پہلا زبانی پی کے آر اللوسٹرک ایکٹیویٹر میتابیوٹ فیز 3 کلینیکل کامیابی!

سیل میٹابولزم سائنس کے میدان میں اپنی سرکردہ پوزیشن کے ساتھ ، ایگیوس فارماسیوٹیکل کینسر اور نایاب جینیاتی امراض کے علاج کے لئے جدید ادویات کی دریافت اور نشوونما پر مرکوز ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ عالمی ، اوپن لیبل فیز 3 ACTIVATE-T ٹرائل کے اعداد و شمار نے پیائرویٹی کناس کی کمی (PKD) کے ساتھ بالغ مریضوں کے علاج کے ل m mitapivat کا اندازہ کیا ہے جنہوں نے معمول کے مطابق خون کی منتقلی وصول کی ہے۔ اور طبی اہمیت میں کمی۔

میتاپیوٹ ایک فرسٹ اِن کلاس ، زبانی ، چھوٹا انو الوسٹرک ایکٹیویٹر ہے جو تحقیق کے تحت ہے ، جو جنگلی قسم اور متعدد اتپریورتی پی کے آر انزائمز کے خلاف سرگرم ہے۔ پیرووینیٹ کناز کی کمی (PKD) ایک کمزور نایاب ، زندگی بھر ہیمولٹک انیمیا ہے ، جو مریض جی جی # 39 blood کی خون کی منتقلی کی حیثیت سے قطع نظر سنگین پیچیدگیوں کی طرف مائل ہوتا ہے۔ mitapivat PKD کے لئے پہلی بیماری اصلاح تھراپی بننے کی صلاحیت رکھتا ہے۔

مطالعہ میں ، گروپ میں داخل تمام 27 مریضوں کا علاج ایمپائیوٹ سے ہوا۔ 24 ہفتوں کے مقررہ خوراک کی مدت میں ، 37 ((n=10) مریضوں نے انفرادی جی جی # 39 historical کے تاریخی خون کی منتقلی کے بوجھ (یکطرفہ پی=0.0002) کے مقابلے میں خون کی منتقلی کے بوجھ میں ≥ 33 of کی کمی حاصل کی۔ اس کے علاوہ ، 24 week ہفتہ کی مقررہ خوراک کی مدت میں مریضوں میں سے 22 ((n=6) کو خون کی منتقلی نہیں ہوتی تھی۔ اس مطالعے میں ، مائکپایوٹ کی حفاظت اس سے پہلے کے مطابق اعداد و شمار کے مطابق تھی۔

ایگیوس نے حال ہی میں یہ بھی بتایا ہے کہ پی کے ڈی والے بالغ مریضوں میں باقاعدگی سے خون کی منتقلی نہ ہونے والے مریضوں میں مٹاپیوٹ کی جانچ کرنے والی ایک عالمی ، بے ترتیب ، ڈبل بلائنڈ ، پلیسبو کنٹرول والی فیز 3 ایکٹیویٹ ٹرائل نے ابتدائی اختتامی نقطہ پر پورا اترتا ہے: مٹاپیوٹ ٹریٹمنٹ گروپ میں 40 فیصد مریض حاصل کیے ہیموگلوبن معافی (≥1.5 g / dL کی بنیادی لائن سطح سے ہیموگلوبن میں مسلسل اضافے کے طور پر بیان کیا گیا ہے) ، جبکہ پلیسبو گروپ 0 (دو رخا p<؛ 0.0001) ہے۔

mitapivat کی کیمیائی ڈھانچہ (تصویر کا ماخذ: rechems سائنس.com)

ACTIVATE اور ACTIVATE-T کے اعدادوشمار کے مطابق ، Agios 2021 کی وسط میں ریاست ہائے متحدہ امریکہ اور یورپ میں 2021 کے وسط میں مٹا پیوٹ کی فہرست کی درخواست جمع کروانے کا ارادہ رکھتی ہے ، اور توقع ہے کہ دو جغرافیائی خطوں میں mitapivat کو مارکیٹ میں لایا جائے گا۔ 2022 میں۔

ایگیوس کے چیف میڈیکل آفیسر ، ایم ڈی ، کرس بوڈن نے کہا: جی جی حوالہ؛ ایکٹیویٹ اور ایکٹیویٹ-ٹی فیز 3 ٹرائلز کے نتائج کی بنیاد پر ، ہم سمجھتے ہیں کہ میتاپیوٹ میں پیروائیوٹ کناس کی کمی کے مریضوں پر معنی خیز اثر پڑنے کا امکان ہے۔ پی کے ڈی)۔ ACTIVATE-T کا مطالعہ پہلی بار کی نمائندگی کرتا ہے ، ہم باقاعدگی سے خون میں گزرنے والے مریضوں پر مائٹ پییوٹ کا مطالعہ کرتے ہیں۔ جب ACTIVATE کے نتائج کے ساتھ مل کر ، اس نے خون کے منتقلی کے بوجھ سے قطع نظر مریضوں کے لئے میٹا پیوٹ کے ممکنہ طبی فوائد کا مظاہرہ کیا۔ ہم ریاستہائے متحدہ اور یوروپی یونین میں ریگولیٹری ایجنسیوں کے ساتھ تعاون کرنے کے منتظر ہیں۔ پیٹاڈی مریضوں کی آبادی کو علاج معالجے کے محدود اختیارات کے ساتھ لانے کے لئے مٹاپیوٹ کو پہلی امکانی بیماری میں ترمیم کرنے والے تھراپی کے طور پر استعمال کیا جائے گا۔"؛

پیراوویٹ کناز کی کمی (پی کے ڈی) ایک غیر معمولی جینیاتی بیماری ہے جو دائمی ہیمولوٹک انیمیا کے طور پر ظاہر ہوتی ہے ، جو سرخ خون کے خلیوں کی تیز تباہی ہے۔ پی کے آر جین کا جینیاتی تغیرات سرخ خون کے خلیوں میں سیلولر توانائی کی کمی کا باعث بنتا ہے ، جو پی کے انزائم سرگرمی میں کمی ، اڈینوسین ٹرائفوسفیٹ (اے ٹی پی) کی سطح میں کمی اور اپ اسٹریم میٹابولائٹس کے جمع ہونے (2،3-ڈی پی جی سمیت) سے ظاہر ہوتا ہے [2 ، 3-ڈفاسفیٹ گلیسریڈ])۔

پی کے ڈی سنگین پیچیدگیاں پیدا کرسکتا ہے ، جس میں پتھری ، پلمونری ہائی بلڈ پریشر ، ایکسٹرمیڈلیریری ہیمٹوپوائسیس ، آسٹیوپوروسس ، آئرن کا زیادہ بوجھ اور اس کا لقمہ ہوتا ہے ، جو خون کی کمی کی ڈگری یا خون کی منتقلی کے بوجھ کے قطع نظر ہوسکتا ہے۔ پی کے کی کمی سے معیار زندگی کی پریشانیوں کا باعث بھی بن سکتی ہے ، بشمول کام اور اسکول کی سرگرمیاں ، معاشرتی زندگی اور جذباتی صحت کے چیلنجز۔

پی کے ڈی کے ل Current علاج کی موجودہ حکمت عملی ، جس میں ریڈ بلڈ سیل انفیوژن اور سپلییکٹوومی شامل ہیں ، کا تعلق قلیل مدتی اور طویل مدتی خطرات سے ہے۔ فی الحال پی کے ڈی کا کوئی منظور شدہ علاج موجود نہیں ہے۔