سال میں دو بار ، بغیر کسی رکاوٹ کے باقاعدگی سے ہیلتھ کیئر ڈاکٹر (ایچ سی پی) کے دورے کے ساتھ مل کر ، ASCVD یا FH کے مریضوں کی تعمیل کو بہتر بنا سکتا ہے ، اور مریضوں کی تشخیص کو بہتر بنا سکتا ہے۔

-ORION-10 مطالعہ اور اورینشن 11 مطالعہ: ASCVD (اورینشن 10 مطالعہ) ، ASCVD یا ASCVD کے مساوی مریضوں (ORION-11) کے مریضوں میں کیا جاتا ہے ، حالانکہ ان مریضوں کو لیپڈ کم کرنے والے تھراپی کی زیادہ سے زیادہ برداشت کی خوراک ملتی ہے۔ LDL-C کی سطح بلند کردی گئی ہے۔ مطالعے میں ، مریضوں کو تصادفی طور پر انکلیسیرین (300 مگرا خوراک ، ہر 0 اور {9}} ماہ میں ایک بار ، subcutaneous انجیکشن ہر 10}} ماہ بعد اس کے بعد) حاصل کرنے کے لئے تفویض کیا گیا تھا یا ان کی موجودہ زیادہ سے زیادہ برداشت برداشت کی جاتی تھی ip {12}} مہینوں تک لپڈ کم کرنے والی تھراپی کی خوراک۔

نتائج سے ظاہر ہوا کہ اورین - {{2}}} 0 اور اورینین - {{2}} {{{{}}}} مطالعات: ({{2}} })} {month {7}}} treatment علاج کے 7 ویں مہینے میں ، پلیسبو اصلاح کے بعد انکلسرین ٹریٹمنٹ گروپ کی ایل ڈی ایل سی سطح کو بالترتیب 52 and اور 50 by کم کیا گیا تھا۔ (2) علاج سے treatment {8}} RD ماہ سے} {{{} 7}}}} 8 ویں مہینے تک ، پلیسبو اصلاح کے بعد انکلسرین ٹریٹمنٹ گروپ کی LDL-C کی سطح میں decreased by کمی واقع ہوئی بالترتیب 11}}٪ اور 49٪۔ (3) علاج کے دوران پیش آنے والے منفی واقعات عام طور پر انکلسرین گروپ اور پلیسبو گروپ میں ملتے جلتے تھے۔

-OORION-9 مطالعہ: heterozygous خاندانی hypercholesterolemia (HeFH) کے مریضوں میں کیا گیا ، ان مریضوں کو لیپڈ کم کرنے والے تھراپی کی زیادہ سے زیادہ برداشت شدہ خوراک لینے کے باوجود LDL-C کی سطح بلند ہے۔ HeFH ایک غیر معمولی جینیاتی بیماری ہے جو LDL-C کی اعلی سطح کا سبب بن سکتی ہے اور ASCVD کے ابتدائی آغاز کا باعث بن سکتی ہے۔ اس مطالعے میں ، مریضوں کو تصادفی طور پر لپڈ کم کرنے والے تھراپی کی اپنی موجودہ زیادہ سے زیادہ برداشت کی خوراک وصول کرنے کے لئے تفویض کیا گیا تھا ، جبکہ انکلیسیرین (300 ملیگرام کی خوراک ، ہر 0 اور 3 ماہ میں ایک بار ، اور ہر {{9} وصول کرتے تھے) c subcutaneous Injection کے بعد مہینوں) یا bo {10}} ماہ کے لئے پلیسبو۔

نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ: ({{0} treatment) علاج کے 7 ماہ میں ، انکلسرین ٹریٹمنٹ گروپ میں پلیسبو سے درست LDL-C کی سطح کو {{4}} by by نے کم کیا۔ (2) months 6 months} ​​ماہ سے لے کر {} 0}} 8 ماہ کے علاج کے بعد ، ایجنٹ کی اصلاح میں D {9}} by کی کمی کے بعد انڈیسیرین ٹریٹ گروپ کا پلیسبو LDL-C کی سطح سے علاج کیا گیا ؛ (3) تمام FH جونو ٹائپز کے LDL-C میں نمایاں کمی واقع ہوئی۔ (4) علاج کے دوران پیش آنے والے منفی واقعات عام طور پر انکلسرین گروپ اور پلیسبو گروپ میں ملتے جلتے تھے۔

انسیلیسیرین چھوٹی مداخلت کرنے والے آر این اے (سی آر این اے یا سر ناہ) کے زمرے میں پہلا کولیسٹرول کم کرنے کا علاج ہے ، جس میں پروپروٹین کنورٹاس سبٹیلسن in {2}} (پی سی ایس کے {} 3}}) کو نشانہ بنایا جاتا ہے ، جو جسم کے لئے ایک کلیدی طریقہ کار ہے۔ LDL-C کو باقاعدہ بنانا۔ پی سی ایس کے {} 3}} پروٹین جگر کو کم کر سکتا ہے 0010010 # 3 9 blood خون سے کم کثافت لیپوپروٹین کولیسٹرول (ایل ڈی ایل سی) کو صاف کرنے کی صلاحیت ، اور ایل ڈی ایل سی کو تسلیم کیا جاتا ہے دل کی بیماری (سی وی ڈی) کے لئے اہم خطرہ عنصر۔ پی سی ایس کے {}}} کا ہدف ایل ڈی ایل سی کے خلاف مکمل طور پر نیا علاج ماڈل فراہم کرتا ہے اور اسے اسٹیٹنس (جیسے لیپٹر) کے بعد لیپڈ کم کرنے کے شعبے میں سب سے بڑی پیشرفت کے طور پر سمجھا جاتا ہے۔

اب تک ، پی سی ایس کے mon {0}} پروٹین کی روک تھام کو نشانہ بنانے والی دو مونوکلونل اینٹی باڈی دوائیوں کو مارکیٹنگ کے لئے منظور کیا گیا ہے ، یعنی امجین 0010010 # 39؛ ریپاٹھا اور سانوفی / ریجنرون 0010010 # 39؛ s Pleuent. مونوکلونل اینٹی باڈی پی سی ایس کے Un {0}} روکنے والی دوائیوں کے برعکس ، ایک آر این اے آئ دوائی کے طور پر ، جگر میں پی سی ایس کے production {0}} پروٹین کی پیداوار کو براہ راست بند کرکے کام کرتا ہے۔ انکلیسن ایک سی آر این اے ہے جو انسانی آر این اے مداخلت کے قدرتی عمل کو ایم آر این اے انکوڈنگ پی سی ایس کے 9 پروٹین کے ساتھ جوڑنے کے لئے استعمال کرتا ہے ، جو ایم آر این اے کی سطح کو کم کرتا ہے اور جگر کو پی این ایس کے مداخلت کے ذریعے پی سی ایس کے 9 پروٹین تیار کرنے سے روکتا ہے۔ خون سے LDL-C کو ہٹانے اور LDL-C کی سطح کو کم کرنے کے ل the جگر کی قابلیت میں اضافہ۔

فی الحال ، انکلیسیرین مرحلے III کی کلینیکل نشوونما میں ہے ، LDL-C کو کم کرنے کے لئے سال میں دو بار خوراک کے علاج کی قابلیت کا اندازہ کرتا ہے۔ انکلیسن کو النیلم دواسازی نے اپنی ملکیت میں اضافہ اور مستحکم کیمیکل ESC-GalNAc conjugation Technology کا استعمال کرتے ہوئے تیار کیا تھا۔ استحکام کو بہتر بنانے اور منشیات کی جگر کو ھدف بنائے جانے کو فروغ دینے کے ل This یہ ٹکنالوجی آر این اے کے ٹکڑوں پر کیمیائی طور پر گیل این سی کو تبدیل کرسکتی ہے۔ میڈیسن کمپنی (ٹی ایم سی) نے الینلام کے ساتھ لائسنس اور تعاون کے معاہدے پر دستخط کیے ، اور عالمی ترقی ، پیداوار اور کاروباری بنانے کے حقوق حاصل کیے۔

اگرچہ یہ دوسرے پی سی ایس کے la {0}} روکنےوالوں سے پیچھے ہے ، لیکن اس کی بحالی کی مدت میں صرف ہر سال دو ذیلی تسکین کی انتظامیہ کی ضرورت ہوتی ہے ، جس کی وجہ سے یہ کولیسٹرول کو کم کرنے والی دوائی مارکیٹ میں مارکیٹ میں اچھ opportunityا موقع فراہم کرتا ہے۔ کریڈٹ سوئس نے پہلے پیش گوئی کی تھی کہ inclisiran {{2 annual} # 39؛ annual 4} in میں عالمی سالانہ فروخت $. {5}}. {} 6}} بلین تک پہنچ جائے گی۔